Apa artinya bagi pengembang obat
Silver Spring, MD, USA – 25 Juni 2022: Kampus Oak White FDA, markas besar Administrasi Makanan dan Obat -obatan Amerika Serikat, sebuah agen federal dari Departemen Kesehatan dan Layanan Kemanusiaan (HHS). | Kredit Gambar: © TADA Images – stock.adobe.com
Dua bulan setelah mengatakan itu akan merangkul “transparansi radikal” dengan menerbitkan surat respons lengkap (CRLS) yang dikeluarkan sebagai respons terhadap aplikasi persetujuan obat, FDA mengatakan pada 4 September 2025 bahwa mereka memajukan kebijakan itu dengan merilis CRL di masa depan “segera” setelah dikeluarkan untuk sponsor (1,2). Badan tersebut segera merilis 89 CRLS yang sebelumnya tidak dipublikasikan, yang dikeluarkan dari tahun 2024 hingga saat ini, berurusan dengan aplikasi yang tertunda atau ditarik (2).
“Ini adalah hari tonggak bagi agensi,” Komisaris FDA Marty Makary, MD, MPH, mengatakan dalam siaran pers agensi (2). “Dengan merangkul transparansi radikal – salah satu prinsip panduan administrasi ini – kami memberikan wawasan yang sangat berharga untuk membantu mempercepat terapi dan penyembuhan ke pasar, memberikan konteks lengkap kepada investor dan pemegang saham, dan yang terpenting, memulihkan kepercayaan publik.”
Apakah perusahaan merespons, dan bagaimana caranya?
Satu CRL yang baru diterbitkan yang menarik perhatian segera ditujukan kepada Lykos Therapeutics, untuk terapi dibantu 3,4-methylenedioxymethamphetamine (MDMA) untuk pengobatan gangguan stres pasca-trauma (PTSD). Asosiasi multidisiplin nirlaba untuk Studi Psychedelic (MAPS) memuji FDA untuk transparansi, tetapi tidak setuju dengan keputusan yang diungkapkan dalam CRL khusus ini.
“Mari kita perjelas: CRL mengungkapkan kebenaran yang menghancurkan – FDA memindahkan tiang gawang,” Rick Doblin, PhD, pendiri dan presiden peta, mengatakan dalam sebuah pernyataan (3). “Tiga belas juta orang Amerika hidup dengan PTSD hari ini. Setiap tahun keterlambatan berarti lebih banyak akan mati karena bunuh diri dan lebih banyak tetap terperangkap dalam siklus trauma dan keputusasaan. Mereka pantas mendapatkan yang lebih baik … Lykos akan melanjutkan negosiasi dengan FDA.”
Mengikuti pengungkapan transparansi awal FDA mengenai CRL, Teknologi Farmasi® Meliput respons terapi Capricor, untuk pengobatan eksperimental (deramiocel) untuk kardiomiopati yang terkait dengan distrofi otot Duchenne, dan replimune, untuk RP1 (Vusolimogene oderparepvec) dalam kombinasi dengan nivolumab untuk pengobatan melanoma lanjut (4).
“Saya ingin tahu apakah sebagian dari masalahnya adalah bahwa banyak biotek tidak memiliki pengalaman yang cukup di rumah, dan mengandalkan organisasi kontrak,” Teknologi FarmasiAnggota Dewan Penasihat Editorial ® Chris Moreton, PhD, VP, Ilmu Farmasi, Finnbrit Consulting, mengatakan pada saat itu, berbicara dari perspektifnya sebagai konsultan untuk berbagai perusahaan industri (4). “Namun, staf kontrak mungkin tidak cukup akrab dengan rincian proyek yang sedang mereka kerjakan. Dengan demikian, segalanya jatuh di antara celah -celah, jadi untuk berbicara.”
Apa artinya ini untuk penemuan obat, pengembangan, dan manufaktur?
Pergeseran kebijakan ini seolah -olah memberi pengembang, termasuk yang ada dalam domain penemuan, praklinis, dan klinis, akses yang jauh lebih awal ke umpan balik FDA tentang masalah keamanan dan efektivitas yang dirinci dalam CRL (2). Akses ke komunikasi real-time ini memungkinkan sponsor untuk mendeteksi kekurangan berulang dan lebih baik menyelaraskan desain studi dan strategi peraturan mereka dengan harapan agensi.
Juga, CRL sering mengutip defisiensi kimia, manufaktur, dan kontrol (CMC) terperinci. Dengan akses publik langsung ke surat -surat ini – meskipun dihapus untuk rahasia dagang dan informasi hak milik – pengembang mendapatkan wawasan tidak langsung tentang perangkap CMC yang paling umum ditandai oleh FDA. Kesadaran yang meningkat ini dapat memungkinkan jaminan kualitas yang lebih proaktif dan perencanaan kontrol proses.
Di sisi lain, meskipun FDA telah berkomitmen untuk “meminta” publikasi dan redaksi informasi rahasia seperti rahasia dagang dan pengidentifikasi pribadi, waktu yang tepat terkait dengan penerbitan CRL tetap tidak ditentukan (2). Selain itu, kebijakan ini saat ini mencakup aplikasi obat manusia dan biologis; Arah pada jenis aplikasi lain belum diklarifikasi.
Basis data CRLS FDA yang dapat dicari dapat diakses di tautan ini.
Referensi
1. FDA. FDA mencakup transparansi radikal dengan menerbitkan huruf respons lengkap. Siaran pers. 10 Juli 2025.
2. FDA. FDA mengumumkan rilis real-time dari huruf respons lengkap, posting batch yang sebelumnya tidak dipublikasikan dari 89. Siaran pers. 4 September 2025.
3. Peta. Pernyataan Peta tentang Rilis Publik FDA tentang Surat Respons Lengkap untuk Terapi Bantuan MDMA. Siaran pers. 4 September 2025.
4. Cole, C. CMC dan celah analitik dalam CRLS: Mengapa mereka bertahan meskipun ada panduan FDA dan bagaimana Anda dapat memposisikan diri Anda untuk sukses. Pharmtech.com25 Juli 2025.
