Modalitas baru dan jalur regulasi untuk memudahkan perjalanan mereka ke pasien mendorong perkembangan pengobatan penyakit langka pada tahun 2025. Dalam episode podcast Drug Solutions kali ini, Patrick Lavery, editor untuk Pharmaceutical Technology®, Pharmaceutical Technology Europe^TMdan BioPharm International®, mengumpulkan perspektif dari tiga pemimpin opini utama di seluruh industri tentang kemajuan di bidang onkologi dan bidang lainnya, serta meningkatnya peran keluarga pasien dalam mempercepat penelitian dan pengembangan.

Tentang Pembicara

Sarah Hein, PhD, adalah salah satu pendiri dan CEO, March Biosciences.

Joe Katakowski, PhD, adalah direktur penelitian untuk RTW Foundation.

Dan Williams, PhD, adalah salah satu pendiri, direktur eksekutif, dan CEO, SynaptixBio.

Tentang Podcast Solusi Narkoba

Teknologi Farmasi menyajikan podcast Solusi Obat, di mana para editor akan mengobrol dengan pakar industri dari seluruh rantai pasokan farmasi dan biofarmasi. Bergabunglah bersama kami saat para ahli berbagi wawasan tentang pertanyaan terbesar Anda—mulai dari teknologi, strategi, hingga peraturan terkait pengembangan dan pembuatan produk obat.

Dengarkan podcast ini di SoundCloud, Spotifyatau Podcast Apple.

Finalis CEO of the Year di CPHI Pharma Awards 2025, Prof. Mahler Hanns-Christian, yang menjabat sebagai CEO dan salah satu pendiri ten23 health, menjelaskan bagaimana ten23 health membantu membentuk masa depan sistem pemberian obat yang berpusat pada pasien dan ekspektasi yang terus berkembang dari CDMO modern. Dia berbagi bagaimana keterbatasan industri—khususnya seputar fleksibilitas, inovasi, dan desain yang berfokus pada pasien—memotivasi dia untuk ikut mendirikan perusahaan dan membangun model baru untuk pengembangan dan manufaktur produk obat steril.

Prof.Dr.Hanns-Christian mengomentari meningkatnya permintaan akan terapi subkutan dan injeksi mandiri, menyoroti mengapa kemudahan penggunaan, kenyamanan pasien, dan administrasi di dunia nyata menjadi pertimbangan utama dalam formulasi dan desain perangkat. Ia juga menjelaskan bagaimana CDMO dapat mendukung mitra farmasi dengan lebih baik dengan mengintegrasikan pemikiran sistem pengiriman sejak awal pengembangan, memperkuat keandalan rantai pasokan, dan menawarkan pengujian berkualitas tinggi dan kemampuan manufaktur steril dalam skala besar.

Keberlanjutan adalah tema utama pembicaraan lainnya. Ia menguraikan bagaimana CDMO generasi mendatang dapat mengintegrasikan operasi yang bertanggung jawab, efisiensi energi, dan pengurangan limbah ke dalam pengambilan keputusan sehari-hari—meningkatkan tujuan lingkungan dan ketahanan bisnis jangka panjang.

Hanns-Christian berbagi hal yang paling menarik baginya tentang masa depan: peningkatan kapasitas produksi, inovasi berkelanjutan dalam pemberian obat yang berpusat pada pasien, dan peluang baru untuk meningkatkan kualitas, keandalan, dan hasil pasien di seluruh siklus hidup produk obat.

FDA akan mengadakan lokakarya publik satu hari, secara langsung dan virtual, “Meningkatkan Hasil Anafilaksis: Pendekatan untuk Meningkatkan Akses terhadap Epinefrinpada hari Selasa, 16 Desember 2025 (1) Lokakarya ini diadakan bersama dengan Institut Kebijakan Publik Margolis Universitas Duke.

Pengumuman lokakarya tersebut menguraikan tujuannya: untuk memulai diskusi tentang perluasan aksesibilitas, dan penggunaan, epinefrin untuk mengurangi morbiditas dan mortalitas terkait anafilaksis, termasuk di lingkungan komunitas (1).

“Meskipun peran penting epinefrin dalam mencegah kematian akibat anafilaksis, potensi hambatan membatasi akses dan penggunaan obat penyelamat jiwa ini,” kata pengumuman tersebut (1). “Pasien yang diberi resep epinefrin mungkin tidak tersedia selama anafilaksis, mungkin memilih untuk tidak menggunakannya karena kesenjangan pengetahuan, ketakutan, stigma, kesalahan persepsi, atau ketidaknyamanan, atau mungkin menggunakannya secara tidak benar, sehingga mengakibatkan dosis yang tidak memadai.”

