Arsip Kategori: Blog

Tinggikan kinerja obat GLP-1 Anda dan waktu untuk memasarkan dengan solusi pengemasan inovatif kami. Temukan bagaimana solusi Datwyler direkayasa untuk meningkatkan stabilitas obat, memastikan fungsionalitas dan kompatibilitas perangkat, dan mengamankan rantai pasokan Anda dari pengembangan melalui pengiriman.

Daftar gratis: https://www.pharmtech.com/pt_w/ensuring-efficacy

Tinjauan Acara:

Di webinar ini, Datwyler akan mengeksplorasi komitmennya terhadap kualitas dan keandalan dalam proses pengembangan obat GLP-1. Bergabunglah dengan para ahli kami ketika mereka menunjukkan bagaimana solusi kinerja tinggi kami secara khusus dirancang untuk mendukung dan meningkatkan pengiriman terapi GLP-1, memastikan stabilitas dan kemanjuran dari awal hingga akhir. Datwyler akan menunjukkan kepada Anda bagaimana tim pendukungnya yang berdedikasi dan rantai pasokan yang kuat dapat membantu Anda menavigasi kompleksitas pengembangan obat, mempercepat waktu Anda untuk memasarkan, dan membangun kepercayaan pada produk Anda. Ini adalah kesempatan Anda untuk mendapatkan wawasan utama dan bermitra dengan penyedia yang berkomitmen untuk kesuksesan Anda.

Tujuan Pembelajaran Utama:

• Identifikasi bagaimana solusi produk kami direkayasa untuk meningkatkan pengiriman terapi GLP-1, memastikan stabilitas dan kinerja optimal.
• Temukan bagaimana strategi pengemasan yang berpikiran maju diterjemahkan ke dalam keunggulan operasional dunia nyata.
• Leverage keahlian Datwyler untuk meningkatkan dukungan peraturan, membantu Anda menavigasi kepatuhan global yang kompleks dan mengamankan persetujuan produk untuk masuknya pasar yang lancar.

Siapa yang harus hadir:

• Insinyur dan manajer pengembangan perangkat
• Personel dalam fungsi teknis seputar sistem pengiriman obat
• Ilmuwan formulasi dan insinyur pengemasan
• Pakar yang dapat diekstraksi dan dapat dilindung
• Profesional pengadaan
• Personel Kualitas/Pengatur dalam Pengiriman Obat Parenteral

Pembicara:

Carina Van Eester
Pemimpin platform global, jarum suntik dan kartrid prefilled
Membela

Carina Van Eester Lulus sebagai insinyur industri dalam bidang kimia dan memulai karirnya di industri farmasi. Setelah 15 tahun pengalaman sebagai insinyur pengembangan kemasan dan manajer proyek, ia pindah ke Datwyler. Dia sekarang telah bersama Datwyler selama 15 tahun; Dia menghabiskan 7 tahun sebagai manajer akun kunci teknis, memberikan dukungan teknis kepada pelanggan, dan 4 tahun sebagai manajer kualifikasi dan validasi global, bekerja untuk mengatur pendekatan validasi Datwyler. Dia pindah ke peran pemimpin platform global untuk jarum suntik prefilled (PFS) dan kartrid pada tahun 2018, memastikan bahwa portofolio standar komponen karet yang digunakan untuk presentasi pengemasan ini mengamankan posisi Datwyler sebagai pemimpin pasar untuk PFS dan solusi penyegelan kartrid.

Daftar gratis: https://www.pharmtech.com/pt_w/ensuring-efficacy

Pada 11 September 2025, Obat -obatan Discovery Catapult (MDC), sebuah layanan ilmu kehidupan nasional yang didedikasikan untuk penemuan obat, dan Crown Bioscience, sebuah organisasi penelitian kontrak, mengumumkan bahwa perusahaan berkolaborasi pada platform biologi translasi terintegrasi untuk pengembangan radiofarmasi (1). Sebagai bagian dari kolaborasi, MDC akan memberikan pengetahuan dalam biologi sel, mikroskop resolusi tinggi, radiokimia, pencitraan praklinis, spektrometri massa, dan analisis jaringan multi-omik, dan biosains mahkota akan menyediakan platform penemuan, praklinis, dan terjemahan serta produk onkologi dan produk-produk kekebalan tubuh.

Apa yang membuat perawatan ini unik?

Teknologi Farmasi® berbicara dengan Juliana Maynard, PhD, kepala pencitraan translasi, di MDC, untuk mencari tahu apa yang membuat radiofarmasi unik dan bagaimana kolaborasi MDC dengan Crown Bioscience dapat membantu pengembang perawatan ini untuk kanker. Menurut Maynard, radiofarmasi memiliki potensi besar yang memberikan terobosan yang mengubah permainan untuk pasien kanker, dan kolaborasi dengan Crown Bioscience akan menciptakan alur kerja pra-klinis yang terintegrasi sepenuhnya untuk mengembangkan radiofarmasi secara global serta mengeksplorasi isotop baru atau mengoptimalkan agen penargetan.

“Pada intinya, mereka adalah kelas obat -obatan yang mengandung bentuk radioaktif dari elemen kimia, sesuatu yang kami sebut radioisotop, dan mereka dapat digunakan untuk mendiagnosis dan juga untuk mengobati kanker,” jelas Maynard. Tetapi apa yang membuat mereka begitu unik dan sangat kuat adalah ketepatan mereka, dan apa yang akan mereka lakukan adalah mereka akan menargetkan radiasi langsung ke tumor. Cara kerjanya mengambil molekul penargetan yang mengikat reseptor spesifik pada sel kanker, itu akan membawa radioisote yang dapat dilihat oleh kanker dan begitu kanker itu ada di sana. Pelacak diagnostik, tetapi kami juga dapat mengobatinya dengan cara yang sangat ditargetkan, sesuatu yang kami sebut pendekatan Theranostik.

“Dibandingkan dengan terapi kanker tradisional, radiofarmasi sendiri, mereka menyisihkan jaringan sehat,” lanjut Maynard. “Kami tidak mendapatkan efek samping yang telah kami lihat dengan obat-obatan kanker lainnya. Dan karena mereka sangat tepat dikirim ke sel-sel kanker tersebut, dosis radiasi ke seluruh tubuh berkurang secara signifikan, yang menurunkan efek samping tersebut. Dan kami telah menunjukkan efek pengobatan yang terbukti pada beberapa kanker yang sangat sulit diobati, kanker.”

Klik video di atas untuk menonton seluruh wawancara.

Tentang pembicara

Juliana Maynard adalah kepala pencitraan translasi di Catapult Discovery Obat -obatan. Dia memiliki gelar PhD dari University of Edinburgh, dan merupakan peneliti postdoctoral di University of Manchester.

Referensi

1. Haigney, S. MDC dan Crown Bioscience. Penemuan Obat -obatan Katapult dan Biosains Crown membentuk Aliansi Global Strategis untuk Inovasi Radiofarmasi. Siaran pers. 11 September 2025. Https://www.businesswire.com/news/home

Salinan

*Catatan Editor: Transkrip ini adalah rendering langsung dan tidak diedit dari konten audio/video asli. Ini mungkin mengandung kesalahan, bahasa informal, atau kelalaian seperti yang diucapkan dalam perekaman asli.

