Kombo Tecvayli Johnson & Johnson Memenangkan Voucher Prioritas Nasional FDA

Tecvayli (teclistamab-cqyv) dari Johnson & Johnson, yang digunakan bersama dengan daratumumab untuk mengobati multiple myeloma yang kambuh atau sulit disembuhkan, telah menerima voucher prioritas nasional terbaru dari FDA, dan menjadi terapi ke-16 yang dipilih berdasarkan program percontohan Commissioner's National Priority Voucher (CNPV) (1).

Apa alasan peraturan di balik Program Voucher Prioritas Nasional Komisioner?

Program ini menawarkan “peluang yang belum pernah terjadi sebelumnya untuk mengurangi waktu peninjauan aplikasi obat dan produk biologis atau suplemen khasiat dari 10-12 bulan menjadi hanya 1-2 bulan” (2,3). Komisaris FDA Marty Makary, MD, MPH, memperjuangkan upaya ini, menyebutnya sebagai “pendekatan yang masuk akal” yang memanfaatkan diskusi “gaya dewan tumor” untuk memberikan “penyembuhan yang lebih banyak dan perawatan yang bermakna kepada masyarakat Amerika” (4). Namun, para ahli di bidang kesehatan masyarakat dan kebijakan peraturan (5-8), serta beberapa pakar industri yang kami ajak bicara, memperingatkan bahwa percepatan ini mungkin mengorbankan standar keselamatan dan tanggung jawab fiskal yang telah ditetapkan.

Langkah ini mengikuti rilis data terbaru dari uji coba MajesTEC-3 Fase III (NCT05083169), yang menunjukkan kombinasi Tecvayli menghasilkan peningkatan kelangsungan hidup yang signifikan setelah tiga tahun dibandingkan dengan perawatan standar di antara pasien dengan penyakit yang kambuh atau sulit disembuhkan (9,10).

“Kami memiliki misi untuk memberikan lebih banyak penyembuhan dan pengobatan yang bermakna bagi masyarakat Amerika. Ini berarti secara proaktif mengidentifikasi terapi yang berpotensi transformatif,” kata Komisaris FDA Marty Makary, MD, MPH, dalam siaran persnya. “Dalam beberapa jam setelah hasil uji coba dipublikasikan dalam program konferensi American Society of Hematology, para pemimpin FDA membaca penelitian tersebut, berkonsultasi dengan pakar internal, dan keesokan harinya menghubungi perusahaan untuk mendiskusikan voucher prioritas nasional. Ketika suatu pengobatan menunjukkan hasil uji coba yang luar biasa, kami berkewajiban kepada pasien untuk bergerak cepat”(1).

Bagaimana mekanisme kerja tecvayli pada multiple myeloma

• Tecvayli adalah antibodi pengikat sel T bispesifik yang tersedia dan melekat pada reseptor CD3 pada sel T dan antigen pematangan sel B yang diekspresikan pada beberapa sel myeloma dan beberapa sel garis keturunan B yang sehat.
• Tecvayli kemudian mengaktifkan sel T, yang menyebabkan pelepasan sitokin proinflamasi dan lisis beberapa sel myeloma (11).

Apa desain uji coba dan populasi penelitian pada uji coba MajesTEC-3?

Percobaan acak MajesTEC-3 membandingkan keamanan dan kemanjuran Tecvayli plus daratumumab vs. daratumumab dan deksametason pilihan peneliti dengan pomalidomide atau bortezomib (DPd/DVd) pada pasien dengan multiple myeloma yang kambuh/refrakter yang sebelumnya diberikan satu hingga tiga lini terapi.

• Titik akhir utama uji coba ini adalah kelangsungan hidup bebas perkembangan (PFS) dengan titik akhir sekunder yang mencakup respons lengkap (CR) atau lebih baik, tingkat respons keseluruhan, sisa negatif penyakit yang minimal, kelangsungan hidup secara keseluruhan, waktu hingga gejala memburuk, dan keamanan.
• Penyelidik mendaftarkan 587 pasien, dengan 291 pasien secara acak ditugaskan untuk menerima Tecvayli plus daratumumab dan 296 pasien secara acak ditugaskan untuk menerima perawatan standar.

Apa hasil efikasi dan keamanan MajesTEC-3?

Hasil uji coba dipublikasikan oleh Jurnal Kedokteran New England menunjukkan bahwa pada median 34,5 bulan, perkiraan PFS 36 bulan adalah 83,4% pada kelompok Tecvayli dibandingkan dengan 29,7% pada kelompok DPd/DVd.

• Selanjutnya, 81,8% pasien pada kelompok kombinasi Tecvayli mencapai respons lengkap atau lebih baik dibandingkan dengan 32,1% pada kelompok DPd/DVd (12).
• Sebanyak 89,0% pasien dalam kelompok Tecvayli mencapai respons keseluruhan dibandingkan dengan 75,3% pada kelompok DPd/DVd.
• Dalam hal keamanan, efek samping serius (AE) dilaporkan oleh 70,7% pasien dalam kelompok Tecvayli dibandingkan dengan 62,4% pada kelompok DPd/DVd.
• Kematian yang terkait dengan AE terjadi pada 7,1% pasien dalam kelompok Tecvayli dibandingkan 5,9% pada kelompok DPd atau DVd.

