Seribu Capsida Biotherapeutics yang berbasis di California (CAPSIDA) telah mengumumkan daftar tujuh presentasi ilmiahnya, tiga bentuk oral dan empat dalam bentuk poster, yang telah diterima untuk pertemuan tahunan ke-28 dari American Society of Gene & Cell Therapy (ISGCT), yang akan diadakan di New Orleans mulai 13-17 Mei (1) (1).
Dalam siaran pers, Capsida mengatakan presentasi akan menunjukkan data baru yang menunjukkan kemajuan positif perusahaan melintasi pipa yang sepenuhnya dimiliki, rekayasa kapsid eksklusif, dan manufaktur (1).
Lebih khusus lagi, tiga presentasi oral akan menyoroti kemajuan dalam obat-obatan genetik Capsida (IV) yang diserahkan secara intravena (IV)-termasuk terapi gen yang dikelola oleh IV pertama. Cap-002, yang dirancang untuk mencapai ekspresi neuronal di seluruh otak sementara secara bersamaan meluncurkan hati-yang dikerjakan oleh perusahaan yang dikerahkan oleh perusahaan yang dikerahkan oleh perusahaan yang diaktifkan oleh perusahaan yang direkayasa oleh perusahaan yang diaktifkan oleh perusahaan secara bersamaan (1 orang yang dikerahkan oleh perusahaan tersebut ditutup oleh perusahaan yang ditutup oleh perusahaan yang ditingkatkan oleh perusahaan yang ditingkatkan oleh perusahaan yang diaktifkan oleh perusahaan secara bersamaan.
Yang pertama, yang akan disajikan oleh Celeste Stephany, PhD, Direktur CAPSIDA CNS (Sistem Saraf Pusat) dan penelitian praklinis oftalmologi, berjudul “AAV sistemik (virus adeno-assocated terapi (gejala generasi yang direkayasa, dan gejala, dan gejala yang didukung oleh cardops, dan gejala, dan gejala, dan gejala yang didukung oleh CNSICE, dan CARDOAX. Yang kedua terkait erat: “Terapi gen sistemik CAP-002 menunjukkan potensi untuk pengobatan pemodifikasi penyakit pada kejang dan defisit motorik dan kognitif STXBP1-DEE menggunakan AAV yang ditargetkan dengan CNS,” untuk disajikan oleh salah satu pendiri Capsida dan kepala penelitian dan inovasi Nick Flytzanis, Phd.
Presentasi oral ketiga akan dibuat oleh pendiri dan chief technology officer, Nick Goeden, PhD, berjudul “Identifikasi beberapa reseptor penghalang darah-otak baru untuk terapi gen CNS dan modalitas obat lainnya melalui platform rekayasa kapsid AAV terintegrasi” (1).
Semua presentasi lisan akan dilakukan pada hari Rabu, 14 Mei, seperti halnya dua dari empat presentasi poster; Poster -poster lain akan dipamerkan selama sesi malam pada hari Selasa, 13 Mei dan Kamis, 15 Mei (1). Capsida mengatakan data yang terkandung dalam setiap presentasi akan diembargo sampai pagi hari 13 Mei untuk poster, dan pagi hari 14 Mei (hari presentasi) untuk sesi oral.
“Data ini mencerminkan kemajuan signifikan yang kami buat dalam menerjemahkan kemampuan inovatif Capsida ke dalam terapi klinis yang berbeda,” kata Peter Anastasiou, chief executive officer Capsida, dalam siaran pers 28 April 2025 (1). “Kami berada di jalur untuk memasuki klinik dengan program STXBP1-DEE dan PD-GBA kami kuartal ini, dengan potensi untuk membawa perawatan dan mungkin perawatan kuratif untuk komunitas-komunitas ini yang sangat membutuhkannya.”
Abstrak dapat diakses melalui situs web ASGCT (3).
Capsida menyajikan bukti praklinis untuk CAP-002 di ASGCT 2024 di Baltimore, pada Mei 2024 (2).
Penelitian ini dibangun di atas studi bukti-konsep kami sebelumnya dan merupakan kemajuan yang signifikan dalam pemahaman kami tentang potensi terapeutik terapi suplementasi gen AAV yang direkayasa dalam pengobatan epilepsi genetik dan gangguan perkembangan karena mutasi STXBP1. Neuroscience, Departemen Genetika Molekuler dan Manusia di Baylor College of Medicine dan Cain Foundation Laboratories, Jan dan Dan Duncan Neurological Research Institute di Texas Children's Hospital dan rekan penulis presentasi ASGCT 2024, mengatakan pada saat itu (2).
