Arsip Bulanan: Januari 2026

Rare diseases, defined in the United States as conditions affecting fewer than 200,000 patients, collectively represent one of the largest areas of unmet medical need in modern healthcare. More than 7000 rare diseases affect an estimated 25–30 million people in the US and more than 400 million globally (1,2). Despite decades of scientific progress, however, only approximately 5% of rare diseases currently have an FDA-approved therapy (2). The clinical, economic, and societal burden of these conditions is substantial: on a per-patient basis, rare diseases generate healthcare costs nearly 10 times higher than non-rare diseases, driven largely by delayed diagnosis, fragmented care, and avoidable morbidity and mortality (3).

For much of the pharmaceutical industry’s history, these realities did not translate into meaningful investment in drug development. Small patient populations, limited disease understanding, and uncertain reimbursement made rare diseases appear commercially unattractive. Instead, capital flowed toward large, prevalent indications such as cardiovascular disease, diabetes, and oncology, where scale and drug pricing justified risk. Even when scientific hypotheses existed, investors and manufacturers alike questioned whether development costs could ever be recovered in ultra-small markets (4).

That perception has changed fundamentally. Over the past four decades, rare diseases have shifted from a marginal pursuit to a core pillar of biopharmaceutical innovation and growth. Today, roughly one-third of FDA-approved drugs carry an orphan designation, and rare disease assets are sought-after in business development and licensing (BD&L) transactions (2,5). This transformation was not accidental. It emerged from a repeatable formula built on the convergence of three forces: supportive policy incentives, scientific breakthroughs, and durable and consistent commercial validation. These elements reshaped the risk–reward profile of rare disease development and established a model that continues to attract capital and strategic focus.

This article, Part one of a four-part rare disease thought-leadership series, examines how that winning formula emerged and why it continues to underpin rare disease development and investment. Part two will explore the pricing and access landscape of rare disease assets in the US and key global regions.

Which policy incentives were the catalyst for rare disease development?

The modern rare disease era began with a deliberate policy intervention. The US Orphan Drug Act (ODA) of 1983 fundamentally altered the economics of developing therapies for small patient populations by introducing a package of incentives designed to reduce financial and regulatory risk (6). These included seven years of market exclusivity, tax credits for clinical research, and waivers of certain FDA fees. At the time, the legislation was viewed as an experiment, an attempt to correct a market failure by encouraging investment where traditional commercial development had fallen short for patients with the highest unmet need (Figure 1).

The impact was profound. By lowering barriers to entry, the ODA enabled small biotechnology companies and academic spinouts to pursue programs that previously had been considered commercially untenable. Importantly, the ODA did not operate in isolation. Over time, additional regulatory mechanisms further accelerated rare disease development. FDA’s Accelerated Approval pathway allowed therapies to reach patients based on surrogate endpoints reasonably likely to predict clinical benefit, particularly relevant in rare disease where large, long-duration trials are impractical (7). The Biologics Price Competition and Innovation Act (BPCIA) later extended exclusivity for biologics to 12 years, reinforcing incentives for novel modalities (8).

Supplementary programs, such as the Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher (PRV), provided additional financial upside by allowing companies to monetize expedited FDA review of future assets, often for sums exceeding $100 million on the secondary market, and further justifying unknown clinical development pathways (9). Although PRV was allowed to sunset in 2024, as of Jan. 27, 2026, the Mikaela Naylon Give Kids a Chance Act, which would reinstate the PRV, has passed the House of Representatives and is awaiting Senate approval (10).

US leadership also catalyzed global adoption. Japan implemented orphan drug incentives in the early 1990s, followed by the European Union’s orphan regulation in 2000 (11). Today, more than 50 countries have some form of orphan drug legislation, creating a broadly harmonized global framework that supports rare disease innovation across regions.

Collectively, these policies did more than stimulate development volume. They reset expectations around what constituted an acceptable development risk and signaled long-term regulatory commitment to rare disease innovation. Without this foundation, many subsequent scientific breakthroughs would likely have remained confined to academic interest rather than translating into approved therapies.

Development realities in rare diseases: smaller trials, different risks

Rare disease development is often assumed to be more expensive and riskier than development in common indications. In practice, the picture is more nuanced. Clinical trials in rare diseases are smaller by necessity, frequently rely on surrogate endpoints, and increasingly employ adaptive or single-arm designs. These features reduce enrollment requirements but introduce distinct operational challenges related to patient identification, recruitment, and endpoint validation.

Analyses comparing orphan and non-orphan drugs show that, on average, clinical development costs for orphan drugs are lower, not higher. Estimates place the average cost per approved orphan drug at approximately $166 million, compared with $291 million for non-orphan drugs, with capitalized costs following a similar pattern (12). For new molecular entities, orphan development costs are roughly half those of non-orphans. Longer trial durations, driven by recruitment challenges, partially offset these savings, but overall economics remain favorable.