Nama saya Juliana Maynard. Saya kepala pencitraan translasi di Obat -obatan Discovery Catapult. Latar belakang saya dalam ilmu pencitraan. Saya melakukan PhD saya di University of Edinburgh, dan kemudian saya pindah ke University of Manchester sebagai peneliti postdoctoral. Dan setelah itu, saya menghabiskan sembilan tahun di AstraZeneca sebelum memutuskan untuk keluar dari industri untuk mendirikan layanan pencitraan komersial, dan tujuan yang ada untuk membuat pencitraan jauh lebih mudah diakses oleh komunitas penemuan obat yang lebih luas. Dan ambisi itu membawa saya ke karier saya sekarang di Obat -obatan Discovery Catapult, yang merupakan organisasi ilmu kehidupan nasional yang didedikasikan untuk mengubah penemuan narkoba menjadi terobosan komersial yang bermakna. Dan di MDC Medicines Discovery Catapult, kami bekerja sangat erat dengan ilmuwan wirausaha pengusaha, dan kami membantu mereka memvalidasi ide -ide mereka. Kami mencabut investasi mereka, dan pada akhirnya, kami mendorong produktivitas di sektor penemuan obat dan juga berdampak pada pasien. Dan di dalam tim saya, kami fokus pada penerapan teknik pencitraan translasi, teknologi seperti tomografi emisi positron dan tomografi komputer, untuk memahami bagaimana obat -obatan berperilaku dalam kondisi biologis nyata, dan ini, pada gilirannya, membantu mempercepat pengembangan obat. Ini memastikan bahwa obat -obatan tersebut dikembangkan untuk memberikan manfaat terapeutik maksimum kepada pasien kami. Dan kami juga perintis di bidang pengembangan dan terjemahan farmasi radio. Dan di sini, kami menggabungkan keahlian kimia radio kelas dunia kami dengan teknologi pencitraan seni canggih kami, termasuk secara klinis pemindai peliharaan tubuh total pertama di Inggris. Jadi, di samping peran saya di sini sebagai kepala pencitraan translasi di MDC, saya juga direktur operasi dan keterlibatan untuk platform pencitraan hewan peliharaan nasional kami, dan ini adalah jaringan teknologi nasional yang menyediakan komunitas riset Inggris dengan akses yang belum pernah terjadi sebelumnya ke pasangan tubuh total.

PharmTech: Apa yang unik tentang penggunaan radiofarmasi untuk mengobati kanker?

Maynard: Jadi, radiofarmasi benar -benar memiliki potensi yang sangat besar dalam pengobatan modern, dan mereka sudah mengemudi, permainan mengubah terobosan untuk pasien, dan kami melihatnya di seluruh dunia. Dan pada intinya, mereka adalah kelas obat -obatan yang mengandung bentuk radioaktif dari elemen kimia, sesuatu yang kami sebut radioisotop, dan mereka dapat digunakan untuk mendiagnosis dan juga untuk mengobati kanker. Tetapi apa yang membuat mereka begitu unik dan begitu kuat adalah ketepatan mereka, dan apa yang akan mereka lakukan adalah mereka akan menargetkan radiasi langsung ke tumor. Cara kerjanya mengambil molekul penargetan yang berikatan dengan reseptor spesifik pada sel kanker, itu akan membawa radioisotop kemudian langsung ke lokasi penyakit. Dan begitu ada di sana, sinar gamma itu sendiri akan memancarkan partikel alfa atau beta dan membunuh sel kanker untuk terapi. Dan apa artinya adalah bahwa kita berdua dapat melihat penyakit ini melalui pelacak diagnostik, tetapi kita juga dapat mengobatinya dengan cara yang sangat bertarget, sesuatu yang kita sebut pendekatan Theranostik, jadi sangat individual, dan itu adalah terapi yang dipandu gambar. Jadi, alih -alih satu ukuran cocok untuk semua, yang bisa kita lakukan adalah mendapatkan pendekatan obat yang lebih pintar, lebih aman dan lebih pasien, pendekatan pengobatan bertingkat untuk pengobatan, dan dibandingkan dengan terapi kanker tradisional, radiofarmasi sendiri, mereka menyisihkan jaringan sehat. Kami tidak mendapatkan efek samping yang telah kami lihat dengan obat -obatan kanker lainnya. Dan karena mereka sangat tepat dikirim ke sel -sel kanker itu, dosis radiasi ke seluruh tubuh berkurang secara signifikan, yang menurunkan efek samping tersebut? Dan kami telah menunjukkan efek pengobatan yang telah terbukti dalam beberapa hal yang sangat sulit untuk mengobati kanker, kanker. Jadi, misalnya, kanker prostat dan tumor endokrin neuro telah menunjukkan traksi yang sangat besar. Dan juga di luar terapi, seperti yang saya katakan, jejak radioaktif dan kemajuan teknologi yang kita lihat di Inggris, kita dapat melihat wawasan yang sangat terperinci untuk memberikan diagnostik yang lebih awal tetapi juga lebih akurat. Jadi, Anda tahu, sungguh, apa yang membuat mereka begitu unik adalah bahwa kami dapat menggabungkan diagnostik, diagnosis, dan pengobatan menjadi satu, dan kami menawarkan deteksi sebelumnya, Anda tahu, perawatan yang lebih baik lebih tepat. Dan pada akhirnya, kita harus melakukannya. Mengarah pada hasil pasien yang lebih baik.

PharmTech: Apa saja tantangan spesifik yang terkait dengan pengembangan radiofarmasi?

Maynard: Itu pertanyaan yang sangat penting, karena radiofarmasi sendiri memiliki potensi yang sangat besar. Kami telah melihat itu, tetapi masih ada beberapa tantangan yang sangat nyata, baik dalam pengembangan mereka, tetapi juga pengiriman, pengiriman yang perlu kami atasi. Jadi pertama -tama, permintaan global untuk perawatan farmasi radio itu sendiri meningkat dengan cepat, Anda tahu, sekitar 5% per tahun saat ini dan tumbuh semakin banyak. Dan di sini di Inggris, setiap rumah sakit menggunakannya setiap hari untuk membantu pasien, tetapi salah satu rintangan terbesar adalah akses ke isotop radio itu sendiri. Dan saat ini, saat ini tidak ada rute produksi Inggris untuk banyak radionuklida kunci yang kita butuhkan. Dan itu berarti bahwa uji klinis kami dan juga penggunaan terapi ini secara luas sangat tergantung pada impor dari luar negeri dan dari reaktor dan siklotron. Dan tentu saja, rantai pasokan itu menciptakan risiko, dan jika rantai pasokan tersebut terganggu, maka akses ke perawatan dan untuk pasien segera efektif. Kedua, ada persyaratan peraturan dan kualitas sendiri. Jadi seperti semua obat yang siap, obat -obatan harus diproduksi, diangkut dan diberikan, dan standar yang sangat ketat untuk memastikan keselamatan pasien. Dan keamanan pasien berada di garis depan dari setiap obat yang diproduksi, tetapi karena produk -produk ini bersifat radioaktif dan bilah untuk menanganinya, dan juga kepatuhan dan bagaimana kami mengelolanya, bahkan lebih tinggi, dan itu dapat memperlambat perkembangan dan menambah kompleksitas yang signifikan. Dan kemudian ada juga tantangan dari setengah kehidupan singkat. Jadi isotop radio itu sendiri, mereka terdegradasi dengan sangat cepat. Begitu sering obat -obatan harus diproduksi pada hari yang dibutuhkan untuk injeksi, dan juga keterlambatan dalam transportasi, produksi atau administrasi, dapat berarti bahwa prosedur perlu dibatalkan. Kami memiliki produk yang terbuang, atau lebih buruk lagi, seorang pasien bisa kehilangan diagnostik atau perawatan yang tepat waktu. Jadi, sementara janji farmasi radio sangat besar, mengatasi tantangan -tantangan ini, terutama di sekitar peraturan pasokan isotop yang andal dan logistik sangat penting jika kita ingin melihat dampak penuh untuk pasien kami, baik di sini di Inggris tetapi juga di seluruh dunia.

PharmTech: Bagaimana platform mahkota MDC baru akan mempercepat pengembangan farmasi radio?

