Panduan PTCB untuk Insulin l Persiapan Tes PTCB

Esensi Insulin untuk Ujian PTCB.

Diperkirakan 40,1 juta orang di Amerika Serikat mengidap diabetes – baik diabetes yang terdiagnosis maupun yang tidak terdiagnosis. Itu berarti 12% dari populasi, atau 1 dari 8 orang. Mengingat statistik ini, penting bagi teknisi farmasi untuk memahami obat-obatan diabetes, termasuk insulin.

Untuk ujian PTCB, teknisi farmasi diharapkan mengetahui detail sebagai berikut:

  • Klasifikasi dasar dan identifikasi insulin – termasuk insulin kerja cepat (lispro, aspart), kerja pendek (reguler), kerja menengah (NPH), dan kerja panjang (glargine, detemir, degludec).
  • Untuk mengenali merek dan nama generik.
  • Untuk memahami pola permulaan/puncak/durasi pada tingkat umum.
  • Untuk mengidentifikasi insulin mana yang digunakan untuk cakupan waktu makan (bolus) versus kontrol basal.
  • Teknisi farmasi juga harus mengetahui perbedaan konsentrasi yang umum (misalnya U-100 vs. U-500), dan bahwa insulin diukur dalam satuan, bukan miligram.

Selain itu, ujian PTCB dapat menguji penyimpanan dan penanganan yang tepat (pendinginan sebelum dibuka, stabilitas suhu ruangan setelah penggunaan pertama), jenis perangkat (botol, pena), dan pertimbangan keamanan utama seperti menghindari tercampurnya produk (misalnya nama yang mirip/terdengar mirip) dan pemahaman bahwa sebagian besar insulin tidak boleh diganti tanpa izin apoteker.

Fokusnya adalah pada penyaluran obat yang aman, pemilihan produk yang akurat, dan pengenalan kewaspadaan obat yang tinggi.

Teknisi Apa yang Tidak Wajib Dipelajari.

Teknisi farmasi tidak diharapkan untuk mempelajari atau mempersiapkan topik-topik berikut:

  • Perhitungan dosis insulin terperinci untuk masing-masing pasien.
  • Bagaimana merancang rejimen basal-bolus, penyesuaian penghitungan karbohidrat, faktor koreksi, atau bagaimana mentitrasi insulin berdasarkan pembacaan glukosa darah — itu adalah tanggung jawab apoteker atau pemberi resep.
  • Teknisi juga tidak diharapkan untuk menangani fisiologi endokrin yang kompleks, menafsirkan tren HbA1c secara klinis, atau membuat keputusan substitusi terapeutik antara produk insulin yang berbeda.

Ingat, ujian PTCB berfokus pada identifikasi, penanganan, dan pengeluaran yang aman daripada manajemen klinis diabetes individual. Ingatlah fokus ini ketika mempelajari insulin (dan secara umum, topik lain untuk insulin). Domain pengetahuan pengobatan).

Dasar-dasar PTCB – Jenis Diabetes dan Kebutuhan Insulin.

Pertama, penting untuk mengetahui perbedaan antara dua jenis utama diabetes, dan di mana insulin digunakan dalam pengelolaan keduanya:

  • Diabetes tipe 1 adalah kondisi autoimun di mana sel-sel β pankreas dihancurkan, mengakibatkan defisiensi insulin absolut. Oleh karena itu pasien memerlukan terapi insulin seumur hidup untuk bertahan hidup.
  • Sebaliknya, diabetes tipe 2 ditandai dengan resistensi insulin dan defisiensi insulin relatif seiring berjalannya waktu; pankreas masih memproduksi insulinterutama pada awal penyakit, tetapi tubuh tidak meresponsnya secara efektif.

Teknisi farmasi harus menyadari bahwa insulin diperlukan pada semua pasien dengan diabetes tipe 1karena mereka tidak dapat memproduksi insulin sendiri. Pada diabetes tipe 2, insulin biasanya diberikan ketika obat-obatan oral atau non-insulin yang disuntikkan tidak cukup untuk mencapai kontrol glikemik (pengendalian kadar gula darah), selama periode penyakit akut, atau penyakit lanjut.

Bagaimana insulin diberikan – dan apa itu Unit?

Insulin diberikan secara subkutan (di bawah kulit) karena merupakan protein yang jika dikonsumsi secara oral akan dipecah oleh asam di lambung.

Insulin juga harus disimpan pada suhu kamar sebelum dibuka untuk menjaga stabilitas dan potensi sekaligus menghindari degradasi atau kristalisasi akibat suhu dingin yang sering terjadi di lemari es.

Ini biasanya diberikan menggunakan:

  • Pena insulin
  • Botol dengan jarum suntik
  • Pompa insulin

Suntikan biasanya dilakukan di perut, paha, atau lengan atas. Di rumah sakit, insulin juga dapat diberikan secara intravena (misalnya insulin reguler pada DKA), namun hal ini tidak digunakan untuk penatalaksanaan rawat jalan rutin.

Sepanjang panduan ini, kami telah mengacu pada unit insulin. Yang dimaksud dengan “Satuan” adalah ukuran standar aktivitas biologis insulin, bukan beratnya dalam miligram. Kebanyakan insulin di AS adalah U-100, artinya 100 Unit per mililitermeskipun ada juga bentuk yang lebih terkonsentrasi, seperti:

Karena insulin diberikan dalam satuan, pemilihan produk yang akurat dan verifikasi konsentrasi sangat penting untuk mencegah kesalahan pengobatan.

Apa itu Insulin Basal?

Dalam terapi insulin, insulin basal memberikan tingkat latar belakang insulin yang stabil untuk mengontrol glukosa darah antara waktu makan dan semalaman. Yang kami maksud dengan insulin basal adalah insulin kerja panjang yang menyediakan tingkat insulin latar belakang yang stabil untuk membantu menjaga glukosa darah antara waktu makan dan semalaman. Insulin basal yang paling umum digunakan meliputi:

  • insulin glargine
  • detemir insulin
  • degludec insulin

Insulin ini mempunyai durasi kerja yang panjang atau sangat panjang dengan puncak yang minimal.

Sebaliknya, insulin kerja cepat (lispro, aspart, glulisine) dan insulin kerja pendek (insulin biasa) tidak bersifat basal, karena mereka dirancang untuk menutupi lonjakan glukosa pada waktu makan dan mempunyai onset yang lebih cepat dan durasi kerja yang lebih pendek. Insulin kerja menengah, seperti NPH, dapat berperan penting namun kurang dapat diprediksi karena puncaknya yang jelas dan durasinya yang lebih pendek dibandingkan dengan pilihan insulin kerja panjang yang modern.

Teknisi farmasi diharuskan mengetahui insulin mana yang basal versus bolus untuk penyaluran yang aman dan konseling pasien.

Obat Insulin Diuji pada Ujian PTCB.

Di bawah ini adalah ringkasan semua insulin penting yang perlu diketahui untuk ujian PTCB.

Insulin biasanya diklasifikasikan berdasarkan berapa lama kerjanya, yaitu apakah insulin bekerja cepat, bekerja menengah, atau bekerja lama. Kami telah menyertakan contoh-contoh utama, nama merek dan nama generik, serta rincian lebih lanjut mengenai durasi – seperti timbulnya efek, kapan efek insulin mencapai puncaknya, serta durasi efek keseluruhan.