Market research with industry experts further highlights that development difficulty varies meaningfully across rare disease therapeutic areas (Figure 2). Experts ranked challenges related to trial execution, particularly patient identification and recruitment, are consistently ranked as both the most difficult and most costly barriers (data not shown). Scientific uncertainty and lack of validated endpoints add complexity, while manufacturing and logistics emerge as disproportionately costly relative to perceived difficulty. These findings underscore that rare disease development is not monolithic; execution risk depends heavily on disease biology, diagnostic infrastructure, and therapeutic modality.

Innovations in trial design and evidence generation continue to mitigate these risks. Decentralized trials, expanded access programs, and the increasing use of real-world data have all played growing roles in regulatory submissions, particularly where randomized controlled trials are infeasible (13,14). In several orphan approvals, data from expanded access programs contributed pivotal efficacy evidence, further illustrating regulatory flexibility in high-unmet-need settings.

Commercial validation: proving the model works

Ultimately, it was commercial success, not policy or science alone, that cemented rare diseases as a sustainable strategic focus. A growing number of rare disease therapies have achieved blockbuster status, disproving the notion that small patient populations inherently limit revenue potential. Two complementary commercial models have emerged: high-chronic-revenue therapies, such as Spinraza, and ultra-premium, potentially curative therapies, such as Zolgensma.

Beyond spinal muscular atrophy, multiple rare disease therapies have crossed the $1 billion annual sales threshold, including Soliris for PNH and Cerezyme for Gaucher disease. More recently, gene therapies such as Elevidys for Duchenne muscular dystrophy are emerging as blockbuster candidates despite ongoing safety scrutiny, reflecting strong physician demand in high-unmet-need populations (data not shown, accessed from Global Data, September 2025).

Revenue analyses of orphan-designated drugs approved between 2000 and 2024 show that approximately 14% achieve blockbuster status, with an additional 12% reaching high-tier revenues of $500 million to $1 billion annually (Figure 3). While the majority of orphan drugs remain mid-tier or niche products, many still generate positive lifetime returns due to limited competition and reduced exposure to generic or biosimilar erosion.

Comparative analyses of early post-launch performance further illustrate the advantage of orphan strategies. Drugs approved exclusively for orphan indications demonstrate steady growth in the first three years post-launch, whereas non-orphan drugs approved over the same period show declining early revenues, reflecting crowded markets and intense competition (data not shown). These patterns reinforce the strategic appeal of rare diseases as a way to achieve earlier and more predictable commercial traction.

Commercialization, however, is not without cost. Industry expert research indicates that rare disease launches require a consistently high-touch model, with significant investment in patient services, diagnostics, field teams, and evidence generation (data not shown). Notably, commercialization spending converges across therapeutic areas, reflecting shared structural challenges rather than indication-specific dynamics. Over a five-year window surrounding launch, total commercialization investment often approaches $250 million, underscoring the importance of disciplined portfolio planning and sequencing.

What is the rare disease treatment winning formula?

Taken together, four decades of experience reveal a consistent formula underlying rare disease success. Policy incentives catalyzed initial investment. Scientific advances proved feasibility. Flexible development pathways reduced execution risk. Commercial validation attracted further capital. Each element reinforced the others, creating a self-sustaining cycle that continues to define the sector today (Figure 4).

Patient advocacy has played a central role throughout this evolution. Advocacy organizations generate natural history data, facilitate trial enrollment, and influence regulatory and reimbursement decisions, effectively reducing development risk and accelerating adoption. In rare diseases, patient centricity has moved from aspiration to operational necessity.

This model has also shaped industry structure. Small and mid-cap biotech companies typically drive early discovery and proof-of-concept, while large pharmaceutical companies scale manufacturing, commercialization, and global access through partnerships or acquisitions. Capital markets have reinforced this sequencing: orphan designation announcements are associated with positive abnormal returns, and orphan-focused assets consistently command valuation premiums in M&A transactions.

Looking ahead: from success to sustainability

What began as a policy experiment has matured into a cornerstone of biopharmaceutical growth. Yet the rare disease model now faces new questions. Rising launch prices, expanding multi-indication strategies, increasing payer scrutiny, and an emerging value-access paradox where regulators and payers are requiring different evidence standards, raise concerns about long-term sustainability. These issues will be addressed in Part 2 of this series, which examines the global pricing and access landscape for rare disease therapies. The rare disease winning formula remains intact, but its next phase will be defined not by whether it works, but by how responsibly and strategically it is applied.