Maynard: Bagaimana Kemitraan Mahkota dan MDC baru akan berkembang? Jadi kemitraan antara Crown Bioscience dan Obat-obatan Discovery Catapult, ini adalah peluang yang sangat menarik karena menciptakan alur kerja pra-klinis yang sepenuhnya terintegrasi untuk perusahaan yang mengembangkan farmasi radio secara global, dan apakah mereka memajukan terapi radio baru, atau mereka mengeksplorasi isotop baru atau mengoptimalkan agen penargetan mereka. Kemitraan ini dapat mencakup semua bagian dari pengiriman sehingga di sini di dalam Obat-obatan Penemuan Katapult, kami telah membangun platform farmasi radio nasional yang menggabungkan teknologi pencitraan mutakhir dengan kimia radio kelas dunia dan keahlian translasi dalam tim, tetapi Bioscience Crown sendiri, mereka membawa kekuatan yang tidak tertandingi dalam model inkologi pra-klinis. Jadi bersama-sama, itu menciptakan jalur yang mulus dengan tepat dari penemuan hingga ke validasi pra-klinis, tetapi juga ke dalam studi pencitraan translasi tersebut. Dan apa artinya ini bagi pengembang obat adalah bahwa mereka dapat melakukan studi yang lebih efisien, mereka dapat menghasilkan data translasi berkualitas tinggi, dan itu akan mendukung strategi kedokteran presisi mereka. Kemitraan ini benar -benar memungkinkan pengujian yang cepat dan juga dapat diandalkan tentang bagaimana perilaku radiofarmasi di dalam tubuh dan juga bagaimana tubuh meresponsnya dan seberapa efektif radiofarmasi itu sendiri, yang semuanya sangat penting untuk mengidentifikasi kandidat obat tersebut dan mengurangi risiko pengembangan klinis tersebut. Kami juga memanfaatkan keahlian kami di seluruh bidang lain dalam organisasi kami, biologi sel kami, mikroskop resolusi tinggi dan juga analisis jaringan multi -omic, dan yang memungkinkan kami untuk memberikan studi pembanding yang kuat dengan standar perawatan yang disetujui, yang pada gilirannya memberikan kepercayaan peraturan yang lebih besar dan membantu pengembang obat memberikan dan menyiapkan pengiriman obat baru yang lebih kuat dan sukses yang diselidiki. Jadi, dengan menggabungkan semua kekuatan kami, kami tidak hanya membantu inovator mengembangkan obat -obatan radio dengan lebih efisien, kami memberi mereka alat untuk mengurangi risiko investasi mereka mempercepat waktu yang diperlukan untuk membawa mereka ke klinik dan pada akhirnya meningkatkan hasil pasien. Jadi, ini semua tentang memindahkan farmasi radio ke pasar lebih cepat dan. Melakukannya dengan cara yang lebih pintar, lebih aman dan lebih berdampak bagi pasien kami.

Pfizer Logo Sign New York, NY, AS – 4 Mei 2021: Closeup of Pfizer Sign dan Logo di sisi gedung perusahaannya di New York City. | Kredit Gambar: © Kathy Images – Stock.adobe.com

Pfizer telah menjadi perusahaan farmasi besar pertama yang secara sukarela menyetujui mandat 31 Juli 2025 dari Gedung Putih untuk menurunkan harga obat resep di Amerika Serikat dengan harga terendah yang ditawarkan di antara negara-negara maju lainnya, strategi yang dikenal sebagai harga negara-negara yang paling disukai (MFN) (1,2). Pemerintahan dan Pfizer Presiden AS Donald Trump keduanya mengeluarkan siaran pers yang mengumumkan kesepakatan pada 30 September 2025.

Tanggal itu menandai 61 hari sejak 31 Juli, suatu hari atas jangka waktu yang ditetapkan Trump untuk mengikuti proses langkah demi langkah yang diuraikan kantornya-mengikuti perintah eksekutif 12 Mei 2025-atau orang lain mengatakan pemerintah federal akan “menyebarkan setiap alat di gudang senjata kami untuk melindungi keluarga Amerika dari praktik penetapan harga narkoba yang terus-menerus” harus gagal (3. 3..4).

Apa yang disetujui Pfizer?

Sebagaimana dirinci oleh Gedung Putih, setiap program Medicaid negara bagian di AS akan diberikan akses ke harga MFN pada produk pfizer – memastikan bahwa negara -negara asing tidak akan lagi dapat melakukan hal yang sama (1). Pfizer akan diminta untuk memulangkan peningkatan pendapatan asing pada produk yang ada yang dapat diwujudkan sebagai bagian dari pengaturan baru, dan obat -obatan pfizer akan ditawarkan dengan diskon dalam dari harga daftar ketika dijual langsung kepada pasien AS.

Pfizer mengatakan juga akan berpartisipasi dalam platform pembelian langsung, trumpprx.gov (belum hidup), dan penghematan pada sebagian besar perawatan perawatan primer perusahaan dan merek khusus tertentu akan rata -rata 50% tetapi bisa setinggi 85% (2).

Ketentuan perjanjian yang lebih spesifik telah dirahasiakan, tetapi dalam siaran pers Pfizer, ketua dan CEO Albert Bourla, DVM, PhD, mengatakan bahwa perusahaan juga akan diberikan masa tenggang tiga tahun di mana produk Pfizer di bawah penyelidikan bagian 232 tidak akan dikenakan tarif asalkan pfizer lebih lanjut berinvestasi dalam pembuatan di AS (2).

Apa saja implikasi yang lebih luas untuk Bio/Pharma?

Domino pertama yang jatuh dalam dorongan untuk penetapan harga MFN berpotensi menghasilkan pergeseran yang signifikan di seluruh lanskap bio/farmasi, yang mempengaruhi segala sesuatu mulai dari prioritas R&D hingga strategi manufaktur.

Bagi mereka yang berada dalam penemuan dan pengembangan obat, itu mungkin memerlukan evaluasi ulang strategi investasi. Jika AS tidak lagi memikul bagian yang tidak proporsional dari keuntungan farmasi global, kalkulus keuangan untuk R&D kemungkinan berubah. Dalam pengumumannya, Pfizer menyatakan perjanjian itu memungkinkannya untuk “sepenuhnya fokus pada pemberian obat generasi berikutnya” di bidang bernilai tinggi seperti onkologi, obesitas, vaksin, dan imunologi (2). Ini menunjukkan bahwa perusahaan dapat semakin memprioritaskan area terapeutik dengan potensi terobosan perintis untuk membenarkan investasi di bawah kerangka penetapan harga baru.

Dalam pembuatan obat, perjanjian tersebut dapat memacu peningkatan investasi domestik yang signifikan. Komponen kunci dari kesepakatan Pfizer – masa tenggang tarif – yang merupakan perusahaan telah melakukan tambahan $ 70 miliar untuk penelitian, pengembangan, dan proyek modal AS di tahun -tahun mendatang, yang bertujuan untuk memicu pertumbuhan, menciptakan lapangan kerja, dan pembuatan resah (2).

Secara teori, perjanjian tersebut menjadi preseden untuk perusahaan besar lainnya di industri ini, berpotensi mengarah ke infrastruktur rantai manufaktur dan rantai pasokan yang lebih luas. Stabilitas dan kepastian tentang penetapan harga dan tarif yang diberikan oleh perjanjian dilihat oleh kepemimpinan Pfizer sebagai faktor penting yang akan memungkinkan investasi yang lebih berani di ekosistem bio/farmasi AS (2).

Apakah perusahaan lain menanggapi permintaan Gedung Putih?

Pfizer adalah salah satu dari 17 perusahaan farmasi yang menerima surat dari administrasi Trump pada 31 Juli, bersama dengan Abbvie, Amgen, AstraZeneca, Boehringer Ingelheim, Bristol Myers Squibb, Eli Lilly dan Perusahaan, EMD Serono, Genentech, Gilisk Science, GSK, GSK, Johnson & Johnson, Merrikkk, Coener, Gsk, GSK, GSK, Johnson & Johnson, Johnson, Coener, Coener, GSK, GSK, JOHNSON & JOHNSON, JOHNSON, JOHNSON, JOHNSON, CO, CO. (3).

Di antara mereka, Lilly adalah salah satu perusahaan yang secara terbuka menyatakan tenggat waktu yang terbatas untuk mematuhi arahan MFN, dengan mengatakan itu diharapkan untuk membuat penyesuaian harga yang diperlukan pada 1 September 2025 (5). Tetapi dengan seluruh bulan September sekarang telah berlalu sejak pengumuman itu dilakukan pada 14 Agustus, tidak ada kesepakatan yang diungkapkan oleh Lilly atau Gedung Putih.

