Panel Pakar Industri Menimbang Manfaat, Risiko, dan Kesiapan CNPV: Bagian I

Catatan Editor: Pendapat yang dikemukakan di sini tidak mencerminkan pendapat perusahaan/perusahaan tempat pembicara bekerja.
Memeriksa cakupan tambahan dan perspektif pakar industri dalam “Wadah Peraturan: Risiko, Pengurasan Sumber Daya, dan Pengorbanan Tersembunyi dari Program Percontohan CNPV” Dan “Siap atau Tidak: Penyelarasan Biopharma untuk Tinjauan Cepat CNPV.”

Dan lihat “Bagaimana Voucher Prioritas Nasional Komisaris FDA Membentuk Kembali Manufaktur, Penetapan Harga & Strategi Global,” serta “Pemenang & Pecundang: Apa yang Diceritakan oleh Voucher Prioritas Nasional Komisaris FDA Pertama Tentang Penggerak Awal vs. Penggerak Terlambat” dari kolega kami di Pharmaceutical Executive.

Pada pertengahan November 2025, Grup Teknologi Farmasi mengadakan diskusi dengan lima pakar industri bio/farmasi untuk lebih memahami dampak—baik yang diketahui maupun yang potensial—dari program percontohan Voucher Prioritas Nasional (CNPV) Komisioner FDA (1). Program ini menawarkan “peluang yang belum pernah terjadi sebelumnya untuk mengurangi waktu peninjauan aplikasi obat dan produk biologis atau suplemen khasiat dari 10-12 bulan menjadi hanya 1-2 bulan” (2,3). Meskipun Komisaris FDA Marty Makary, MD, MPH, menyebut CNPV sebagai “pendekatan yang masuk akal” yang memanfaatkan diskusi “gaya dewan tumor” untuk memberikan “lebih banyak penyembuhan dan perawatan yang bermakna bagi masyarakat Amerika” (3), para ahli di bidang kesehatan masyarakat dan kebijakan peraturan (1,4-6), memperingatkan bahwa percepatan ini mungkin mengorbankan standar keselamatan dan tanggung jawab fiskal yang ditetapkan. Berikut ini adalah rekap dari paruh pertama diskusi, yang dimoderatori oleh Eric Langer, presiden dan mitra pengelola, BioPlan Associates. Cari Part II yang dijadwalkan diposting pada Senin 24 November.

Langer: Bagaimana perusahaan mengubah pedoman internal mereka untuk memastikan keselarasan akses pasar, manufaktur, rantai pasokan, pelabelan, harga, dan kesiapan pasca-persetujuan?

Aloka Srinivasan, prinsipal dan mitra pengelola di Raaha LLC: Saya telah membantu salah satu pemenang voucher dengan aplikasi dan dokumen mereka, dan sekarang mempersiapkan mereka untuk proyek tersebut. Hal yang paling penting bagi obat generik dan biosimilar yang dipilih untuk menerima voucher adalah perencanaan yang matang… Tinjauan dalam program ini akan dilakukan secara bergilir dengan peningkatan interaksi antara sponsor dan tim peninjau. Ini adalah perubahan paradigma, khususnya untuk obat generik, yang memerlukan pemahaman lebih baik.

Perhatikan bahwa FDA mengharapkan informasi dan pelabelan kimia, manufaktur, dan kontrol (CMC) akan diberikan setidaknya 60 hari sebelum penyerahan resmi. Oleh karena itu, dalam kasus beberapa produk generik, informasi CMC dapat diberikan beberapa bulan sebelumnya, dan bioekivalensi mungkin merupakan satu-satunya permasalahan utama yang perlu diatasi setelah pengajuan resmi, dan untuk produk suntik tertentu, hal tersebut mungkin tidak diperlukan. Pada akhirnya, tinjauan ini akan menyerupai “persetujuan siklus pertama,” satu-satunya perbedaan adalah bahwa Badan tersebut bekerja sama dengan sponsor untuk menyelesaikan semua masalah jauh sebelum pengajuan sebenarnya diajukan.