Berikut empat mnemonik yang bagus untuk membantu Anda mengingat insulin mana yang bekerja cepat dan mana yang bekerja lama:

  • Tidak ada “keterlambatan” dengan insulin kerja cepat. Yang kami maksud dengan no lag adalah tidak ada penundaan – mereka bertindak cepat. TERLAMBAT – Lispro, Amenyimpan, Glulisin.
  • Glargine → pikirkan “G for Gone all day” (memberikan cakupan insulin yang stabil selama 24 jam).
  • Demetrius → terdengar seperti “Bertekad untuk bertahan”, mengingatkan Anda bahwa ini memiliki efek yang panjang dan stabil.
  • Pikirkan: “Degludesember = desemberades = akting yang sangat panjang”.

Pertanyaan Gaya Ujian PTCB.

Di bawah ini Anda dapat menemukan lima contoh soal ujian PTCB tentang topik insulin.

Kelima pertanyaan ini mencerminkan jenis pertanyaan yang diujikan tentang insulin pada ujian – baik gaya maupun tingkat kesulitannya. Seperti biasa, pelajari sendiri pertanyaannya sebelum membandingkan jawaban Anda dengan penjelasannya (di bagian bawah).

Pertanyaan 1.

Manakah dari insulin berikut yang bekerja cepat?

A. insulin biasa

B. insulinlispro

C. insulin NPH

D. insulin glargine

Pertanyaan 2.

Manakah dari pernyataan berikut tentang insulin degludec yang benar?

A. ini adalah insulin kerja cepat yang digunakan pada waktu makan

B. ini adalah insulin basal kerja ultra-panjang

C. ini adalah insulin kerja menengah dan sering dikombinasikan dengan insulin kerja pendek

D. itu hanya digunakan secara intravena di rumah sakit

Pertanyaan 3.

Seorang teknisi farmasi harus menasihati pasien bahwa insulin:

A. dapat diambil secara oral

B. harus disimpan pada suhu kamar sebelum dibuka

C. diberi dosis dalam miligram

D. tidak terpengaruh oleh suhu

Pertanyaan 4.

Insulin NPH diklasifikasikan menjadi:

A. bertindak cepat

B. akting pendek

C. akting menengah

D. akting panjang

Pertanyaan 5.

Manakah dari berikut ini yang merupakan rute yang direkomendasikan dan tempat suntikan yang umum untuk pemberian insulin subkutan rutin?

A. Lisan; perut dan paha

B. Intravena; lengan bawah atau tangan

C. Intramuskular; bokong atau deltoid

D. Subkutan; perut, paha, atau lengan atas

Jawaban Penjelasan.

Jawaban untuk Pertanyaan 1 – B. lispro insulin

Insulin lispro adalah contoh insulin kerja cepat. Insulin kerja cepat lainnya termasuk insulin aspart dan insulin glulisine.

Jawaban untuk Pertanyaan 2 – B. Ini adalah insulin basal kerja sangat panjang

Insulin basal kerja ultra-panjang, seperti degludec, memberikan tingkat insulin yang stabil dan hampir konstan selama lebih dari 24 jam untuk mengontrol glukosa darah antara waktu makan dan semalaman.

Jawaban untuk Pertanyaan 3 – B. Sebaiknya disimpan pada suhu kamar sebelum dibuka

Insulin harus disimpan pada suhu kamar sebelum dibuka untuk menjaga stabilitas dan potensi sekaligus menghindari degradasi atau kristalisasi akibat suhu dingin yang dapat terjadi di lemari es.

Jawaban untuk Pertanyaan 4 – C. Akting menengah

Insulin NPH diklasifikasikan sebagai insulin kerja menengah, yang berarti insulin ini mempunyai onset yang lebih lambat dan durasi kerja yang lebih lama dibandingkan insulin kerja pendek, sehingga membantu mengontrol glukosa darah antara waktu makan dan semalaman.

Jawaban untuk Pertanyaan 5 – dd Subkutan; perut, paha, atau lengan atas

Insulin biasanya diberikan secara subkutan untuk menghindari degradasi pada saluran pencernaan, dengan tempat suntikan yang umum termasuk perut, paha, dan lengan atas, yang memungkinkan penyerapan dapat diprediksi.

Lembar Cheat Insulin – Fakta Penting PTCB.

Selama panduan belajar minggu ini, kita belajar:

Jenis Insulin berdasarkan Tindakan

  • Bertindak cepat: Lispro, Aspart, Glulisin
    • Permulaan: 10–30 menit
    • Puncak: 30 menit–3 jam
    • Durasi: 3–5 jam
    • Digunakan untuk cakupan waktu makan (bolus)
  • Akting pendek: Insulin biasa
    • Onset: 30 menit – 1 jam
    • Puncak: 2–5 jam
    • Durasi: 5–8 jam
    • Meliputi lonjakan glukosa waktu makan
  • Akting menengah: NPH
    • Permulaan: 1–2 jam
    • Puncak: 4–12 jam
    • Durasi: 12–18 jam
    • Dapat bertindak sebagai insulin basalkurang dapat diprediksi
  • Jangka panjang: Glargine, Detemir
    • Permulaan: 1–2 jam
    • Tidak ada puncak yang berarti
    • Durasi: 20–24 jam
    • Menyediakan cakupan basal yang stabil
  • Aksi ultra-panjang: Degludec
    • Onset: 1 jam
    • Durasi: hingga 42 jam
    • Sangat stabil insulin basal

Basal vs Bolus

  • Dr dasarnya: kerja panjang atau ultra-panjang, memberikan insulin latar belakang (glargine, detemir, degludec)
  • Bolus/Waktu Makan: cepat atau jangka pendek, digunakan untuk menutupi makanan (lispro, aspart, glulisine, regular)
  • Menengah (NPH): bisa menjadi basal tetapi memiliki puncak; kurang disukai untuk cakupan yang stabil

Rute dan Administrasi

  • Khas subkutan (perut, paha, lengan atas)
  • Dapat diberikan secara IV hanya untuk insulin kerja pendek dalam keadaan darurat di rumah sakit
  • Diberikan dengan botol/jarum suntik, pena, atau pompa
  • Rotasi tempat suntikan membantu mencegah lipodistrofi

Satuan dan Konsentrasi

  • Kebanyakan insulin adalah U-100 (100 unit/mL)
  • Konsentrasi lainnya: U-200, U-300, U-500
  • Dosis diukur dalam Satuanbukan miligram

Penyimpanan

  • Toko insulin yang belum dibuka di lemari es
  • Setelah dibuka, sebagian besar bisa disimpan pada suhu kamar untuk jangka waktu terbatas (periksa pedoman khusus produk)
  • Lindungi dari panas, beku, dan sinar matahari langsung

Penggunaan Klinis

  • diabetes tipe 1: semua pasien memerlukan insulin
  • diabetes tipe 2: digunakan ketika terapi oral/non-insulin tidak mencukupi atau selama penyakit akut
  • Pemeliharaan insulin basal glukosa darah di antara waktu makan; kontrol bolus insulin lonjakan postprandial (setelah makan).

Keamanan

  • Insulin adalah obat yang harus diwaspadai
  • Periksa konsentrasi, jenis, dan kadaluwarsa sebelum dikeluarkan
  • Konseling pasien tentang pemberian, penyimpanan, dan pengenalan hipoglikemia yang tepat

Mnemonik Kunci

  • Dr dasarnya: Glargine, Detemir, Degludec = “latar belakang stabil”
  • Sangat panjang: Degludec = “dekade = sangat panjang”
  • Cepat: Lispro, Aspart, Glulisine – tidak ada waktu 'jeda', mereka bertindak cepat.
  • Glargine → pikirkan “G for Gone all day” (memberikan cakupan insulin yang stabil 24 jam).
  • Detemir → terdengar seperti “Bertekad untuk bertahan”, mengingatkan Anda bahwa ini memiliki efek yang panjang dan stabil.

