Pertanyaan tentang bukti dunia nyata dan keamanan rantai pasokan

Siklus hidup produk obat tidak berakhir setelah obat diletakkan di pasaran. Ini melampaui, di mana bukti dunia nyata dari penggunaan produk pada pasien memberikan data yang sering diandalkan dalam pengujian keamanan obat yang berkelanjutan atau dalam pengembangan produk obat baru.

“Bukti dunia nyata adalah bagian dari kegiatan pharmacovigilance, dan ini jelas wajib untuk semua obat yang dipasarkan,” jelas Siegfried Schmitt, Wakil Presiden, Teknis, di Parexel. “Kumpulan bukti dunia nyata tidak benar-benar diperlukan di masa lalu, tetapi sekarang. Dan, menurut saya, sangat mungkin untuk tetap, mengingat manfaat yang diberikan bukti dunia nyata. Maka, oleh karena itu, bukti dunia nyata untuk produk tersebut harus dikumpulkan selama Anda menyimpan produk di pasar.”

Susan J. Schniepp, sesama terkemuka di Regulatory Compliance Associates, melanjutkan untuk menjelaskan bahwa data tentang suatu produk harus dikumpulkan untuk masa pakai produk, karena potensi efek samping yang tidak diketahui yang pernah digunakan oleh pasien. “Anda mendapatkan indikasi atau efek samping, (ketika) Anda berada dalam uji klinis. Tetapi begitu Anda membukanya hingga populasi yang lebih besar, dan semua orang dapat minum obat, Anda mendapatkan lebih banyak efek samping, karena itu akan mempengaruhi semua orang secara berbeda.”

Masalah rantai pasokan seperti apa yang dapat terjadi selama pengangkutan produk farmasi?

“Kami tidak berbicara tentang gangguan,” kata Schmitt. “Kami berbicara tentang fakta -fakta seperti yang kami dengar dari berita, di mana, katakanlah, di Amerika Serikat, seluruh truk (produk) menghilang ke udara tipis. Mereka mencuri truk yang lengkap. Mereka tidak hanya masuk ke dalam truk dan mencuri sesuatu. Ada beberapa pelabuhan di Eropa di mana Anda tidak boleh, untuk mengangkut farmasi Anda; truk apakah itu diterangi?

Klik video di atas untuk menonton Sue dan Siegfried menjawab pertanyaan -pertanyaan berikut:

  1. Perusahaan saya baru saja meluncurkan novel, obat molekul kecil ke pasar. Untuk berapa lama kita perlu mengumpulkan bukti dunia nyata untuk memantau keamanan dan kemanjurannya?
  2. Perusahaan saya sedang menyelidiki opsi untuk terapi sel baru untuk pasar onkologi. Bagaimana kita dapat memanfaatkan bukti dunia nyata dari penelitian kita sendiri dan dari obat-obatan pasca-pasar yang sudah ada di pasaran untuk memilih arah mana yang harus masuk?
  3. Kami adalah produsen produk obat, dan kami menganggap keamanan rantai pasokan dengan sangat serius. Sebagai bagian dari penilaian internal kami, kami telah mengidentifikasi transportasi sebagai elemen kritis dari rantai pasokan. Kami menggunakan beberapa pihak ketiga untuk pengangkutan barang kami. Aspek keamanan apa yang harus kita atasi?

Tentang para ahli

Susan J. Schniepp, Rekan Distinguished, Regulatory Compliance Associates.

Susan J. Schniepp adalah Rekan Distinguished di Regulatory Compliance Associates dan anggota Farmasi Teknologi® Dewan Penasihat Editorial.

Siegfried Schmitt, PhD, Wakil Presiden, Teknis, Parexel

Siegfried Schmitt adalah wakil presiden, teknis di Parexel dan anggota Farmasi Teknologi® Dewan Penasihat Editorial.

Tanya seri video ahli

Selamat datang di serial video Ask the Expert. Seri ini merupakan perpanjangan dari kolom cetak yang sudah berjalan lama di Grup PharmTech di mana pakar industri menjawab kualitas umum dan pertanyaan peraturan dari industri. Seri video baru ini akan memperluas bidang topik untuk memasukkan masalah pengembangan dan manufaktur untuk membantu mereka yang bekerja di industri lebih memahami persyaratan bio/farmasi. Punya pertanyaan yang ingin Anda jawab? Kirim ke [email protected], dan mungkin muncul di episode mendatang atau kolom cetak.

Kami harap Anda menikmati diskusi!

Dampak Industri dari Pernyataan Gedung Putih

World Autism Awareness Day 2 April – Potret studio seorang bocah Asia yang lucu menutupi wajahnya dengan potongan -potongan teka -teki yang penuh warna. Konsep gangguan spektrum autisme, ASD, sindrom, menyalakannya biru, latar belakang. | Kredit Gambar: © myboys.me – stock.adobe.com

Pada 22 September 2025, administrasi Presiden AS Donald Trump mengambil langkah-langkah yang paling menentukan dalam mencegah konsumsi asetaminofen, yang paling dikenal dengan nama merek Tylenol, selama kehamilan, dengan mengatakan ada bukti yang meningkat antara penggunaan obat-obatan yang tidak ada hubungannya-khususnya pada anak-anak yang tidak dapat diselesaikan-terutama pada anak-anak yang tidak dapat diselesaikan-secara khusus dan tidak ada hubungannya. (ADHD) (1).

Pada hari yang sama, seorang politico op-ed ditulis bersama oleh tiga pejabat administrasi Trump-lembaga nasional direktur kesehatan Jay Bhattacharya, MD, PhD; Komisaris FDA Marty Makary, MD; dan Pusat Administrator Layanan Medicare & Medicaid Mehmet Oz, MD – outlined serangkaian tiga langkah yang dilakukan administrasi, termasuk inisiatif ilmu data autisme, yang dimaksudkan untuk mencoba menjelaskan dan mencapai konsensus tentang mengapa tingkat autisme di Amerika Serikat terus tumbuh (2).

Sumber apa yang dikutip Gedung Putih?

Dalam pernyataan Gedung Putih dan Op-ed, administrasi Trump menghubungkan informasi dari beberapa sumber yang katanya telah mendokumentasikan “bukti pengamatan” tentang hubungan antara penggunaan asetaminofen, terutama dekat dengan pengiriman, dan diagnosis selanjutnya dari autisme, ADHD, dan kondisi lainnya.

Sumber termasuk data peer-review dari studi kohort skala besar, termasuk Studi Kesehatan Perawat II dan kohort kelahiran Boston.

Studi Kesehatan Perawat II Kohort mengevaluasi hubungan antara penggunaan asetaminofen ibu, selama periode paparan yang berbeda, dan ADHD pada lebih dari 8800 anak yang lahir antara tahun 1993 dan 2005, menemukan bahwa lebih dari 8% anak -anak telah didiagnosis dengan ADHD seperti yang dilaporkan oleh ibu mereka (3).

Studi kohort kelahiran Boston, pada sekitar 1000 diad ibu-bayi, menemukan bahwa biomarker plasma tali pusat paparan janin terhadap asetaminofen dikaitkan dengan peningkatan risiko autisme anak dan ADHD secara signifikan (4).

Bukankah Tylenol berada di bawah pengawasan di masa lalu?

Ini bukan badai hubungan masyarakat pertama yang harus dilakukan oleh merek Tylenol – dan bahkan mungkin bukan yang terbesar.

Hampir persis 43 tahun yang lalu, pada bulan September 1982, tujuh orang di daerah Chicago meninggal setelah menelan kapsul tylenol yang telah dipenuhi yang telah dipenuhi dengan sianida (5). Johnson & Johnson, pembuat Tylenol pada saat itu-merek ini diputar di bawah merek Kenvue pada tahun 2021-dipuji secara luas karena responsnya yang komprehensif, yang termasuk segera mengingat 31 juta botol dan meluncurkan kampanye kesadaran publik, di samping pengkhianatan saat itu-5 JUBUT yang telah menjadi di mana-mana. 5 Sejak pengkhianatan. Pengenalan Tamper.

Dalam hal ini, tanggapan Kenvue sama cepatnya: kunjungan ke halaman utama situs web Tylenol pada pagi hari tanggal 23 September meminta jendela pop-up dengan pesan yang meyakinkan kepada publik dan tautan ke halaman FAQ dengan informasi lebih lanjut (7,8).

Screenshot beranda Tylenol.com pada 23 September 2025. | Kredit Gambar: Patrick Lavery – MJH Life Sciences

“Fakta-fakta tetap tidak berubah: lebih dari satu dekade penelitian yang ketat, didukung oleh para profesional medis terkemuka, mengkonfirmasi tidak ada bukti kredibel yang menghubungkan acetaminophen dengan autisme,” kata pop-up (7). “High Fevers dan Ry Nyeri diakui secara luas sebagai risiko potensial terhadap kehamilan jika tidak diobati, terutama pada trimester pertama. Ingatlah untuk berbicara dengan dokter Anda.”

Saran organisasi mana yang diikuti Tylenol?

Halaman FAQ Tylenol menegaskan bahwa “data ilmiah independen yang kredibel terus tidak menunjukkan hubungan yang terbukti antara mengambil acetaminophen dan autisme,” dan bahwa “organisasi kesehatan medis dan masyarakat setuju,” sambil terus mengadvokasi komunikasi antara wanita hamil dan profesional kesehatan mereka (8).

Halaman tersebut kemudian menghubungkan ke pernyataan dari American College of Obstetricians and Gynecologists (ACOG), Society for Mational-Fetal Medicine (SMFM), dan Autism Science Foundation, semuanya tertanggal 5 September 2025.

“Pasien hamil tidak boleh takut jauh dari banyak manfaat asetaminofen, yang aman dan salah satu dari sedikit pilihan yang dimiliki orang hamil untuk menghilangkan rasa sakit,” Christopher Zahn, MD, kepala praktik klinis ACOG, dikutip mengatakan dalam sebuah posting Facebook ACOG (9).

“Pada saat ini, berat bukti ilmiah bahwa penggunaan asetaminofen selama kehamilan menyebabkan peningkatan risiko autisme atau ADHD hanya tidak meyakinkan,” kata Presiden SMFM Sindhu K. Srinivas, MD (10). “Dalam kedokteran ibu-janin, seperti dalam semua kedokteran, rekomendasi kami didasarkan pada evaluasi penelitian dan data yang ketat, keahlian klinis, dan nilai dan preferensi pasien kami.”

“Tidak jujur ​​dan menyesatkan untuk merebus penyebab autisme menjadi satu hal sederhana,” kata Alycia Halladay, PhD, chief science officer di Autism Science Foundation (11). “Kami tahu bahwa autisme sangat rumit, dan kami perlu menjauh dari studi yang menyederhanakannya menjadi satu paparan tanpa pertimbangan lain.”

Apa implikasi yang lebih luas untuk industri?

Perselisihan saat ini menyoroti kerentanan obat-obatan yang sudah lama ada terhadap pengawasan keselamatan yang baru. Bahkan ketika bukti kausal kurang, temuan pengamatan dapat mempengaruhi kebijakan dan persepsi publik, memaksa industri untuk merespons dengan cepat untuk mempertahankan kepercayaan diri (1-4).

Untuk produsen, situasi menggarisbawahi nilai komunikasi yang jelas dan cepat. Pesan publik Kenvue menunjukkan bagaimana perusahaan harus menyeimbangkan kepastian dengan keterbukaan untuk studi lebih lanjut, terutama ketika badan pengatur dapat meninjau kembali pelabelan atau panduan (7,8).

Di sisi penelitian, perdebatan dapat merangsang investasi dalam studi mekanistik dan biomarker yang melampaui epidemiologi. Untuk tim penemuan dan pengembangan, ini menggambarkan perlunya mengantisipasi potensi pertanyaan keselamatan sebelumnya di dalam pipa (3,4).

