Menavigasi Risiko Kompleks dari Percepatan Peluncuran Farmasi
Raj Puri, chief komersial officer di Argonaut Manufacturing, mengeksplorasi keseimbangan kompleks antara kecepatan dan risiko dalam peluncuran produk farmasi. Puri menjelaskan bahwa meskipun memasarkan produk dengan cepat sangat penting untuk akses pasien dan kelangsungan komersial, jadwal yang padat menimbulkan hambatan regulasi dan keuangan yang signifikan. Ia mencatat bahwa, “Sebagai perusahaan bioteknologi atau farmasi, memasarkan produk secepat mungkin sangatlah penting”.
Salah satu tantangan utama yang dibahas adalah “pertaruhan” produksi massal. Puri menyoroti bahwa percepatan waktu sering kali memaksa perusahaan untuk memutuskan apakah akan memproduksi produk skala komersial sebelum menerima panduan indikatif dari badan pengatur. Dia menjelaskan, “Jadwal peninjauan yang padat sebenarnya memaksa perusahaan bioteknologi dan farmasi untuk mengambil sedikit pertaruhan, dan keputusan sebenarnya adalah, apakah Anda memulai produksi massal sebelum Anda mendapatkan masukan peraturan yang indikatif?”. Risiko keuangan ini diperparah oleh kebutuhan untuk bernegosiasi secara proaktif dengan lembaga-lembaga untuk mendapatkan tunjangan, seperti menyerahkan data produksi secara bergilir.
Puri juga berbagi studi kasus pribadi yang melibatkan biologi yang menyelamatkan nyawa dimana studi Fase 3 dihentikan lebih awal karena “kemanjuran yang luar biasa”. Meskipun hasilnya positif, hal ini menciptakan kesenjangan dalam akses pasien selama masa pengajuan dan menyebabkan tantangan pemanfaatan klinis. Karena penelitian berakhir lebih awal, label peraturan yang dihasilkan mengharuskan dokter ICU untuk menggunakan alat uji klinis yang asing, sehingga memerlukan upaya pendidikan besar-besaran.
Terakhir, wawancara ini membahas implikasi global dari percepatan peluncuran. Persyaratan yang berbeda dari FDA, EMA, dan Otoritas Kesehatan Jepang sering kali memaksa perusahaan untuk memprioritaskan satu yurisdiksi dibandingkan yurisdiksi lainnya. Puri menyimpulkan bahwa meskipun jadwal yang dipadatkan sangat diinginkan, hal ini memerlukan strategi darurat yang kuat dan hubungan kolaboratif yang mendalam dengan badan pengawas untuk memastikan keselarasan seluruh persyaratan.
Salinan:
Catatan Editor: Transkrip ini adalah rendering konten audio/video asli yang sedikit diedit. Ini mungkin mengandung kesalahan, bahasa informal, atau kelalaian seperti yang diucapkan dalam rekaman aslinya.
Selamat pagi. Nama saya Raj Puri. Saya Chief Commercial Officer di manufaktur Argonaut. Argonaut adalah perusahaan manufaktur kontrak yang berbasis di Carlsbad, California. Kami memiliki dua divisi terpisah dalam perusahaan. Satu divisi berfokus pada produksi produk ilmu pengetahuan dan diagnostik, dan divisi kedua berfokus pada pengisian produk obat secara aseptik. Jadi sekali lagi, senang berada di sini hari ini.
Sebagai perusahaan bioteknologi atau farmasi, memasarkan produk secepat mungkin sangatlah penting. Baik dari sudut pandang akses pasien, Anda ingin menyelamatkan atau memperbaiki kehidupan banyak pasien secepat mungkin, namun juga dari sudut pandang komersial, pada dasarnya kami membakar uang sampai kami mencapai pasar. Jadi, dari sudut pandang komersial, mencapai tujuan secepat mungkin jelas merupakan hal yang diinginkan. Hal ini dapat memiliki tantangan yang signifikan, jadwal yang padat ini, dan saya sendiri telah melaluinya, dari sudut pandang peraturan, yang sering Anda lihat adalah Anda dapat bernegosiasi secara proaktif dengan tunjangan lembaga terkait data yang diperlukan dalam pengajuan. Dan sekali lagi, Anda harus bekerja sama erat dengan lembaga tersebut untuk menentukan tunjangan apa yang akan diberikan. Namun misalnya, dalam paket PPQ Anda, yang pada dasarnya adalah data manufaktur yang diberikan pada kiriman Anda, Anda mungkin mempunyai kesempatan untuk mengurangi jumlah data yang disediakan dan diberikan secara bergilir, daripada semuanya harus masuk sekaligus pada tanggal penyerahan. Jadi sekali lagi, dibutuhkan koordinasi yang erat dengan badan pengawas untuk menegosiasikan tunjangan tersebut.