Semoga panduan PTCB tentang insulin minggu ini bermanfaat bagi Anda! Kunjungi kembali blog kami segera untuk konten eksklusif lainnya guna membantu Anda mempersiapkan ujian teknisi farmasi Anda.

Kuasai ujiannya dengan menjadi anggota penuh program online mandiri kami!

JIN-A02 Mengatasi Resistensi Tagrisso melalui Penargetan C797S dan T790M

Penelitian dipublikasikan oleh J INTS BIO di jurnal Penelitian Kanker Klinis memperkenalkan JIN-A02, penghambat tirosin kinase (TKI) generasi keempat yang sedang diselidiki dan dirancang khusus untuk mengatasi mutasi C797S, mutasi resistensi signifikan yang umum ditemukan setelah pengobatan generasi ketiga untuk kanker paru-paru non-sel kecil (NSCLC).¹ Kemajuan terapi reseptor faktor pertumbuhan epidermal (EGFR) telah mengubah lanskap pengobatan NSCLC secara signifikan.

Bagaimana Molekul Baru Ini Mengatasi Keterbatasan Inhibitor Generasi Ketiga?

Pengembangan JIN-A02 mencerminkan pergeseran ke arah desain obat dengan selektivitas tinggi.¹ Ini direkayasa sebagai TKI yang tersedia secara oral yang menargetkan mutasi C797S dan T790M sambil mempertahankan aktivitas minimal terhadap EGFR tipe liar. Selektivitas ini sangat penting bagi tim yang ingin memaksimalkan indeks terapeutik dan meminimalkan efek di luar target. Dalam studi praklinis, molekul tersebut menunjukkan regresi tumor pada model NSCLC yang resisten terhadap standar generasi ketiga, mencapai penghambatan pertumbuhan tumor sebesar 168,2%. Selain penekanan pertumbuhan sederhana, analisis jaringan tumor menunjukkan kemanjuran tingkat molekuler melalui pengurangan signifikan dalam EGFR terfosforilasi dan penanda proliferasi Ki-67.

Apa Saran Indikator Klinis dan Praklinis Awal Tentang Kelayakan Terapinya?

JIN-A02 telah menunjukkan kemampuan untuk mencapai paparan yang relevan secara terapeutik melintasi sawar darah-otak.¹ Dalam model intrakranial, pengobatan menghasilkan pengurangan beban tumor secara cepat dan berkelanjutan. Sinyal praklinis ini diperkuat oleh pengamatan awal dari uji coba Fase 1/2 yang sedang berlangsung yang melibatkan pasien NSCLC yang berkembang setelah terapi bertarget EGFR sebelumnya. Dalam satu kasus klinis, dosis 300 mg menghasilkan pengurangan lesi paru-paru sebesar 44,9% dan lesi metastasis otak sebesar 25% pada siklus pengobatan ketujuh.

Kegunaan klinis JIN-A02 selanjutnya didukung dengan menggunakan DNA tumor yang bersirkulasi (ctDNA) sebagai biomarker untuk respons molekuler.¹ Analisis ctDNA pasien menunjukkan pembersihan lengkap mutasi EGFR C797S dan pengurangan lebih dari 90% pada mutasi T790M. Mengomentari hasil ini dalam siaran pers, Prof. Sun Min Lim dari Divisi Onkologi Medis di Rumah Sakit Severance menyatakan, “JIN-A02 telah menunjukkan aktivitas praklinis yang berarti dan sinyal klinis awal yang menargetkan resistensi yang dimediasi C797S, sehingga pilihan pengobatannya sangat terbatas menyusul kegagalan terapi bertarget EGFR generasi ketiga. Secara khusus, aktivitas yang diamati pada metastasis otak, serta pengurangan mutasi EGFR yang terdeteksi pada ctDNA plasma, memberikan dukungan penting untuk pengembangan klinis lebih lanjut.”¹

Bagaimana Penelitian Kanker Paru-Paru Berkembang?

Meskipun terapi bertarget molekuler lebih maju untuk NSCLC, paradigma pengobatan untuk kanker paru-paru sel kecil stadium luas (ES-SCLC) juga berkembang melalui strategi pemeliharaan kombinasi yang baru disetujui.² Pada akhir tahun 2025, persetujuan peraturan diberikan untuk lurbinectedin yang dikombinasikan dengan atezolizumab untuk pasien yang penyakitnya tidak berkembang setelah terapi induksi awal.

Kombinasi lurbinectedin dan atezolizumab menunjukkan median kelangsungan hidup keseluruhan (OS) sebesar 13,2 bulan, dibandingkan dengan 10,6 bulan untuk monoterapi atezolizumab.² Selain itu, median kelangsungan hidup bebas perkembangan (PFS) mencapai 5,4 bulan dengan kombinasi dibandingkan 2,1 bulan pada kelompok kontrol. Hasil ini menggarisbawahi pentingnya memvalidasi potensi sinergis agen sitotoksik dengan imunoterapi. Tim manufaktur dan keselamatan harus tetap fokus dalam mengelola profil risiko gabungan, yang mencakup peringatan akan myelosupresi dan reaksi merugikan yang dimediasi oleh kekebalan tubuh.

Apa Implikasi Peraturan dalam Memperoleh Persetujuan Onkologi Global?

Persetujuan terapi ini difasilitasi melalui Project Orbis, sebuah inisiatif yang memungkinkan peninjauan secara bersamaan di antara mitra regulator internasional.² Kerangka kerja ini, dikombinasikan dengan peninjauan prioritas, menyoroti jalur percepatan terapi yang mengatasi kondisi serius. Keberhasilan strategi pemeliharaan ini memberikan contoh yang jelas untuk memanfaatkan protokol multi-agen guna meningkatkan populasi OS dan PFS yang sulit ditangani.

Referensi

  1. J INT BIO. J INTS BIO Melaporkan Inhibitor EGFR Generasi Keempat JIN-A02 dalam Penelitian Kanker Klinis. Siaran Pers. 12 Februari 2026.
  2. FDA. FDA Menyetujui Lurbinectedin dalam Kombinasi dengan Atezolizumab atau Atezolizumab Dan Hyaluronidase-Tqjs untuk Kanker Paru-Paru Sel Kecil Stadium Luas. Siaran Pers. 2 Oktober 2025.

Fujifilm Meluncurkan Ekspansi Biomanufaktur Inggris senilai £400 juta

Bioteknologi FUJIFILM mengumumkan perluasan lokasi produksi baru yang berlokasi di Teesside, Inggris, dengan tujuan meningkatkan kapasitas lokal untuk obat-obatan dan vaksin.¹ Perluasan lokasi senilai £400 juta (US $547 juta) ini menghasilkan 19.000 liter kapasitas sekali pakai untuk mendukung siklus hidup obat-obatan kompleks. Toshihisa Iida, direktur, wakil presiden perusahaan, manajer umum Markas Besar Strategi Ilmu Hayati dan Divisi Bio CDMO, FUJIFILM Corporation, dan ketua, FUJIFILM Biotechnologies, menyatakan dalam siaran persnya,¹ “Selama dekade terakhir, Fujifilm telah menginvestasikan lebih dari £5 miliar secara global untuk mengembangkan bisnis CDMO kami – menunjukkan komitmen teguh kami untuk meningkatkan kapasitas dan kemampuan produksi guna memenuhi permintaan yang terus meningkat akan obat-obatan dan vaksin inovatif untuk pasien di seluruh dunia.”