Di tingkat manufaktur, bahkan peringatan pencegahan dapat mendorong perusahaan untuk menyesuaikan strategi pasokan, pelabelan, atau rencana manajemen risiko. Kasus Tylenol menunjukkan bahwa obat -obatan lama dapat menjadi titik fokus untuk debat politik dan ilmiah, menuntut kewaspadaan berkelanjutan dari industri (9-11).

Referensi

1. Gedung Putih. Fakta: Bukti menunjukkan hubungan antara asetaminofen, autisme. Whitehouse.gov22 September 2025.
2. Bhattacharya, J.; Makary, M.; dan Oz, M. Opini | Langkah baru Administrasi Trump untuk mengatasi autisme. Politico.com22 September 2025 (diakses 23 September 2025).
3. Liew, Z.; Kioumourtzoglou, M.-.; Roberts, AL; et al. Penggunaan analisis paparan kontrol negatif untuk mengevaluasi perancu: contoh paparan asetaminofen dan gangguan perhatian/hiperaktif dalam Studi Kesehatan Perawat II. Pagi. J. Epidemiol. 2019188 (4) 768-775. Doi: 10.1093/aje/kwy288
4. Ji, Y.; Azuine, RE; Zhang, Y.; et al. Asosiasi biomarker plasma tali pusat dari paparan asetaminofen dalam utero dengan risiko gangguan perhatian/gangguan hiperaktif dan gangguan spektrum autisme pada masa kanak-kanak. Jama Psikiatri 202077 (2) 180–189. Doi: 10.1001/jamapsychiatry.2019.3259
5. Hamel-Nelis, M. Studi Kasus Tylenol: Kelas Master dalam Komunikasi Krisis. Prandlattes.com28 Agustus 2023 (diakses 23 September 2025).
6. Chapman, M. dan Murphy, T. Johnson & Johnson untuk dibagi menjadi dua, bertujuan untuk pertumbuhan yang lebih cepat. Apnews.com12 November 2021 (diakses 23 September 2025).
7. Kenvue Brands. Produk dan Kedokteran Relief Sakit Kepala & Nyeri | Tylenol. Tylenol.comDiakses 23 September 2025.
8. Kenvue Brands. FAQ Tentang Produk Tylenol, Keselamatan & Dosis | Tylenol. Tylenol.comDiakses 23 September 2025.
9. ACOG. American College of Obstetricians and Gynecologists – Post ACOG. Facebook.com5 September 2025 (diakses 23 September 2025).
10. SMFM. Pernyataan SMFM tentang penggunaan asetaminofen selama kehamilan dan autisme. Smfm.org5 September 2025 (diakses 23 September 2025).
11. Autism Science Foundation. Pernyataan dari Autism Science Foundation tentang Wall Street Journal Report “RFK Jr., HHS untuk menghubungkan autisme dengan penggunaan Tylenol dalam kekurangan kehamilan dan folat.” AutismscienceFoundation.org5 September 2025 (diakses 23 September 2025).

Apa yang masuk akal untuk diharapkan dari AI agen di farmasi? Bagian Satu: Evolusi AI

Agen AI, Konsep Pengembangan Buatan Kecerdasan untuk Sistem Otomasi. Pengembang menggunakan laptop untuk pelatihan AI dan dasbor pembelajaran mesin. Teknologi Robot Smart dan Alur Kerja Agen | Kredit Gambar: © Deemerwha Studio – stock.adobe.com

Agen Kecerdasan Buatan (AI)-koordinasi otonom dari “agen” AI yang digerakkan oleh tujuan-bisa dibilang perubahan paling signifikan dalam AI sejak munculnya chatgpt, karena potensi untuk mendefinisikan kembali cara organisasi beroperasi. Otonominya terletak pada kemampuan agen AI dan orkestra mereka (atau “agen super”) untuk bernalar, mensintesis pengetahuan, dan secara adaptif menentukan dan mengoordinasikan tugas dan interaksi yang diperlukan untuk mencapai tujuan.

Kemampuan untuk bernalar, mengantisipasi, menghasilkan wawasan dan pengetahuan, dan membuat keputusan yang lebih baik sangat cocok dengan ilmu kehidupan, sebuah industri yang kaya data, berat proses, dan kritis. Ketika daya tarik industri farmasi dengan AI agen tumbuh, seri tiga bagian ini mengeksplorasi potensi teknologi dalam farmasi R&D, dimulai dengan penjumlahan evolusi AI hingga sekarang.

Penumpukan AI agen

Ketika industri farmasi global beradaptasi dengan kemajuan dalam sains, tuntutan peraturan yang berkembang, dan tekanan pada harga dan margin, AI telah memperoleh daya tarik baik sebagai solusi praktis untuk memproses beban kerja yang melonjak dan sebagai sarana untuk mengubah pekerjaan yang dilakukan perusahaan. Saat ini, teknologi ini digunakan dengan meningkatnya momentum, serta meningkatnya ambisi, karena AI terus berkembang dan ketika organisasi memahami potensi penuhnya.

AI generatif (Genai), yang menjadi perhatian utama dengan peluncuran chatgpt pada tahun 2022, telah membuktikan katalis yang mengganggu untuk seluruh industri, menawarkan kemampuan untuk mengambil apa yang telah terjadi sebelumnya, pengetahuan yang menggabungkan, menyaring fakta -fakta utama termasuk wawasan baru, dan menyajikannya dengan cara baru. Dalam Ilmu Hidup R&D, lintas fungsi termasuk urusan regulasi dan keamanan obat/farmakovigilance, AI telah membuka jalan bagi otomatisasi cerdas dari proses rutin yang sangat padat karya. Teknologi ini secara aktif digunakan dalam persiapan aplikasi otorisasi pemasaran, kontrol perubahan produk/manajemen penilaian dampak peraturan, pemrosesan kasus kejadian buruk, dan pelaporan keselamatan.

Dari perbaikan proses tambahan hingga pengerjaan ulang proses otonom

Melalui aplikasi yang berkembang biak ini, AI telah berkontribusi pada peningkatan nyata dalam efisiensi biaya proses. Keuntungan telah mencakup eksekusi tugas yang dipercepat, akurasi terasah dan konsistensi dalam output proses, dan optimasi sumber daya skala besar, karena tim profesional telah mencakar waktu untuk tugas yang lebih strategis dan menantang. Dalam menggunakan AI di seluruh kasus penggunaan diskrit ini, organisasi farmasi dan fungsinya memimpin telah belajar banyak tentang potensi teknologi dan cara terbaik untuk memanfaatkannya untuk mendapatkan hasil yang baik dan tepercaya.

Semua ini telah membuka jalan bagi gelombang kemajuan AI yang lebih besar, dalam bentuk AI agen. Ini mewakili pergerakan dari otomatisasi proses yang ada atau yang telah ditentukan ke otonomi yang jauh lebih besar atas apa yang AI lakukan dan bagaimana. Alih -alih aplikasi AI tunggal yang mengelola suatu proses, AI agen lebih kolaboratif, melipatgandakan keuntungan efisiensi. Ini melibatkan kontribusi otonom dari serangkaian agen AI spesialis untuk memenuhi tujuan yang ditugaskan melalui cara yang paling efektif mungkin. Agen-agen ini dikoordinasikan oleh AI “agen super.” Diberi tujuan, orkestra AI ini dan tuduhannya masing -masing menggunakan intelijen, pengalaman, dan alasan masing -masing untuk memenuhi kontribusi mereka ke tujuan yang lebih luas dengan cara yang paling efektif dan efisien yang mereka bisa. Menggabungkan semua pengambilan keputusan otonom ini memungkinkan perubahan langkah dalam pengiriman melalui adaptasi proses dalam penerbangan.

Jadi mengapa ini penting untuk pharma?

Menantang status quo

Agen AI tidak hanya tentang melakukan hal -hal lebih efisien dan lebih akurat, seperti halnya inkarnasi AI sebelumnya. Mencapai di luar ruang lingkup tugas individu, ia menawarkan potensi untuk reinvention proses yang diperluas.

Agen AI mengganggu sampai -sampai CEO Microsoft telah menyarankan mereka akan menjungkirbalikkan model pengiriman perangkat lunak cloud (1). Alasan untuk ini adalah bahwa AI memiliki potensi untuk mengurangi sentralitas antarmuka pengguna dengan secara mandiri memohon banyak aplikasi atau alat untuk menyelesaikan tugas yang lebih luas. Ini tidak hanya memiliki implikasi untuk cara perusahaan membeli dan menggunakan perangkat lunak; Ini juga menantang dari batas -batas tradisional yang dimiliki perusahaan antara tim fungsional dan antara set data masing -masing.

Agen AI menuntut lebih banyak sehingga dapat memberikan lebih banyak

Semua hal di atas telah memperbarui penekanan pada kualitas dan kekayaan aset data yang mendasari perusahaan, dan seberapa baik ini dapat digabungkan dan dimanfaatkan oleh agen yang berbeda dalam konteks yang berbeda. Ini juga meningkatkan harapan tentang betapa percaya diri dengan percaya diri berbasis AI dan wawasan suling dapat dipercaya.

Di sinilah potensi AI agen bertabrakan dengan kebutuhan akan sistem yang kuat dan interoperabilitas data, parameter yang jelas (kerangka operasi multi-agen), dan tata kelola yang kuat-itu jika AI agen harus divalidasi dan diandalkan untuk digunakan dalam konteks yang diatur dan berorientasi pada pasien.

Idealnya, keseimbangan harus dipukul antara memberdayakan AI agen dengan semua pengetahuan, detail, dan logika yang dibutuhkan untuk menambah nilai di atas dan di luar apa yang dapat dicapai manusia, sambil berisi kelonggaran teknologi (sehingga tidak melampaui atau menjadi nakal), sebuah konsep yang dikenal sebagai “otonomi terikat”.

Ketentuan terakhir ini, yang akan dieksplorasi secara lebih rinci dalam artikel ketiga dari seri ini, sangat penting. Para pencela Genai telah lama khawatir tentang berbagai kecenderungan platform untuk “berhalusinasi” untuk mengisi kesenjangan dalam pengetahuan mereka ketika memberikan jawaban atau ringkasan (walaupun, ini sedang ditangani dengan cepat) (2). Tanpa transparansi yang memungkinkan pengguna untuk memeriksa keaslian sumber atau kebenaran temuan, tidak ada perusahaan yang dapat mempercayai output alat Genai, terutama di lingkungan yang diatur secara ketat.

Dalam konteks AI agen, di mana sistem diberikan otonomi baru di seluruh alur kerja yang diperluas, taruhannya untuk tata kelola meningkat dengan tajam. Risiko melampaui output yang salah; Mereka termasuk pergerakan data yang tidak diinginkan, hilangnya kontrol operasional, pengambilan keputusan yang tidak selaras, dan garis akuntabilitas yang kabur. Mengelola tuntutan ini pergeseran dari perlindungan statis ke pengawasan dinamis: tata kelola yang dapat beradaptasi ketika agen berinteraksi, peran berkembang, dan konteks berubah. Ini akan dieksplorasi secara mendalam di bagian terakhir dari seri ini, tetapi poin intinya jelas – tanpa kerangka tata kelola yang kuat dan adaptif, otonomi yang membuat AI agen kuat juga dapat memperkuat risiko.

Singkatnya, kedatangan AI agen memperkenalkan potensi signifikan untuk reinvention operasional dan kebutuhan akan sistem dan kerangka kerja canggih untuk memfasilitasi transformasi positif sambil mengurangi risiko.