Referensi
1. Capsida Biotherapeutics. Capsida untuk menyajikan pembaruan kemajuan pada Pertemuan Tahunan ASGCT, termasuk hasil studi toksikologi NHP GLP untuk program Epefalopati Perkembangan dan Epileptik Epileptik Potensi pertama di kelas pertama (CAP-002 STXBP1-DEE). Siaran pers. 28 April 2025. 2. Capsida Biotherapeutics. Capsida biotherapeutics menyajikan bukti praklinis baru yang menunjukkan novel terapi gen yang dikelola IV pertama di kelas pertama secara efektif mengobati epilepsi genetik karena mutasi STXBP1. Siaran pers. 7 Mei 2024. 3. American Society of Gene & Cell Therapy. Pertemuan Tahunan ASGCT. tahunanmeeting.asgct.org (Diakses 29 April 2025).
Kontraindikasi merujuk pada situasi dalam praktik klinis di mana obat atau pengobatan tidak boleh digunakan karena itu berbahaya bagi pasien.
Ada dua jenis utama:
Kontraindikasi absolut – Situasi di mana obat tidak boleh digunakan (misalnya, jika itu menyebabkan reaksi alergi yang parah).
Kontraindikasi relatif – Di mana obat dapat digunakan jika manfaatnya lebih besar daripada risikonya.
Untuk ujian PTCB, teknisi farmasi tidak diharuskan mempelajari semua kontraindikasi. Sebaliknya, hanya contoh paling penting dan umum yang perlu dipelajari.
Sepanjang panduan hari ini, kita akan belajar sekitar 10 kontraindikasi obat utama untuk diketahui untuk ujian PTCB – jenis kontraindikasi yang hampir selalu muncul pada ujian.
Aspirin dan anak kecil.
Aspirin dikontraindikasikan pada pasien Di bawah usia 16 tahun yang baru -baru ini mengalami infeksi virus (seperti cacar air atau influenza).
Hal ini disebabkan oleh risiko sindrom Reye, suatu kondisi yang berpotensi fatal yang ditandai dengan disfungsi hati dan ensefalopati (disfungsi otak). Gejala biasanya dimulai dengan muntah parah dan kemajuan menjadi kebingungan, kejang, dan koma. Tingkat kematian rata -rata sindrom Reye adalah sekitar 20 persen.
Alternatif yang lebih aman untuk aspirin pada populasi anak meliputi:
Beta-blocker dan asma.
Beta-blocker dikontraindikasikan adalah pasien dengan asma karena mereka dapat menyebabkan bronkospasme (pengetatan saluran udara, membuatnya lebih sulit untuk bernafas).
Tidak semua beta-blocker memiliki risiko yang sama. Ada dua jenis utama reseptor beta:
Beta-1 reseptor – terletak di jantung
Beta-2 reseptor – terletak di paru-paru
Sebagai alat memori, pertimbangkan “1 jantung, 2 paru -paru“!
Beberapa beta-blocker bersifat kardioselektif, yang berarti mereka hampir hanya bertindak di hati. Oleh karena itu obat -obatan ini memiliki risiko lebih rendah menyebabkan bronkospasme. Namun pada dosis tinggi, bahkan obat -obatan ini dapat kehilangan selektivitas dan menyebabkan bronkospasme. Beta-blocker non-selektif menargetkan kedua jenis reseptor-dan beta-blocker inilah yang membawa risiko tertinggi menyebabkan bronkospasme.
Obat non-selektif meliputi:
Propranolol
Nadolol
Timolol
Efek bronkokonstriktif ini dapat mengancam jiwa pada pasien dengan asma, terutama mereka yang menderita penyakit yang tidak terkontrol.
Tetrasiklin dan kehamilan.
Tetrasiklin dikontraindikasikan dalam kehamilan karena mereka berikatan dengan gigi dan tulang Selama pengembangan janin. Mereka juga dikontraindikasikan pada anak -anak di bawah usia 12 tahun dan pada pasien yang menyusui karena alasan yang sama.
Tetrasiklin berikatan dengan ion kalsiummengarah ke perubahan warna gigi permanen (biasanya pewarnaan coklat kuning). Mereka juga menyebabkan hipoplasia enamel pada anak -anak, di mana enamel pada gigi tidak terbentuk dengan benar. Pada janin dan bayi, tetrasiklin dapat melintasi plasenta dan diekskresikan dalam ASI, mengganggu pertumbuhan tulang dan perkembangan kerangka. Deposisi mereka dalam jaringan kalsifikasi menghasilkan kerusakan kosmetik dan struktural jangka panjang. Ini adalah salah satu kontraindikasi obat top untuk mengetahui ujian PTCB.