References

1. Schieppati, A.; Henter, J. I.; Daina, E.; and Aperia, A. Why Rare Diseases Are an Important Medical and Social Issue. Lancet 2008 371(9629), 2039–2041.
2. Han, Q.; Fu, H.; Chu, X.; Wen, R.; Zhang, M.; You, T.; Fu, P., Qin, J.; and Cui, T. Research Advances in Treatment Methods and Drug Development for Rare Diseases. Frontiers in Pharmacology 2022 13, 971541.
3. Andreu, P.; Karam, J.; Child, C.; Chiesi, G.; Cioffi, G. The Burden of Rare Diseases: An Economic Evaluation. Chiesi Global Rare Diseases White Paper. 2022.
4. Miller, K. L. Do Investors Value the FDA Orphan Drug Designation? Orphanet Journal of
   Rare Diseases, 2017 12(1).
5. Chambers, J. D.; Clifford, K. A.; Enright, D. E.; and Neumann, P. J. Follow-On Indications for Orphan Drugs Related to the Inflation Reduction Act. JAMA Network Open, 2023 6(8), e2329006.
6. H.R.5238 – 97th Congress (1981-1982): Orphan Drug Act. (1983, January 4). https://www.congress.gov/bill/97th-congress/house-bill/5238
7. FDA. Accelerated Approval Program. NDA and BLA Approvals. United States Food and Drug Administration. 1992. 21 U.S.C. § 356
8. FDA. Biologics Price Competition and Innovation Act. Center for Drug Evaluation and Research (CDER). FDA, 2009. 42 U.S.C. ch. 6A § 201 et seq.
9. Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher. Food and Drug Administration Safety and Innovation Act. 2012. 21 U.S.C. ch. 9; Pub. L. 112-114. 126 Stat. 993-1132.
10. Mikaela Naylon Give Kids a Chance Act. 2025. 119^th Congress. S.3302.
11. Costa, E., Vijayalekshmi Ajith, Al, A. F., Antonella Isgrò, Lee, K. J., Riccardo Luigetti, Pasmooij, A. M. G., Stoyanova-Beninska, V., Trachsel, E., Vaillancourt, J., & Steffen Thirstrup. Addressing Global Regulatory Challenges in Rare Disease Drug Development. Drug Discovery Today, 2025 104462–104462.
12. Jayasundara, K.; Hollis, A.; Krahn, M.; Mamdani, M.; Hoch, J. S.; and Grootendorst, P. Estimating the Clinical Cost of Drug Development for Orphan versus Non-Orphan Drugs. Orphanet Journal of Rare Diseases, 2019 14(1).
13. Polak, T. B.; van Rosmalen, J.; and Uyl-de Groot, C. A. Expanded Access as a Source of Real-World Data. British Journal of Clinical Pharmacology. 2020.
14. Moore, J.; Goodson, N.; Wicks, P.; and Reites, J. What Role Can Decentralized Trial Designs Play to Improve Rare Disease Studies? Orphanet Journal of Rare Diseases, 2022 17(1), 240.

Methodology

Figures 1 and 3: Analysis was conducted using data accessed from Global Data (September 2025), following the subsequent methodologies. Total Orphan Designations reflects the total count of unique drugs that received an FDA Orphan Designation for any indication, organized by the year in which their first designation was received; excludes drugs which pursued any indication in which they did not receive an Orphan Designation. Orphan Approvals by Year reflects the total count of unique drugs that received an FDA Orphan Designation for any indication and were approved in that indication, organized by the year in which their first approval was received; also excludes drugs which pursued any indication in which they did not receive an Orphan Designation. Further sub-divided based on molecule type was performed using the dichotomous classification of Small Molecule and Biologic based on manufacturer reported mechanism of action and drug classification. The total number of unique drugs that received an FDA Orphan Designation for any indication and were subsequently approved in that indication between the years 2000 and 2024; excludes any drugs for which sales data was not available. This sample is further subdivided by peak annual sales into Blockbuster (≥$1B), High-tier ($500M–

Figure 2: Data was collected through an online survey designed to capture quantitative insights into the clinical development and commercialization of products in the rare disease space. Respondents were required to meet specific qualification criteria, including holding a senior position title, having a minimum of 5 years industry experience, and possessing strong or extensive knowledge of the costs associated with clinical and commercial development. The survey comprised 15 closed-ended questions utilizing multiple choice, matrix tables, and ranking formats. The survey was conducted between September 19 and September 25, 2025, and included a final sample of 31 qualified respondents (n=31). All data shown represents averages across respondents.

About the author

Nathan Edwards, PhD, specializes in business development, new product planning, and early brand strategy. He helps companies lay the foundation for successful launches through data-backed strategies spanning indication assessment to portfolio strategy. With a strong background in pricing and market access, Nathan integrates both commercial and access insights into early asset development to maximize market opportunity.

About Ayra Consulting Partners

Arya Consulting Partners is a global, full-service boutique consulting firm that partners with biopharma companies to navigate complexity and support growth. We combine deep therapeutic expertise, real-world insights, and end-to-end commercialization capabilities with a people-first approach. Our mission is simple: deliver strategies that create measurable results and lasting impact for our clients, our people, and the communities we serve.

Laine Mello, direktur Pemasaran di Ecolab untuk bisnis bioprosesnya, berbagi wawasannya tentang transformasi digital sektor farmasi, peralihan dari pemrosesan batch ke pemrosesan berkelanjutan, dan pendorong ekonomi yang membentuk masa depan industri ini pada tahun 2026.

PharmTech: Bagaimana AI mengubah lanskap penemuan dan manufaktur obat?