Bagaimana Kapasitas Sekali Pakai dan Inovasi Proses Berdampak pada Jadwal Pembangunan?

Fasilitas ini dilengkapi dengan bioreaktor sekali pakai berkapasitas 2.000 liter dan 5.000 liter.¹ Hal ini memungkinkan kelincahan yang diperlukan untuk melakukan transisi antara program skala kecil dan menengah. Iida menjelaskan,¹ “Pembukaan ekspansi kami di Inggris akan memungkinkan kami untuk mendukung produk mitra kami mulai dari tahap pengembangan proses hingga manufaktur klinis awal – mulai dari terapi bervolume rendah untuk penyakit yang sangat langka hingga produk biologis komersial, semuanya dari satu lokasi.”

Situs ini mengintegrasikan Bioprocess Innovation Centre UK, sebuah laboratorium seluas 102.200 kaki persegi untuk pengembangan proses dengan throughput tinggi dan berkelanjutan.¹ Lars Petersen, presiden dan CEO, FUJIFILM Biotechnologies, menyatakan dalam siaran pers,¹ “Situs ini memberikan peningkatan skalabilitas, kecepatan pemasaran, dan transfer teknologi lintas lokasi kepada mitra farmasi dan bioteknologi, membantu memastikan pasokan obat yang andal bagi pasien di Inggris dan global.” Efisiensi hilir semakin ditingkatkan dengan skid pemrosesan SymphonX, yang mengelola beberapa unit operasi di seluruh proses fed-batch dan berkelanjutan.

Bagaimana Harmonisasi Global Memperlancar Transfer Teknologi?

Situs ini menggunakan pendekatan modular kojoX untuk menyelaraskan teknologi di seluruh jaringan CDMO global.¹ Kerangka kerja ini memungkinkan transfer teknologi secara cepat antara Inggris dan fasilitas global. Petersen menambahkan,¹ “Ini mewakili lokasi manufaktur skala kecil dan menengah pertama di ekosistem kojoX global kami, yang memberikan fleksibilitas dan ketangkasan rantai pasokan kepada mitra kami. Dalam memanfaatkan kojoX di seluruh lokasi kami, kami menciptakan kerangka kerja di mana mitra kami dapat dengan mudah meningkatkan dan memperluas pengembangan proses melalui klinis dan komersial.”

Menteri Keuangan Rachel Reeves mengatakan dalam siaran persnya,¹ “Investasi ini merupakan bentuk kepercayaan terhadap Inggris sebagai salah satu tempat terbaik di dunia untuk mengembangkan dan memproduksi obat-obatan dan vaksin mutakhir.” Jonathan Haigh, wakil presiden senior, kepala Situs Inggris, FUJIFILM Biotechnologies, menambahkan dalam siaran pers tersebut,¹ “Melalui kemitraan akademis FUJIFILM Biotechnologies… kami membangun bakat di bidang STEM dan manufaktur maju, mendukung ekosistem ilmu hayat, dan membina generasi spesialis Ilmu Hayati berikutnya untuk membuat perbedaan.”

Bagaimana Fujifilm Mendorong Kemajuan Biologis?

Fujifilm Biotechnologies sedang membangun kerangka manufaktur mereka sejalan dengan tren industri saat ini.² Integrasi fasilitas sekali pakai skala kecil dengan pabrik baja tahan karat berkapasitas tinggi menciptakan ekosistem kohesif yang mendukung biologis di seluruh siklus hidupnya. Pendekatan terpadu ini menghilangkan fragmentasi historis antara pasokan klinis yang tangkas dan permintaan komersial skala besar. Dengan memanfaatkan desain modular dan prinsip pengoperasian yang konsisten, program dapat bertransisi dengan mulus antara modalitas dan geografi.

Bagaimana Beragam Strategi Penskalaan Meningkatkan Manajemen Siklus Hidup?

Selain peningkatan skala tradisional, ekosistem terintegrasi juga menawarkan peningkatan skala melalui arsitektur multi-jalur dan peningkatan skala dengan meningkatkan produktivitas melalui pemrosesan yang terhubung.² Strategi ini memungkinkan Fujifilm Biotechnologies merespons persyaratan klinis yang berfluktuasi atau permintaan komersial khusus tanpa risiko hambatan kapasitas. Menggunakan bejana yang sama untuk berbagai jenis proses, seperti fed-batch atau perfusi, mengurangi kebutuhan akan perubahan teknis seiring dengan kematangan suatu molekul.

Mengapa Standardisasi Operasional Penting untuk Keamanan Pasokan Global?

Standarisasi peralatan dan sistem digital di seluruh jaringan global mempercepat transfer teknologi dan mengurangi beban validasi.² Azam Razzaq, direktur senior strategi dan pengembangan bioproses, Fujifilm Biotechnologies, menyatakan dalam laporan whitepaper,² “Ekosistem manufaktur terintegrasi—yang mencakup baja sekali pakai dan baja tahan karat, intensifikasi hulu dan hilir, serta standarisasi operasional global—mewakili evolusi berikutnya dalam produksi biologis.” Konsistensi ini memastikan bahwa kinerja manufaktur tetap dapat diprediksi, terlepas dari fasilitas mana yang memproduksi batch tersebut.

Referensi

  1. Bioteknologi FUJIFILM. Bioteknologi FUJIFILM Meluncurkan Ekspansi Biomanufaktur dan Pengembangan Proses di Inggris. Siaran Pers. 11 Februari 2026.
  2. Bioteknologi FUJIFILM. Bagaimana Ekosistem Manufaktur Biologi Terintegrasi FUJIFILM Biotechnologies Mendefinisikan Ulang Kecepatan, Skala, dan Keberlanjutan. Kertas Putih. 23 Januari 2026.

Merck KGaA Mengurangi Energi Pendinginan sebesar 21% Melalui Penggunaan AI

Melalui penerapan platform perangkat lunak etaONE dari Etalytics, kantor pusat Merck KGaA di Darmstadt, Jerman mencapai pengurangan listrik yang digunakan untuk pendinginan sebesar 21% dalam waktu tiga bulan.¹ Dengan kemampuan program untuk mengoptimalkan sistem pendingin di lokasi secara mandiri, Merck KGaA telah menunjukkan bahwa biaya operasional dapat dikurangi secara signifikan melalui implementasi AI.

Bagaimana Perangkat Lunak Otonom Dapat Mengoptimalkan Sistem Pendinginan yang Sudah Ada Tanpa Perubahan Infrastruktur?

Kemampuan untuk meningkatkan efisiensi tanpa menghentikan operasi atau memodifikasi aset fisik merupakan keuntungan yang signifikan. Proyek pengoptimalan di lokasi Darmstadt berfokus pada sistem pendingin yang mensirkulasikan lebih dari 20 juta meter kubik air dingin setiap tahunnya untuk mendukung produksi lebih dari 25.000 produk.¹ Logika pengoptimalan menggunakan model sistem berbasis tekanan yang mereplikasi perilaku hidraulik infrastruktur pendinginan. Dengan melacak tingkat tekanan secara real-time dan mengevaluasi variabel lingkungan, AI secara mandiri mengatur kinerja pendingin, menara pendingin, dan sistem pompa. Platform ini bertransisi ke operasi otonom penuh dalam waktu dua minggu sejak uji coba awal dan terus berjalan tanpa mengganggu proses produksi yang sedang berlangsung.

