FDA Memberikan Tinjauan Prioritas Untuk Marsstacimab Pfizer untuk Hemofilia A atau B

FDA memberikan tinjauan prioritas untuk Aplikasi Lisensi Biologis tambahan (sBLA) untuk marstacimab, yang dipasarkan sebagai HYMPAVZI.¹ Obat ini ditujukan untuk pengobatan pasien hemofilia A atau Bdan penerapannya berupaya memperluas indikasi saat ini untuk mencakup pasien berusia 6 tahun ke atas yang menggunakan inhibitor, serta pasien anak berusia 6 hingga 11 tahun tanpa inhibitor. Tinjauan ini muncul ketika lanskap pengobatan hemofilia beralih ke pilihan profilaksis non-faktor yang menyederhanakan pemberian obat dan mengatasi resistensi biologis.

Marsstacimab terkenal sebagai inhibitor jalur faktor anti-jaringan (TFPI) pertama yang disetujui di Amerika Serikat dan Amerika Serikat. Uni Eropa untuk hemofilia A atau B. Berbeda dengan terapi penggantian faktor tradisional yang menggantikan faktor VIII atau faktor IX yang hilang, marstacimab menargetkan domain Kunitz 2 dari TFPI.¹ Mekanisme ini dimaksudkan untuk mengembalikan keseimbangan antara perdarahan dan pembentukan bekuan darah. Penggunaan pena auto-injector subkutan sekali seminggu yang telah diisi sebelumnya merupakan elemen desain yang penting, karena menghilangkan kebutuhan akan pemantauan laboratorium rutin terkait perawatan dan persiapan kompleks yang sering dikaitkan dengan infus intravena.

Bagaimana Hasil Uji Klinis Terbaru Mengatasi Tantangan Pasien Anak?

Bukti klinis yang mendukung perluasan indikasi ini berasal dari uji coba BASIS dan BASIS KIDS Fase 3. Studi-studi ini membahas populasi dengan tingkat kebutuhan medis yang belum terpenuhi, khususnya mereka yang telah mengembangkan inhibitor, mengacu pada antibodi yang menetralisir terapi penggantian faktor dan menjadikannya tidak efektif. Michael Vincent, MD, PhD, kepala bagian inflamasi & imunologi di Pfizer, menekankan pentingnya perkembangan ini dalam siaran persnya:¹ “Ada kebutuhan medis yang signifikan bagi pasien hemofilia yang lebih muda dan bagi mereka yang telah mengembangkan inhibitor, yang menetralisir terapi penggantian faktor dan menjadikannya tidak efektif.” Ia lebih lanjut menyatakan, “Berdasarkan temuan dalam program uji klinis BASIS dan jika disetujui, kami yakin HYMPAVZI mempunyai potensi untuk menjadi pilihan transformatif bagi pasien-pasien yang memiliki pilihan pengobatan yang terbatas atau memberatkan saat ini. Kami menantikan diskusi lanjutan dengan regulator agar obat ini tersedia bagi pasien.”

Episode pendarahan berulang pada anak-anak dapat menyebabkan kerusakan sendi permanen karena rentannya pertumbuhan tulang rawan dan tulang. Guy Young, MD, direktur Pusat Hemostasis dan Trombosis di Rumah Sakit Anak, Los Angeles, menjelaskan perlunya perawatan pencegahan untuk demografi ini,¹ “untuk anak-anak yang hidup dengan hemofilia A atau B antara usia 6 dan 11 tahun, pendekatan pengobatan yang mencegah pendarahan sangat penting untuk melindungi pertumbuhan sendi.” Dia menambahkan bahwa “HYMPAVZI akan mengatasi kebutuhan medis kritis yang belum terpenuhi untuk pasien ini dan mereka yang menggunakan inhibitor jika disetujui, terutama pasien berusia 6 hingga 11 tahun dengan hemofilia B yang tidak memiliki pilihan pengobatan non-faktor yang tersedia saat ini.”¹

Uji coba BASIS mengevaluasi kemanjuran dan keamanan marstacimab dengan mengukur tingkat perdarahan tahunan yang diobati selama masa pengobatan aktif 12 bulan. Dalam studi BASIS KIDS, 68 pasien berusia 6-11 tahun diobati dengan rejimen yang terdiri dari dosis awal 150 mg diikuti dengan 75 mg sekali seminggu.¹ Uji coba ini penting untuk memahami profil keamanan terapi anti-TFPI, yang mungkin mencakup risiko seperti kejadian tromboemboli atau reaksi alergi. Di luar Amerika Serikat, penggunaan marstacimab untuk pasien berusia 12 tahun ke atas dengan inhibitor juga sedang ditinjau oleh EMA. Aktivitas regulasi global ini menggarisbawahi upaya industri untuk menyediakan alternatif subkutan yang stabil bagi lebih dari 800.000 penderita hemofilia di seluruh dunia.

Bagaimana Kemajuan Produk Biologis Pfizer Lainnya?

Selain kemajuan di bidang hematologi, industri farmasi juga menyaksikan evolusi paralel dalam terapi metabolik jangka panjang. Hasil topline dari Fase 2b VESPER-3 uji coba untuk GLP-1 Agonis reseptor PF-08653944 menunjukkan bahwa peralihan dari titrasi mingguan ke dosis pemeliharaan bulanan mencapai penurunan berat badan yang signifikan, mencapai 12,3% pada 28 minggu.²

Mengapa Transisi ke Dosis Pemeliharaan Bulanan Penting untuk Terapi Metabolik?

Pengurangan frekuensi pemberian dosis sebanyak empat kali lipat mengatasi hambatan signifikan terhadap kepatuhan pasien dan menyederhanakan logistik pasokan. Jim List, MD, PhD, menyatakan dalam siaran pers,² “Hasil utama dari studi VESPER-3 Fase 2b memperkuat potensi PF'3944 sebagai pengobatan bulanan dengan kemanjuran kompetitif.” Dr List mencatat bahwa PF-08653944 berfungsi sebagai jangkar utama dalam mengatasi kesenjangan perawatan kritis.

Bagaimana Perluasan Jaringan Pipa Suntik Jangka Panjang Mempengaruhi Strategi Pembangunan?

Memajukan 10 uji coba Fase 3 pada tahun 2026 menyoroti dorongan strategis untuk mengatasi epidemi obesitas global dan penyakit penyerta yang terkait.² Pergeseran menuju pilihan subkutan bulanan dalam reseptor GLP-1 kelas agonis mencerminkan prioritas pengembangan untuk memberikan alternatif pengobatan yang tidak terlalu memberatkan untuk kondisi metabolisme kronis.

Referensi

1. Pfizer. FDA Memberikan Tinjauan Prioritas untuk HYMPAVZI® (marstacimab) sBLA untuk Pengobatan Dua Populasi Pasien Hemofilia A atau B dengan Kebutuhan Medis yang Signifikan. Siaran Pers. 6 Februari 2026.
2. Pfizer. GLP-1 RA Suntik Ultra-Long-Acting Pfizer Menunjukkan Penurunan Berat Badan yang Kuat dan Berkelanjutan dengan Pemberian Dosis Bulanan dalam Uji Coba Fase 2b. Siaran Pers. Siaran Pers. 3 Februari 2026.