Melo: Kami melihat AI secara mendasar mengubah linimasa penemuan obat. Para peneliti sekarang dapat merancang molekul baru dalam hitungan minggu, bukan bulan, yang merupakan perubahan luar biasa yang membantu mengidentifikasi kandidat yang menjanjikan dengan presisi yang bahkan tidak mungkin dilakukan dua tahun lalu. Percepatan ini mempunyai implikasi besar terhadap seberapa cepat terapi dapat menjangkau pasien. Di sisi manufaktur, dampaknya juga sama besarnya. Alat pemeliharaan prediktif kini dapat mendeteksi masalah peralatan sebelum menyebabkan kegagalan batch, dan analisis real-time memungkinkan pengambilan keputusan berkualitas lebih cepat. Pemantauan digital bahkan membuat pemrosesan berkelanjutan menjadi lebih layak dilakukan dengan menghilangkan ketidakpastian yang sebelumnya membuat produsen ragu-ragu untuk beralih dari produksi batch.

Kendala utama apa yang menghalangi perusahaan untuk melakukan adopsi penuh?

Adopsi tidak selalu mudah karena kerangka peraturan masih mengejar ketertinggalan. Terdapat kebutuhan akan transparansi dalam cara AI mengambil keputusan penting, terutama ketika menyangkut keselamatan pasien. Banyak fasilitas yang kesulitan untuk mengintegrasikan alat digital mutakhir dengan sistem lama yang mungkin berusia 10-15 tahun. Kita juga harus mengatasi tata kelola data dan keamanan siber; masalah ini belum terselesaikan, dan hal ini tidak boleh diabaikan ketika Anda berurusan dengan data manufaktur yang sensitif.

Apa manfaat yang ditawarkan oleh manufaktur berkelanjutan dibandingkan metode tradisional?

Hal ini merupakan terobosan baru, kami telah melihat fasilitas mengurangi siklus produksi sebesar 30%-40% sekaligus meningkatkan konsistensi. Peralihan dari pemrosesan batch bukan hanya tentang meningkatkan kecepatan, namun juga mengubah secara mendasar cara kerja kontrol kualitas dan peningkatan skala. Ketika sebuah fasilitas dapat berjalan terus menerus, hal ini membuka pintu untuk mengoptimalkan operasi dengan cara yang sebelumnya tidak mungkin dilakukan.

Bagaimana industri menanggapi peningkatan tekanan margin dan kebutuhan akan proses ekonomi yang lebih baik?

Industri ini merespons tekanan margin dengan berinvestasi besar-besaran pada terapi generasi berikutnya, seperti terapi biologis dan modalitas canggih yang menawarkan manfaat klinis yang tidak dapat dengan mudah ditiru oleh pesaing generik. Pergeseran ini menciptakan permintaan akan solusi pemurnian yang canggih. Misalnya, resin kromatografi berkapasitas tinggi membantu produsen memaksimalkan hasil dan perolehan kembali. Resin canggih ini memungkinkan pemrosesan intensif, yang berarti penghematan biaya dan hasil yang lebih cepat. Bagi produsen biologi yang berurusan dengan molekul kompleks, peningkatan efisiensi pemurnian ini dapat menjadi pembeda antara proses yang layak secara komersial dan proses yang mengalami kesulitan secara ekonomi.

Pergeseran teknologi digital dan keberlanjutan apa yang Anda lihat pada tahun 2025?

Pada tahun 2025, teknologi digital tidak lagi menjadi hal yang “menyenangkan untuk dimiliki”. Perusahaan yang telah menguji coba AI atau IoT selama bertahun-tahun tiba-tiba mendapati diri mereka berlomba untuk menerapkan alat-alat ini di seluruh penelitian dan pengembangan serta manufaktur agar tidak tertinggal dalam persaingan. Pada saat yang sama, keberlanjutan berubah dari sekadar kepatuhan menjadi pembeda kompetitif yang sejati. Perusahaan-perusahaan menyadari bahwa mengurangi konsumsi air dan energi tidak hanya baik bagi planet ini, namun juga meningkatkan laba dan membuat operasi mereka lebih berketahanan.

Apa yang menjadi prioritas utama bioproses pada tahun 2026?

Pengurangan harga pokok barang akan menjadi prioritas utama pada tahun 2026. Tekanan harga semakin meningkat, terutama untuk produk-produk biologis yang kompleks. Produsen perlu meningkatkan produktivitas dari setiap langkah proses. Kami berharap bioproses yang berkelanjutan dan intensif akan berubah dari inovatif menjadi praktik standar, memanfaatkan fasilitas modular dan kromatografi multi-kolom untuk memberikan fleksibilitas tanpa mengorbankan efisiensi. Kami juga berfokus pada penyelesaian tantangan teknis seperti stabilitas dan agregasi untuk platform biologis dan mRNA dengan konsentrasi tinggi yang mendorong batas-batas manufaktur saat ini.

Bagaimana perubahan hubungan antara perusahaan farmasi dan pemasoknya?

