Peran kemajuan genetik dan kemitraan dalam pengembangan obat penyakit langka (Bagian 3)
Catatan Editor: Wawancara ini awalnya diterbitkan di biopharminternational.com.
Karena perusahaan bioteknologi kecil dapat memanfaatkan kelincahan mereka dan fokus untuk mendorong inovasi – di mana perusahaan farmasi yang lebih besar mungkin ragu -ragu – bioteknologi kecil memainkan peran penting dalam memajukan perawatan untuk penyakit langka, kata Dan Williams, PhD, CEO Synaptixbio, dalam angsuran ketiga dari wawancaranya dengan dengan wawancaranya dengan Wawasannya dengannya dengan Wawas Teknologi Farmasi® Group.
Menurut Williams, yang perusahaannya berspesialisasi dalam penyakit ultra-langka, “bioteknologi kecil … mampu memajukan berbagai hal … (dan) membuat keputusan dengan sangat cepat,” memungkinkan mereka untuk merespons dengan cepat data baru dan peluang penelitian. Faktor signifikan dalam penelitian penyakit langka adalah dasar genetik dari kondisi ini. “Sekitar 80% penyakit langka adalah genetik,” catat Williams, menyoroti dampak kemajuan terbaru dalam sekuensing genom pada diagnostik dan pengembangan obat.
Bagaimana penelitian genetik dan kemitraan strategis mendorong obat penyakit langka?
Selama dekade terakhir, kolaborasi dengan lembaga akademik, seperti Rumah Sakit Anak Philadelphia, telah memperdalam pemahaman tentang komponen genetik, mempercepat jalan dari penemuan ke uji klinis, Williams menjelaskan. Terlepas dari kekuatan mereka, biotektan kecil menghadapi tantangan pendanaan. Sementara peluang hibah meningkat di Amerika Serikat dan Inggris, mengamankan sumber daya tetap menjadi rintangan besar, Williams menunjukkan.
Ketika perawatan penyakit langka berkembang melalui pengembangan klinis, kemitraan dengan perusahaan farmasi yang lebih besar menjadi penting. Kolaborasi ini membawa metodologi dan sumber daya yang ketat yang diperlukan untuk membawa terapi baru ke pasar, kata Williams. Selain itu, kelompok advokasi pasien juga membentuk lanskap, memberikan input kritis tentang prioritas pengobatan dan kualitas peningkatan kehidupan. Ketika momentum penelitian dibangun, integrasi wawasan genetik, strategi biotek yang gesit, dan kemitraan kolaboratif diatur untuk mengubah masa depan terapi penyakit langka, ia menyimpulkan.
Klik video di atas untuk melihat wawancara ini.
Klik di sini untuk Bagian 1. Klik di sini untuk Bagian 2.
Tentang pembicara
Dan Williams, PhD, CEO, Synaptixbio
Dan Williams, PhD, belajar biokimia dan fisiologi di University of Dundee, setelah itu ia bekerja hingga ilmuwan senior – mengelola kelompok penelitian sel dan pengembangan praklinis. Setelah ini, ia pindah ke pengembangan obat, fokus pada organisasi dan manajemen uji manufaktur dan klinis. Williams kemudian pindah untuk beradaptasi, mengembangkan terapi sel. Dia mendirikan kelompok pengembangan, mengelola proyek praklinis dan uji klinis, sebelum menjadi wakil presiden operasi penelitian. Dari sana, ia pindah ke Meatable sebagai Chief Product Officer. Williams ikut mendirikan Synaptixbio pada tahun 2021.