Artikel berikutnya dalam seri tiga bagian ini akan mempertimbangkan potensi besar untuk AI agen dalam fungsi R&D farmasi, dan menggambarkan beberapa kasus penggunaan awal yang sekarang sedang diujicobakan. Bagian ketiga kemudian akan menarik faktor -faktor keberhasilan kritis yang terlibat untuk membuka potensi penuh teknologi.

Referensi

1. Satya Nadella | BG2 dengan Bill Gurley & Brad Gerstner. Youtube.com12 Desember 2024 (diakses 15 Agustus 2025).
2. Google Cloud. Apa itu halusinasi AI? cloud.google.comDiakses 15 Agustus 2025.

Tentang penulis

Jason Bryant adalah wakil presiden, manajemen produk untuk AI & data di Arisglobal, yang berbasis di London. Seorang aktuaris ilmu data, ia telah membangun karirnya di fintech dan teknologi kesehatan, dan berspesialisasi dalam inovasi produk yang didukung AI, berbasis data, namun berpusat pada manusia. Dia sebelumnya memimpin Inkubator Digital AstraZeneca dan hari ini tetap di dewan badan amal kesehatan, Scleroderma & Raynaud's UK (SRUK), yang didedikasikan untuk meningkatkan kehidupan orang -orang yang terkena dampak kondisi di Inggris.

Small Molecules, APIs, and Excipients—Trends, Challenges, and Opportunities

*Full transcript available below.

In this exclusive Drug Digest video, Patrick Lavery, Editor, Pharmaceutical Technology® Group, interviews industry experts about the state of small molecule APIs, excipients, and ingredients in the pharmaceutical industry. Key points include the significant role of small molecules, which accounted for 69% of FDA-approved drugs as of 2023. The conversation highlights challenges, such as supply chain complexities, regulatory hurdles, and the impact of the Inflation Reduction Act on biologics.

The potential of artificial intelligence in drug discovery and the importance of sustainable practices are also discussed. The future of small molecules is seen as a promising one, with continued innovation and adaptation to emerging technologies and market dynamics.

Interview featuring

Steve Barr, Head—Small Molecule Business Unit and Vice-President, Global Alliances, SK pharmteco

With more than 30 years of international experience in the Life Sciences industry, Steve possesses a unique blend of technical and commercial skills, having earned a PhD in Organic Chemistry from the University of Glasgow and an MBA from the University of Edinburgh. His career includes work at GlaxoSmithKline, Catalent Pharma Solutions, The Dow Chemical Company, and Johnson Matthey.

Prasad Raje, CEO, LGM Pharma

Prasad Raje joined LGM Pharma as CEO in 2018. With leadership experience across analytical testing laboratories, drug substance, and drug product, he has overseen LGM’s expansion from a leading API sourcing organization for global pharmaceutical companies to an end-to-end contract development and manufacturing organization featuring: a network of prequalified API manufacturers, well over 100,000 square feet of US-based development and manufacturing facilities and equipment, and expert regulatory and analytical testing services. Born and raised in India and educated in India and the US, Dr. Raje’s extensive pharmaceutical career includes consulting and leadership roles at both large and small, public and private organizations. Most recently he was president, CEO, and board member of Nanotherapeutics, Inc.; senior vice-president and head of the life sciences division at EAG Laboratories; vice-president of development and manufacturing at Cambridge Major Laboratories (now Alcami); and president of Smithers Pharma Services and EVP and managing director of Smithers Viscient Laboratories. Prior to that he held several roles at AMRI Global leading to president and managing director at AMRI India. He earned his PhD in organic chemistry at Auburn University.

Sponsors

This episode of Drug Digest is sponsored by:

  • Adare Pharma Solutions
  • Bend Bioscience
  • Catalent
  • Coating Place Inc.
  • gChem
  • Ligand
  • Lonza
  • Piramal Pharma Solutions
  • Solvias

About Drug Digest

Drug Digest is a tech talk video series with the Pharmaceutical Technology® editors, who interview industry experts to discuss the emerging opportunities, obstacles, and advances in the pharmaceutical and biopharmaceutical industry for the research, development, formulation, analysis, upstream and downstream processing, manufacturing, supply chain, and packaging of drug products.

Upcoming episodes

  • October 2025: Partnering for BioPharma Success
  • November 2025: Updates in Quality Regulations

Transcript

Editor’s note: This transcript is a direct, unedited rendering of the original audio/video content. It may contain errors, informal language, or omissions as spoken in the original recording.

Patrick Lavery

Pharmaceutical Technology presents Drug Digest, a tech talk with the Pharmaceutical Technology editors all about emerging opportunities, obstacles and advances in the pharmaceutical, biopharmaceutical and biotech industries. Join us as we discuss with industry experts the research, development, formulation, analysis, upstream and downstream, processing, manufacturing, supply chain and packaging, as well as business strategies and regulatory issues.

I’m Patrick Lavery, editor for Pharmaceutical Technology, Pharmaceutical Technology Europe and BioPharm International. For this episode of the Drug Digest video series, I will be discussing the topic of developments in small molecule APIs, excipients and ingredients with Steve Barr at SK pharmteco and Prasad Raje at LGM Pharma. In our chat, Steve, Prasad and I will look at the state of the small molecule market amid challenges such as novel excipients, supply chain concerns, regulatory hurdles, artificial intelligence integration and reliance on sustainable practices with a look into the future at what’s next for this area of drug discovery.

This episode of the Drug Digest is sponsored by Adare, Bend Bioscience, Catalant, Coating Place, gChem, Ligand, Lonza, Piramal, and Solvias.

Adare Pharma Solutions is a global technology driven CDMO, providing product development through commercial manufacturing expertise focused on oral dosage forms for the pharmaceutical industry.

Bend Bioscience offers bigger solutions and bolder science across small molecule capabilities, while providing clients with the highest levels of service and science. They’ve combined three top notch facilities to deliver comprehensive integrated development to manufacturing onshore solutions for all oral dose projects. Bend optimizes formulation designs with a focus on enhanced pharmacokinetics and deploying enabling technologies such as spray dried dispersions, particle engineering, multi particulate dosage forms and modified release technologies to affect desired release profiles and in-vivo bioavailability, offering accelerated solutions for orphan breakthrough and specialty programs as well as tech transfers.

Catalent is a global leader in enabling pharma, biotech and consumer health partners to optimize product development, launch and full lifecycle supply for patients by leveraging oral solid dose manufacturing expertise and scale across a global network. Catalent matches the best technologies to optimal oral dose forms to enable successful programs.

Coating Place, Inc, has been in the contract manufacturing industry with a continued goal to provide the highest quality Wurster processing possible, which has kept them at the forefront of the fluid bed microencapsulation market for over 45 years.

gChem, the nation’s premier manufacturer and world’s leading innovator of DMSO enhances health and drug delivery applications with its Procipient product, creating a better world through unmatched, safe and high-quality solutions.

Ligand’s Captizol is a modified beta cyclodextrin for use in drug development and formulation, and improves solubility, stability, bioavailability and dosing of insoluble ingredients.

At Lonza small molecules, their connected experts work together to provide contract development and manufacturing services, helping pharma and small biotech companies deliver their medicines to patients in need, from the earliest stages of discovery to the final drug product, they can simplify the outsourcing experience with their reliable, timely service anticipating risks and solving problems, whether developing a pioneering therapy or creating a new oral, solid dosage form. Lonza is the only CDMO partner you need throughout a molecule’s journey from early development to commercial product. They work as one.

Piramal Pharma Solutions is a CDMO and part of Piramal Pharma Limited offering end to end development manufacturing solutions across the drug life cycle. They serve customers through a globally integrated network of facilities in North America, Europe and Asia. Developing trailblazing therapies is filled with unknowns.

Solvias helps smooth the journey from concept to clinic to commercialization with CMC analytical services as pioneering as products, pharma and biotech innovators worldwide turned to them for creative solutions powered by scientific expertise and a strong focus on customer success.

Without further ado, let’s jump into today’s discussion. My thanks to Steve and Prasad for joining us to talk about small molecule developments.

Small molecule discovery has taken a lead role in some of 2025’s most prominent drug development storylines, such as the persistent popularity of GLP-1s. But before we get to that, let’s revisit a recent conversation PharmTech Group had with Dave Miller, PhD, Chief Scientific Officer at AustinPx. Dr. Miller offered his thoughts on the importance of CDMOs partnering with a sponsor’s mindset.

Dave Miller

I think what we are leveraging is scientific expertise. So high science, we have, coming out of our history, we’re focused primarily on enabling formulations, bioavailability and for very challenging small molecules that had various issues that impacted bioavailability.

So we developed a deep expertise and a wide array of tools for addressing bioavailability and issues, and creating enabled formulations. We have world class in that regard, but also carry a ton of knowledge in terms of just conventional pharmaceuticals, developing conventional dosage forms, manufacturing efficiency, GMP manufacturing, release, regulatory strategy.

So, we’ve got the high science approach, but also with a well-rounded experience in general. I think the high science is key, offering novel platforms that differentiate your company against what’s out there in the landscape. There’s a lot of noise in the CDMO space.

I think what companies need to be differentiated is offering something different, something useful, and something that has a depth of history like we do with our bioavailability platform, but as I said, it’s also about, again, co-development, not putting a client’s compound through sort of a decision tree type structured development, but developing a tailored approach and tailored solution specifically for that molecule and demonstrating the scientific expertise and depth, as well as the engineering expertise and depth to take that molecule through formulation development, onto manufacturing tech transfer, to ensure that you’re going to be the development and manufacturing partner for your client from start to finish.

The foundation of all of that, what underlies all of that, is having a robust quality system, a history with regulatory agencies, a history with IP generation and maintenance and retention that creates a feeling of trust among your clients that I think still, in comparison to Eastern markets, there’s still some uncertainty there with respect to trustworthiness in terms of regulatory and IP, and I think that’s still some… there’s a natural sort of trustworthiness for domestic CDMOs and particularly CDMOs like us who have such an extensive regulatory and IP history that we will be trustworthy, will protect their asset, not only in terms of the services we provide, but also retaining their IP, generating new IP. And we can be a partner for them in providing what’s needed for regulatory filing and standing behind it.

Patrick Lavery

With that as context, Prasad, I’d like to start with you. Summarize the state of small molecule discovery and development so far in 2025. What are some of the most notable things to happen this year?

Prasad Raje

Before we talk about what 2025 has brought about for small molecule, let’s set the precedence for what the small molecule means for the pharmaceutical industry. If you just look at three years, 2023, 69% of all the drug products that were approved by FDA were small molecules. 2024, about 68% were small molecules till today, or I should say, till the month of August, at least 25 new molecular entities have been approved, 18 of which, 72%, are small molecules.

So while we know in the last decade or even more, biologics, large molecules have continued to be in the limelight, have played a role, certainly, because the dollar amounts coming from the prescriptions is skewed more towards that small molecules are here to stay, is the point I’m trying to make through the numbers, at least, to that 2025 has posed a little bit of a challenging environment for all drug discovery, small molecules included.

But one aspect that is being talked about a lot in lately is since the inception of the Inflation Reduction Act, the CMS aspect of supporting biologics patents for 11 years before it starts getting into negotiations with CMS versus small molecule, which starts getting after nine years, has really changed, or seven years has really changed. The talks about funding, and hence, the whole biotech winter, as everybody refers to, has affected small molecule discoveries at the same pace at which the biologics has, but since investors who would be investing in that discovery of small molecules have taken a little bit of seat back in making sure that the funding does give them the rewards for the risk that they end up taking.

So this is roughly the state of small molecule discovery, where it lies.

Patrick Lavery

Small molecules have been mentioned with high frequency in the still exploding field of GLP-1s and obesity and weight loss drugs in general. What role does small molecule discovery play in this area?

Prasad Raje

Very interesting question, Patrick. Look when we, if you technically, talk about first and foremost, GLP-1s most accepted, I would say, in the history of drug discovery, to pharmaceutical launches, to the tune that even the innovators kind of didn’t have enough capacity planned for how quickly it got accepted by the users. So that sets the stage for GLP-1 discussions.