Kami melihat adanya pergeseran dimana perusahaan farmasi tidak lagi mencari hubungan transaksional. Sebaliknya, mereka mengharapkan pemasok untuk bertindak sebagai mitra strategis. Hal ini melibatkan penciptaan solusi bersama, berbagi keahlian teknis, dan berkolaborasi dalam inovasi proses. Menggunakan kolaborasi dan akuisisi untuk mengakses teknologi baru dengan cepat menjadi hal yang penting untuk tetap gesit di pasar di mana keunggulan kompetitif dapat terkikis dengan sangat cepat.

Melalui setiap era farmasi modern, Teknologi Farmasi telah menjadi suara untuk strategi praktis dan nyata. Kami membuat terobosan kompleks yang dapat diterapkan secara profesional, dan kami membantu mendorong pengembangan dan manufaktur tingkat lanjut setiap hari.

Saat ini, kami membawa merek kami ke tingkat berikutnya sehingga kami dapat memperkuat komitmen kami kepada para ilmuwan, inovator, dan pemimpin C-suite yang memercayai kami atas wawasan berbasis sains untuk pembuatan terapi yang aman, efektif, dan sukses dengan lebih cepat dan cerdas.

Kami merangkul siapa kami.

Selama hampir 50 tahun, kami sudah resmi menjadi demikian Teknologi Farmasi. Tapi kita mengenal diri kita sendiri sebagai Teknologi Farmasi. Anda juga melakukannya. Semua orang melakukannya. Mengapa? Itu tepat. Langsung ke pokok persoalan. Hal ini selaras dengan pendekatan kami terhadap industri dan apa yang Anda harapkan dari kami.

Kami memperbesar keterlibatan.

Kami mendapatkan posisi kami sebagai pemimpin pasar dengan menciptakan konten ahli yang unik dan platform media yang menarik. Hingga tahun 2025, kami mengembangkan tampilan baru yang berani, strategi konten yang disempurnakan, dan pengalaman digital yang dioptimalkan. Desainnya luar biasa dan kami tidak sabar menunggu Anda merasakannya.

Kami mempersonifikasikan keahlian.

Otoritas konten kami berasal dari keselarasan dengan para ahli terkemuka di bidangnya. Dengan tetap bersatu dengan para pemimpin opini utama di bidang farmasi, kami dapat memberikan wawasan yang tidak memihak dan obyektif. Strategi baru kami mengangkat bintang-bintang ini, memberi mereka sorotan yang layak mereka dapatkan melalui konten yang berani dan mudah diakses, yang dibuat untuk para pemimpin industri yang sibuk.

Kami bertindak seperti pemimpin pasar.

Sebut kami rendah hati. Kami memperoleh peringkat #1, dan kami fokus pada keunggulan. Namun industri ini ditentukan oleh persaingan. Oleh karena itu, kami mengambil peran sebagai pemimpin komprehensif dalam berinteraksi dengan para pengambil keputusan utama di bidang farmasi dan biofarmasi. Jangkauan, kualitas, dan keserbagunaan—selalu.

Kami sangat bersemangat untuk memasuki tahun 2026 dengan fokus baru ini. Kami harap Anda menikmati yang baru Teknologi Farmasi pengalaman, dan kami menyambut masukan apa pun yang Anda miliki.

-Christopher Cole
Direktur Editorial Asosiasi
Teknologi Farmasi

FDA telah merilis draf dokumen panduan “M4Q(R2) Dokumen Teknis Umum untuk Pendaftaran Farmasi untuk Penggunaan Manusia: Kualitas (1). Panduan ini didistribusikan untuk mendapatkan komentar publik hingga 23 Maret 2026. Informasi tentang cara memastikan FDA mempertimbangkan komentar terhadap draf tersebut sebelum mulai mengerjakan versi final dapat ditemukan Di Sini.

Rancangan pedoman M4Q(R2) adalah kerangka kerja yang diselaraskan secara global yang dikembangkan oleh Dewan Internasional untuk Harmonisasi (ICH) yang menetapkan lokasi, struktur, dan rincian informasi mutu untuk permohonan registrasi produk obat (2). Disahkan pada Mei 2025, peraturan ini berlaku untuk semua produk obat untuk penggunaan manusia, mendukung izin edar awal, perubahan pasca-persetujuan, dan penyerahan file induk. Tujuan utamanya adalah untuk memastikan bahwa obat-obatan yang aman, efektif, dan berkualitas tinggi dikembangkan dan dipelihara secara efisien dengan menstandardisasi ekspektasi peraturan di seluruh wilayah global.

Bagaimana informasi berkualitas disusun berdasarkan kerangka M4Q(R2)?

Panduan ini mengatur informasi berkualitas menjadi dua bagian yang saling melengkapi: Modul 2.3 (Ikhtisar Kualitas) dan Modul 3 (Badan Data) (2). Modul 2.3 memberikan evaluasi produk obat yang komprehensif, berbasis ilmu pengetahuan dan risiko dan berfungsi sebagai dasar utama untuk penilaian peraturan. Ini mencakup informasi umum, strategi pengembangan keseluruhan, dan informasi kualitas inti, yang mencakup data penting yang diperlukan untuk izin edar dan manajemen siklus hidup. Modul 3 bertindak sebagai gudang untuk deskripsi teknis rinci, metode, dan data pendukung yang memvalidasi ringkasan yang diberikan dalam Modul 2.3.

