Pentingnya membangun fleksibilitas dan kelayakan komersial di awal proses penskalaan CGT

Kepala Manusia | Kredit Gambar: © Shpilbergstudios – Stock.adobe.com

Pada pertemuan sel dan gen 2025 di mesa, diadakan 6-8 Oktober di Phoenix, Ariz., Panelis menunjukkan bahwa akselerasi ilmiah yang cepat dalam sektor terapi sel dan gen (CGT) yang menghasilkan data klinis transformatif yang terjadi pada kanker baru (EG, glioblastoma, ovaria) dan non-cancer indikasi.

Para pemimpin industri berkumpul selama sesi berjudul “Standar Baru untuk Pabrikan CGT: Fleksibilitas dan Skalabilitas” pada 6 Oktober untuk mengatasi hambatan ini, dengan alasan bahwa industri harus beralih ke paradigma baru – berlabel CGT 2.0 – yang memberikan fleksibilitas dan skalabilitas secara bersamaan (1).

Dipimpin oleh Jason Foster, CEO dan direktur eksekutif Ori Biotech, panel menekankan bahwa pertukaran tradisional antara mempertahankan fleksibilitas proses untuk pengembangan tahap awal dan perencanaan kelayakan komersial skala besar tidak lagi berkelanjutan.

“Idenya adalah untuk memberikan fleksibilitas dan skalabilitas pada saat yang sama, dan kita akan berbicara tentang bagaimana kita melakukan itu; dan itu benar -benar merupakan ciri khas dari apa yang saya sebut CGT 2.0,” kata Foster pada awal diskusi panel (1).

Apa yang mendefinisikan kembali kesuksesan komersial?

Untuk industri biofarmasi, keberhasilan dalam CGT tidak dapat lagi didefinisikan semata -mata oleh kemanjuran klinis, diskusi panel mengungkapkan. Ken Harris, Kepala Petugas Strategi dan Kepala Kecerdasan Buatan (AI) di Omniabio, menekankan perlunya pendekatan “bekerja mundur”, di mana keadaan akhir ditentukan oleh akses dan keterjangkauan pasien yang meluas. Pendekatan ini berarti bahwa manufaktur harus layak tidak hanya di Pusat Medis Akademik Besar (AMC), seperti City of Hope yang berbasis di California atau Rumah Sakit Anak Philadelphia (CHOP), tetapi disampaikan dalam pengaturan rumah sakit komunitas.

“Jika Anda meminta 90% orang di industri ini apa keadaan akhir mereka, itu adalah produk yang efektif dan aman secara klinis,” kata Harris selama panel. “Itu salah satu pilar, tapi itu bukan satu -satunya pilar.”

Sementara itu, mengabaikan kimia, manufaktur, dan kontrol (CMC) sejak awal hasil dalam produk yang tidak dapat hidup, menekankan Taby Ahsan, PhD, Wakil Presiden, Operasi Terapi Sel dan Gen, Kota Harapan. Ahsan mengkonfirmasi bahwa uji tuntas oleh mitra potensial semakin fokus pada viabilitas manufaktur, menjadikan CMC sebagai “Dealbreaker” bahkan ketika data klinis menjanjikan. “Data klinis, atau bahkan data hewan, akan membawa (mitra) ke meja, tetapi, semakin banyak, uji tuntas mereka sangat fokus pada CMC, dan itu berubah menjadi pemutus kesepakatan,” katanya.

Apa yang dibawa oleh proses platform dan sistem modular ke meja?

Untuk mengaktifkan fleksibilitas, AMC, seperti City of Hope, memanfaatkan proses platform – unit modular yang sudah diperiksa dan dapat mendukung beberapa aplikasi obat baru yang diselidiki (IND) dengan cepat. Misalnya, City of Hope menggunakan beberapa platform untuk mendukung 18 Inds, Ahsan menunjukkan.

Tom Wilton, Wakil Presiden Senior, Inovasi Usaha, Rumah Sakit Anak Philadelphia (CHOP), juga menyoroti gagasan bahwa fleksibilitas di masa depan memerlukan penentu sistem modular dan interoperable yang kompatibel dengan berbagai jenis sel, sistem pengiriman, dan muatan, termasuk pekerjaan sel induk, sel reseptor antigen chimeric (CAR-T), dan gen gen yang dipersonalisasi. “Selama 10 tahun terakhir, itu benar -benar … pusat medis akademik yang telah mengembangkan proses ini pada awalnya,” kata Wilton.