Oleh karena itu, pengurangan waktu peninjauan formal tidak berarti bahwa pengembangan produk, persiapan pemasaran, atau perencanaan pasca-persetujuan juga harus dipersingkat secara proporsional. Sebaliknya, sponsor perlu memajukan akses pasar, penetapan harga, dan kegiatan kesiapan pasca-persetujuan secara paralel, mungkin dimulai dengan pertemuan pertama dengan FDA mengenai persyaratan permohonan dan jadwal pengajuan yang masuk akal, sambil tetap menjaga komunikasi berkelanjutan dengan tim peninjau FDA mengenai kemajuan proyek.

Metin Çelik, PhD, presiden, Pharmaceutical Technologies International, Inc (PTI): Strategi akses pasar, skenario penetapan harga, model penelitian ekonomi kesehatan dan hasil, serta keterlibatan pembayar harus dimulai pada tahap pengembangan klinis akhir—bukan setelah pengajuan. Strategi pelabelan dan posisi kompetitif memerlukan penyelarasan awal, karena peluang untuk dialog berulang dengan FDA menjadi terbatas. Kesiapan manufaktur dan rantai pasokan (transfer teknologi, kualifikasi kinerja proses, strategi pengendalian, sumber domestik/ganda, ketahanan sistem mutu) pada dasarnya harus lengkap pada saat penyerahan. Tim perlu beroperasi melalui “ruang perang” kesiapan terintegrasi dengan tinjauan lintas fungsi mingguan di seluruh CMC, peraturan, keselamatan, medis, komersial, dan rantai pasokan.
Dalam lingkungan ini, persiapan inspeksi proaktif menjadi misi penting. Di sinilah sistem seperti PAIex (Sistem Pakar Inspeksi Pra-Persetujuan) saya menjadi sangat berharga, karena menyediakan penilaian risiko terstruktur, kerangka dokumentasi, dan analisis kesiapan prediktif yang selaras dengan harapan FDA. Dengan potensi peninjauan selama 30–60 hari, tidak ada waktu untuk memperbaiki kesenjangan kepatuhan setelah file diserahkan.

Langer: Apa implikasi regulasi/risiko dari jadwal peninjauan yang padat?

Srinivasan: Sebagian besar obat yang menerima voucher tampaknya merupakan obat generik. Saya tidak mengetahui produk tersebut pernah menerima voucher di masa lalu. Namun, FDA memiliki banyak pengalaman dalam melakukan tinjauan yang dipercepat untuk sejumlah entitas kimia baru yang menerima voucher. Reorganisasi divisi peninjauan baru-baru ini dirancang untuk memastikan bahwa tim ahli memiliki pengalaman mendalam yang diperlukan untuk memenuhi jadwal peninjauan yang dipercepat, tidak peduli apakah itu untuk obat generik, biosimilar, atau biologis.

Seperti disebutkan, banyak produk yang diberikan voucher sudah bersifat generik, dan jika Anda membaca program ini dengan cermat, Anda akan melihat bahwa perusahaan yang telah menerima voucher dapat bergerak dengan kecepatannya sendiri. Tujuan dari voucher ini adalah untuk memberi insentif pada produksi obat-obatan penting tertentu di dalam negeri tanpa mengambil jalan pintas terkait pengembangan atau kualitas produk. FDA mendukung manufaktur dalam negeri dengan memberikan sponsor kesempatan yang lebih baik untuk berkomunikasi sebelum pengajuan “resmi” dan dengan demikian mengurangi waktu persetujuan secara signifikan untuk produk tersebut.