Fitur utama pembaruan ini adalah model DMCS (Deskripsi, Pembuatan, Kontrol, dan Penyimpanan). Struktur standar ini diterapkan pada semua bahan dalam produk obat, termasuk:

• Zat obat dan zat antara.

• Eksipien, bahan awal, dan bahan baku.

• Produk obat dan produk antara.

• Alat kesehatan dan produk obat dalam kemasan.

Dengan memanfaatkan struktur empat pilar ini, panduan ini memastikan informasi disajikan dengan rincian yang cukup untuk memfasilitasi digitalisasi, pengelolaan pengetahuan yang mudah, dan analisis peraturan yang efisien.

Bagaimana panduan ini membahas strategi pengembangan dan manajemen siklus hidup produk?

Panduan ini menekankan strategi pengendalian menyeluruh yang holistik yang menangani proses manufaktur mulai dari bahan awal hingga produk obat kemasan akhir. Pelamar harus memberikan profil produk target kualitas dan mengidentifikasi atribut kualitas penting untuk menunjukkan bagaimana strategi pengembangan mereka memastikan kualitas yang diinginkan. Hal ini didukung oleh Bagian 2.3.4 (Ringkasan dan Justifikasi Pengembangan), yang memberikan alasan berbasis ilmu pengetahuan untuk pilihan-pilihan utama pengembangan, seperti pemilihan proses manufaktur, sistem penutupan kontainer, dan prosedur analitis.

Selain itu, M4Q(R2) dirancang agar sangat fleksibel, mengakomodasi teknologi baru dan proses baru yang memengaruhi kualitas produk. Ini termasuk penggunaan:

• AI dan pembelajaran mesin.

• Manufaktur tingkat lanjut dan proses manufaktur berkelanjutan.

• Bioinformatika dan alat analisis tingkat lanjut.

Untuk pemeliharaan produk yang berkelanjutan, panduan ini mengintegrasikan konsep manajemen siklus hidup dari ICH Q12, seperti identifikasi kondisi yang ada dan pemeliharaan dokumen manajemen siklus hidup produk. Alat-alat ini memungkinkan perubahan pasca-persetujuan yang lebih efisien dengan menentukan kategori pelaporan spesifik dan protokol manajemen perubahan. Untuk jalur peraturan yang kompleks, bagian opsional untuk pertimbangan manfaat-risiko kualitas produk disertakan untuk membantu mengurangi ketidakpastian terkait dengan perkembangan pengetahuan produk.

Referensi

1. FDA. Dokumen Panduan: M4Q(R2) Dokumen Teknis Umum untuk Registrasi Obat untuk Keperluan Manusia: Mutu. Diakses 21 Januari 2026.
2. FDA. M4Q(R2) Dokumen Teknis Umum Pendaftaran Obat untuk Keperluan Manusia: Mutu. Diakses 21 Januari 2026.

Dalam beberapa minggu terakhir, lanskap politik dan ekonomi global terguncang oleh pertikaian besar yang melibatkan Amerika Serikat, Uni Eropa, dan wilayah strategis Greenland. Presiden Trump mengeluarkan ultimatum yang mengejutkan: ia akan mengenakan tarif 10% pada impor dari delapan negara Eropa—Denmark, Jerman, Prancis, Inggris, Norwegia, Swedia, Belanda, dan Finlandia—kecuali mereka mendukung rencananya agar Amerika Serikat membeli Greenland (1). Retribusi ini dijadwalkan naik menjadi 25% pada musim panas 2026 jika kesepakatan tidak tercapai.

Alarm Industri

Ancaman ini memberikan kejutan pada sektor-sektor yang diatur secara ketat, khususnya ilmu hayati. Teknologi Farmasi Anggota Dewan Penasihat Editorial Henrik Johanning, Wakil Presiden Senior di Epista Life Science, menyuarakan kekhawatiran banyak pemimpin industri mengenai potensi destabilisasi rantai pasokan secara besar-besaran. Ia memperingatkan risiko operasional, dengan menyatakan, “Industri farmasi bergantung pada aliran lintas batas AS-UE yang sangat terintegrasi, misalnya, API, produk antara, peralatan, dan layanan khusus. Tarif yang didorong oleh negosiasi geopolitik berisiko mengganggu stabilitas manufaktur dan rantai pasokan sumber yang sudah tervalidasi sehingga tidak dapat dikonfigurasi ulang dengan cepat tanpa beban peraturan, peningkatan biaya, dan penundaan inovasi dan pada akhirnya akses pasien.”

Johanning lebih lanjut menekankan bahwa pengembangan dan manufaktur obat-obatan “sangat bergantung pada arus lintas batas” antara AS dan Eropa, dan bahwa penerapan hambatan perdagangan untuk pengaruh politik menciptakan ketidakpastian yang signifikan bagi jaringan global yang kompleks.

