Memanfaatkan Bukti Dunia Nyata untuk Pengembangan Obat yang Terbukti di Masa Depan

Dokter menggunakan dasbor data kesehatan bertenaga AI untuk memantau analisis pasien, statistik medis, dan dukungan keputusan klinis secara real time. | Sumber Gambar: ©Suriyo – stock.adobe.com

Sektor manufaktur farmasi saat ini sedang menavigasi era yang ditandai dengan percepatan kompleksitas, pengobatan yang dipersonalisasi, dan pengawasan peraturan yang ketat. Bagi produsen, penggunaan bukti dunia nyata (RWE) telah menjadi aset mendasar dan wajib yang meningkatkan keamanan obat, menyederhanakan kepatuhan terhadap peraturan, dan mempercepat jalur pengembangan obat di masa depan.

RWE berasal dari data dunia nyata (RWD) berdasarkan informasi kesehatan pasien yang dikumpulkan dari sumber seperti catatan kesehatan elektronik, klaim medis, dan daftar produk atau penyakit (1, 2). RWE adalah bukti klinis tentang penggunaan, manfaat, atau risiko suatu produk obat dan diperoleh dari analisis RWD (1,3). Keberhasilan mengintegrasikan RWE ke dalam protokol pengembangan dan manufaktur dapat menjaga integritas produk dan keunggulan peraturan.

Apakah RWE merupakan komponen wajib dalam siklus hidup obat?

Bagi produsen farmasi, penerapan RWE yang paling cepat dan penting adalah dalam memantau keamanan pasca-pasar. Siklus hidup suatu produk obat tidak berakhir setelah mencapai pasar; sebaliknya, hal ini melampaui persetujuan, mengandalkan data dari penggunaan pasien untuk menginformasikan pengujian keamanan lanjutan (4).

RWE adalah bagian dari aktivitas farmakovigilans (4,5). Produsen harus mengumpulkan RWE selama produknya dipasarkan (4,5). Hal ini penting karena, meskipun efek samping dan indikasi telah teridentifikasi dalam uji klinis, penggunaan obat pada populasi yang lebih besar sering kali menunjukkan efek samping tambahan, karena produk tersebut memberikan efek yang berbeda pada setiap individu, khususnya di luar lingkungan terkontrol dalam uji klinis (4, 5). Meskipun pengumpulan RWE mungkin tidak diperlukan di masa lalu, namun kini hal ini diharapkan menjadi kebutuhan pokok karena manfaat yang diberikannya (4,5).

Bagaimana infrastruktur data dibangun?

Badan pengatur sedang membangun infrastruktur untuk memfasilitasi integrasi RWE. Di Amerika Serikat, Pusat Evaluasi dan Penelitian Obat (CDER) FDA mendirikan Pusat Inovasi Bukti Dunia Nyata (CCRI) untuk mengoordinasikan dan memajukan penggunaan RWD dan RWE dalam pengambilan keputusan peraturan (1). Di Eropa, European Medicines Agency (EMA) menyarankan penggunaan RWD berkualitas tinggi dalam pengambilan keputusan dan menciptakan kerangka kerja yang fleksibel untuk memberikan akses cepat dan analisis RWD di seluruh siklus hidup produk (1,2). Sumber daya bagi produsen mencakup katalog RWD elektronik publik yang diluncurkan oleh EMA dan Kepala Badan Obat, yang dapat membantu mengidentifikasi sumber data yang sesuai untuk penelitian dan penilaian protokol penelitian (1, 2,6).

Selain itu, proyek DARWIN EU (Analisis Data dan Jaringan Interogasi Dunia Nyata) EMA mengumpulkan data dari sekitar 130 juta pasien di seluruh Eropa dan memberikan bukti yang tepat waktu dan dapat diandalkan mengenai keamanan dan efektivitas obat (7). Proyek ini dirancang untuk menanggapi komite ilmiah dan otoritas nasional yang kompeten dengan melakukan studi non-intervensi, dengan tujuan untuk melakukan 140 studi setiap tahun mulai tahun 2025 dan seterusnya (7).

Bagaimana RWE meningkatkan inovasi yang berpusat pada pasien?

Selain pemantauan keselamatan wajib, RWE pada dasarnya terkait dengan dorongan industri menuju terapi yang berpusat pada pasien dan dipersonalisasi. Badan pengatur mendorong pengembang untuk mengumpulkan dan memasukkan data pengalaman pasien sepanjang siklus hidup suatu obat (5). Perspektif pasien dianggap memiliki “nilai besar” dan memainkan peran penting dan saling melengkapi dengan data ilmiah selama tinjauan peraturan (5).

Dengan menyertakan RWE, perusahaan dapat memanfaatkan data pasien untuk jalur regulasi yang adaptif (8). Bagi pengembang obat yang mengeksplorasi terapi baru, RWE dapat dikumpulkan dari penelitian yang sudah ada atau obat pasca-pasar untuk membantu memilih arah pengembangan obat, seperti menyelidiki terapi sel baru untuk onkologi (4). RWE dapat membantu mengisi kesenjangan pengetahuan dengan cepat dan menawarkan analisis khusus yang seringkali tidak dapat dilakukan oleh uji klinis tradisional (2).

Memprioritaskan pembuatan dan analisis RWE dapat membantu produsen farmasi memastikan pemantauan keamanan yang komprehensif, selaras dengan mandat peraturan global, dan mendapatkan wawasan penting yang diperlukan untuk mendorong generasi berikutnya dari pengobatan yang efektif dan disesuaikan dengan pasien. Merangkul RWE dapat menciptakan keunggulan kompetitif di dunia yang berbasis data.

Referensi

1. Haigney, S. FDA Mendirikan Pusat CDER untuk Inovasi Bukti Dunia Nyata. FarmasiTech.com. 13 Desember 2024.
2. Barton, C. Menggunakan RWD dalam Studi Non-Intervensional. Teknologi Farmasi Eropa2024 36 (6) 10–11.
3. Haigney, S. FDA Menerbitkan Panduan tentang Data Nyata. FarmasiTech.com. 21 Desember 2023.
4. Schniepp, SJ, dan Siegfried S. Tanya Pakar: Pertanyaan tentang Bukti Dunia Nyata dan Keamanan Rantai Pasokan. FarmasiTech.com. 25 September 2025. https://www.pharmtech.com/view/ask-the-expert-questions-about-real-world-evidence-and-supply-chain-security.
5. Haigney, S. EMA Tampaknya Memasukkan Perspektif Pasien dalam Regulasi Obat. FarmasiTech.com. 30 September 2025.
6. Haigney, S. EMA dan HMA Meluncurkan Katalog Data Nyata. FarmasiTech.com. 16 Februari 2024.
7. Haigney, Program Data DARWIN EU Eropa S. Menambah Kapasitas. FarmasiTech.com. 8 Maret 2024.
8. Challener, CA Administrasi Obat-obatan Oral yang Dipersonalisasi dan Berpusat pada Pasien. Teknologi Farmasi2025 49 (7) 14–17.

Tentang penulis

Susan Haigney adalah Editor Utama untuk Teknologi Farmasi®.