Dan sementara tidak ada kemajuan yang jelas telah dibuat dengan Johnson & Johnson mengenai penetapan harga MFN, pejabat kesehatan AS telah memiliki mantan properti J&J Tylenol (diputar di bawah merek Kenvue pada tahun 2021) di persimpangan persimpangan mereka selama September 2025, sebagai administrasi Trump untuk membangun hubungan antara penggunaan asetaminofen selama kehamilan dan pengembangan autisme.

Bagaimana lagi kita membahas cerita ini sejauh ini?

Teknologi Farmasi® Brands Brands Group The American Journal of Managed Care®, Kepala Eksekutif Kesehatan®, Topik obat®, Hcplive®, Eksekutif Kesehatan yang Dikelola®, Ekonomi Medis®, Onclive®, Perdagangan Farmasi®, Eksekutif Farmasi®, dan Waktu farmasi® mengadakan webinar langsung pada 10 September 2025 yang menyatukan panel para ahli dengan perspektif dari ekonomi, investasi, hukum, dan sektor pembayar untuk membantu membongkar dampak potensial dari biaya farmasi di masa depan di AS (7).

Panel dimoderatori oleh Ned Milenkovich, PharmD, JD, Ketua Praktik Perawatan Kesehatan Banyak Shelist, PC, dan termasuk Brian Corvino, Kepala Sekolah dan Pemimpin Praktek Akses Pasar Global, Deloitte US; Neal Masia, PhD, co-founder dan chief executive officer, EntityRisk, Inc.; Ali Pashazadeh, pendiri, ketua, dan chief executive officer, Treehill Partners; dan George Van Antwerp, MBA, Wakil Presiden Senior, Prime Therapeutics.

Klik di sini untuk mendaftar secara gratis dan menonton panel lengkap, sesuai permintaan.

Referensi

1. Gedung Putih. Lembar Fakta: Presiden Donald J. Trump mengumumkan kesepakatan pertama untuk membawa harga negara yang paling disukai kepada pasien Amerika. Whitehouse.gov30 September 2025.
2. Pfizer. Pfizer mencapai perjanjian penting dengan pemerintah AS untuk menurunkan biaya obat untuk pasien Amerika. Siaran pers. 30 September 2025.
3. Lavery, P. Trump mengirimkan surat kepada 17 perusahaan farmasi terkemuka yang menguraikan protokol penetapan harga obat yang paling disukai. Pharmtech.com1 Agustus 2025.
4. Lavery, P. Trump mengeluarkan perintah eksekutif yang bertujuan mengurangi harga obat resep untuk pasien AS. Pharmtech.com13 Mei 2025.
5. Lavery, P. Lilly Pernyataan: Harga MFN ditargetkan untuk 1 September, pushback pada tarif farmasi. Biopharminternational.com18 Agustus 2025.
6. Lavery, P. Acetaminophen dan Autisme: Dampak Industri Pernyataan Gedung Putih. Pharmtech.com23 September 2025.
7. Staf Ekonomi Medis. Dorongan harga obat 'negara paling disukai' Trump: Takeaways kunci dari panel ahli kami. Medicaleconomics.com11 September 2025.

Molekul DNA helix ganda dengan gen yang dimodifikasi, mengoreksi mutasi dengan rekayasa genetika | Kredit Gambar: © Nobeastsofierce – Stock.adobe.com

FDA telah mengeluarkan rancangan panduan baru untuk industri, “Program yang dipercepat untuk terapi obat regeneratif untuk kondisi serius,” yang bertujuan untuk memberikan sponsor yang terlibat dalam pengembangan terapi tersebut dengan rekomendasi berdasarkan bagian -bagian tertentu dari undang -undang yang sebelumnya yang ada, seperti Undang -Undang Pangan Federal (1).

Singkatnya, apa arti panduan rancangan ini?

Di bawah bagian 506 (g) dari Undang -Undang FD&C, menurut rancangan yang dipublikasikan oleh FDA pada 25 September 2025, terapi obat regeneratif dapat ditetapkan sebagai terapi lanjutan regeneratif, yang kemudian disebut FDA sebagai “terapi lanjutan obat regeneratif” (RMAT), jika kriteria tertentu dipenuhi (1).

Program yang dipercepat tersedia untuk sponsor terapi yang dirancang untuk mengobati penyakit atau kondisi yang serius atau mengancam jiwa, status RMAT di antara mereka (1). Penunjukan FDA lainnya dalam vena ini termasuk jalur cepat, terapi terobosan, tinjauan prioritas, dan persetujuan yang dipercepat.

Rancangan pedoman, secara umum, berkaitan dengan terapi obat regeneratif yang diatur sebagai biologi, di bawah Undang -Undang FD&C, oleh Pusat Evaluasi dan Penelitian dan Penelitian Biologi FDA (CBER) (1).

Apakah panduan tersebut memberikan fleksibilitas dalam pengembangan klinis?

FDA menyatakan bahwa CBER akan mempertimbangkan uji coba yang menggabungkan desain adaptif, strategi pengayaan, dan titik akhir baru, memberikan sebagai contoh bidang gangguan penglihatan lanjut. Di sini, peningkatan visi fungsional bisa menjadi titik akhir yang dapat diterima, menurut draft (1). Sebagai contoh lain, untuk produk penggantian jaringan, kinerja jangka pendek dapat dianggap sebagai titik akhir yang bermakna secara klinis.

Untuk produk yang ditunjuk RMAT, panduan merinci jalur untuk persetujuan yang dipercepat berdasarkan pengganti atau titik akhir menengah yang cukup mungkin untuk memprediksi manfaat klinis jangka panjang (1). Panduan ini menentukan bahwa sponsor mungkin dapat menggunakan bukti klinis dari pendaftar pasien, catatan kesehatan elektronik, atau sumber lain dari bukti dunia nyata sebagai pengganti uji coba konfirmasi tradisional.

Apakah ada terapi catatan yang menerima penunjukan RMAT baru -baru ini?

Pada Juli 2025, perusahaan bioteknologi tahap klinis Genascence Corporation mengumumkan bahwa potensi terapi gen kelas pertama yang menghalangi Interleukin 1 untuk pengobatan osteoartritis lutut diberikan penunjukan RMAT, setelah FDA sebelumnya memberikan penunjukan cepat terapi pada 2024 (2).

Perusahaan tahap klinis kedua, Veongen Therapeutics, kemudian mengumumkan pada Agustus 2025 bahwa FDA memberikan status RMAT kepada VG801, terapi gen investigasi timbal Veongen untuk penyakit Stargardt dan distrofi retina lainnya yang terkait dengan mutasi pada gen ABCA4 (3).

Bagaimana dengan pertimbangan kimia, manufaktur, dan kontrol (CMC)?

Panduan ini memperjelas bahwa jadwal klinis yang dipercepat tidak boleh mengurangi standar CMC yang diperlukan untuk persetujuan (1). Sponsor harus memberikan informasi CMC yang cukup untuk memastikan kualitas produk, termasuk identitas, kemurnian, dan kekuatan. Dokumen ini mengakui tantangan unik untuk menyelaraskan pengembangan produk yang cepat dengan program klinis yang lebih cepat untuk terapi regeneratif.

Panduan ini menekankan pentingnya interaksi dini dan sering dengan Kantor Produk Terapi CBER untuk secara proaktif mengatasi tantangan manufaktur. Untuk penunjukan RMAT, bukti klinis awal harus dihasilkan dengan produk yang sebanding dengan yang dimaksudkan untuk pengembangan tahap selanjutnya, menggarisbawahi kebutuhan untuk data perbandingan yang kuat ketika perubahan manufaktur terjadi (1).

Periode komentar untuk rancangan panduan terbuka hingga 24 November 2025 (4).

Referensi

1. FDA, Draft pedoman untuk industri, program yang dipercepat untuk terapi obat regeneratif untuk kondisi serius (CBER/OTP, September 2025).
2. Haigney, S. FDA memberikan obat regeneratif terapi lanjutan untuk terapi gen untuk lutut OA. Biopharminternational.com18 Juli 2025.
3. Lavery, Terapi Gen Penyakit Stargardt P. Veongen mendapat status FDA RMAT. Biopharminternational.com22 Agustus 2025.
4. FDA, “Program yang Dipercepat untuk Terapi Kedokteran Regeneratif Untuk Kondisi Serius; Draf Bimbingan untuk Industri; Ketersediaan,” Pemberitahuan, Daftar Federal90 FR 46225, 46225–46227.