Mengapa Optimalisasi Energi Otonom Penting bagi Keberlanjutan Jangka Panjang dan Kesehatan Operasional?

Peningkatan efisiensi sebesar ini sangat penting untuk memenuhi target keberlanjutan perusahaan yang agresif, seperti komitmen terhadap pengurangan emisi karbon dioksida sebesar 50% pada tahun 2030 dan netralitas iklim sepenuhnya pada tahun 2040.¹ Inisiatif ini merupakan bagian dari kolaborasi lebih luas yang didanai oleh Kementerian Federal Jerman untuk Urusan Perekonomian dan Aksi Iklim, yang dikenal sebagai proyek Sistem Intelijen Energi untuk Sistem Pendinginan Cerdas di Bangunan Industri. Sebagai mitra proyek, Merck KGaA menyediakan skenario aplikasi dan data sistem dunia nyata, sementara Etalytics menghadirkan model kembar digital dan logika pengoptimalan. Selain penghematan energi secara langsung, para mitra bermaksud untuk mengintegrasikan kasus penggunaan pemeliharaan prediktif, dimulai dengan rekomendasi pembersihan otomatis untuk filter menara pendingin.

Bagaimana Lagi Merck KGaA Berinvestasi pada AI?

Dorongan terhadap efisiensi tidak hanya mencakup manajemen energi, namun juga pada perangkat keras dasar yang memungkinkan komputasi tingkat tinggi. Investasi sebesar €500 juta (US$595 juta) pada megasite solusi semikonduktor di Kaohsiung, Taiwan, menjawab lonjakan permintaan akan aplikasi AI² Dengan berfokus pada teknologi film tipis, yang memungkinkan material disimpan pada tingkat atom untuk arsitektur chip yang kompleks, perluasan ini memastikan pasokan material yang diperlukan untuk chip AI generasi berikutnya.

“Strategi kami adalah untuk tetap dekat dengan pelanggan dan peta jalan teknologi mereka. Investasi ini memungkinkan kami memperkuat posisi kami di salah satu ekosistem semikonduktor paling strategis dan penting di dunia,” kata Kai Beckmann, wakil ketua dewan eksekutif, Merck KGaA dalam siaran persnya.²

Bagaimana Teknik Manufaktur Semikonduktor Dapat Meningkatkan Efisiensi Produksi Farmasi?

Lokasi seluas 150.000 meter persegi ini mengintegrasikan manufaktur cerdas yang canggih melalui teknologi kembar digital untuk meningkatkan presisi.² Pendekatan digital ini mendukung pemeliharaan prediktif dan optimalisasi proses, sejalan dengan kebutuhan lini farmasi yang kompleks. Metodologi laboratorium-ke-pabrik di fasilitas ini semakin memungkinkan kolaborasi yang lancar antara penelitian dan manufaktur skala besar.

Mengapa Ketahanan Perangkat Keras Merupakan Prioritas Strategis bagi Inovator Ilmu Hayati?

Dengan memperkuat ekosistem semikonduktor global, perusahaan memastikan bahwa alat digital yang digunakan dalam pengembangan obat dapat berkembang tanpa gangguan pasokan. Investasi ini, yang merupakan bagian dari program global senilai €3 miliar (US$3,57 miliar), menunjukkan betapa pentingnya kemajuan teknologi lintas industri untuk menjaga rantai pasokan yang stabil dan berteknologi tinggi. Fokus pada ketahanan perangkat keras ini berfungsi sebagai perlindungan bagi peta jalan teknologi jangka panjang di sektor kesehatan dan ilmu hayati.

Referensi

  1. Merck KGaA. Merck Mengurangi Penggunaan Energi Pendinginan sebesar 21% dengan Optimasi AI dari Etalytics. Siaran Pers. 11 Februari 2026.
  2. Merck KGaA. Merck KGaA, Darmstadt, Jerman, Meresmikan Situs Solusi Semikonduktor di Taiwan untuk Mendukung Pertumbuhan AI. Siaran Pers. 1 Desember 2025.

Takeda dan Iambic Bermitra untuk Penemuan Molekul Kecil AI

Kemitraan multi-tahun yang didukung AI telah terjalin oleh Iambic dan Takeda.¹ Kolaborasi ini dirancang untuk memanfaatkan rangkaian sistem AI Iambic untuk memajukan program molekul kecil Takeda di bidang terapi tertentu, yaitu Onkologi, Gastrointestinal, dan Peradangan. Perjanjian seperti ini menyoroti peralihan ke arah penggunaan platform terintegrasi yang menggabungkan model prediksi digital dengan perangkat keras laboratorium otomatis untuk menyederhanakan proses penemuan.

Bagaimana Teknologi AI Berdampak pada Kecepatan dan Profil Risiko Perkembangan Molekul Kecil Tahap Awal?

Inti dari kolaborasi ini adalah penggunaan model khusus seperti NeuralPLexer Iambic, yang dirancang untuk prediksi kompleks protein-ligan.¹ Dengan memasukkan prinsip-prinsip fisika ke dalam arsitekturnya, platform ini bertujuan untuk meningkatkan efisiensi data, sehingga memungkinkan eksplorasi struktur kimia potensial secara lebih menyeluruh. Kemampuan ini sangat penting untuk mengidentifikasi modalitas kimia baru yang dapat melibatkan target biologis yang selama ini sulit diatasi.

“Kolaborasi kami dengan Takeda adalah peluang besar untuk menerapkan platform penemuan dan pengembangan berbasis AI, dan kami sangat senang dapat bermitra dengan tim mereka untuk segera mengembangkan kandidat obat baru dan lebih baik,” kata Tom Miller, PhD, salah satu pendiri dan CEO Iambic dalam siaran persnya.¹ “Kolaborasi ini semakin memvalidasi teknologi terdepan kami di industri dan menyoroti luasnya kemampuan penemuan kami dan skala di mana kami dapat beroperasi.”

Model operasional juga mencakup laboratorium basah otomatis yang mendukung siklus Desain-Buat-Uji-Analisis mingguan. Kecepatan yang cepat ini dimaksudkan untuk mempercepat kemajuan program dan memungkinkan optimalisasi multiparameter untuk kandidat pengembangan.¹ Efisiensi siklus ini merupakan faktor kunci dalam mengurangi waktu yang diperlukan untuk mengembangkan profil produk tertentu yang mengoptimalkan jangka waktu terapeutik.

Mengapa Kolaborasi Ini Penting untuk Masa Depan Seleksi Kandidat Farmasi?

Persyaratan finansial dari perjanjian ini, yang mencakup pembayaran untuk akses teknologi dan biaya penelitian serta pencapaian berbasis keberhasilan yang dapat melebihi $1,7 miliar, mencerminkan nilai tinggi yang diberikan untuk mengurangi risiko pada jalur pengembangan.¹Dengan memanfaatkan alat-alat ini, perusahaan berupaya meningkatkan kemungkinan keberhasilan obat-obatan baru sebelum mereka memasuki klinik. Pendekatan ini secara khusus ditujukan untuk menggerakkan program secara lebih efektif dari tahap awal menuju penerapan Investigasi Obat Baru (IND).