Apa inovasi terkini dalam menargetkan anafilaksis?

Dalam 18 bulan terakhir, badan pengawas telah memperluas akses terhadap pengobatan epinefrin yang berpotensi menyelamatkan nyawa, khususnya dalam formulasi semprotan hidung yang dikembangkan oleh perusahaan yang berbasis di San Diego. Farmasi ARS.

Produk ARS, yang dikenal sebagai Neffy di Amerika Serikat dan dikomersialkan di luar AS, Australia, Selandia Baru, Jepang, dan Tiongkok oleh ALK sebagai EURneffy, dulu direkomendasikan untuk disetujui oleh Komite Produk Obat untuk Penggunaan Manusia Badan Obat Eropa pada Juni 2024, disetujui oleh FDA pada bulan Agustus 2024, dan disetujui oleh Badan Pengatur Produk Obat dan Kesehatan Inggris pada bulan Juli 2025 (2–4).

ALK kemudian diumumkan, pada tanggal 20 Oktober 2025, EURneffy akan tersedia untuk resep oleh profesional kesehatan di Inggris (5).

Bagaimana hal ini dapat membantu mereka yang mengalami reaksi alergi tipe 1?

Pada saat persetujuan FDA pada Agustus 2024, Richard Lowenthal, salah satu pendiri, presiden, dan CEO ARS Pharmaceuticals, mengomentari potensi dampak ketersediaan obat anafilaksis dalam bentuk semprotan hidung.

“Persetujuan ini menandai momen penting dalam mengatasi kebutuhan medis yang belum terpenuhi bagi orang-orang dengan alergi tipe 1—sebuah alternatif pengobatan yang menghindari kebutuhan untuk menyuntikkan epinefrin dengan jarum, yang dapat menimbulkan kecemasan dan ketakutan bagi banyak orang,” kata Lowenthal (3).

Menyusul persetujuan Inggris pada bulan Oktober 2025 atas penggunaan resep EURneffy, Amena Warner, Kepala Layanan Klinis di Allergy UK, mengutarakan tema yang sama.

“Beberapa anak muda enggan membawa perangkat auto-injector karena dianggap berukuran besar,” kata Warner (5). “Hal ini mengkhawatirkan bagi para profesional kesehatan dan orang tua, karena meningkatkan risiko penundaan pengobatan yang berpotensi menyelamatkan nyawa.”

Bagaimana masyarakat dapat berpartisipasi dalam lokakarya ini?

Komentar dari masyarakat, yang disampaikan baik dalam bentuk elektronik maupun tertulis, akan diterima hingga satu bulan setelah lokakarya, hingga 16 Januari 2026 (1). Formulir pengiriman online tersedia melalui Daftar Federal situs web. Periode permintaan untuk melakukan presentasi lisan pada lokakarya ditutup pada 21 November; peserta akan dipilih dan diberitahukan paling lambat tanggal 1 Desember, dan semua materi presentasi harus sudah diserahkan paling lambat tanggal 11 Desember.

Komponen lokakarya secara tatap muka akan diadakan di Duke in DC Office, 1201 Pennsylvania Ave. NW, Suite 500, Washington, DC, mulai pukul 09.00 hingga 16.30 pada 16 Desember 2025 (1).

Referensi

1. FDA, “Meningkatkan Hasil Anafilaksis: Pendekatan untuk Meningkatkan Akses terhadap Epinefrin,” Pemberitahuan Lokakarya Publik—Permintaan Komentar, Daftar Federal90 FR 52958, 52958–52960.
2. Ibu. Semprotan Adrenalin Hidung Pertama untuk Perawatan Darurat Melawan Reaksi Alergi. Siaran Pers. 28 Juni 2024.
3. FDA. FDA Menyetujui Semprotan Hidung Pertama untuk Pengobatan Anafilaksis. Siaran Pers. 9 Agustus 2024.
4.ALK. EURneffy Disetujui sebagai Pengobatan Anafilaksis Tanpa Jarum Pertama untuk Orang Dewasa dan Anak-anak di Inggris. Siaran Pers. 18 Juli 2025.
5. Alergi Inggris. Allergy UK Menyambut Baik Perawatan Adrenalin Darurat Tanpa Jarum untuk Anafilaksis. Siaran Pers. 20 Oktober 2025.