Dalam fitur video PharmTech ini, kami menyoroti berita industri minggu ini dalam format yang mudah dikonsumsi dan menyenangkan. Roundup baru akan turun setiap hari Jumat, jadi pastikan untuk kembali setiap minggu. Dan pastikan untuk memeriksa tautan di bawah ini untuk cakupan yang lebih mendalam.

Secara kolektif, cakupan minggu ini membahas perkembangan industri farmasi baru -baru ini dan lanskap peraturan saat ini. Baca terus untuk rekap setiap cerita yang telah kami bahas.

Bagaimana 100% tarif farmasi berdampak pada manufaktur dalam negeri, rantai pasokan

Kebijakan perdagangan baru dari Presiden AS Donald Trump membebankan tarif 100% pada obat -obatan bermerek impor, efektif 1 Oktober 2025. Perusahaan dapat menghindarinya dengan membangun fasilitas manufaktur Amerika Serikat, sebuah langkah yang telah mendorong miliaran investasi.

Acetaminophen dan autism: dampak pernyataan WH

Gedung Putih telah mencegah penggunaan asetaminofen selama kehamilan, mengutip studi yang menunjukkan hubungan dengan autisme. Sementara beberapa kelompok medis menemukan bukti tidak meyakinkan, situasinya menyoroti kerentanan obat yang sudah mapan terhadap pengawasan baru.

Pemimpin Global Biopharma untuk membentuk pandangan industri

Bio-Europe 2025 akan mengumpulkan lebih dari 5700 peserta untuk membahas kemitraan strategis untuk pengembangan obat. Sesi akan mencakup daya saing Eropa, lanskap investasi, dan tantangan dalam menciptakan terapi penyakit langka.

Video 'Tanya Ahli' Baru

Para ahli menangani koleksi seumur hidup yang wajib dari bukti dunia nyata untuk obat yang dipasarkan untuk memantau efek samping. Kekhawatiran lain adalah keamanan rantai pasokan, dengan pencurian selama transportasi yang mengharuskan penilaian risiko menyeluruh.

Kesepakatan Pfizer-Metsera Mengurangi Pengembangan, Inovasi Manufaktur

Pfizer akan mengakuisisi Metsera sekitar $ 4,9 miliar, meningkatkan pipa obat obesitasnya dengan kandidat yang berbeda. Kesepakatan ini menyoroti tren yang berfokus pada diferensiasi klinis dan skalabilitas manufaktur.

Apa yang masuk akal untuk diharapkan dari AI agen di farmasi?

Agen Kecerdasan Buatan (AI), koordinasi otonom “agen” AI, dapat menemukan kembali proses R&D di luar otomatisasi sederhana. Implementasinya yang berhasil membutuhkan tata kelola data yang kuat dan interoperabilitas.

Komisi Eropa merampingkan manajemen kehidupan narkoba

Komisi Eropa menerbitkan pedoman baru, efektif 15 Januari 2026, untuk merampingkan manajemen siklus hidup otorisasi pemasaran obat dengan mengklasifikasikan variasi berdasarkan risiko.

Episode 'Behind The Headlines' 25

Episode terbaru dari “Behind the Headlines” membahas gerakan manajemen portofolio besar, termasuk kesepakatan dan akuisisi Pfizer-Metsera oleh Novartis. Ini juga mencakup perluasan terapi sel dan gen di luar onkologi.

Konvergen Fronts of Cancer Treatments

Kemajuan onkologi mencakup rencana untuk pusat penelitian kanker £ 1 miliar (US $ 1,34 miliar) di London dan kemajuan dalam perawatan yang muncul seperti limfosit infiltrasi tumor. FDA juga merilis rancangan panduan untuk mengembangkan radiofarmasi.

Episode 'Misteri Dua Menit' 1 Episode 1

Dalam pemutaran perdana “Misteri Dua Menit,” dalam kasus manufaktur, sebuah laboratorium melihat pembacaan rendah dalam tes pembubaran. Investigasi menemukan getaran dari kulkas terdekat menyebabkan bubuk jatuh dari keranjang pengujian, mencegah pembubaran yang tepat.

Pada bulan September 2025, Obat -obatan Discovery Catapult (MDC), sebuah layanan ilmu kehidupan nasional yang didedikasikan untuk penemuan obat, dan Crown Bioscience, sebuah organisasi penelitian kontrak, mengumumkan bahwa mereka berkolaborasi pada platform biologi translasi terintegrasi untuk mengembangkan radiofarmasi (1). Menurut National Institutes for Health, radiofarmasi dapat mengurangi efek samping yang terkait dengan perawatan kanker lainnya; Oleh karena itu, telah ada lonjakan uji penelitian dan klinis untuk obat -obatan ini (2). Platform MDC/Crown Bioscience yang baru sedang diciptakan untuk mendukung lonjakan pengembangan radiofarmasi ini dan akan menyediakan alur kerja untuk studi yang lebih efisien dan data translasi berkualitas tinggi.

Untuk mempelajari lebih lanjut tentang platform dan radiofarmasi, Teknologi Farmasi® berbicara dengan Bryan Miller, direktur operasi ilmiah dan teknis di Crown Bioscience UK.

“Radiofarmasi menawarkan prospek yang menarik untuk pengobatan kanker dengan menggabungkan isotop ke artikel uji yang mengenali target spesifik pada tumor, kami dapat memberikan dosis radiasi yang ditargetkan yang akan membunuh tumor tanpa merusak jaringan yang sehat,” jelas Miller. “Ini menawarkan peningkatan keamanan dan kemanjuran untuk perawatan anti-kanker, dan saya sangat senang dengan prospek pelebaran kisaran tumor di mana terapi farmasi radio tersedia untuk pasien.”

“Persiapan radiofarmasi membutuhkan perencanaan yang cermat dan eksekusi ahli. Memilih model pra-klinis yang benar sangat penting,” lanjut Miller. “Menentukan strategi penargetan yang benar untuk tumor juga sangat penting, dan Anda perlu memilih isotop yang tepat dan posisi pelabelan yang benar. Sangat penting untuk mengembangkan strategi pelabelan yang kuat dan melakukan QC menyeluruh dari metode yang kami dapat menawarkan saran dan dukungan di semua bidang ini untuk desain proyek farmasi radio yang sukses.”

Klik video di atas untuk menonton wawancara.

Referensi

1. MDC dan Crown Bioscience. Penemuan Obat -obatan Katapult dan Biosains Crown membentuk Aliansi Global Strategis untuk Inovasi Radiofarmasi. Siaran pers. 11 September 2025. Https://www.businesswire.com/news/home
2. Staf NCI. Radiofarmasi: Terapi radiasi memasuki usia molekuler. Institut Kanker Nasional. Kanker.gov. 26 Oktober 2020.

Tentang pembicara

Bryan Miller, Direktur Operasi Ilmiah dan Teknis, Crown Bioscience UK

Bryan Miller menyelesaikan gelar PhD dalam biokimia di University of Leicester. Dia kemudian melakukan dua beasiswa pasca-doktoral di University of Toronto dan Institut Beatson di mana dia fokus sia -sia Dan in vitro Model kanker kolorektal dan pankreas. Dia telah bekerja di bidang CRO sejak 2015, dan bergabung dengan Crown Bioscience UK pada tahun 2019 di mana dia saat ini menjabat sebagai direktur operasi ilmiah dan teknis.

Bagaimana 100% tarif farmasi akan berdampak pada manufaktur dalam negeri dan rantai pasokan

Kebijakan perdagangan baru dari Presiden Donald Trump memperkenalkan tarif yang signifikan pada obat -obatan impor, berdampak langsung pada strategi manufaktur dan rantai pasokan untuk perusahaan yang melayani pasar Amerika Serikat (1). Perkembangan ini menambah lapisan kompleksitas lain ke industri yang sudah menavigasi tekanan rantai pasokan, perubahan peraturan, dan permintaan pasar modal (2-7).