“Kami sangat senang dapat mengakses platform komputasi milik Iambic sementara kami bekerja dengan tim mereka untuk mengembangkan terapi molekul kecil yang berpotensi memenuhi kebutuhan kritis pasien yang belum terpenuhi,”¹ kata Chris Arendt, PhD, kepala petugas ilmiah dan kepala Penelitian di Takeda dalam siaran pers. “Di Takeda, fokus kami adalah mempercepat pengembangan obat-obatan baru yang berdampak dengan memanfaatkan ilmu pengetahuan mutakhir, termasuk kemajuan terbaru dalam kecerdasan buatan. Platform molekul kecil Iambic selaras dengan ambisi ini dan menawarkan potensi untuk mengurangi risiko dalam pemilihan kandidat, meningkatkan kemungkinan keberhasilan, dan lebih cepat memajukan program-program terpilih dari awal proyek dimulai hingga IND.”

Iambic sebelumnya telah menunjukkan bahwa platformnya dapat mengirimkan kandidat ke uji coba pada manusia dengan kecepatan signifikan di berbagai kelas target.¹ Kehadiran pengembang obat berpengalaman dan ilmuwan yang memiliki gelar PhD di tim pengembangan menunjukkan bahwa integrasi AI dan sintesis otomatis menjadi standar untuk organisasi yang bertujuan untuk memenuhi kebutuhan pasien yang mendesak melalui kandidat pengembangan yang sangat berbeda.

Bagaimana dampak stabilitas keuangan terhadap kelangsungan platform AI?

Iambic mengumumkan putaran pembiayaan $100 juta yang dimaksudkan untuk mengembangkan portofolio perusahaan terapi dan teknologi yang dikembangkan oleh Ai. “Kami sangat senang mendapat dukungan dari banyak investor luar biasa dan berkomitmen yang bermitra dengan Iambic untuk memajukan misi kami dalam menciptakan teknologi guna memberikan obat-obatan yang lebih baik kepada pasien,”² sebagaimana dinyatakan dalam siaran pers oleh Tom Miller, PhD. Dukungan finansial ini, yang melibatkan investor dengan gelar PhD atau keahlian setara dalam ilmu kehidupan, memungkinkan pengembangan model prediktif yang berkelanjutan dan kemajuan program internal menuju uji coba pada manusia.

Bukti apa yang ada untuk penerjemahan klinis metode ini?

Data klinis untuk kandidat seperti IAM1363, yang menunjukkan aktivitas pada kanker terkait HER2, memberikan validasi untuk platform AI.² Hasil tersebut mengarah pada kolaborasi untuk mengevaluasi kombinasi IAM1363 dan terapi lain untuk kanker payudara positif HER2. Bagi para profesional, pencapaian ini menunjukkan bahwa kandidat AI dapat memenuhi standar keselamatan yang ketat sekaligus mengatasi target biologis yang kompleks. Memperluas alat-alat ini melalui kemitraan dengan perusahaan seperti Jazz Pharmaceuticals atau Revolution Medicines memungkinkan industri untuk secara sistematis mengeksplorasi kombinasi terapi baru.

Referensi

  1. Iambik. Iambic Mengumumkan Kolaborasi dengan Takeda untuk Memajukan Desain Molekul Kecil Berbasis AI. Siaran Pers. 9 Februari 2026.
  2. Iambik. Iambic Mengumpulkan Lebih dari $100 Juta dalam Putaran Kelebihan Permintaan untuk Memajukan Portofolio Terapi yang Ditemukan oleh AI dan Teknologi Platform Terkemuka. Siaran Pers. 10 November 2025.

Strategi Hovione untuk Kompleksitas, Kecepatan, dan Rantai Pasokan Regional

Lanskap manufaktur molekul kecil berkembang pesat, menurut Marcio Temtem, wakil presiden, Pengembangan Bisnis Strategis, Hovione, yang memberikan pandangan ahli tentang bagaimana perusahaannya mengembangkan pendekatan mereka seiring dengan perubahan industri. Dengan pengalaman selama 17 tahun di Hovione, CDMO milik keluarga dengan warisan 66 tahun, Temtem mengidentifikasi tiga tren penting yang saat ini membentuk industri ini: peningkatan kompleksitas, percepatan kecepatan pengembangan, dan regionalisasi rantai pasokan.

Temtem mengamati bahwa molekul kecil telah berkembang secara signifikan dalam ukuran dan kompleksitas, seringkali memerlukan beberapa langkah kimia dan penanganan dengan potensi tinggi. Pergeseran ini memerlukan “kotak peralatan” khusus untuk mengatasi tantangan bioavailabilitas modern. Menyoroti pendekatan teknis Hovione terhadap kendala ini, Temtem menyatakan, “Kami menggunakan platform yang disebut dispersi padat amorf, yang dihasilkan melalui pengeringan semprot untuk mengatasi tantangan ketersediaan hayati ini.” Platform ini mewakili area inti di mana Hovione mempertahankan kepemimpinan globalnya, memanfaatkan alat inovatif untuk menskalakan proses secara efisien sekaligus meminimalkan penggunaan API.

Temtem juga menyebutkan meningkatnya pengaruh AI dalam penemuan dan penyebaran obat, yang mengharuskan CDMO menjembatani kesenjangan dari gram menjadi ton dengan kecepatan yang jauh lebih cepat dibandingkan tahun-tahun sebelumnya. Beliau lebih lanjut membahas tren regionalisasi, dengan mencatat munculnya negara-negara seperti Amerika Serikat dan Tiongkok yang memprioritaskan strategi rantai pasokan regional. Dia menjelaskan bahwa Hovione memiliki posisi unik untuk menghadapi tantangan baru ini dengan rantai pasokan melalui lokasinya yang diperiksa FDA di tiga benua.

Inti dari keunggulan kompetitif Hovione adalah penawaran manufaktur terintegrasi, yang menggabungkan keahlian bahan obat dan produk obat di satu lokasi. Temtem menekankan nilai dari model ini, dengan menyatakan, “Perusahaan… telah berinvestasi dalam penawaran terintegrasi, menjembatani permasalahan para ahli kimia dan formulator di pabrik yang sama.” Untuk mendukung integrasi ini, perusahaan terus merintis jalur manufaktur yang maju, termasuk aliran berkelanjutan untuk bahan obat dan pembuatan tablet berkelanjutan untuk produk obat.

Salinan:

Catatan Editor: Transkrip ini adalah rendering konten audio/video asli yang sedikit diedit. Ini mungkin mengandung kesalahan, bahasa informal, atau kelalaian seperti yang diucapkan dalam rekaman aslinya.