Of course, it is being talked about a lot, it is being accepted by patients. A lot of it is being used and has a great positive outcome for many patients. So if you look at what a GLP-1 is, while they are peptides, one can argue, or one scientifically and regulatory wise, it is a small molecule by definition, less than 40 peptides. It is a small molecule, and it is synthetically being produced. Of course, there is a fermentation pathway for semaglutide especially, but, but they are both produced synthetically. So technically, they are also small molecules that are being manufactured the way a traditional small molecule would be manufactured.

Having said that, almost there are, I would say, 39, 40 depending on what reports you read, new molecular entities for obesity and weight loss currently in development, various stages of development by almost 34 plus or 35 plus companies, the market is here to stay. Acceptance is valid. Has been validated through the revenue generated. And small molecules will continue playing a role in that because at end of the day, if one could convert semaglutide, tirzepatide molecules itself, or like molecules with equal efficacy and results via either solid dosage, traditionally the small molecule part, then It would be even more accepted or more readily available, driving cost further down. So that would be, that would be a little bit of summary for GLP-1s.

Steve Barr

Yeah, look, it’s obviously an area of huge focus. I mean, there’s, you know, I don’t think in my 30 years in the industry, I’ve seen anything quite like the dynamics that’s going on with the whole area of obesity. Obviously, a huge focus on the lead peptide products, which is, I’d say, challenging the industry to be able to properly respond to that demand. But I don’t think it’s going to be a winner takes all type scenario here. I think there is space for the small molecule drugs to play.

I think the whole, the general link between weight loss and other medical challenges is becoming increasingly, you know, strong and clear, that link. So I think we’re going to see a lot of opportunity for niche applications, and I think that’s probably where the small molecule products will play. There have been some setbacks in recent times whether the oral small molecule products, but I mean, there are some inherent advantages of those products over the peptide products. And I think, you know, the focus and investment has been made by the major developers will inevitably lead to some really important breakthroughs.

Oral products are easier to administer, and in terms of patient preference, I think the oral remains, you know, typically preferential to the injectable. So I think with that particular need, you’re going to see the continued focus. The products are easier to make, typically, and therefore tend to be to be lower cost. And hopefully ultimately that makes them more broadly applicable. So, you know, I think there is absolutely the drivers and the focus and the space to play for oral and small molecule products to sit alongside the inevitable, successful peptide products that have already been developed and will continue to be developed.

Patrick Lavery

Let’s broaden the discussion to include APIs, excipients and other ingredients, particularly novel excipients that may have been recently developed. What are some hurdles surrounding these?

Prasad Raje

Look from an API perspective, and we talked about GLP-1s. Let’s just take that example. You know, these are injectables. Patients are taking once a week injectable, either in type, in their gut, very well accepted, but still, there is a large population that does not prefer pricking a needle or in general, it is more expensive to have a style drug being eventually made available to the patients. So APIs, excipients, they will continue to play a role in in the sourcing aspects for us, we continuously see the new molecular entities, and the genetics is almost like a different beast by itself in managing that supply chain.

But if we focus first, let’s say on GLP-1s, because, if it is a contiguous question that you would like to understand more that there are, there is actually a drug, or a dosage drug for weight loss or actually for diabetes, already in market, semaglutide drug, but it is not as popular or not as widely used, since the bioavailability of peptides is always something that you have to worry about, and how much you would dose in to the cost of making this peptide becomes a very valid question.

Having said that, excipients like biodegradable polymers or converting that into a dry powder inhalation, or using permeation enhancers like SNAC, salcaprozate sodium, those are all being currently used for enhancing the bioavailability of the GLP-1s. And on a larger scale, if you look at the macro part of the APIs, the genetic drugs, which are majority of the prescriptions, almost 80% prescriptions written in United States, the manufacturing of that and the supply chain is becoming more and more tricky because of either geopolitical reasons, government policies, whichever way you want to look at it, because the need does not go away.

You have to cure the diseases or even for lifestyle drugs if you want to live better, longer, whichever way you want to look at it, the need is not going away. And the generic manufacturing, generic drugs, API manufacturing, largely is outside the United States, and that’s where the supply chain becomes tricky, and managing that is fairly complicated these days.

Patrick Lavery

Are there supply chain concerns to note at this time? What about regulatory challenges?

Steve Barr

The first point certainly would fall directly from that previous comment. I mean, the focus on the whole GLP-1 class products and obesity in general, really is putting some strain, I would say, and the API supply chains, we’re seeing a lot of investment, I think, by the innovators themselves. Some of that is linked to the overall, you know, geopolitical, let’s say, desire to support us, investment and manufacture. But a lot of it is simply down to the actual demand for some of these products.

I mean, the oral products that we’ve just referenced, the small molecules, the volume potential for these products is very significant, and the amount of capacity that’s actually required to produce some of these products, you know, takes a good chunk out of what would be more generally available for the rest of the small molecule manufacturers. So I think there’s some pressure, some tensions that are driven by some of these, these new modalities.

I think it’s also true more generally, into the area of peptides. Again. Very complex molecules, long supply chains, tying up a lot of capacity. And I think companies like our CDMOs are really balancing with that, you know, balance, if you like, between what we would want to do ourselves and our own networks versus what we might have to look at, you know, establishing partnerships and outsourcing.

So, these modalities are putting some supply chain pressures on, I would say you can’t talk about supply chain challenges without direct reference to the tariff situation and the ongoing uncertainty about how that’s actually going to land and depending on how all that shakes out, you know, you potentially will see more regionally developed supply chains.

So whereas supply chains, at the moment, have been very global in nature, you may well see more of us. You know, supply chains for European supply. And again, that really for companies like ourselves, we really need to think about the procurement and supply partners that we have in different regions, aligned, perhaps to where we actually manufacture, the API products.

And probably the other aspect of supply chain at the moment, which is kind of front of mind as the critical medicines initiative that’s now been government backed both in the US and Europe, where the governments, I think, are looking to, let’s say, shore up the security of supply chains by having certain critical medicines, small molecule APIs, typically produced in country. And you know, we’re seeing, you know, the government approaching a number of companies, I’m sure, looking at what options might be available to effectively reshore these critical medicines.

Now, while it’s interesting, I think that we probably need to look at the actual incentives and the payback for investing in those types of supply chains, but it is very much topical at the moment, and I think will continue to be an important point of discussion.

Prasad Raje

So supply chain is no longer as it used to be few decades back, where you do a Google search, you look up the molecule who is manufacturing, and it does not. You cannot bring it in a country, in United States, just like that. There are a lot of steps that one has to take in order to show the pedigree, a quote, unquote, of the molecule, where it comes from, who is the manufacturer, what is the regulatory status of the manufacturer? Understanding. All of those are really complex steps that one has to take in order to bring a molecule of your choice for development, either for R&D or for commercial manufacturer as a drug product.

So regulatory, while it can be referred as challenges, I would say it is complex. It isn’t more complex than what people tend to believe. And in fact, while this is general discussion, that is one of the pillars of our expertise in how we tell a biotech industry or anyone who needs APIs to go ahead and focus on developing those drugs where we will deliver you at your doorstep through all the regulatory challenges that that or regulatory complexities that are in place the supply chain.

Part of it, if you really think about it, is, as I mentioned, majority of the generic drug manufacturers outside of the country, outside of United States, that choice was made a long, long time back by the business models that today exist for API manufacturing within us, which is largely to support the new molecular entities, which, as we talked about initially, has continued to always be in favor of small molecules. And most of the small molecules are oral solid dosage.

But regardless that API source being outside, supported by CDMOs, contract development, drug manufacturing within us, by that group, the generic manufacturing went outside. And so this is 40 years of doing, and it’s not going to happen overnight in building that many plants, manufacturing plants, and start making those, and the cost for generic drugs being constantly driven down and expected to be driven down creates a real diametrically opposite dynamics. Is that you want to produce those in the lowest possible cost structure and bring it over, and that expectation is met of the cost, but if you choose other way around of manufacturing in a high cost environment, then it will reflect into healthcare cost, since 80% are written that way.

So that’s the supply chain nuance that we are continuously battling. And hence our business, one of the pillars of our business model, which is API sourcing, fits in very well in making sure that is managed.

Patrick Lavery

How does artificial intelligence factor into the discussion? How can AI help in the discovery process?

Prasad Raje

Great, look, no matter which way we slice it or dice it, the companies or pharmaceutical discovery companies have to adapt to this, and there are very good reasons. Generative AI, let’s just take that generative AI will help in de novo designing of drugs faster. Without a doubt, the predictive modeling will help in understanding absorption, distribution, metabolism, toxicity, the admit studies that typically we refer to the high throughput screening, which has been around for many, for decades now, i.e. mapping of receptor bindings, or whichever way you want to look at it, that certainly will be whole lot faster. So these are all the elements that I’m describing of drug discovery. I used to be a drug discovery scientist many, many decades back.

But nonetheless, these are all the aspects and the AI, the broader AI concept, is only making it more available for the industry, for the innovators. And hence, what we expect, we should expect, is more involvement, faster, more molecules being evaluated, which is good for the industry, and becoming better, sharper, deliver therapeutic deliveries at the end of the day. And the testament to that, or a testing of that, would come from the fact that in 2025 it is anticipated, or it is expected, and it is proving out to be eventually the 25 to 35% of new molecular entities are going to which are, which are in development have AI-assisted origin. So that proves that, yes, it is a concept that is not going away. It is only going to be more widely used and help the drug discovery.

Steve Barr

Yeah, so there’s no doubt, there’s no doubt that AI is going to be hugely transformative. You know, as again, as a CDMO focuses more on the manufacture, certainly, development and manufacture of processes, rather than fundamental drug discovery. But you know, you can see, and you can read about the impact it’s having on drug discovery and the whole cycle, if you like, of design, make, test, analyze.

We’re seeing researchers getting much better at predicting molecules, potency, effectiveness, the pharmacokinetic profile, and it’s taken out a lot of the grunt work that, quite frankly, had to be done by scientists, and was costly and time consuming.

I think we’re also seeing, you know, big improvements as well on the sort of, what I’d call virtual screening. So again, the ability for this, the AI back systems to effectively do a lot of that screening work, which, again, previously would require hundreds, sometimes thousands, of experiments, can now be done in a predictive way.

So again, saving time, time and money. But again, our focus is more on, you know, the manufacturing side, and I think it’s we are seeing the benefits in terms of the ability to collect data, but obviously from an AI perspective, the ability to analyze that data and then understand how that data can actually help us improve yields and throughput, can improve impurity profiles in a predictive manner, again, which saves us a lot of thinking, time consuming experiments.

So we are really beginning to see it move into that, that manufacturing environment and pharmaceuticals, and I think that’s going to have a lot of dividends, both from a cost and a timeline perspective, in terms of how we can execute on programs. I think the other dimension of AI is actually more in the commercial side. We are, we’re now using AI search tools to really better study and analyze our customers’ pipelines of active projects and overlay our differentiated capabilities and come up with that much more targeted approach that we can position with our customers and where we can provide maximum value into their development and manufacturing activities, so whether it’s from discovery manufacture or actually into the commercial activities. I mean, AI is going to have a huge role to play going forward.

Patrick Lavery

What about sustainability? Every developer is seeking ways to put more sustainable practices into effect. How do these protocols interplay with small molecule development?

Prasad Raje

A sustainable part of the small molecule has always been it has been talked about it as there are ebbs and waves that keep on coming on, how much it is expected and how much it is not. But I mean, I as an organic chemist who used to be actively involved in process research, process development in early 90s all the way to today, I have seen that there is always a constant drive to say sustainable practices are always involved in any processes that one would develop to commercial manufacturing, to making sure that all of that is being done in a way that we can sustain these practices for a longer time.