Perlawanan Eropa dan “Bazooka Perdagangan”

Para pemimpin Eropa tidak tinggal diam. Komisi Eropa menunjuk pada Instrumen Anti-Paksaan (ACI), yang sering disebut sebagai “bazooka perdagangan,” yang memungkinkan UE untuk membalas pemerasan ekonomi dengan tarif dan pembatasannya sendiri terhadap jasa atau pasar modal (1). Meskipun Perdana Menteri Inggris Sir Keir Starmer berusaha menghindari perang dagang, dengan menyatakan bahwa konflik semacam itu “tidak ada kepentingan siapa pun”, UE mengindikasikan akan melakukan “apa pun yang diperlukan” untuk melindungi kepentingannya.

Johanning mencatat ketegangan lokal di Denmark awal pekan ini seiring dengan meningkatnya retorika. “Trump menjadi perbincangan semua orang akhir-akhir ini di Denmark,” katanya pada tanggal 20 Januari. “Dari sudut pandang Denmark, pertemuan minggu lalu di Washington (2) antara para menteri luar negeri secara umum dipandang konstruktif dan pragmatis. Meski begitu, tampaknya situasinya sekarang dibingkai agak berbeda oleh Trump sendiri.”

Poros Davos

Ketegangan mencapai puncaknya selama Forum Ekonomi Dunia di Davos, Swiss pada tanggal 21 Januari 2026. Presiden Trump menyampaikan pidato khusus, menggambarkan Greenland sebagai “kepentingan inti keamanan nasional” dan “sepotong es besar” yang hanya dapat dipertahankan dengan baik oleh Amerika Serikat (3). Dia mengklaim bahwa meskipun dia mencari “hak, kepemilikan dan kepemilikan,” dia tidak akan menggunakan kekerasan untuk memperoleh pulau itu. Dia juga mengisyaratkan pembangunan “kubah emas” untuk pertahanan Amerika Utara, yang diklaimnya akan dibangun di wilayah Greenland.

Setelah pidato tersebut, pemerintahan Trump mengindikasikan bahwa pihaknya mundur dari ancaman tarif dan mendukung “kerangka kerja untuk kesepakatan di masa depan” (4).

Tantangan Fluiditas Geopolitik

Meskipun ancaman tarif telah dicabut, Johanning menekankan bahwa dampak buruk dari manuver “taktis” tersebut masih ada. “Yang menonjol bagi saya di Davos bukanlah substansi kebijakan langsungnya, melainkan lebih pada sinyalnya,” katanya. “Indikasi berikutnya bahwa pemerintah mungkin akan mundur terhadap tarif terkait Greenland hanya memperkuat betapa cair dan taktisnya fase ini. Bagi industri yang sangat diatur seperti obat-obatan, ketidakstabilan tersebut adalah tantangannya.”

Referensi

1. Yordania, D; Legget, T; Josephs, J. Bagaimana Eropa Menanggapi Tarif Trump di Greenland? BBC.com. 19 Januari 2026.
2. Nawaz, A; Sampai, M. Sekilas tentang Pentingnya Strategis Greenland saat Trump Meningkatkan Ancaman. PBS.org. 14 Januari 2026.
3. Forum Ekonomi Dunia. Davos 2026: Pidato Khusus oleh Donald J Trump, Presiden Amerika Serikat. WEForum.org. 21 Januari 2026.
4. Pellish, A; Palmer, D. Trump mengatakan dia tidak akan memberlakukan tarif setelah mencapai kerangka kesepakatan Greenland'. Politico.com. 21 Januari 2026.

Di Pharampack 2026ACG Packing meluncurkan SuperPod™, inovasi terbarunya dalam teknologi blister bentuk dingin. Menurut siaran pers ACG, desain kemasan baru ini akan mengurangi ukuran rongga secara drastis, sehingga mengurangi beban pada sumber daya produksi dan biaya produksi (1).

Keterbatasan fisik aluminium bentuk dingin secara historis menentukan ukuran dan biaya kemasan farmasi. Karena aluminium foil standar rentan pecah bila ditarik terlalu dalam, produsen terpaksa memanfaatkan rongga besar yang meningkatkan jejak kemasan secara keseluruhan (1). Gelembung berukuran besar ini kemudian memerlukan lebih banyak ruang gudang, meningkatkan konsumsi material, dan meningkatkan biaya logistik di seluruh rantai pasokan. SuperPod dirancang untuk mengoptimalkan keseimbangan antara kinerja material dan efisiensi operasional (1).

Bagaimana peningkatan kemampuan penarikan berdampak pada efisiensi dan keberlanjutan produksi?