Strategi apa yang dapat digunakan untuk mengurangi variabilitas produk akhir?

Rintangan utama untuk skala manufaktur CGT adalah variabilitas proses. Bahkan operator manusia yang sangat terlatih selalu memperkenalkan variasi yang tidak dapat ditangkap oleh catatan batch, kata Andrew Snowden, PhD, direktur senior, pengembangan terapi sel alogenik dan autologous, Johnson & Johnson Innovative Medicine, di panel. Faktor manusia ini membuat otomatisasi penting untuk reproduktifitas dan skalabilitas yang cepat, Snowden menunjukkan.

Otomatisasi sederhana dalam proses manual dianggap “buah gantung rendah” untuk meningkatkan kualitas dan mengurangi biaya, komentar Snowden. “(Seseorang akan) melihat jumlah variabilitas yang luar biasa karena seluk -beluk eksekusi yang tidak pernah dapat dimasukkan ke dalam catatan batch atau pelatihan tanpa mereka berubah menjadi dokumen berukuran baru,” jelasnya.

Selain itu, industri menderita kesenjangan data yang signifikan karena sering gagal menganalisis atau berbagi data yang dikumpulkan. Harris menjelaskan bahwa Omniabio, dalam menangani kesenjangan data ini, menggunakan platform AI sederhana untuk menganalisis langkah -langkah tenaga kerja dan proses dalam operasi mereka dan mengidentifikasi penghematan biaya 27% dalam persalinan, menggarisbawahi dampak keuangan langsung dari pengungkitan analitik dasar. Tujuan utamanya adalah kontrol adaptif, di mana sistem menggunakan pembelajaran mesin untuk memandu keputusan manufaktur real-time, kata Harris.

Apa manfaat membangun ekosistem CGT kolaboratif?

Panelis menyimpulkan bahwa mencapai CGT 2.0 membutuhkan “pergeseran mentalitas” yang mendalam dari melihat pengembangan sebagai upaya penelitian untuk memperlakukannya sebagai program komersialisasi. Kolaborasi sangat penting untuk menghilangkan transfer teknologi yang memakan waktu, yang saat ini dapat memakan waktu 12 hingga 24 bulan, para panelis mendiskusikan.

AMC, misalnya, harus bermitra dengan penyedia teknologi untuk menawarkan lingkungan “kotak pasir” untuk iterasi yang cepat dan peningkatan platform manufaktur baru, memastikan mereka cocok di semua populasi pasien. Para panelis sepakat bahwa pemain industri harus berkumpul dan memprioritaskan apa yang menguntungkan bidang keseluruhan, daripada organisasi individu, yang memerlukan mempromosikan berbagi data dan interoperabilitas. Dengan cara ini, seluruh sektor CGT dapat bergerak menuju pertumbuhan eksponensial dan akses pasien yang luas. Penghapusan kemacetan, diidentifikasi lebih awal melalui prinsip -prinsip seperti Kaizen (2) atau teori kendala (3), dan mengoptimalkan logistik “mil terakhir” (pengiriman produk ke pasien) juga penting untuk menurunkan biaya barang yang terus -menerus tinggi.

Klik di sini untuk liputan konferensi lainnya.

Referensi

1. Pertemuan sel dan gen di mesa. Standar baru untuk pembuatan CGT: fleksibilitas dan skalabilitas. Presentasi di Cell and Gene Meeting di Mesa, 6 Oktober 2025. https://meetingonthemesa.com/agenda/
2. Abuzied, Y. Panduan praktis untuk pendekatan Kaizen sebagai alat peningkatan kualitas. Glob J Qual Saf Healthc. 2022, 5 (3), 79–81. Doi: 10.36401/jqsh-22-11
3. Teori Institut Kendala. Teori Kendala (TOC) dari Dr. Eliyahu Goldratt. tocinstitute.org (Diakses 6 Oktober 2025).