I mean, to some extent, one can argue that the part of the decision making for a lot of manufacturing to go overseas was by some of the strict environmental practices that we have in the United States put in place. But it is now a global awareness that it doesn’t matter if you shift that from one part of globe to another part, it always comes back to haunt the entire globe, no matter which way you slice it or dice it so the awareness to use solvents, to use chemicals, to use processes that will be more environmentally friendly, more sustainable, are always going to be something that we have to worry about, either more or less at any given point because of government policies, we will never be able to escape completely.

Patrick Lavery

Any other thoughts? Perhaps a look into the future at the next big thing.

Prasad Raje

I want to get this right and become a billionaire. But nonetheless, look, 90% of the discussion is focused around small molecule, and so 90% of the drugs are small molecule. Let’s say the facts that we know of small molecules are easier to manufacture and administer, because many of the small molecules turn out to be oral solid dosage, liquid, so on and so forth. They are fundamentally cheaper to manufacture and they are the cost of developing a large molecule versus small molecule is also different. The timeline to develop that is also different. They are shorter and less expensive to develop and get it into a commercial market. So they are here to stay.

There are some though that you know the cell gene therapy or the car-T, there are some fundamentally different ways of treating disease which will not be possible by small molecules. And so if you gaze into the future, it’s not like small molecules are, are not here to stay. They’ll always, they will coexist with the large molecules, with the large molecules solving the more complex problems, or at cellular level, understanding the genomics, and going down that path and getting to that level, whereas the more, I don’t want to use the word, or I would say run of the mill, or the first line of treatment may revert back to a more cheaper, readily available, acceptable small molecule. That is really the future.

That is turning out to be because, a decade back, with human and other drugs becoming so popular as earth shattering, it has not changed the number of drugs that we talked about to set the stage for our discussion of small molecules decreasing by any chance.

Steve Barr

Just really, I mean, looking forward, where the focus, as we’ve said, is, a lot of GLP-1s, and I think that that whole space, moving from GLP-1 into the, let’s say, products that are targeting multiple receptors, was the products that are in development at the moment are going to be really important.

I think we’re going to continue to see, I would say, a higher focus on ADC type delivery systems and other conjugates. I think all the major innovators are really investing time and energy in there. And I think in general, small molecules are going to get more and more complex and complex.

Small molecules can be difficult to handle. It can be difficult to purify. And it’s quite interesting from our perspective, that a technology like chromatography, which probably in many circles and pharmaceutical development was seen as almost a failure to optimize and develop your process if you had to use chromatography, it’s now becoming actually fundamental, and the purification of peptides, ADCs and oligonucleotides. So I know the established technology is going to be repositioned and reinvented and become, I think, very important in terms of the future of drug development.

Prasad Raje

I think the only thing I’ll say is organizations, whether it is adapting to AI, whether it is adapting to geopolitical situations, whether it is adapting to government policies, those who adapt very quickly, remain nimble. Are going to be successful. And today’s discussion certainly hopefully points out towards real the adaptability and how science and life for everybody is changing fast.

Patrick Lavery

Steve and Prasad, thanks so much for taking the time to talk with us. It’s been wonderful. I hope you’ve enjoyed this discussion on small molecule APIs, excipients and ingredients. If you would like to learn more about the topics discussing this Drug Digest episode and others related to the biopharmaceutical industry, please visit our websites at PharmTech.com and BioPharmInternational.com.

Thank you to our sponsors, Adare, Bend Bioscience, Catalent, Coating Place, gChem, Ligand, Lonza, Piramal, and Solvias for sponsoring this episode, and thanks again to our expert speakers for sharing their insights. Tune into the next episode of the Drug Digest series in October, focusing on partnering for biopharma success.

Did you enjoy this episode? If you did, please share this video with colleagues who you think would enjoy the content. Thank you to our editors and experts for sharing their insight. Thank you as well to our sponsors for sponsoring this episode. If you want to stay in touch with the Pharmaceutical Technology team, subscribe to this podcast as well as to our e-newsletters. When you sign up for our newsletters, you will be updated about future episodes of Drug Digest, receive our magazines and more.

Thanks to everyone for joining us for this episode of Drug Digest. We will see you next time.

Pemungutan suara panel CDC memisahkan bidikan MMRV dan apa artinya

Catatan Editor: Kisah ini awalnya diterbitkan di biopharminternational.com.

Kebijakan vaksin AS diperkirakan akan secara fundamental bergeser di bagian belakang Pusat Pengendalian Penyakit dan Komite Penasihat Pencegahan (CDC) tentang Praktik Imunisasi (ACIP) 18 September 2025 Vote yang merekomendasikan bahwa anak-anak yang menerima dosis imunisasi pertama mereka terhadap campak, gondok, rubella, dan varicella (chickenpox) (MMRV). Keputusan itu dibuat melalui suara 8-3 dengan satu abstain, menurut laporan yang diterbitkan (1,2).

Keputusan ini menyarankan untuk memisahkan vaksin MMR dari vaksin varicella untuk anak -anak berusia empat tahun ke bawah, yang, dengan kata lain, merekomendasikan untuk tidak menggunakan vaksin MMRV gabungan (dipasarkan sebagai Proquad Merck & Co., yang disetujui oleh FDA pada 2005 (3)). Rekomendasi ACIP biasanya menentukan vaksin mana yang disediakan gratis melalui pemerintah AS dan mempengaruhi undang -undang negara bagian, serta membentuk pertanggungan asuransi kesehatan.

Apa alasan teknis di balik keputusan ACIP?

Katalis untuk perubahan peraturan yang signifikan ini tampaknya berakar pada data epidemiologis mengenai kejadian kejang demam. Panelis yang mengadvokasi split menunjuk ke bukti yang menunjukkan bahwa tembakan MMRV gabungan membawa sekitar dua kali lipat tingkat kejang yang berhubungan dengan demam pada kelompok usia empat tahun dan younger dibandingkan dengan pemberian terpisah dari tembakan MMR dan varicella (4).

Data menunjukkan hasil bidikan gabungan kira -kira tujuh hingga delapan kejang demam per 10.000 anak -anak, dibandingkan sekitar tiga hingga empat per 10.000 untuk mereka yang menerima MMR dan varisel secara terpisah. Menerima vaksin MMRV dapat memicu sekitar satu kejang demam tambahan per 2300 hingga 2600 anak -anak, dibandingkan dengan vaksin MMR saja (5,6). Sementara kejang demam terjadi pada 2% hingga 5% anak kecil, umumnya umum, dan membawa prognosis yang sangat baik (7), beberapa anggota panel baru berpendapat bahwa mengurangi kejadian mereka adalah tujuan kesehatan masyarakat yang bermanfaat, mengutip penelitian yang menunjukkan efek merugikan potensial pada pengembangan saraf.

Dalam tandingan, anggota komite Cody Meissner, MD, Profesor Pediatrik di Geisel School of Medicine, Dartmouth menyatakan dalam salah satu laporan yang diterbitkan, “Ini adalah pengalaman yang sangat menakutkan, tetapi saya pikir orang sangat nyaman mengatakan bahwa kejang demam tidak terkait dengan jenis kinerja yang terganggu atau pengembangan neurokognitif atau masalah sekolah” (1).

Kekhawatiran apa yang ada pada kepatuhan pasien dan risiko penyakit?

Kekhawatiran profesional utama untuk produsen vaksin yang terkait dengan memisahkan pusat -pusat rejimen vaksin di sekitar manfaat mapan dari vaksin kombinasi dalam meningkatkan kepatuhan pasien terhadap jadwal imunisasi masa kanak -kanak. Para ahli telah memperingatkan bahwa meningkatkan jumlah vaksinasi yang diperlukan dapat mengancam kesehatan anak-anak karena kemungkinan besar meningkatkan risiko ketidakpatuhan (8).

Penyakit yang dapat dicegah, seperti campak, gondok, rubella, dan cacar air, bisa sangat berbahaya sebagaimana dibuktikan oleh fakta bahwa, sebelum vaksin campak pada 1960 -an, ada 48.000 rawat inap tahunan (9). Penentang perubahan menekankan bahwa risiko kepatuhan lebih besar daripada manfaat mengurangi insiden kecil kejang demam.

“Kerugian memberikan dua dosis atau, seperti yang disarankan, memisahkan kedua dosisnya adalah bahwa kita tahu kepatuhan jatuh. Dan keuntungan dari vaksin kombinasi adalah bahwa anak -anak dan orang dewasa lebih cenderung menyelesaikan vaksin,” kata Meissner dalam laporan yang dipublikasikan (1).

Apa dampak ambiguitas peraturan dan dinamika panel terhadap industri?

Terlepas dari rekomendasi kebijakan baru untuk membagi dosis, ACIP kemudian memilih 8-1 untuk tidak mengubah cakupan untuk suntikan MMRV gabungan dalam program Vaksin untuk Anak-anak (VFC). Pemungutan suara selanjutnya untuk mempertahankan cakupan VFC untuk tembakan gabungan menyebabkan kebingungan di antara anggota komite mengenai apakah pedoman akan berbeda berdasarkan cakupan anak. Lingkungan peraturan yang kontroversial ini selanjutnya ditingkatkan oleh fakta bahwa Sekretaris Kesehatan dan Layanan Kemanusiaan Robert F. Kennedy Jr., yang telah mempertanyakan keselamatan vaksin, baru -baru ini memecat anggota ACIP sebelumnya dan menggantinya dengan penasihat yang dipilih sendiri, beberapa di antaranya kekurangan keahlian vaksin yang didokumentasikan (10).

Pejabat CDC memperkirakan bahwa pergeseran praktis dari kebijakan baru ini mungkin terbatas karena hanya sekitar 15% anak-anak dalam kelompok usia yang relevan saat ini menerima tembakan empat bagian, menurut CDC, yang mencatat bahwa angka ini sudah dipengaruhi oleh evaluasi sebelumnya dan komunikasi risiko kejang pada tahun 2008 dan 2009. ACIP dijadwalkan untuk melanjutkan pertemuannya, yang akan mencakup diskusi pada COVID-1.

Referensi

1. Sherman, C. Panel CDC merekomendasikan beberapa bidikan untuk campak, gondok, rubella dan cacar air alih -alih vaksin tunggal. TheGuardian.com, 18 September 2025 (diakses 19 September 2025).
2. Gardner, J. CDC Panel merekomendasikan pemisahan campak, bidikan varicella. biopharmadive.com18 September 2025 (diakses 19 September 2025).
3. FDA. Label Proquad (diakses 19 September 2025). https://www.fda.gov/media/119880/download
4. MacDonald, SE; Dover, DC; Simmonds, KA; Svenson, Risiko kejang demam setelah dosis pertama dari mayak campak-rubella-varicella vaksin: studi kohort berbasis populasi. CMAJ 2014, 186 (11), 824–829. Doi: 10.1503/cmaj. 140078
5. Klein, NP; Fireman, B.; Yih, wk; et al. Vaksin kombinasi campak-mumps-rubella-varicella dan risiko kejang demam. Pediatri 2010, 126 (1), E1-8. Doi: 10.1542/peds.2010-0665
6. Organisasi Kesehatan Dunia. Lembar Informasi: Tingkat reaksi vaksin yang diamati campak, gondok dan vaksin rubella. Siapa.intMei 2014.
7. Tiwari, A.; Meshram, RJ; Kumar Singh, R. Fuchile kejang pada anak -anak: A Ulasan. Curet 2022, 14 (11), E31509. Doi: 10.7759/Cureus.31509
8. Ventola, Imunisasi CL di Amerika Serikat: Rekomendasi, hambatan, dan langkah -langkah untuk meningkatkan kepatuhan. Bagian 1: Vaksinasi masa kanak -kanak. P T. 2016, 41 (7), 426-436.
9. Wharton, ME Campuran Penghapusan di Amerika Serikat. J. Infect. Dis. 2004, 189 (Suplement_1), S1 – S3. Doi: 10.1086/377693
10. Cole, C. Implikasi farmasi dari pemindahan Paul Offit dari Komite Penasihat Vaksin. Pharmtech.com3 September 2025.