Dari perspektif risiko komersial, jadwal peninjauan yang padat sebenarnya memaksa perusahaan bioteknologi dan farmasi untuk mengambil sedikit pertaruhan, dan keputusan tersebut sebenarnya adalah, apakah Anda memulai produksi massal sebelum Anda mendapatkan masukan peraturan yang indikatif? Jadi biasanya, katakanlah Anda memiliki garis waktu peninjauan satu tahun. Setelah enam bulan, Anda mungkin memiliki panduan apakah paket klinis Anda dapat diterima atau tidak. Anda kemudian dapat mengatakan, setelah enam bulan, semuanya tampak baik-baik saja, kami akan mengambil tindakan. Ada beberapa risiko di sini. Tapi, data klinis terlihat cukup bagus. Kami akan membuat keputusan untuk memproduksi dan menyiapkan produk untuk diluncurkan. Jika Anda memiliki garis waktu yang terkompresi, Anda tidak dapat membuat keputusan itu. Anda mungkin benar-benar harus membuat keputusan tentang pengiriman sebenarnya sebelum Anda mendapatkan panduan indikatif tentang apakah Anda akan membuat produk siap untuk diluncurkan secara komersial atau tidak. Jadi, ada risiko finansial yang signifikan terkait dengan pengambilan keputusan tersebut pada saat pengajuan dibandingkan ketika Anda memiliki panduan indikatif dari lembaga tersebut. Secara pribadi, di awal karir saya, saya adalah bagian dari tim di salah satu perusahaan farmasi besar yang bertanggung jawab untuk menetapkan strategi regulasi untuk produk biologis yang menyelamatkan nyawa. Studi fase ketiga sebenarnya dihentikan karena kemanjurannya yang luar biasa, yang sekali lagi merupakan hasil yang luar biasa. Kami sangat, sangat gembira karena produk ini dapat menyelamatkan nyawa, dan sekarang menjadi tidak etis jika mengobati pasien dengan plasebo ketika kami mengetahui bahwa obat aktif tersebut sangat efektif.
Jadi kami sangat bersemangat, namun hal ini menciptakan beberapa tantangan signifikan bagi kami di sisi back-end. Jadi, salah satu tantangan tersebut sebenarnya adalah masalah akses pasien. Kami menghentikan studi karena kemanjurannya yang luar biasa, dan kami mungkin membutuhkan waktu enam hingga delapan bulan untuk benar-benar mengajukan permohonan kepada badan pengawas. Anda harus mengumpulkan semua data, melakukan analisis, dan selain itu Anda memiliki waktu peninjauan. Kami tidak memiliki program terukur di mana kami terus menyediakan ketersediaan bagi pasien untuk mengakses produk ini. Jadi, ini merupakan tantangan besar dari perspektif akses pasien, antara penghentian studi dan persetujuan komersial. Dan dari sudut pandang pemanfaatan klinis, kami juga menghadapi tantangan karena penelitian ini dihentikan lebih awal, sehingga populasi pasien kami jauh lebih kecil daripada yang kami perkirakan. Apa yang akhirnya terjadi adalah badan pengatur kemudian mengintegrasikan ke dalam label kami, penggunaan skor tingkat keparahan uji klinis.
Artinya, sekarang secara komersial ada dokter yang tidak terlibat dalam uji klinis diminta untuk menggunakan alat yang belum pernah mereka gunakan sebelumnya. Jadi dari sudut pandang komersial, kami kini mencoba mengedukasi para dokter dan perawat ICU tentang cara menilai pasien secara efektif menggunakan alat ini. Dan itu adalah sesuatu yang belum pernah mereka lakukan sebelumnya. Hal ini juga menciptakan tantangan besar bagi kami, sekali lagi, hal ini dipicu oleh garis waktu yang padat. Pada akhirnya, garis besar yang ringkas ini, meskipun sangat diinginkan, namun benar-benar memaksa perusahaan untuk mengembangkan strategi darurat yang sangat kuat sebelum pengajuan, dan benar-benar memaksa mereka untuk bekerja sangat erat dengan badan pengatur untuk memastikan bahwa mereka memiliki keselarasan dalam hal persyaratan. Hal ini juga mungkin mempunyai dampak yang tidak diinginkan yaitu memaksa perusahaan untuk memprioritaskan yurisdiksi tertentu dibandingkan yurisdiksi lainnya. Sebab, persyaratan FDA mungkin sangat berbeda dengan persyaratan EMA, yang mungkin berbeda dengan persyaratan Otoritas Kesehatan Jepang. Jadi sekarang Anda harus berkata, Oke, pasar mana yang menjadi prioritas? Karena sejujurnya, kita hanya bisa bertemu satu saja. Dan itulah hasil tambahan lainnya dari melewati garis waktu peninjauan yang terkompresi.
