Persetujuan FDA atas Myqorzo Sitokinetik Mencerminkan Tren Obat Kardio Khusus

Pada 19 Desember 2025, FDA menyetujui Myqorzo (aficamten), menandai tonggak penting dalam pengobatan kardiovaskular dan pencapaian mendasar bagi sponsor obat Cytokinetics, Incorporated (1). Obat ini diindikasikan untuk pengobatan orang dewasa dengan kardiomiopati hipertrofik obstruktif simtomatik (oHCM) untuk memperbaiki gejala dan kapasitas fungsional. Persetujuan ini menyoroti perkembangan penting dalam inovasi molekul kecil, kepatuhan terhadap peraturan, dan strategi pemantauan keselamatan yang kompleks (1).

Apa profil klinis Myqorzo dan mekanisme kerjanya?

Myqorzo adalah penghambat aktivitas motorik miosin jantung alosterik dan reversibel (1). Pada pasien dengan oHCM, otot jantung menjadi tebal secara tidak normal, menyebabkan hiperkontraktilitas dan obstruksi saluran keluar ventrikel kiri. Dengan menghambat miosin, Myqorzo secara langsung mengatasi hiperkontraktilitas yang mendasarinya untuk mengurangi penyumbatan dan meningkatkan fungsi pemompaan jantung.

Keputusan FDA didasarkan pada hasil uji klinis penting Fase 3 SEQUOIA-HCM. Data dipublikasikan di Jurnal Kedokteran New England menunjukkan bahwa pasien yang diobati dengan Myqorzo selama 24 minggu mengalami peningkatan kapasitas olahraga yang signifikan secara statistik, diukur dengan peningkatan serapan oksigen puncak sebesar 1,8 mL/kg/menit dibandingkan dengan awal, sedangkan kelompok plasebo tidak melihat adanya peningkatan (2). Efek pengobatan tetap konsisten di seluruh subkelompok, termasuk usia, jenis kelamin, dan penggunaan terapi beta-blocker.

Peraturan apa atau sistem kualitas signifikansinya terkait dengan persetujuan Myqorzo?

Persetujuan Myqorzo menggarisbawahi pentingnya evaluasi risiko dan strategi mitigasi (REMS) (1). Informasi peresepan obat tersebut mencakup Kotak Peringatan mengenai risiko gagal jantung akibat berkurangnya fraksi ejeksi ventrikel kiri.

Untuk mengelola risiko ini, Program Myqorzo REMS mengamanatkan beberapa persyaratan operasional (1):

• Sertifikasi: Baik pemberi resep maupun apotek harus mendapatkan sertifikasi melalui pendaftaran dalam program REMS.

• Pemantauan: Pasien harus menjalani pemeriksaan ekokardiogram secara teratur untuk memantau disfungsi sistolik sebelum dan selama pengobatan.

• Distribusi Terkendali: Pedagang grosir dan distributor diizinkan menyediakan obat hanya ke apotek bersertifikat.

Tingkat pengawasan ini merupakan contoh utama dari titik temu antara keselamatan pasien dan sistem mutu farmasi.

Apa arti persetujuan Myqorzo bagi pengembangan obat dan jangkauan global?

Persetujuan tersebut juga menyoroti kemajuan dalam desain bentuk sediaan dan farmakokinetik (1). Myqorzo dirancang untuk respons paparan yang dapat diprediksi dan permulaan tindakan yang cepat, tersedia dalam tablet 5 mg, 10 mg, 15 mg, dan 20 mg untuk memungkinkan pemberian dosis yang fleksibel.

Dari global peraturan perspektif, Cytokinetics memperluas jejaknya dengan cepat. Obat tersebut mendapat persetujuan di Tiongkok pada tanggal 17 Desember 2025 (3) dan baru-baru ini memperoleh opini positif dari Komite Produk Obat untuk Penggunaan Manusia dari Badan Obat Eropa, dengan keputusan Komisi Eropa diharapkan pada awal tahun 2026 (4).

Apa pentingnya persetujuan Myqorzo bagi para profesional industri?

Peluncuran Myqorzo—yang diperkirakan akan dilakukan di AS pada akhir Januari 2026—berfungsi sebagai studi kasus yang komprehensif, yang membahas tentang API dan interaksi eksipien, yang secara khusus mencatat bahwa obat tersebut terutama dimetabolisme oleh CYP2C9 (1). Hal ini memerlukan pengelolaan interaksi obat yang hati-hati, karena penghambat atau penginduksi tertentu dapat menyebabkan gagal jantung atau hilangnya kemanjuran.

Selain itu, pencapaian ini mencerminkan tren yang lebih luas dalam industri menuju biofarmasi kardiovaskular khusus dan keberhasilan penerjemahan penelitian biologi otot ke dalam terapi yang disetujui (1). Bagi para profesional yang terlibat di bidang manufaktur, peningkatan proses, dan keamanan rantai pasokan, peluncuran global penghambat miosin dengan model distribusi terbatas memberikan wawasan berharga mengenai komersialisasi obat modern.

Referensi

1. Sitokinetik. Cytokinetics Mengumumkan Persetujuan FDA atas MYQORZO™ (aficamten) untuk Perawatan Orang Dewasa dengan Kardiomiopati Hipertrofik Obstruktif Gejala untuk Meningkatkan Kapasitas Fungsional dan Gejala. Siaran Pers. 19 Desember 2025.
2. Maron, S; Butri, A; Nasif, M; dan al. Aficamten untuk Kardiomiopati Hipertrofik Obstruktif Gejala. N Engl J Med. 2024;390:1849-1861.
3. Sitokinetik. Cytokinetics Mengumumkan Persetujuan NMPA terhadap MYQORZO® (aficamten) di Tiongkok untuk Pasien dengan Kardiomiopati Hipertrofik Obstruktif. Siaran Pers. 17 Desember 2025.
4. Sitokinetik. Sitokinetik Mengumumkan Opini Positif CHMP tentang MYQORZO® (aficamten) untuk Pengobatan Kardiomiopati Hipertrofik Obstruktif. Siaran Pers. 12 Desember 2025.