Farmtech Weekly News Roundup – Minggu 15 September

Dalam fitur video PharmTech ini, kami menyoroti berita industri minggu ini dalam format yang mudah dikonsumsi dan menyenangkan. Roundup baru akan turun setiap hari Jumat, jadi pastikan untuk kembali setiap minggu. Dan pastikan untuk memeriksa tautan di bawah ini untuk cakupan yang lebih mendalam.

Secara kolektif, cakupan minggu ini membahas perkembangan industri farmasi baru -baru ini dan lanskap peraturan saat ini. Baca terus untuk rekap setiap cerita yang telah kami bahas.

ABC Farmaceutici untuk merayakan Centennial di CPHI Frankfurt

Perusahaan Farmasi Italia ABC Farmaceutici akan memperingati ulang tahun ke -100nya di CPHI Frankfurt mulai 28-30 Oktober 2025, meluncurkan logo khusus dan menjadi tuan rumah acara di stannya. Perusahaan, yang sekarang menjadi bagian dari Ice Pharma, telah berkembang secara global menjadi lebih dari 50 negara dan mengembangkan keahlian dalam bahan farmasi aktif (API), dermo-cosmetics, dan asam ursodeoxycholic (UDCA), pengobatan untuk penyakit hati autoimun yang langka.

CPHI Frankfurt mengumumkan finalis 2025 Pharma Awards

CPHI Pharma Awards 2025 telah mengumumkan finalis di 14 kategori, menyoroti inovasi dalam biologi sintetis, kecerdasan buatan dan kemasan berkelanjutan. Penghargaan ini menggarisbawahi perubahan industri menuju alat digital dan praktik hijau, dengan pemenang akan terungkap pada upacara pembukaan CPHI Frankfurt pada 28 Oktober.

Cancer Research UK dan NXERA Peluncuran Fase IIA Uji Coba untuk Obat Immuno-Onkologi

Cancer Research UK dan NXERA Pharma telah memulai uji klinis fase IIa untuk HTL0039732, sebuah imunoterapi molekul kecil yang diselidiki untuk tumor padat lanjut. Obat ini menargetkan reseptor EP4 untuk mengatasi imunosupresi yang dimediasi tumor, mekanisme yang berbeda dari inhibitor pos pemeriksaan tradisional, dan akan diuji pada kanker dengan kebutuhan yang tidak terpenuhi tinggi, termasuk kanker kolorektal dan prostat.

Persaingan meningkat dalam pengobatan mash dengan persetujuan obat baru

Pasar untuk steatohepatitis terkait disfungsi metabolik (MASH) berkembang dengan cepat setelah persetujuan FDA atas FARDIFA MADRIGAL 'REZDIFFRA dan Novo Nordisk's Wegovy. Dengan pasar mash yang diproyeksikan mencapai $ 31,8 miliar pada tahun 2033, perusahaan farmasi besar seperti Eli Lilly, GSK, dan Boehringer Ingelheim memajukan terapi inovatif mereka sendiri, menciptakan lanskap yang sangat kompetitif.

Masalah FDA Peringatan tentang promosi narkoba yang menyesatkan

FDA mengeluarkan surat peringatan kepada Eli Lilly, Novo Nordisk, dan Hims & Hers Health karena menyesatkan komunikasi promosi mengenai obat penurunan berat badan populer. Peringatan itu secara khusus mengkritik program televisi untuk menghilangkan dan meminimalkan informasi risiko yang signifikan untuk obat -obatan seperti Mounjaro dan Ozemic, menandakan peningkatan pengawasan peraturan praktik periklanan di semua platform media.

FDA menyetujui enbumyst, semprotan hidung untuk edema

Corstasis Therapeutics menerima persetujuan FDA untuk Enbumyst, semprotan hidung bumetanida untuk mengobati edema yang terkait dengan gagal jantung kongestif, hati, dan penyakit ginjal. Dirancang sebagai terapi rawat jalan yang dikelola sendiri, semprotan hidung menawarkan penyerapan cepat yang sebanding dengan diuretik IV, berpotensi mengurangi rawat inap dan biaya perawatan kesehatan untuk 6,7 juta orang Amerika dengan gagal jantung.

CPHI Frankfurt mengungkapkan 2025 finalis penghargaan farmasi untuk pengembangan bio/farmasi

Atkwork888x – stock.adobe.com

Daftar pendek untuk CPHI Pharma Awards 2025 telah dirilis, menyoroti kemajuan yang mencerminkan prioritas yang berkembang dari ilmu dan teknologi bio/farmasi. Dipilih di 14 kategori, para finalis mewakili kemajuan di bidang -bidang seperti biologi sintetis, kecerdasan buatan (AI) dalam formulasi, akses pasien, dan kemasan berkelanjutan, menurut siaran pers 18 September 2025 (1).

Penghargaan ini berfungsi sebagai barometer teknologi dan praktik yang paling mungkin mempengaruhi fase industri berikutnya. Mereka tidak hanya menekankan inovasi produk tetapi juga mengakui kepemimpinan di dalam sektor ini. Kategori -kategori seperti pemimpin masa depan dan wanita di farmasi menyoroti individu yang keahlian dan visinya membentuk dimensi operasional dan budaya dari penelitian dan produksi farmasi.

Apa yang dapat diambil oleh pakar manufaktur dan teknologi bio/farmasi dari nominasi ini?

Daftar pendek tahun ini menggarisbawahi integrasi yang berkembang dari praktik digital dan berkelanjutan ke dalam pipa pengembangan bio/farmasi. Alat formulasi yang mendukung AI merampingkan desain dan mengurangi jadwal eksperimental, sementara pengemasan melingkar dan proses berkelanjutan menunjukkan industri yang mengadaptasi model manufakturnya untuk memenuhi harapan peraturan dan tujuan lingkungan (2-4).

“Di setiap kategori, para finalis menetapkan standar baru dalam inovasi farmasi, keberlanjutan, dan dampak pasien,” kata Tara Dougal, direktur acara CPHI, Informa Markets, dalam siaran pers (1). “Penghargaan Farmasi CPHI adalah platform vital untuk menyoroti kemajuan membentuk masa depan industri kami.”

Apa arti penghargaan ini untuk pandangan global industri?

Para pemenang akan diumumkan pada 28 Oktober pada upacara pembukaan CPHI Frankfurt 2025, yang menyatukan para profesional di seluruh rantai pasokan global. Pengakuan para finalis ini menyoroti teknologi dan pendekatan yang dapat segera mempengaruhi skalabilitas manufaktur, integrasi rantai pasokan, dan strategi pengembangan klinis.

CPHI Frankfurt akan diadakan 28–30 Oktober 2025.

Siapa finalis berdasarkan kategori?

Finalis 2025 dan teknologi/produk masing -masing berdasarkan kategori meliputi:

  • Pengembangan dan Inovasi API
    • Lonza untuk Design2Optimize
    • CMAC untukDari kristalisasi ke tablet: platform yang dapat diskalakan untuk aglomerasi API ”
    • Merck KGAA untuk Layanan Prediksi MPREDICT CO-CRYSTAL
    • Cordenpharma International untuk Sintesis Peptida Bantuan Tag (TAP).
  • Inovasi yang mempercepat
  • Di jantung pharma
    • Accord Healthcare selama satu dekade dampak dengan International Health Partners (IHP)
    • Pharmevo untuk meningkatkan keselamatan pasien melalui desain cerdas
    • Langkah untuk meningkatkan akses ke perawatan kesehatan yang terjangkau – HIV
    • Farmak International untuk “Tangguh berdasarkan Desain: Cetak Biru Jaringan Farmasi Farmak Group untuk pasokan global yang tahan krisis”
    • CNX Therapeutics dan The Social Mobility Foundation for “Talent Without Hambatan”.
  • CEO Tahun Ini
  • Pengiriman Obat dan Inovasi Perangkat
    • Azelis group untuk penghalang peristomal canggih dan krim adhesi
    • SHL Medical for Maggie Mix-nya, yang merupakan Autoinjector Dual-Chamber dengan Teknologi Isolasi Jarum (NIT)
    • LTS Lohmann Therapie-Systeme untuk meluncurkan biosimilar pertama di injektor on-body
    • Ypsomed untuk menyatukan keberlanjutan dan kenyamanan pasien di perangkat injeksi diri.
  • Formulasi jadi
    • Zerion Pharma untuk Teknologi Disersome
    • Evonik Industries for Eudracap Colon, yang, menurut perusahaan, adalah kapsul ready-fill fungsional pertama di dunia untuk pengiriman obat oral untuk menargetkan wilayah ilono-kolonik
    • Crystecpharma untuk rekayasa partikel superkritis anti-solvent (MSAS) untuk stabilisasi biomolekul
    • Roquette untuk sistem pelapisan nabati yang mudah untuk meningkatkan solusi dosis oral
    • Kapsul Lonza & Bahan Kesehatan untuk Inovasi Inovasi dan Akselerator Formulasi.
  • Pemimpin masa depan
    • Jakub Knurek, Spesialis Pemasaran, Mabion
    • Mark Kelada, Manajer Senior, Layanan Lab Eropa, Layanan Laboratorium Nelipak
    • Mohammad Farahani, E. coli Pakar Produksi, Cinnagen
    • Yolanda Gomez, Esteve CDMO
    • Yuvansh Khokhani, Direktur Pelaksana, Laboratorium YSK
  • Keunggulan manufaktur
  • Pengemasan dan mesin
    • Schott Pharma untuk Schott Toppac Infuse – generasi berikutnya
    • IMA Life for Tile-X, sistem finish aseptik aseptik generasi baru
    • H&T Presspart untuk Vytal Inovatif Penutupan Snap-Fit Inovatif.
  • Inisiatif start-up
    • Biotek Gajah Hijau untuk Selcrew
    • Nunabio for Custom: DNA sintetis bebas sel-termasuk urutan kompleksitas tinggi, panjang multi kilobase, dan skala miligram-dibuat dalam beberapa hari hingga berminggu-minggu
    • Novoarc untuk lipid untuk formulasi obat inovatif
    • Oryl Photonics untuk Oryl F1.
  • Keunggulan rantai pasokan
    • Sistem Cryoport untuk platform rantai pasokan ujung ke ujung terintegrasi
    • Sistem Occam untuk rantai pasokan kimia yang tangguh, supercharged oleh AI
    • Qyobo untuk platform qyobo
    • Tracelink untuk Platform Orkestrasi Tracelink untuk Universal Solutions (Opus).
  • Keberlanjutan
    • Renewables Celtic untuk memimpin revolusi kimia hijau, mengubah produk sampingan industri menjadi bahan kimia hijau bernilai tinggi
    • Enantios untuk platform Enantios-Mengaktifkan analisis kiral bebas label yang cepat dalam solusi
    • Avantor untuk Solusi Inaktivasi Virus JTBaker, deterjen yang lebih aman untuk pengangkatan virus dalam bioprosesing
    • Austinpx untuk Teknologi Kinetisol, teknologi berbasis fusi bebas pelarut yang mengubah obat yang tidak larut dengan buruk menjadi formulasi ketersediaan bioavailat tinggi
    • Kindeva untuk memimpin dalam propelan generasi berikutnya (NGP)-kemampuan siap-komersial dalam propelan HFA152A dan HFO1234ZE HFO1234ze
    • Aliansi untuk nol untuk solusi jarum suntik ramping, hijau, dan aman
    • Huhtamaki untuk kertas ultra omnilock
    • Botanical Solution Inc. (BSI) untuk “Keberlanjutan tumbuh di pohon: memproduksi QS-21, adjuvan vaksin standar emas”.
  • Wanita tahun ini
    • Adriana Kiędzarska-Mencfeld, Chief Operating Officer (COO), Polpharma Biologics
    • Christiane Bardroff, COO, Rentschler Biopharma
    • Ivy Gao, PhD, Presiden, Sunresin
    • Jennifer Gattari, Pimpinan Pengembangan Bisnis Global, Pfizer Centreone
    • Jonina Guards Dottir, CEO, Coripham
    • Meeta Gulyani, General Manager, Bioprosesing, dan Kepala Strategi Ilmu Kehidupan, Ilmu Kehidupan Ecolab.