Saya Marcio Temtem. Saat ini saya menjabat wakil presiden manajemen bisnis strategis di Hovione. Saya telah berada di perusahaan selama 17 tahun. Hovione adalah CDMO untuk farmasi yang telah menjalankan bisnis ini selama 66 tahun. Masih merupakan bisnis milik keluarga yang mendukung sintesis molekul kecil, produksi zat antara produk obat, dan produk obat, untuk klien farmasi. Pertama, jawaban saya akan fokus pada sisi molekul kecil, dan saya akan mencoba membahas tiga tren besar. Salah satu tren yang kita lihat saat ini adalah meningkatnya kompleksitas. Molekulnya kecil, ukurannya tidak terlalu kecil lagi. Saat ini, mereka telah mencapai ukuran dan kompleksitas yang memerlukan beberapa langkah kimia dan sering kali memerlukan potensi tinggi. Mereka juga membutuhkan, dari sisi formulasi, tidak hanya dari segi kimianya, tetapi dari sisi formulasinya mereka juga memerlukan kotak peralatan baru. Kotak peralatan baru untuk mengatasi beberapa tantangan terkait bioavailabilitas. Dalam kasus kami di Hovione, kami menggunakan platform yang disebut dispersi padat amorf, yang dihasilkan melalui pengeringan semprot untuk mengatasi tantangan bioavailabilitas ini. Salah satu tren lain yang kita lihat terjadi saat ini berkaitan dengan kecepatan akselerasi. Saya pikir definisinya akan berbeda pada tahun 2025. Ada kebutuhan untuk mengembangkan molekul baru, kandidat baru dengan kecepatan yang lebih cepat. AI, sedang booming di mana-mana, dalam penerapan molekul baru. Dan dengan ini, cara baru dalam mensintesis molekul juga menimbulkan kompleksitas, yang menjembatani apa yang saya katakan sebelumnya. Namun hal ini juga mengharuskan perusahaan seperti Hovione untuk mengembangkan bagian CMC, untuk mengembangkan proses yang akan mengubah program dari gram menjadi ton dengan lebih cepat. Jadi itulah tren kedua. Tren ketiga adalah meningkatnya kekhawatiran terhadap regionalisasi rantai pasokan. Anda melihat tren besar di AS untuk AS, Tiongkok untuk Tiongkok. Dalam kasus kami, kami melihat ini sebagai peluang. Hovione memiliki situs di tiga benua. Di Asia, Cina, Makau, di Eropa, Portugal, dan Irlandia, dan Amerika. Dan kami yakin, semua situs ini telah diperiksa FDA, menurut saya. Dan kami percaya bahwa ini juga merupakan peluang bagi Hovione untuk terus melayani seperti yang telah dilakukan sejauh ini, di semua pasar tersebut. Saya ingin menyoroti dua platform kami. Salah satu platform, yang telah saya bahas sebelumnya, yang berhubungan dengan mengatasi tantangan kelarutan dan bioavailabilitas melalui pembuatan dispersi padat amorf. Ini adalah area di mana Hovione saat ini memegang kepemimpinan global. Dan tidak hanya pada tahun 2025, namun selama beberapa tahun terakhir, kami telah mengembangkan sejumlah alat, yang memungkinkan untuk meningkatkan proses, mengembangkan formulasi dengan penggunaan API minimum, dan dengan kemungkinan keberhasilan yang tinggi. Ini adalah salah satu elemen di mana inovasi memainkan peran penting bagi kita pada tahun 2025. Salah satu aspek lainnya adalah bahwa perusahaan, Hovione, telah berinvestasi dalam penawaran terintegrasi, menjembatani permasalahan para ahli kimia dan formulator di pabrik yang sama. Dan ketika saya katakan di toko yang sama, di lokasi yang sama, itu adalah sesuatu yang sangat, sangat unik dalam lingkungan CDMO. Dan untuk melakukan hal tersebut, kami juga telah mengembangkan cara-cara manufaktur yang baru. Saya dapat memberi tahu Anda bahwa, misalnya, di bidang bahan obat, kami telah menjajaki cara-cara baru, seperti, aliran berkelanjutan, atau dalam pembuatan produk obat, kami telah menjajaki cara-cara manufaktur baru, seperti penargetan berkelanjutan, untuk mempercepat, guna memenuhi beberapa kebutuhan yang dibawa oleh klien saat ini ke toko kami.

Rangkuman Mingguan PharmTech – 6 Februari 2026

Dalam hal ini Teknologi Farmasi fitur video, saya menyoroti berita industri minggu ini dalam format yang mudah dikonsumsi. Kumpulan baru dirilis setiap hari Jumat, jadi pastikan untuk kembali setiap minggu.

Kita mulai dengan industrialisasi. Fabian Gerlinghaus dari Cellares menjelaskan kepada kami bagaimana model organisasi pengembangan dan manufaktur terintegrasi, atau IDMO, dapat mengurangi kebutuhan tenaga kerja dan fasilitas untuk terapi sel sebesar 90%.

Dorongan untuk efisiensi ini tercermin pada Situs ACG Shirwal, India, fasilitas pengemasan pertama di Jaringan Mercusuar Global Forum Ekonomi Duniadimana digital twins dan AI telah mengurangi cacat sebesar 71%.

Di bidang keberlanjutan, Anthony Lakavage dari USP memberi tahu kami bahwa Pharma 5.0 mengintegrasikan sistem digital untuk penyesuaian kualitas secara real-time guna membatasi penggunaan sumber daya. Ia mencatat bahwa harmonisasi standar global sangat penting untuk mengurangi total dampak lingkungan dari industri ini.

Dalam penemuan obat, Walid Kamoun dan Alex Philippidis berdiskusi di Episode 32 Behind The Headlines bagaimana AI beralih dari “FOMO” ke ROI praktis, yang dicontohkan oleh laboratorium inovasi bersama NVIDIA-Eli Lilly senilai $1 miliar.

Dalam Intisari Obat terbaru kamiDaniel Delubac dari iOrganBio memberi tahu kami bahwa outsourcing strategis memungkinkan sponsor untuk menghubungkan teknologi terbaik, sehingga mengurangi risiko kegagalan klinis.

Kolaborasi juga mendorong penelitian dan pengembangan kardiovaskular. Minggu ini, BMS dan J&J memperkenalkan “Ubah Target. Ubah Apa yang Mungkin” inisiatif, yang berfokus pada pencegahan penggumpalan darah sekaligus menjaga pembekuan darah yang sehat.

Jalur regulasi menjadi lebih kolaboratif dan terlokalisasi. Pada hari Minggu, FDA meluncurkan Program Percontohan PreCheck untuk mendorong pengiriman domestik dengan menyediakan prediktabilitas peraturan untuk situs-situs yang berbasis di AS.

Secara global, itu Aplikasi Lisensi Biologis tambahan, atau sBLA, untuk Datroway AstraZeneca mendapat tinjauan prioritas untuk pengobatan lini pertama kanker payudara triple negatif metastatik. sBLA sedang ditinjau di bawah Project Orbis, sebuah kerangka kerja internasional yang memungkinkan penyerahan dan peninjauan obat-obatan onkologi secara bersamaan di antara mitra global yang berpartisipasi.

Di Eropa, CHMP merekomendasikan Kayschild untuk MASH dan Kygevvi untuk defisiensi TK2 yang langka di antara enam rekomendasi perluasan indikasi baru dan sembilan.

Terakhir, dalam rangka memperingati Hari Perempuan dan Anak Perempuan dalam Sains Internasional pada tanggal 11 Februari, kami berbicara dengan beberapa pemimpin perempuan di industri ini. Elisabeth Gardiner dari Tevard Biosains memberi tahu kami bahwa meskipun minat terhadap STEM meningkat, perempuan hanya memegang 20% ​​hingga 30% peran di bidang STEM di bidang farmasi, dengan alasan adanya “paradoks kepercayaan diri” yang memerlukan bimbingan langsung sejak dini untuk memperbaikinya. Stacy Lindborg dari IMMUNONmenekankan gaya “kepemimpinan yang melayani” saat ia mengembangkan imunoterapi berbasis DNA baru untuk kanker ovarium. Demikian pula, Katy MacLellan dari Simbiosis mencatat bahwa visibilitas dalam kepemimpinan sangat penting untuk menginspirasi generasi perempuan berikutnya di bidang manufaktur farmasi.

Mulai dari pabrik otomatis “Lighthouse” hingga ekonomi penyakit langka, tema minggu ini jelas: inovasi tidak hanya membutuhkan ilmu pengetahuan baru, namun juga kerangka struktural dan manusia untuk mendukungnya.

Kembalilah Jumat depan untuk Rangkuman Mingguan PharmTech lainnya!