Yang dibutuhkan sponsor adalah perubahan pola pikir untuk memanfaatkan dukungan ini. Mereka harus memperlakukan interaksi pra-pengajuan ini sebagai “permintaan informasi” atau pertanyaan “khusus disiplin ilmu”, yang biasa mereka terima setelah penyerahan berkas, dan seiring kemajuan pengembangan produk dan proses, menyesuaikan ekspektasi untuk jangka waktu komersial sesuai dengan posisi mereka dalam jangka waktu penyerahan. Dalam kasus ini, kita perlu ingat bahwa pada saat permohonan obat baru (NDA), permohonan lisensi biologi, disingkat NDA, atau suplemen terkait diserahkan, baik sponsor maupun Badan seharusnya sudah menyelesaikan risiko-risiko utama, sehingga persetujuan sebagian besar hanya sekedar formalitas.

Henrik Johanning, wakil presiden senior, Kualitas & Strategi, Epista Life Science: Dari perspektif risiko dan kepatuhan, jadwal yang padat memperkuat setiap kelemahan dalam kerangka manajemen risiko kualitas (QRM) perusahaan. Dengan lebih sedikit waktu untuk melakukan tinjauan berulang dan verifikasi data, risiko dapat dengan mudah berpindah ke hilir, ke dalam rantai pasokan, pelabelan, atau pengawasan pasca-pasar. Organisasi yang paling siap menggunakan QRM tidak hanya sebagai alat kepatuhan, namun juga sebagai kompas pengambilan keputusan, mengidentifikasi aktivitas mana yang penting bagi kualitas produk dan keselamatan pasien dan aktivitas mana yang dapat dipercepat atau ditunda dengan aman.

Dalam sejarah terkini, kami melihat dinamika serupa selama otorisasi COVID yang cepat: kecepatan dapat dicapai, namun hanya jika sistem kualitas, validasi digital, dan disiplin dokumentasi dibangun untuk disesuaikan dengan hal tersebut. Perusahaan yang berinvestasi sejak awal pada kemampuan ini memasuki pasar dengan lebih cepat dan aman.

Baja: Tinjauan yang ringkas menggeser lanskap risiko… Ada lebih banyak ketergantungan pada komitmen pasca-pasar, termasuk studi keselamatan, pencatatan, atau evaluasi risiko dan penyesuaian strategi mitigasi, karena ketidakpastian tidak dapat diselesaikan dalam tinjauan singkat. Ada juga paparan operasional yang lebih besar seputar peningkatan skala, ketahanan proses, dan keandalan pasokan, terutama untuk produk biologis atau kelas GLP-1. Perusahaan memitigasi risiko ini dengan:

1. Berinvestasi sejak dini pada kekuatan CMC dan ketahanan rantai pasokan.
2. Mempersiapkan proposal studi pasca-persetujuan terlebih dahulu untuk menyelaraskan harapan.
3. Menggunakan alat digital, pemodelan, AI, dan sistem kesiapan inspeksi terstruktur, seperti PAIex, untuk mengantisipasi dan menutup kesenjangan sebelum pengajuan.

Referensi

1. FDA. Program Percontohan Voucher Prioritas Nasional Komisaris (CNPV).. Diakses 18 November 2025.
2. Dorsey, D; Belanda, S. Kisah Tiga Voucher. BHFS.com. 29 September 2025.
3. FDA. Program Percontohan Voucher Prioritas Nasional Komisaris (CNPV).. Diakses 18 November 2025.
4. Dokter untuk Amerika. Voucher Prioritas Nasional Komisaris FDA Akan Membahayakan Orang Amerika. Siaran Pers. 20 Juni 2025.
5. Eglovitchm, J. Masih Ada Pertanyaan Saat FDA Membuka Pengajuan untuk Program Voucher Prioritas Baru. RAPS.org. 24 Juli 2025.
6. Emond, S; Ollendorf, D. Bagaimana Membuat Satu Baris dalam Program Tinjauan Obat Baru Komisaris FDA Menjadi Kekuatan untuk Akses Terjangkau bagi Pasien. Kesehatan Aff Sch. 2025;3(10):qxaf182.
7. FDA. FDA Memberikan Voucher Prioritas Nasional Gelombang Kedua. Siaran Pers. 6 November 2025.