Referensi

1. Informa Markets. CPHI Frankfurt Pharma Awards 2025 Finalis mengumumkan. Siaran pers. 18 September 2025. Https://www.cphi.com/europe/en/cphi-celebration/awards.html
2. Ferreira, fjn; Carneiro, sebagai penemuan obat yang digerakkan oleh AI: tinjauan komprehensif. ACS Omega 2025, 1023, 23889–23903. Doi: 10.1021/acsomega.5c00549
3. Cuneo, E. Sirkularitas dalam kemasan farmasi primer: menyatukan untuk perubahan. healthcarepackaging.com16 Juni 2025.
4. Asosiasi Bioindustry. Keberlanjutan dalam Tindakan: Bagaimana Bioprocessing Merintis Praktik Berkelanjutan. Posting blog, bioindustry.org. 19 November 2024.

Peran kemajuan genetik dan kemitraan dalam pengembangan obat penyakit langka (Bagian 3)

Catatan Editor: Wawancara ini awalnya diterbitkan di biopharminternational.com.

Karena perusahaan bioteknologi kecil dapat memanfaatkan kelincahan mereka dan fokus untuk mendorong inovasi – di mana perusahaan farmasi yang lebih besar mungkin ragu -ragu – bioteknologi kecil memainkan peran penting dalam memajukan perawatan untuk penyakit langka, kata Dan Williams, PhD, CEO Synaptixbio, dalam angsuran ketiga dari wawancaranya dengan dengan wawancaranya dengan Wawasannya dengannya dengan Wawas Teknologi Farmasi® Group.

Menurut Williams, yang perusahaannya berspesialisasi dalam penyakit ultra-langka, “bioteknologi kecil … mampu memajukan berbagai hal … (dan) membuat keputusan dengan sangat cepat,” memungkinkan mereka untuk merespons dengan cepat data baru dan peluang penelitian. Faktor signifikan dalam penelitian penyakit langka adalah dasar genetik dari kondisi ini. “Sekitar 80% penyakit langka adalah genetik,” catat Williams, menyoroti dampak kemajuan terbaru dalam sekuensing genom pada diagnostik dan pengembangan obat.

Bagaimana penelitian genetik dan kemitraan strategis mendorong obat penyakit langka?

Selama dekade terakhir, kolaborasi dengan lembaga akademik, seperti Rumah Sakit Anak Philadelphia, telah memperdalam pemahaman tentang komponen genetik, mempercepat jalan dari penemuan ke uji klinis, Williams menjelaskan. Terlepas dari kekuatan mereka, biotektan kecil menghadapi tantangan pendanaan. Sementara peluang hibah meningkat di Amerika Serikat dan Inggris, mengamankan sumber daya tetap menjadi rintangan besar, Williams menunjukkan.

Ketika perawatan penyakit langka berkembang melalui pengembangan klinis, kemitraan dengan perusahaan farmasi yang lebih besar menjadi penting. Kolaborasi ini membawa metodologi dan sumber daya yang ketat yang diperlukan untuk membawa terapi baru ke pasar, kata Williams. Selain itu, kelompok advokasi pasien juga membentuk lanskap, memberikan input kritis tentang prioritas pengobatan dan kualitas peningkatan kehidupan. Ketika momentum penelitian dibangun, integrasi wawasan genetik, strategi biotek yang gesit, dan kemitraan kolaboratif diatur untuk mengubah masa depan terapi penyakit langka, ia menyimpulkan.

Klik video di atas untuk melihat wawancara ini.

Klik di sini untuk Bagian 1. Klik di sini untuk Bagian 2.

Tentang pembicara

Dan Williams, PhD, CEO, Synaptixbio

Dan Williams, PhD, belajar biokimia dan fisiologi di University of Dundee, setelah itu ia bekerja hingga ilmuwan senior – mengelola kelompok penelitian sel dan pengembangan praklinis. Setelah ini, ia pindah ke pengembangan obat, fokus pada organisasi dan manajemen uji manufaktur dan klinis. Williams kemudian pindah untuk beradaptasi, mengembangkan terapi sel. Dia mendirikan kelompok pengembangan, mengelola proyek praklinis dan uji klinis, sebelum menjadi wakil presiden operasi penelitian. Dari sana, ia pindah ke Meatable sebagai Chief Product Officer. Williams ikut mendirikan Synaptixbio pada tahun 2021.

Lilly, Novo, HIMS Mendapatkan Peringatan FDA Tentang Menyesatkan Komunikasi Narkoba

Ozempic, Mounjaro dan Wegovy Injectable Pena di Latar Belakang Putih | Kredit Gambar: © K Kstock – Stock.adobe.com

Surat peringatan FDA yang dikirim ke Eli Lilly and Company (Lilly) pada 9 September 2025 telah dipublikasikan, mengenai program langsung-ke-konsumen yang awalnya ditayangkan di Amerika Serikat di jaringan televisi ABC pada 18 Maret 2024, dan telah tersedia sejak saat ini di situs web ABC dan layanan streaming Hulu (1.2). FDA mengatakan “menentukan bahwa video itu salah atau menyesatkan” dalam evaluasi dua suntikan tirzepatida, dipasarkan oleh Lilly sebagai Mounjaro dan Zepbound (1).

Siapa yang diwawancarai untuk program ini? Apa kontribusi Lilly?

The TV special, entitled “Shame, Blame, and the Weight Loss Revolution,” was hosted by Oprah Winfrey and, according to FDA's warning letter, featured W. Scott Butsch, MD, director of Obesity Medicine at the Cleveland Clinic, and Amanda Velazquez, MD, director of Obesity Medicine at Cedars-Sinai Medical Center in Los Angeles, as paid consultants who “receive research funding from companies making Obat-obatan GLP-1 (glukagon-like peptide-1) ”(1,2).

Program Winfrey juga mewawancarai Rhonda Pacheco, PharmD, yang pada saat itu adalah wakil presiden kelompok untuk Lilly (1). Pada 11 September 2025, Pacheco diumumkan sebagai presiden baru Unit Bisnis Amerika Serikat Takeda Pharmaceuticals (3).

Apa yang diduga FDA telah salah diartikan?

FDA menentukan bahwa program ini “menciptakan kesan menyesatkan mengenai keamanan Zepbound dan Mounjaro” dan “menghilangkan informasi risiko penting dan jika tidak meminimalkan risiko produk obat ini” (1).

Badan tersebut mengutip kegagalan untuk mengungkapkan peringatan kotak untuk tumor sel-C tiroid, serta minimalisasi efek samping seperti pankreatitis dan hipoglikemia. Ini juga mencatat bahwa Lilly belum mengirimkan materi promosi untuk ditinjau pada saat diseminasi, seperti yang dipersyaratkan (1).

Di mana surat -surat FDA lainnya diarahkan?

Seperti yang dilaporkan Reuters, surat peringatan FDA kepada Lilly hanyalah satu di antara lusinan yang dikeluarkan pada 9 September, termasuk yang lain tentang program ABC yang sama yang dikirim ke Novo Nordisk (4,5). Negelle Morris, Wakil Presiden Senior Penjualan Kardiometabolik Novo Nordisk, juga ditampilkan dalam video tersebut, yang membahas injeksi semaglutide perusahaan, Ozempic dan Wegovy, dan injeksi Liraglutide Victoza (4).

Perusahaan telehealth Hims & Hers Health juga menerima peringatan tentang produk semaglutide yang majemuk, bahan aktif dalam oempic dan Wegovy, setelah FDA menemukan klaim palsu atau menyesatkan tentang produk -produk tersebut dalam ulasan situs web HIMS pada Agustus 2025 (5).

Laporan Reuters mengutip komentar yang dibuat oleh Komisaris FDA Marty Makary, MD, selama seminggu bahwa surat -surat itu dikeluarkan, menunjukkan bahwa perusahaan perlu menyajikan pandangan yang seimbang dari obat yang mereka promosikan, sambil mematuhi aturan iklan – termasuk daftar semua efek samping (5). Makary mengatakan FDA bermaksud mendistribusikan sekitar 100 pemberitahuan gencatan dan penghentian, di antara ribuan surat lainnya.

Apa sinyal ini untuk budaya kepatuhan?

Cluster dari surat peringatan baru -baru ini menunjukkan bahwa iklan, penampilan media, dan platform digital berada di bawah pengawasan baru. Untuk perusahaan di bidang terapi kompetitif seperti penyakit metabolisme, kerangka kerja tata kelola harus meluas ke konsultan, platform pihak ketiga, dan situs web langsung ke konsumen.

Tindakan terkoordinasi agensi menunjukkan bahwa penegakan hukum tidak akan lagi episodik tetapi berkelanjutan, dibentuk oleh bukti ilmiah dan praktik komunikasi publik.

Referensi

1. FDA. Surat Peringatan – Eli Lilly and Company. Fda.govTerakhir diperbarui 16 September 2025 (diakses 16 September 2025).
2. ABC. Tonton Oprah Special: Malu, Salahkan dan Revolusi Penurunan Berat Badan. ABC.com18 Maret 2024 (diakses 16 September 2025).
3. Takeda. Takeda menunjuk Presiden Rhonda Pacheco dari Unit Bisnis AS. Siaran pers. 11 September 2025.
4. FDA. Surat Peringatan – Novo Nordisk Inc. Fda.govTerakhir diperbarui 16 September 2025 (diakses 16 September 2025).
5. Roy, M.; Choudhury, K. US FDA mengirim surat peringatan iklan narkoba kepada Lilly, Novo, Hims. Reuters.com16 September 2025.

Persaingan di Mash memanas saat GLP-1S GATE-BRASH pesta

Komposit digital dari hati wanita yang menyakitkan merah yang disorot | Kredit gambar: © mi_viri -stock.adobe.com

Steatohepatitis terkait disfungsi metabolik (tumbuhan) adalah jenis penyakit hati berlemak non-alkohol (NAFLD) yang mempengaruhi lebih dari 250 juta orang di seluruh dunia, dan jumlah kasus dalam tahap lanjut diperkirakan akan berlipat ganda pada tahun 2030. Kondisi yang mendasarinya seperti obesitas, diabetes tipe 3, dan syndrome metabolik dapat meningkatkan risiko ini. Selama bertahun-tahun, tumbuk sulit diobati, dan beberapa produk telah gagal dalam pengembangan klinis, termasuk agonis proliferator-teraktivasi peroxisome (PPAR) agonis elafibranor, inhibitor con-con-con-con-con-con-con-con-con-con-con-con-con-con-con-con-con-con-con.

Apa saja persetujuan produk terbaru?