Dalam sebuah pernyataan yang dirilis pada hari Kamis melalui Truth Social, Presiden merinci rencana untuk mengenakan tarif 100% pada semua produk farmasi bermerek atau dipatenkan yang diimpor, efektif 1 Oktober 2025 (1). Langkah ini mengikuti diskusi berbulan -bulan seputar tarif sektoral potensial, dengan tarif yang sebelumnya disarankan setinggi 250% untuk memberi insentif pada produksi dalam negeri. Presiden menyatakan alasannya dengan jelas, mencatat, “karena kami ingin obat -obatan dibuat di negara kami”.

Kebijakan ini mencakup ketentuan penting untuk pengembang farmasi: tarif dapat dihindari jika perusahaan telah memulai pembangunan fasilitas manufaktur di AS (1). “Oleh karena itu, tidak akan ada tarif pada produk farmasi ini jika konstruksi telah dimulai,” tulis presiden. Ultimatum untuk produksi darat ini menghadirkan tantangan penting bagi para pemimpin industri, dari mereka yang mengelola outsourcing dan rantai pasokan hingga eksekutif membuat keputusan investasi modal jangka panjang.

Masih belum jelas apakah tingkat 100% baru ini akan diterapkan di samping tarif 15% yang diumumkan sebelumnya pada obat -obatan yang diimpor dari Uni Eropa (1). Kurangnya kejelasan ini memperkenalkan ketidakpastian lebih lanjut untuk perencanaan manufaktur dan logistik global.

Bagaimana tren industri dan investasi menanggapi?

Untuk para profesional yang melacak gerakan industri besar dan strategi investasi, pengumuman tarif mengkristal tren yang telah dibangun selama berbulan-bulan (1-23). Banyak perusahaan farmasi besar, yang mengantisipasi perubahan kebijakan semacam itu, telah berkomitmen untuk investasi substansial dalam infrastruktur manufaktur yang berbasis di AS.

AstraZeneca mengumumkan investasi $ 50 miliar pada akhir Juli, mengungkapkan kepercayaan pada kemampuannya untuk menghasilkan hampir semua obat untuk pasar AS di dalam negeri (24). Komitmen signifikan lainnya berasal dari Johnson & Johnson ($ 55 miliar), Roche ($ 50 miliar), Bristol Myers Squibb ($ 40 miliar), Eli Lilly ($ 27 miliar), Novartis ($ 23 miliar), dan Sanofi (setidaknya $ 20 miliar) (1). Eli Lilly baru -baru ini memecah dua pabrik baru sebagai bagian dari investasinya.

Sementara proyek multi-miliar dolar ini menandakan arah yang jelas, masih ada pertanyaan tentang apakah fasilitas baru ini akan memiliki kapasitas dan kemampuan teknis untuk memproduksi setiap produk yang dipatenkan saat ini dipasarkan di AS (1). Bagi mereka yang berada dalam pengembangan dan manufaktur obat, ini meningkatkan pertimbangan kritis tentang transfer teknologi, skalabilitas, dan kompleksitas membangun jalur produksi baru untuk berbagai portofolio produk.

Apa implikasi regulasi dan rantai pasokan untuk bio/farmasi?

Pergeseran kebijakan ini bersinggungan langsung dengan percakapan di seluruh industri yang sedang berlangsung tentang mengamankan rantai pasokan dan menavigasi lanskap peraturan (3). Kerentanan rantai pasokan obat yang sudah mapan telah menjadi tema yang berulang, dan tarif ini berfungsi sebagai katalis yang kuat untuk inisiatif onshoring (3.25,26).

Untuk mendukung dorongan manufaktur dalam negeri ini, FDA baru -baru ini meluncurkan Precheck Initiative (27). Program ini dirancang untuk merampingkan proses bagi perusahaan yang ingin membangun situs manufaktur baru di AS. Bagi para profesional urusan peraturan, memahami dan memanfaatkan inisiatif semacam itu akan sangat penting untuk mengelola jadwal dan memastikan kepatuhan, menggemakan minat industri dalam program -program seperti upaya Komisi Eropa untuk merampingkan manajemen siklus hidup narkoba.

Ultimatum secara efektif mengikat akses pasar ke investasi domestik, memaksa perusahaan untuk mengevaluasi kembali jejak manufaktur global mereka. Ini akan memiliki efek luas pada segala hal mulai dari pengembangan molekul kecil dan bahan farmasi aktif hingga sumber eksipien, area yang sudah menghadapi tekanan rantai pasokan yang signifikan (3).

Referensi

1. Swanson, A; Robbins R; Eavis, P. Trump akan menampar tarif obat -obatan impor, truk, dan perabotan rumah tangga. Nytimes.com. 25 September 2025.

2. Schniepp, S; Schmitt, S; Haigney, S. Tanyakan Pakar: Pertanyaan tentang bukti dunia nyata dan keamanan rantai pasokan. Pharmtech.com. 25 September 2025.

3. Lavery, P. Drug Digest: Molekul kecil, API, dan eksipien – tren, tantangan, dan peluang. Pharmtech.com. 19 September 2025.

4. Lavery, P. Pemangku kepentingan bereaksi terhadap dorongan FDA untuk kualitas, integritas, dan keseragaman. Pharmtech.com. 24 September 2025.

5. Spivey, C. Di belakang berita utama Episode 25: Mayor Big Pharma Bergerak, tekanan pasar modal di persimpangan dengan alogenik autologous versus alogenik. Pharmtech.com. 24 September 2025.

6. Mirasol, Panel CDC Panel memisahkan tembakan MMRV dan apa artinya. Pharmtech.com. 19 September 2025.

7. Cole, C. FDA Meninggalkan Ulasan Pakar: Implikasi untuk Pengembang Obat dan Profesional Kualitas. Pharmtech.com. 12 September 2025.

8. Cole, C. Tarif & Kebijakan Perdagangan: Hasil Survei Peer Bio/Pharma. Pharmtech.com. 26 Agustus 2025.

9. Cole, C. Memahami dampak operasional dari topi tarif farmasi AS-EU 15%. Pharmtech.com. 22 Agustus 2025.

10. Cole, C. Bio/Respons Tarif Farmasi: Wawasan Kunci dari Hasil Survei Industri. Pharmtech.com. 20 Agustus 2025.

11. Cole, C. Manfaat tak terduga Onshoring: Kualitas, efisiensi, dan ketahanan rantai pasokan. Pharmtech.com. 14 Agustus 2025.

12. Cole, C. Bagaimana farmasi dapat membangun rantai pasokan yang tangguh di tengah pergeseran perdagangan dan tarif. Pharmtech.com. 25 Juli 2025.

13. Cole, C. Pergeseran Kebijakan Perdagangan: Kepatuhan dan Strategi Biaya untuk Pharma. Pharmtech.com. 24 Juli 2025.

14. Cole, C. Tarif & Kebijakan Perdagangan: Apa yang Harus Diperhatikan, Dampak Biaya, dan Strategi Rantai Pasokan. Pharmtech.com. 24 Juli 2025.

15. Cole, C. Apa yang perlu diketahui oleh produsen farmasi tentang perubahan kebijakan perdagangan AS. Pharmtech.com. 23 Juli 2025.

16. Cole, C. 9 Implikasi dari tagihan pemotongan pajak dan pengeluaran Trump untuk industri bio/farmasi. Pharmtech.com. 7 Juli 2025.

17. Lavery, P. Pemimpin Kunci di BIO 2025 Menanggapi perubahan politik yang berkelanjutan. Pharmtech.com. 1 Juli 2025.

18. Cole, C. FDA Memperbaiki jalur peraturan untuk impor obat Kanada. Pharmtech.com. 22 Mei 2025.

19. Lavery, P. Trump mengeluarkan perintah eksekutif yang bertujuan mengurangi harga obat resep untuk pasien AS. Pharmtech.com. 13 Mei 2025.