Landasan teknis dari pengembangan ini adalah laminasi multi-lapis yang dirancang untuk cold-drawing yang unggul (1). Dengan memungkinkan pembentukan rongga dalam tanpa mengorbankan lapisan pelindung aluminium, teknologi ini dapat mengurangi ukuran rongga hingga 39% dalam aplikasi spesifik. Format yang dirancang dengan baik dapat meningkatkan jumlah lepuh yang dihasilkan per suntikan sebanyak tiga kali lipat, sehingga secara efektif membebaskan kapasitas produksi yang ada dan menurunkan biaya per unit (1). Pengurangan penggunaan bahan dan sumber daya per dosis ini berkontribusi terhadap dampak lingkungan yang lebih kecil di seluruh siklus hidup produk.

Mengapa inovasi ini sangat relevan untuk bentuk sediaan yang sensitif terhadap kelembapan dan jumlah yang tinggi?

Kemampuan untuk meminimalkan dimensi dan jarak rongga mempunyai implikasi langsung terhadap stabilitas dan perlindungan obat. Akbar Ali, GM dan kepala Pengembangan dan Teknologi di ACG Packaging Materials, menyatakan dalam siaran pers ACG, “Kami sangat gembira untuk meluncurkan SuperPod™ di Pharmapack 2026. Teknologi ini secara efektif membuat lepuh berbentuk dingin menjadi lebih ringan dengan mengurangi penggunaan bahan per dosis. Kami melihat peluang yang signifikan, terutama untuk format dengan jumlah tinggi seperti vitamin 20-hitungan dan kapsul B-kompleks, di mana lepuh berbentuk dingin yang tradisional menjadi sangat besar. Produk ini juga berkinerja sangat baik untuk sensitif terhadap kelembapan dan produk-produk onkologi, dimana ruang kepala yang lebih kecil dan jarak rongga yang lebih sempit membantu meminimalkan paparan gas dan kelembapan, sehingga menawarkan perlindungan yang lebih baik. SuperPod™ telah menjalani pengujian dengan produsen farmasi besar pada jalur lepuh berkecepatan tinggi, menunjukkan kinerja yang sebanding dengan bahan bentuk dingin standar, namun dengan kemampuan pembentukan yang jauh lebih besar” (1).

Mempertahankan kelancaran proses pada jalur pengemasan berkecepatan tinggi sangat penting untuk stabilitas operasional. Bahan ini dirancang untuk dapat digunakan dengan peralatan yang sudah ada dan tersedia dengan lapisan polivinil klorida (PVC) dan lapisan penyekat bebas halogen (1). Fleksibilitas untuk menggunakan PVC atau alternatif yang lebih berkelanjutan memungkinkan produsen beradaptasi dengan persyaratan lingkungan yang terus berkembang, menurut ACG. Dalam siaran pers ACG, Jochen Scheil, VP Penjualan Global dan Pengembangan Bisnis, menambahkan, “Peluncuran SuperPod™ mendorong industri untuk memikirkan kembali konvensi desain yang telah berusia puluhan tahun dan menerapkan format blister yang lebih kecil, lebih cerdas, dan lebih ramah lingkungan. Peralatan digital seperti kode Quick Response (QR) dan selebaran elektronik semakin mendukung transisi ini dengan mengurangi ketergantungan pada area permukaan melepuh yang besar untuk mencetak informasi” (1). Dengan memanfaatkan kode QR, produsen dapat menjaga kepadatan informasi sekaligus mengurangi ukuran fisik kartu blister. Teknologi ini merupakan bagian dari perubahan yang lebih luas di ACG menuju solusi dosis oral berkelanjutan, yang mencakup produk seperti RecycloPod™, yang dibuat dari bahan mono yang siap didaur ulang.

Inovasi apa lagi yang diusung ACG?

Untuk mengatasi tantangan yang melibatkan perlindungan kelembapan dengan molekul yang sangat sensitif, ACG memperkenalkan DryPod™ pada tahun 2025 (2). Tidak seperti struktur ekstrusi bersama tradisional, material yang digunakan dalam DryPod direkayasa menggunakan pendekatan berbasis laminasi yang dipatenkan. Pergeseran teknis ini memungkinkan laminasi berfungsi secara konsisten di seluruh teknologi standar pembentukan lepuh, sehingga menghilangkan kebutuhan akan retrofit peralatan khusus atau modifikasi proses yang mahal (2). Ini berarti bahan tersebut dapat diintegrasikan ke dalam garis lepuh yang ada dengan gangguan minimal. Selain itu, laminasi ini kompatibel dengan foil penutup yang dapat ditutup rapat dengan polietilen, sehingga meningkatkan fleksibilitas pengadaan dan mendukung ketangkasan rantai pasokan di seluruh operasi global.

Referensi:

1. ACG. ACG Packaging Materials Meluncurkan SuperPod™ yang Menetapkan Tolok Ukur Baru untuk Desain Blister Bentuk Dingin. Siaran Pers. 21 Januari 2026.
2. ACG. ACG meluncurkan DryPod™ – Laminasi Bentuk Dingin Berbasis Desikan Terobosan yang Memberikan Perlindungan Unggul untuk Lepuh Farmasi yang Sensitif terhadap Kelembapan di PMEC 2025. Siaran Pers. 2 Desember 2025.