Inhibitor nitrat dan PDE5.
Nitrat adalah obat yang digunakan dalam pengobatan angina akut (misalnya, isosorbide mononitrate dan glyeryl trinitrate). Inhibitor PDE5 adalah obat yang digunakan dalam pengobatan disfungsi ereksi – contoh termasuk sildenafil, tadalafil, dan vardenafil.
Kedua kelas obat menghasilkan hipotensi yang signifikan. Mengambil kedua obat bersama -sama dikontraindikasikan karena dapat menghasilkan Hipotensi yang parah dan mengancam jiwa (Tekanan darah rendah).
Untuk alasan yang sama, nitrat digunakan dengan hati -hati pada pasien yang menggunakan obat antihipertensi.
NSAID dan penyakit ulkus peptik.
NSAID dikontraindikasikan pada pasien dengan penyakit ulkus peptik karena mereka adalah penyebab yang mapan Toksisitas gastrointestinal.
NSAID menghambat enzim yang disebut COX-1.
Biasanya, COX-1 memiliki efek gastroprotektif, melindungi mukosa lambung dari bahaya. Tetapi dengan memblokir enzim ini, NSAID menghilangkan efek gastroprotektif ini, meningkatkan risiko pembentukan ulkus peptik dan pendarahan GI. Dalam kasus yang parah, interaksi ini dapat menyebabkan perforasi lambung, di mana lubang terbentuk di dinding perut yang dapat membocorkan isi perut ke dalam rongga perut.
Risikonya sangat tinggi pada pasien usia lanjut, mereka yang memiliki riwayat bisul sebelumnya, dan pasien yang menggunakan kortikosteroid atau antikoagulan. Inhibitor pompa proton dapat diresepkan bersama untuk mengurangi risiko ini.
Vaksin hidup dan pasien yang mengalami imunokompromi.
Vaksin hidup dikontraindikasikan pada pasien dengan sistem kekebalan yang melemah karena risiko replikasi organisme hidup yang tidak terkendali.
Vaksin langsung ini termasuk:
Cample-Mumps-Rubella (MMR)
varisella
demam kuning
Vaksin influenza intranasal
Pasien mungkin memiliki sistem kekebalan yang melemah karena penyakit, seperti HIV lanjut, atau karena obat -obatan – terutama kortikosteroid.
Pada pasien yang mengalami imunokompromi, vaksin yang tidak diaktifkan lebih disukai.
ACE inhibitor dan kehamilan.
ACE inhibitor adalah obat yang digunakan dalam pengobatan kondisi seperti hipertensi dan gagal jantung kronis. Contohnya termasuk Ramipril, Lisinopril, dan Perindopril.
ACE inhibitor dikontraindikasikan selama kehamilan, terutama pada trimester kedua dan ketiga, karena hubungannya dengan Toksisitas janin yang serius. Paparan inhibitor ACE selama kehamilan dapat menyebabkan komplikasi janin termasuk gangguan fungsi ginjal janin, hipoplasia paru, malformasi kranial, dan bahkan kematian janin. Neonatus yang terpapar dalam rahim dapat hadir dengan hipotensi dan gagal ginjal.
Alternatif yang lebih aman, seperti labetalol atau methyldopa untuk hipertensi, harus digunakan pada wanita hamil yang membutuhkan terapi antihipertensi.
Inhibitor dan SSRI MAO.
Inhibitor MAO (inhibitor monoamine oksidase) dan SSRI (selektif serotonin reuptake inhibitor) dikontraindikasikan untuk dikelola bersama karena risiko sindrom serotonin, kondisi yang berpotensi mengancam jiwa yang disebabkan oleh yang disebabkan oleh yang disebabkan oleh yang diancam oleh yang disebabkan oleh yang mengancam jiwa yang disebabkan oleh yang diancam oleh yang disebabkan oleh yang mengancam jiwa yang disebabkan oleh yang mengancam jiwa yang berpotensi kadar serotonin yang tinggi di dalam tubuh.
Kedua kelas obat meningkatkan kadar serotonin di otak, tetapi melalui mekanisme yang berbeda.
Inhibitor MAO mencegah kerusakan serotonin, sementara SSRIS memblokir reuptake menjadi neuron. Ketika digabungkan, serotonin terakumulasi secara berlebihan, yang mengarah ke gejala -gejala seperti agitasi, kebingungan, hipertermia, kekakuan otot, dan tremor.
Metformin dan kerusakan ginjal yang parah.
Metformin dikontraindikasikan pada pasien dengan gangguan ginjal parah karena peningkatan risiko asidosis laktat, komplikasi yang jarang tetapi serius.