“Dengan data ini, kita memasuki era baru dalam pengobatan multiple myeloma dengan kombinasi bispesifik pertama untuk menunjukkan kelangsungan hidup yang unggul secara keseluruhan sejak pengobatan lini kedua. Bersamaan dengan terapi transformasional lainnya dalam portofolio terkemuka kami, kami dapat menawarkan pasien hasil yang optimal pada tahap penyakit apa pun – membawa kita lebih dekat ke ambisi utama kami untuk menemukan obatnya,” Sen Zhuang, MD, wakil presiden, Penelitian Klinis Onkologi, Pengobatan Inovatif Johnson & Johnson, mengatakan dalam siaran persnya. “Dengan Tecvayli plus Darzalex Faspro kami memiliki potensi untuk sekali lagi menetapkan standar perawatan baru untuk penyakit ini. Kami terus mengeksplorasi bagaimana rejimen dengan portofolio bispesifik kami dapat mendefinisikan kembali masa depan pasien”(8).

Obat apa saja yang masuk dalam program Commissioner's National Priority Voucher (CNPV)?

Tecvayli bergabung dengan 15 terapi lain yang telah ditambahkan ke program CNPV. Obat lain yang diberikan voucher hingga saat ini adalah:

• Hernexeos (zongertinib) untuk kanker paru-paru HER2
• Sirturo (bedaquiline) untuk tuberkulosis yang resistan terhadap obat pada anak kecil
• Jemperli (dostarlimab) untuk kanker dubur
• Casgevy untuk penyakit sel sabit
• Orforglipron untuk obesitas dan kondisi kesehatan terkait
• Weg untuk obesitas dan kondisi kesehatan terkait
• Pergoveris untuk infertilitas
• Teplizumab untuk diabetes tipe I
• Sitisiniklin untuk kecanduan vaping nikotin
• DB-OTO untuk tuli
• Cenegermin-bkbj untuk kebutaan
• RMC-6236 untuk kanker pankreas
• Bitopertin untuk porfiria
• Ketamin untuk produksi obat penting dalam negeri untuk anestesi umum
• Augmentin XR untuk produksi antibiotik umum dalam negeri

Minggu lalu, Augmentin XR menjadi obat pertama yang disetujui sebagai bagian dari program.

“Selama beberapa dekade terakhir, Amerika kehilangan kendali atas rantai pasokan obat-obatan utama yang kita andalkan. Babak ini telah berakhir, kita memasuki era baru manufaktur di dalam negeri,” kata Makary tentang persetujuan minggu lalu. “Persetujuan obat pertama di bawah program percontohan CNPV ini akan memperkuat manufaktur dalam negeri dan meningkatkan keamanan nasional kita”(13).

Referensi

1. FDA Secara Proaktif Memberikan Voucher Prioritas Nasional Berdasarkan Hasil Studi Fase 3 yang Kuat. Rilis berita. FDA. 15 Desember 2025. Diakses 15 Desember 2025. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-proactively-awards-national-priority-voucher-based-strong-phase-3-study-results

2. FDA. Program Percontohan Voucher Prioritas Nasional Komisaris (CNPV).. Diakses 18 November 2025.

3. FDA. FDA Akan Menerbitkan Voucher Prioritas Nasional Komisaris Baru kepada Perusahaan yang Mendukung Kepentingan Nasional AS. Siaran Pers. 17 Juni 2025.

4. FDA. FAQ: Program Percontohan Voucher Prioritas Nasional Komisaris. Diakses 18 November 2025.

5. Dokter untuk Amerika. Voucher Prioritas Nasional Komisaris FDA Akan Membahayakan Orang Amerika. Siaran Pers. 20 Juni 2025.

6. Eglovitchm, J. Masih Ada Pertanyaan Saat FDA Membuka Pengajuan untuk Program Voucher Prioritas Baru. RAPS.org. 24 Juli 2025.

7. Emond, S; Ollendorf, D. Bagaimana Membuat Satu Baris dalam Program Tinjauan Obat Baru Komisaris FDA Menjadi Kekuatan untuk Akses Terjangkau bagi Pasien. Kesehatan Aff Sch. 2025;3(10):qxaf182.

8. Dorsey, D; Belanda, S. Kisah Tiga Voucher. BHFS.com. 29 September 2025.

9.Johnson & Johnson. Hasil yang belum pernah terjadi sebelumnya dari studi Fase 3 MajesTEC-3 mendukung Tecvayli plus Darzalex Faspro ® sebagai standar perawatan potensial pada lini kedua untuk pasien dengan myeloma multipel yang kambuh/refrakter. Rilis berita. 12 Desember 2025.

10. Studi Teclistamab dalam Kombinasi Dengan Daratumumab Subkutan (SC) (Tec-Dara) Versus Daratumumab SC, Pomalidomide, dan Dexamethasone (DPd) atau Daratumumab SC, Bortezomib, dan Dexamethasone (DVd) pada Peserta Dengan Multiple Myeloma yang Kambuh atau Refrakter (MajesTEC-3). Uji Klinis.gov. Diakses 15 Desember 2025.

11. Kumar SK, Callander NS, Adekola K, dkk. Multiple myeloma, versi 3.2021, pedoman praktik klinis NCCN dalam onkologi. J Natl Kompr Canc Netw. 2020;18(12):1685-1717.

12. Costa L., dkk. Teclistamab plus Daratumumab pada Multiple Myeloma yang Kambuh atau Tahan Api. N Engl J Med 2025.

13. Persetujuan Pertama dalam Program Percontohan Voucher Prioritas Nasional Komisaris Memperkuat Kapasitas Produksi Antibiotik Domestik Badan Pengawas Obat dan Makanan AS. 9 Desember 2025. Diakses 15 Desember 2025.