20. Lavery, P. Trump mengarahkan FDA, EPA untuk mengurangi hambatan peraturan untuk manufaktur farmasi domestik. Pharmtech.com. 7 Mei 2025.

21. Thomas, F; Haigney, S. Industry Outlook 2025: Implikasi Politik untuk Farmasi. Pharmtech.com. 29 April 2025.

22. Thomas, F; Haigney, S. Industry Outlook 2025: Dampak Politik pada Farmasi. Pharmtech.com. 22 April 2025.

23. Bigica, A. Tarif farmasi sudah dekat: bagaimana industri menguatkan dampak. Pharmtech.com. 16 April 2025.

24. Haigney, S. AstraZeneca untuk menginvestasikan $ 50 miliar di produksi dan R&D AS. Pharmtech.com. 22 Juli 2025.

25. Lavery, P. Acetaminophen dan Autisme: Dampak Industri Pernyataan Gedung Putih. Pharmtech.com. 23 September 2025.

26. Mirasol, akuisisi Metsera senilai $ 4,9 miliar Pfizer meningkatkan pipa obat obesitas. Pharmtech.com. 23 September 2025.

27. Haigney, S. FDA bergerak untuk memperkuat rantai pasokan obat dengan program precheck. Pharmtech.com. 3 September 2025.

28. Haigney, S. Komisi Eropa merampingkan manajemen kehidupan narkoba. Pharmtech.com. 22 September 2025.

Siklus hidup produk obat tidak berakhir setelah obat diletakkan di pasaran. Ini melampaui, di mana bukti dunia nyata dari penggunaan produk pada pasien memberikan data yang sering diandalkan dalam pengujian keamanan obat yang berkelanjutan atau dalam pengembangan produk obat baru.

“Bukti dunia nyata adalah bagian dari kegiatan pharmacovigilance, dan ini jelas wajib untuk semua obat yang dipasarkan,” jelas Siegfried Schmitt, Wakil Presiden, Teknis, di Parexel. “Kumpulan bukti dunia nyata tidak benar-benar diperlukan di masa lalu, tetapi sekarang. Dan, menurut saya, sangat mungkin untuk tetap, mengingat manfaat yang diberikan bukti dunia nyata. Maka, oleh karena itu, bukti dunia nyata untuk produk tersebut harus dikumpulkan selama Anda menyimpan produk di pasar.”

Susan J. Schniepp, sesama terkemuka di Regulatory Compliance Associates, melanjutkan untuk menjelaskan bahwa data tentang suatu produk harus dikumpulkan untuk masa pakai produk, karena potensi efek samping yang tidak diketahui yang pernah digunakan oleh pasien. “Anda mendapatkan indikasi atau efek samping, (ketika) Anda berada dalam uji klinis. Tetapi begitu Anda membukanya hingga populasi yang lebih besar, dan semua orang dapat minum obat, Anda mendapatkan lebih banyak efek samping, karena itu akan mempengaruhi semua orang secara berbeda.”

Masalah rantai pasokan seperti apa yang dapat terjadi selama pengangkutan produk farmasi?

“Kami tidak berbicara tentang gangguan,” kata Schmitt. “Kami berbicara tentang fakta -fakta seperti yang kami dengar dari berita, di mana, katakanlah, di Amerika Serikat, seluruh truk (produk) menghilang ke udara tipis. Mereka mencuri truk yang lengkap. Mereka tidak hanya masuk ke dalam truk dan mencuri sesuatu. Ada beberapa pelabuhan di Eropa di mana Anda tidak boleh, untuk mengangkut farmasi Anda; truk apakah itu diterangi?

Klik video di atas untuk menonton Sue dan Siegfried menjawab pertanyaan -pertanyaan berikut:

1. Perusahaan saya baru saja meluncurkan novel, obat molekul kecil ke pasar. Untuk berapa lama kita perlu mengumpulkan bukti dunia nyata untuk memantau keamanan dan kemanjurannya?
2. Perusahaan saya sedang menyelidiki opsi untuk terapi sel baru untuk pasar onkologi. Bagaimana kita dapat memanfaatkan bukti dunia nyata dari penelitian kita sendiri dan dari obat-obatan pasca-pasar yang sudah ada di pasaran untuk memilih arah mana yang harus masuk?
3. Kami adalah produsen produk obat, dan kami menganggap keamanan rantai pasokan dengan sangat serius. Sebagai bagian dari penilaian internal kami, kami telah mengidentifikasi transportasi sebagai elemen kritis dari rantai pasokan. Kami menggunakan beberapa pihak ketiga untuk pengangkutan barang kami. Aspek keamanan apa yang harus kita atasi?

Tentang para ahli

Susan J. Schniepp, Rekan Distinguished, Regulatory Compliance Associates.

Susan J. Schniepp adalah Rekan Distinguished di Regulatory Compliance Associates dan anggota Farmasi Teknologi® Dewan Penasihat Editorial.

Siegfried Schmitt, PhD, Wakil Presiden, Teknis, Parexel

Siegfried Schmitt adalah wakil presiden, teknis di Parexel dan anggota Farmasi Teknologi® Dewan Penasihat Editorial.

Tanya seri video ahli

Selamat datang di serial video Ask the Expert. Seri ini merupakan perpanjangan dari kolom cetak yang sudah berjalan lama di Grup PharmTech di mana pakar industri menjawab kualitas umum dan pertanyaan peraturan dari industri. Seri video baru ini akan memperluas bidang topik untuk memasukkan masalah pengembangan dan manufaktur untuk membantu mereka yang bekerja di industri lebih memahami persyaratan bio/farmasi. Punya pertanyaan yang ingin Anda jawab? Kirim ke [email protected], dan mungkin muncul di episode mendatang atau kolom cetak.

Kami harap Anda menikmati diskusi!

World Autism Awareness Day 2 April – Potret studio seorang bocah Asia yang lucu menutupi wajahnya dengan potongan -potongan teka -teki yang penuh warna. Konsep gangguan spektrum autisme, ASD, sindrom, menyalakannya biru, latar belakang. | Kredit Gambar: © myboys.me – stock.adobe.com

Pada 22 September 2025, administrasi Presiden AS Donald Trump mengambil langkah-langkah yang paling menentukan dalam mencegah konsumsi asetaminofen, yang paling dikenal dengan nama merek Tylenol, selama kehamilan, dengan mengatakan ada bukti yang meningkat antara penggunaan obat-obatan yang tidak ada hubungannya-khususnya pada anak-anak yang tidak dapat diselesaikan-terutama pada anak-anak yang tidak dapat diselesaikan-secara khusus dan tidak ada hubungannya. (ADHD) (1).

Pada hari yang sama, seorang politico op-ed ditulis bersama oleh tiga pejabat administrasi Trump-lembaga nasional direktur kesehatan Jay Bhattacharya, MD, PhD; Komisaris FDA Marty Makary, MD; dan Pusat Administrator Layanan Medicare & Medicaid Mehmet Oz, MD – outlined serangkaian tiga langkah yang dilakukan administrasi, termasuk inisiatif ilmu data autisme, yang dimaksudkan untuk mencoba menjelaskan dan mencapai konsensus tentang mengapa tingkat autisme di Amerika Serikat terus tumbuh (2).

Sumber apa yang dikutip Gedung Putih?

Dalam pernyataan Gedung Putih dan Op-ed, administrasi Trump menghubungkan informasi dari beberapa sumber yang katanya telah mendokumentasikan “bukti pengamatan” tentang hubungan antara penggunaan asetaminofen, terutama dekat dengan pengiriman, dan diagnosis selanjutnya dari autisme, ADHD, dan kondisi lainnya.

Sumber termasuk data peer-review dari studi kohort skala besar, termasuk Studi Kesehatan Perawat II dan kohort kelahiran Boston.

Studi Kesehatan Perawat II Kohort mengevaluasi hubungan antara penggunaan asetaminofen ibu, selama periode paparan yang berbeda, dan ADHD pada lebih dari 8800 anak yang lahir antara tahun 1993 dan 2005, menemukan bahwa lebih dari 8% anak -anak telah didiagnosis dengan ADHD seperti yang dilaporkan oleh ibu mereka (3).

