Capsida melihat presentasi lisan dan poster untuk ASGCT 2025
Tanda Teks Menampilkan Berita Industri. Teks foto bisnis menyampaikan berita kepada masyarakat umum atau target publik | Kredit Gambar: © Artur – Stock.adobe.com
Seribu Capsida Biotherapeutics yang berbasis di California (CAPSIDA) telah mengumumkan daftar tujuh presentasi ilmiahnya, tiga bentuk oral dan empat dalam bentuk poster, yang telah diterima untuk pertemuan tahunan ke-28 dari American Society of Gene & Cell Therapy (ISGCT), yang akan diadakan di New Orleans mulai 13-17 Mei (1) (1).
Dalam siaran pers, Capsida mengatakan presentasi akan menunjukkan data baru yang menunjukkan kemajuan positif perusahaan melintasi pipa yang sepenuhnya dimiliki, rekayasa kapsid eksklusif, dan manufaktur (1).
Lebih khusus lagi, tiga presentasi oral akan menyoroti kemajuan dalam obat-obatan genetik Capsida (IV) yang diserahkan secara intravena (IV)-termasuk terapi gen yang dikelola oleh IV pertama. Cap-002, yang dirancang untuk mencapai ekspresi neuronal di seluruh otak sementara secara bersamaan meluncurkan hati-yang dikerjakan oleh perusahaan yang dikerahkan oleh perusahaan yang dikerahkan oleh perusahaan yang diaktifkan oleh perusahaan yang direkayasa oleh perusahaan yang diaktifkan oleh perusahaan secara bersamaan (1 orang yang dikerahkan oleh perusahaan tersebut ditutup oleh perusahaan yang ditutup oleh perusahaan yang ditingkatkan oleh perusahaan yang ditingkatkan oleh perusahaan yang diaktifkan oleh perusahaan secara bersamaan.
Yang pertama, yang akan disajikan oleh Celeste Stephany, PhD, Direktur CAPSIDA CNS (Sistem Saraf Pusat) dan penelitian praklinis oftalmologi, berjudul “AAV sistemik (virus adeno-assocated terapi (gejala generasi yang direkayasa, dan gejala, dan gejala yang didukung oleh cardops, dan gejala, dan gejala, dan gejala yang didukung oleh CNSICE, dan CARDOAX. Yang kedua terkait erat: “Terapi gen sistemik CAP-002 menunjukkan potensi untuk pengobatan pemodifikasi penyakit pada kejang dan defisit motorik dan kognitif STXBP1-DEE menggunakan AAV yang ditargetkan dengan CNS,” untuk disajikan oleh salah satu pendiri Capsida dan kepala penelitian dan inovasi Nick Flytzanis, Phd.
Presentasi oral ketiga akan dibuat oleh pendiri dan chief technology officer, Nick Goeden, PhD, berjudul “Identifikasi beberapa reseptor penghalang darah-otak baru untuk terapi gen CNS dan modalitas obat lainnya melalui platform rekayasa kapsid AAV terintegrasi” (1).
Semua presentasi lisan akan dilakukan pada hari Rabu, 14 Mei, seperti halnya dua dari empat presentasi poster; Poster -poster lain akan dipamerkan selama sesi malam pada hari Selasa, 13 Mei dan Kamis, 15 Mei (1). Capsida mengatakan data yang terkandung dalam setiap presentasi akan diembargo sampai pagi hari 13 Mei untuk poster, dan pagi hari 14 Mei (hari presentasi) untuk sesi oral.
“Data ini mencerminkan kemajuan signifikan yang kami buat dalam menerjemahkan kemampuan inovatif Capsida ke dalam terapi klinis yang berbeda,” kata Peter Anastasiou, chief executive officer Capsida, dalam siaran pers 28 April 2025 (1). “Kami berada di jalur untuk memasuki klinik dengan program STXBP1-DEE dan PD-GBA kami kuartal ini, dengan potensi untuk membawa perawatan dan mungkin perawatan kuratif untuk komunitas-komunitas ini yang sangat membutuhkannya.”
Abstrak dapat diakses melalui situs web ASGCT (3).
Capsida menyajikan bukti praklinis untuk CAP-002 di ASGCT 2024 di Baltimore, pada Mei 2024 (2).
Penelitian ini dibangun di atas studi bukti-konsep kami sebelumnya dan merupakan kemajuan yang signifikan dalam pemahaman kami tentang potensi terapeutik terapi suplementasi gen AAV yang direkayasa dalam pengobatan epilepsi genetik dan gangguan perkembangan karena mutasi STXBP1. Neuroscience, Departemen Genetika Molekuler dan Manusia di Baylor College of Medicine dan Cain Foundation Laboratories, Jan dan Dan Duncan Neurological Research Institute di Texas Children's Hospital dan rekan penulis presentasi ASGCT 2024, mengatakan pada saat itu (2).
Referensi
1. Capsida Biotherapeutics. Capsida untuk menyajikan pembaruan kemajuan pada Pertemuan Tahunan ASGCT, termasuk hasil studi toksikologi NHP GLP untuk program Epefalopati Perkembangan dan Epileptik Epileptik Potensi pertama di kelas pertama (CAP-002 STXBP1-DEE). Siaran pers. 28 April 2025.
2. Capsida Biotherapeutics. Capsida biotherapeutics menyajikan bukti praklinis baru yang menunjukkan novel terapi gen yang dikelola IV pertama di kelas pertama secara efektif mengobati epilepsi genetik karena mutasi STXBP1. Siaran pers. 7 Mei 2024.
3. American Society of Gene & Cell Therapy. Pertemuan Tahunan ASGCT. tahunanmeeting.asgct.org (Diakses 29 April 2025).