Dalam beberapa tahun terakhir, kemajuan yang signifikan telah dibuat, dan produk -produk baru telah memasuki pasar mash. Pada bulan Maret 2024, Administrasi Makanan dan Obat AS (FDA) menyetujui Madrigal Pharmaceuticals yang aktif secara oral, reseptor hormon tiroid selektif (THR) -β agonis, rezdiffra (resmetirom), untuk orang dewasa dengan tumbuk dengan scaring hati sedang hingga lanjut (fibrosis), di samping diet dan latihan (1). Pada bulan Juni 2025, Komite Obat -obatan Eropa (EMA) untuk Produk Obat untuk Penggunaan Manusia (CHMP) merekomendasikan pemberian otorisasi pemasaran bersyarat untuk Rezdiffra di Mash (2). Pada 19 Agustus 2026, Komisi Eropa menyetujui Rezidiffra, dan perusahaan sedang merencanakan peluncuran Eropa pertamanya di Jerman pada kuartal keempat 2025 (4).

Pada bulan Agustus 2025, Novo Nordisk menerima persetujuan FDA untuk obat penurunan berat badan yang dapat disuntikkan (semaglutide) untuk pasien dengan mash dan fibrosis hati yang sedang hingga lanjut, tanpa sirosis, dalam kombinasi dengan diet dan olahraga yang berkurang (4). Clearance conditional didasarkan pada hasil fase III, di mana agonis reseptor peptida-1 seperti glukagon (GLP-1RA) menunjukkan peningkatan jaringan parut hati tanpa memperburuk kondisi dan terselesaikan tumbuk tanpa membuat jaringan parut lebih buruk (5,6). Eli Lilly juga mencari persetujuan untuk suntik ganda-aksi lambung polipeptida (GIP)/GLP-1RA, Zepbound (Tirzepatide), berdasarkan uji coba sinergis fase II pada pasien dengan dan tanpa diabetes tipe 2, dan dengan stadium 2 atau 3 fibrosis (kecari) (7.8).

Investasi apa yang dilakukan farmasi besar di tumbuk?

Tumbuk dipandang sebagai perbatasan berikutnya dalam penyakit metabolik, dan banyak uji klinis sedang berlangsung mengevaluasi analog hormon, agonis reseptor, dan inhibitor enzim (Tabel I). Pengembangan obat mash telah menarik minat yang signifikan dari investor farmasi dan swasta. Di ruang GLP-1, Boehringer Ingelheim telah bekerja sama dengan Selandia Pharma yang berbasis di Inggris untuk mengembangkan Survodutide. Agonis Glucagon/GLP-1 ganda ini telah menunjukkan peningkatan 64,8% yang disesuaikan dengan plasebo pada penyakit hati berlemak (9).

Tabel I. Perkembangan klinis terapi yang menargetkan steatohepatitis terkait disfungsi metabolik.

Tabel I. Perkembangan klinis terapi yang menargetkan steatohepatitis terkait disfungsi metabolik (MASH) (lanjutan).

Pada Mei 2025, GSK mengakuisisi Efimosfermin aset utama Boston Pharmaceuticals untuk US $ 1,2 miliar ditambah US $ 800 juta dalam pembayaran tonggak. Efimosfermin adalah terapi analog fibroblast yang baru, sekali bulanan (FGF21) analog dalam pengembangan klinis fase II untuk pengobatan tumbuk (10). Terapeutik Akero yang berbasis di AS dan 89bio juga mengembangkan analog FGF21, eFruxifermin dan pegozafermin, masing-masing (11, 12).

Pelopor Eropa mana yang menargetkan tumbuk?

Beberapa biotek Eropa sedang mengembangkan pendekatan inovatif untuk menargetkan penyebab mendasar dari mash dan fibrosis hati. Ini termasuk:

  • Penemuan, Prancis, Berfokus pada pengembangan terapi molekul kecil baru yang menargetkan fibrosis, gangguan penyimpanan lisosom, dan onkologi. Program utama, Lanifibranor (IVA337), adalah agonis pan-PPAR yang aktif secara oral. Ini menunjukkan hasil yang menjanjikan dalam percobaan yang dikendalikan plasebo fase IIB pada pasien dengan tumbuk aktif, meningkatkan resolusi tumbuk tanpa memburuknya fibrosis (13). Lanifibranor saat ini sedang dievaluasi dalam Nativ3, uji klinis fase III yang penting pada pasien dengan tahap tumbuk dan fibrosis F2 dan F3; Percobaan akan selesai pada bulan September 2026 (14).
  • Enyo Pharma, Prancis, adalah perusahaan biofarmasi tahap klinis yang berspesialisasi dalam penyakit fibrolitik dan anti-inflamasi. Senyawa timbalnya, vonafexor, adalah agonis non-steroid yang aktif secara oral dari NR1H4 (FXR, atau reseptor asam empedu). Dalam studi fase II penghancuran, vonafexor secara signifikan mengurangi fibrosis hati dan penanda peradangan, penurunan lemak dan berat hati, dan peningkatan fungsi hati dan ginjal (15). Pada Januari 2024, perusahaan mengumpulkan € 39 juta (US $ 45,39 juta) dalam pendanaan Seri C untuk mengembangkan Vonafexor lebih lanjut (16).
  • Selandia Pharma, Denmarkadalah perusahaan bioteknologi yang berfokus pada menemukan dan mengembangkan obat-obatan berbasis peptida inovatif. Ini telah menciptakan beberapa kandidat yang menargetkan sumbu otak metabolik, termasuk Survodutide, agonis ganda Glucagon/GLP-1, yang sedang dikembangkan dengan Boehringer Ingelheim untuk tumbuk (fase II) dan obesitas (fase II), dan petrelintide, analog amilin yang dikembangkan bersama dengan roche. Senyawa ini dapat mewakili kelas pengobatan baru untuk obesitas (17).

Di Amerika Serikat, beberapa perusahaan biotek sedang mengerjakan kandidat tumbuk, termasuk Metavia, yang mengembangkan DA-1726, analog oxyntomodulin (OXM) baru yang berfungsi sebagai reseptor peptida-1 seperti glukagon (GLP1R) dan agonis ganda (18).

Diagnostik tumbuk online

Selain itu, kemajuan yang signifikan telah dibuat dalam mengembangkan biomarker dan diagnostik untuk mengidentifikasi pasien yang berisiko tumbuk. Misalnya, GenFit yang berbasis di Perancis telah menciptakan program diagnostik non-invasif yang mencakup in vitro Tes untuk mendeteksi NIS4+ dan NIS2+. Pada saat yang sama, Nordic Bioscience telah mengidentifikasi biomarker yang menargetkan neo-epitop fragmen kolagen yang dapat digunakan untuk stratifikasi risiko pasien. (19, 20).

Masa depan tumbuk

Pasar mash global bernilai US $ 7,9 miliar pada tahun 2024 dan diperkirakan akan tumbuh menjadi US $ 31,8 miliar pada tahun 2033, dengan tingkat pertumbuhan tahunan majemuk 17,7% dari tahun 2025 hingga 2033 (21). Setelah banyak upaya yang gagal, industri akhirnya mengidentifikasi cara -cara baru untuk mengurangi penumpukan lemak hati. Sementara Rezdiffra Madrigal yang aktif secara lisan adalah orang pertama yang memasuki pasar AS dan Uni Eropa, sekarang menghadapi persaingan dari Wegovy yang disuntikkan Novo, dan Eli Lilly tidak jauh di belakang. Akan menarik untuk melihat bagaimana lanskap mash berkembang dan apakah pendekatan baru, seperti analog oxyntomodulin dan agen pembungkaman gen, dapat menangkap pangsa pasar yang menguntungkan ini di masa depan.

Referensi

  1. FDA. FDA menyetujui pengobatan pertama untuk pasien dengan jaringan parut hati karena penyakit hati berlemak. Siaran pers. 14 Maret 2024.
  2. Ema. Rezdiffra. Ema.europa.eu. 20 Juni 2025
  3. Farmasi Madrigal. Madrigal menerima persetujuan Komisi Eropa untuk Rezdiffra ™ (Resmetirom) untuk pengobatan tumbuk dengan fibrosis hati sedang hingga lanjut. Siaran pers. 19 Agustus 2025.
  4. Farmasi Madrigal. Madrigal Pharmaceuticals melaporkan hasil keuangan 2025 kuartal kedua dan memberikan pembaruan perusahaan. Siaran pers. 5 Agustus 2025.
  5. FDA. FDA menyetujui pengobatan untuk penyakit hati serius yang dikenal sebagai 'mash'. Siaran pers. 15 Agustus 2025
  6. Sanyal, AJ; Newsome, PN; Kliers, i.; et al. Percobaan fase 3 semaglutide dalam steatohepatitis terkait disfungsi metabolik. The New England Journal of Medicine, 2025 392(21), 2089–2099.
  7. Novo Nordisk. Semaglutide 2,4 mg menunjukkan peningkatan superior pada fibrosis hati dan resolusi tumbuk dalam uji coba esensi. Siaran pers. 1 November 2024.
  8. Loomba, R.; Hartman, ML; Lawitz, EJ; et al. (2024). Tirzepatide untuk steatohepatitis terkait disfungsi metabolik dengan fibrosis hati. The New England Journal of Medicine, 2024 391(4), 299–310.
  9. Boehringer Ingelheim. Survodutide US FDA Breakthrough Therapy Tahap 3 Uji Coba. Siaran pers. 8 Oktober 2024.
  10. GSK. GSK untuk memperoleh efimosfermin, obat khusus terbaik di kelas terbaik untuk mengobati dan mencegah perkembangan penyakit hati steatotic (SLD). Siaran pers. 14 Mei 2025.
  11. Terapi Akero. Efruxifermin untuk tumbuk. akerotx.com/clinical-rials (diakses 20 Agustus 2025).
  12. 89bio. 89Bio menerima status EMA Prime untuk Pegozafermin dalam pengobatan steatohepatitis terkait disfungsi metabolik (tumbuk) dengan fibrosis dan sirosis kompensasi. Siaran pers. 27 Maret 2024.
  13. Francque, SM; Bedossa, P.; Ratziu, V.; et al .. Sebuah uji coba acak dan terkontrol dari agonis Pan-PPAR Lanifibranor di Nash. The New England Journal of Medicine, 2021 385(17), 1547–1558.
  14. Clinicaltrials.gov. Detail Studi | Sebuah studi fase 3 yang mengevaluasi kemanjuran dan keamanan lanifibranor diikuti oleh ekstensi pengobatan aktif pada pasien dewasa dengan (NASH) dan fibrosis tahap F2 dan F3 (Nativ3) (diakses 21 Agustus 2025).
  15. Ratziu, V.; Harrison, SA; Loustaud-Ratti; et al. Perbaikan hepatik dan ginjal dengan agonis FXR vonafexor pada individu dengan dugaan fibrotik nash. Jurnal Hepatologi, 2023 78(3), 479–492.
  16. Enyo Pharma. Enyo Pharma mengumumkan pembiayaan € 39 juta Seri C dan izin FDA untuk memajukan Vonafexor dalam uji klinis fase 2 untuk pasien dengan sindrom Alport. Siaran pers. 3 Januari 2024.
  17. Farmasi Selandia. H1 2025 Presentasi. Zealandpharma.com. 14 Agustus 2025.
  18. Metavia. Dosis Metavia Pasien Pertama dalam kohort MAD 48 mg dari uji klinis fase 1 yang mengevaluasi DA-1726 untuk pengobatan obesitas untuk lebih mengeksplorasi dosis maksimum yang ditoleransi. Siaran pers. 9 Juli 2025
  19. Genfit. Diagnostik. Genfit.com (diakses 21 Agustus 2025).
  20. Nordic Bioscience. Masld, Sld, dan tumbuk. nordicbioscience.com (diakses 21 Agustus 2025).
  21. Kecerdasan Data. Tingkat pertumbuhan pasar Nash atau Mash Treatment, wawasan industri dan perkiraan 2025-2033. April 2025.

Tentang penulis

Cheryl Barton, PhD, adalah pendiri dan Direktur Pharmavision, Pharmavision.co.uk.