Studi kohort kelahiran Boston, pada sekitar 1000 diad ibu-bayi, menemukan bahwa biomarker plasma tali pusat paparan janin terhadap asetaminofen dikaitkan dengan peningkatan risiko autisme anak dan ADHD secara signifikan (4).

Bukankah Tylenol berada di bawah pengawasan di masa lalu?

Ini bukan badai hubungan masyarakat pertama yang harus dilakukan oleh merek Tylenol – dan bahkan mungkin bukan yang terbesar.

Hampir persis 43 tahun yang lalu, pada bulan September 1982, tujuh orang di daerah Chicago meninggal setelah menelan kapsul tylenol yang telah dipenuhi yang telah dipenuhi dengan sianida (5). Johnson & Johnson, pembuat Tylenol pada saat itu-merek ini diputar di bawah merek Kenvue pada tahun 2021-dipuji secara luas karena responsnya yang komprehensif, yang termasuk segera mengingat 31 juta botol dan meluncurkan kampanye kesadaran publik, di samping pengkhianatan saat itu-5 JUBUT yang telah menjadi di mana-mana. 5 Sejak pengkhianatan. Pengenalan Tamper.

Dalam hal ini, tanggapan Kenvue sama cepatnya: kunjungan ke halaman utama situs web Tylenol pada pagi hari tanggal 23 September meminta jendela pop-up dengan pesan yang meyakinkan kepada publik dan tautan ke halaman FAQ dengan informasi lebih lanjut (7,8).

Screenshot beranda Tylenol.com pada 23 September 2025. | Kredit Gambar: Patrick Lavery – MJH Life Sciences

“Fakta-fakta tetap tidak berubah: lebih dari satu dekade penelitian yang ketat, didukung oleh para profesional medis terkemuka, mengkonfirmasi tidak ada bukti kredibel yang menghubungkan acetaminophen dengan autisme,” kata pop-up (7). “High Fevers dan Ry Nyeri diakui secara luas sebagai risiko potensial terhadap kehamilan jika tidak diobati, terutama pada trimester pertama. Ingatlah untuk berbicara dengan dokter Anda.”

Saran organisasi mana yang diikuti Tylenol?

Halaman FAQ Tylenol menegaskan bahwa “data ilmiah independen yang kredibel terus tidak menunjukkan hubungan yang terbukti antara mengambil acetaminophen dan autisme,” dan bahwa “organisasi kesehatan medis dan masyarakat setuju,” sambil terus mengadvokasi komunikasi antara wanita hamil dan profesional kesehatan mereka (8).

Halaman tersebut kemudian menghubungkan ke pernyataan dari American College of Obstetricians and Gynecologists (ACOG), Society for Mational-Fetal Medicine (SMFM), dan Autism Science Foundation, semuanya tertanggal 5 September 2025.

“Pasien hamil tidak boleh takut jauh dari banyak manfaat asetaminofen, yang aman dan salah satu dari sedikit pilihan yang dimiliki orang hamil untuk menghilangkan rasa sakit,” Christopher Zahn, MD, kepala praktik klinis ACOG, dikutip mengatakan dalam sebuah posting Facebook ACOG (9).

“Pada saat ini, berat bukti ilmiah bahwa penggunaan asetaminofen selama kehamilan menyebabkan peningkatan risiko autisme atau ADHD hanya tidak meyakinkan,” kata Presiden SMFM Sindhu K. Srinivas, MD (10). “Dalam kedokteran ibu-janin, seperti dalam semua kedokteran, rekomendasi kami didasarkan pada evaluasi penelitian dan data yang ketat, keahlian klinis, dan nilai dan preferensi pasien kami.”

“Tidak jujur ​​dan menyesatkan untuk merebus penyebab autisme menjadi satu hal sederhana,” kata Alycia Halladay, PhD, chief science officer di Autism Science Foundation (11). “Kami tahu bahwa autisme sangat rumit, dan kami perlu menjauh dari studi yang menyederhanakannya menjadi satu paparan tanpa pertimbangan lain.”

Apa implikasi yang lebih luas untuk industri?

Perselisihan saat ini menyoroti kerentanan obat-obatan yang sudah lama ada terhadap pengawasan keselamatan yang baru. Bahkan ketika bukti kausal kurang, temuan pengamatan dapat mempengaruhi kebijakan dan persepsi publik, memaksa industri untuk merespons dengan cepat untuk mempertahankan kepercayaan diri (1-4).

Untuk produsen, situasi menggarisbawahi nilai komunikasi yang jelas dan cepat. Pesan publik Kenvue menunjukkan bagaimana perusahaan harus menyeimbangkan kepastian dengan keterbukaan untuk studi lebih lanjut, terutama ketika badan pengatur dapat meninjau kembali pelabelan atau panduan (7,8).

Di sisi penelitian, perdebatan dapat merangsang investasi dalam studi mekanistik dan biomarker yang melampaui epidemiologi. Untuk tim penemuan dan pengembangan, ini menggambarkan perlunya mengantisipasi potensi pertanyaan keselamatan sebelumnya di dalam pipa (3,4).

Di tingkat manufaktur, bahkan peringatan pencegahan dapat mendorong perusahaan untuk menyesuaikan strategi pasokan, pelabelan, atau rencana manajemen risiko. Kasus Tylenol menunjukkan bahwa obat -obatan lama dapat menjadi titik fokus untuk debat politik dan ilmiah, menuntut kewaspadaan berkelanjutan dari industri (9-11).

Referensi

1. Gedung Putih. Fakta: Bukti menunjukkan hubungan antara asetaminofen, autisme. Whitehouse.gov22 September 2025.
2. Bhattacharya, J.; Makary, M.; dan Oz, M. Opini | Langkah baru Administrasi Trump untuk mengatasi autisme. Politico.com22 September 2025 (diakses 23 September 2025).
3. Liew, Z.; Kioumourtzoglou, M.-.; Roberts, AL; et al. Penggunaan analisis paparan kontrol negatif untuk mengevaluasi perancu: contoh paparan asetaminofen dan gangguan perhatian/hiperaktif dalam Studi Kesehatan Perawat II. Pagi. J. Epidemiol. 2019188 (4) 768-775. Doi: 10.1093/aje/kwy288
4. Ji, Y.; Azuine, RE; Zhang, Y.; et al. Asosiasi biomarker plasma tali pusat dari paparan asetaminofen dalam utero dengan risiko gangguan perhatian/gangguan hiperaktif dan gangguan spektrum autisme pada masa kanak-kanak. Jama Psikiatri 202077 (2) 180–189. Doi: 10.1001/jamapsychiatry.2019.3259
5. Hamel-Nelis, M. Studi Kasus Tylenol: Kelas Master dalam Komunikasi Krisis. Prandlattes.com28 Agustus 2023 (diakses 23 September 2025).
6. Chapman, M. dan Murphy, T. Johnson & Johnson untuk dibagi menjadi dua, bertujuan untuk pertumbuhan yang lebih cepat. Apnews.com12 November 2021 (diakses 23 September 2025).
7. Kenvue Brands. Produk dan Kedokteran Relief Sakit Kepala & Nyeri | Tylenol. Tylenol.comDiakses 23 September 2025.
8. Kenvue Brands. FAQ Tentang Produk Tylenol, Keselamatan & Dosis | Tylenol. Tylenol.comDiakses 23 September 2025.
9. ACOG. American College of Obstetricians and Gynecologists – Post ACOG. Facebook.com5 September 2025 (diakses 23 September 2025).
10. SMFM. Pernyataan SMFM tentang penggunaan asetaminofen selama kehamilan dan autisme. Smfm.org5 September 2025 (diakses 23 September 2025).
11. Autism Science Foundation. Pernyataan dari Autism Science Foundation tentang Wall Street Journal Report “RFK Jr., HHS untuk menghubungkan autisme dengan penggunaan Tylenol dalam kekurangan kehamilan dan folat.” AutismscienceFoundation.org5 September 2025 (diakses 23 September 2025).