Ginjal bertanggung jawab untuk menghilangkan metformin, dan ketika fungsi ginjal berkurang, obat dapat menumpuk ke tingkat berbahaya. Asidosis laktat, ditandai dengan akumulasi laktat Dalam aliran darah, dapat menyebabkan gejala seperti pernapasan yang cepat, nyeri otot, ketidaknyamanan perut, dan kebingungan.
Untuk mengurangi risiko ini, metformin tidak boleh digunakan pada pasien dengan gangguan ginjal yang parah. Dalam kasus gangguan ginjal sedang, pengawasan ketat diperlukan.
Lithium dan dehidrasi.
Lithium dikontraindikasikan pada pasien dengan dehidrasi karena indeks terapi yang sempit dan risiko toksisitas.
Dehidrasi bisa Kurangi penghapusan lithiummenyebabkan peningkatan kadar darah dan peningkatan risiko toksisitas lithium. Gejala toksisitas lithium termasuk tremor, kebingungan, ataksia, muntah, dan bahkan kejang atau koma dalam kasus yang parah. Dehidrasi dapat terjadi karena berbagai penyebab, termasuk penyakit, keringat berlebihan, atau diare.
Oleh karena itu, pasien yang menggunakan lithium harus dipantau secara ketat untuk tanda -tanda dehidrasi, dan status hidrasi harus dipertahankan untuk mencegah komplikasi yang terkait dengan toksisitas lithium.
Tinjauan Kontraindikasi Obat.
Untuk ujian PTCB, ada baiknya mengetahui semua sepuluh kontraindikasi obat ini. Tentu saja, ada banyak kontraindikasi signifikan lainnya untuk dipelajari, tetapi ini adalah awal yang solid!
Dan jika Anda ingin menguji pengetahuan Anda tentang kontraindikasi, Anda dapat memisahkan Kuis Kontraindikasi Obat.
Di bawah ini, kami telah menyusun ringkasan rapi dari kontraindikasi yang tercakup dalam perjalanan ulasan hari ini.
Obat
Kontraindikasi
Alasan
Aspirin
Anak kecil
Risiko sindrom Reye, kondisi yang berpotensi fatal yang mempengaruhi hati dan otak.
Beta-blocker
Asma
Dapat memperburuk bronkokonstriksi dan memperburuk gejala asma dengan menghalangi reseptor beta-2 di paru-paru.
Tetrasiklin
Kehamilan
Risiko kerusakan janin, termasuk gangguan perkembangan tulang dan gigi.
Nitrat
Inhibitor PDE5 (misalnya Sildenafil)
Dapat menyebabkan hipotensi parah saat digabungkan karena efek vasodilatasi aditif.
NSAIDS
Penyakit Ulkus Peptik
Dapat memperburuk bisul dan menyebabkan pendarahan gastrointestinal dengan menghambat prostaglandin yang melindungi usus.
Vaksin hidup
Pasien immunocompromised
Dapat menyebabkan infeksi parah pada pasien dengan sistem kekebalan tubuh yang melemah karena virus hidup.
ACE inhibitor
Kehamilan
Dapat menyebabkan kerusakan janin, termasuk kerusakan ginjal, gagal ginjal, dan kematian.
Inhibitor MAO
SSRIS (selektif serotonin reuptake inhibitor)
Risiko sindrom serotonin, kondisi yang berpotensi mengancam jiwa dengan gejala seperti demam tinggi dan kejang.
Lithium
Dehidrasi
Meningkatkan risiko toksisitas lithium karena berkurangnya pembersihan ginjal, yang menyebabkan peningkatan kadar lithium.
Metformin
Gangguan ginjal yang parah
Risiko asidosis laktat karena berkurangnya pembersihan ginjal, yang merusak penghapusan metformin.
Menemukan ulasan tentang kontraindikasi obat ini untuk diketahui untuk ujian PTCB bermanfaat? Pertimbangkan menjadi anggota lengkap dari kursus online kami untuk mengakses dasbor pembelajaran pribadi Anda hari ini!
Tsumani perak – jumlah besar orang yang berusia 65 tahun – ada pada kita. Ada lebih dari 15 ribu fasilitas LTC di AS, semua berusaha mempersiapkan lonjakan populasi yang menua ini sambil mengendalikan biaya dan mengelola sumber daya yang langka. Apotek LTC terus mencari cara untuk berevolusi dan beradaptasi dengan kebutuhan fasilitas dan pasien, dan banyak yang mengeksplorasi otomatisasi sebagai cara untuk merampingkan proses dan mengelola obat, terutama di sekitar dosis pertama dan dosis darurat.