FDA Memberikan Tinjauan Prioritas Untuk Marsstacimab Pfizer untuk Hemofilia A atau B

FDA memberikan tinjauan prioritas untuk Aplikasi Lisensi Biologis tambahan (sBLA) untuk marstacimab, yang dipasarkan sebagai HYMPAVZI.¹ Obat ini ditujukan untuk pengobatan pasien hemofilia A atau Bdan penerapannya berupaya memperluas indikasi saat ini untuk mencakup pasien berusia 6 tahun ke atas yang menggunakan inhibitor, serta pasien anak berusia 6 hingga 11 tahun tanpa inhibitor. Tinjauan ini muncul ketika lanskap pengobatan hemofilia beralih ke pilihan profilaksis non-faktor yang menyederhanakan pemberian obat dan mengatasi resistensi biologis.

Marsstacimab terkenal sebagai inhibitor jalur faktor anti-jaringan (TFPI) pertama yang disetujui di Amerika Serikat dan Amerika Serikat. Uni Eropa untuk hemofilia A atau B. Berbeda dengan terapi penggantian faktor tradisional yang menggantikan faktor VIII atau faktor IX yang hilang, marstacimab menargetkan domain Kunitz 2 dari TFPI.¹ Mekanisme ini dimaksudkan untuk mengembalikan keseimbangan antara perdarahan dan pembentukan bekuan darah. Penggunaan pena auto-injector subkutan sekali seminggu yang telah diisi sebelumnya merupakan elemen desain yang penting, karena menghilangkan kebutuhan akan pemantauan laboratorium rutin terkait perawatan dan persiapan kompleks yang sering dikaitkan dengan infus intravena.

Bagaimana Hasil Uji Klinis Terbaru Mengatasi Tantangan Pasien Anak?

Bukti klinis yang mendukung perluasan indikasi ini berasal dari uji coba BASIS dan BASIS KIDS Fase 3. Studi-studi ini membahas populasi dengan tingkat kebutuhan medis yang belum terpenuhi, khususnya mereka yang telah mengembangkan inhibitor, mengacu pada antibodi yang menetralisir terapi penggantian faktor dan menjadikannya tidak efektif. Michael Vincent, MD, PhD, kepala bagian inflamasi & imunologi di Pfizer, menekankan pentingnya perkembangan ini dalam siaran persnya:¹ “Ada kebutuhan medis yang signifikan bagi pasien hemofilia yang lebih muda dan bagi mereka yang telah mengembangkan inhibitor, yang menetralisir terapi penggantian faktor dan menjadikannya tidak efektif.” Ia lebih lanjut menyatakan, “Berdasarkan temuan dalam program uji klinis BASIS dan jika disetujui, kami yakin HYMPAVZI mempunyai potensi untuk menjadi pilihan transformatif bagi pasien-pasien yang memiliki pilihan pengobatan yang terbatas atau memberatkan saat ini. Kami menantikan diskusi lanjutan dengan regulator agar obat ini tersedia bagi pasien.”

Episode pendarahan berulang pada anak-anak dapat menyebabkan kerusakan sendi permanen karena rentannya pertumbuhan tulang rawan dan tulang. Guy Young, MD, direktur Pusat Hemostasis dan Trombosis di Rumah Sakit Anak, Los Angeles, menjelaskan perlunya perawatan pencegahan untuk demografi ini,¹ “untuk anak-anak yang hidup dengan hemofilia A atau B antara usia 6 dan 11 tahun, pendekatan pengobatan yang mencegah pendarahan sangat penting untuk melindungi pertumbuhan sendi.” Dia menambahkan bahwa “HYMPAVZI akan mengatasi kebutuhan medis kritis yang belum terpenuhi untuk pasien ini dan mereka yang menggunakan inhibitor jika disetujui, terutama pasien berusia 6 hingga 11 tahun dengan hemofilia B yang tidak memiliki pilihan pengobatan non-faktor yang tersedia saat ini.”¹

Uji coba BASIS mengevaluasi kemanjuran dan keamanan marstacimab dengan mengukur tingkat perdarahan tahunan yang diobati selama masa pengobatan aktif 12 bulan. Dalam studi BASIS KIDS, 68 pasien berusia 6-11 tahun diobati dengan rejimen yang terdiri dari dosis awal 150 mg diikuti dengan 75 mg sekali seminggu.¹ Uji coba ini penting untuk memahami profil keamanan terapi anti-TFPI, yang mungkin mencakup risiko seperti kejadian tromboemboli atau reaksi alergi. Di luar Amerika Serikat, penggunaan marstacimab untuk pasien berusia 12 tahun ke atas dengan inhibitor juga sedang ditinjau oleh EMA. Aktivitas regulasi global ini menggarisbawahi upaya industri untuk menyediakan alternatif subkutan yang stabil bagi lebih dari 800.000 penderita hemofilia di seluruh dunia.

Bagaimana Kemajuan Produk Biologis Pfizer Lainnya?

Selain kemajuan di bidang hematologi, industri farmasi juga menyaksikan evolusi paralel dalam terapi metabolik jangka panjang. Hasil topline dari Fase 2b VESPER-3 uji coba untuk GLP-1 Agonis reseptor PF-08653944 menunjukkan bahwa peralihan dari titrasi mingguan ke dosis pemeliharaan bulanan mencapai penurunan berat badan yang signifikan, mencapai 12,3% pada 28 minggu.²

Mengapa Transisi ke Dosis Pemeliharaan Bulanan Penting untuk Terapi Metabolik?

Pengurangan frekuensi pemberian dosis sebanyak empat kali lipat mengatasi hambatan signifikan terhadap kepatuhan pasien dan menyederhanakan logistik pasokan. Jim List, MD, PhD, menyatakan dalam siaran pers,² “Hasil utama dari studi VESPER-3 Fase 2b memperkuat potensi PF'3944 sebagai pengobatan bulanan dengan kemanjuran kompetitif.” Dr List mencatat bahwa PF-08653944 berfungsi sebagai jangkar utama dalam mengatasi kesenjangan perawatan kritis.

Bagaimana Perluasan Jaringan Pipa Suntik Jangka Panjang Mempengaruhi Strategi Pembangunan?

Memajukan 10 uji coba Fase 3 pada tahun 2026 menyoroti dorongan strategis untuk mengatasi epidemi obesitas global dan penyakit penyerta yang terkait.² Pergeseran menuju pilihan subkutan bulanan dalam reseptor GLP-1 kelas agonis mencerminkan prioritas pengembangan untuk memberikan alternatif pengobatan yang tidak terlalu memberatkan untuk kondisi metabolisme kronis.

Referensi

  1. Pfizer. FDA Memberikan Tinjauan Prioritas untuk HYMPAVZI® (marstacimab) sBLA untuk Pengobatan Dua Populasi Pasien Hemofilia A atau B dengan Kebutuhan Medis yang Signifikan. Siaran Pers. 6 Februari 2026.
  2. Pfizer. GLP-1 RA Suntik Ultra-Long-Acting Pfizer Menunjukkan Penurunan Berat Badan yang Kuat dan Berkelanjutan dengan Pemberian Dosis Bulanan dalam Uji Coba Fase 2b. Siaran Pers. Siaran Pers. 3 Februari 2026.

Rare Disease Treatments: Navigating the Economics of Global Innovation

Over the past four decades, rare disease drug development has evolved from a scientific aspiration into a central pillar of biopharmaceutical innovation. Regulatory reforms, scientific breakthroughs, and sustained investment have transformed once fatal or untreatable conditions into addressable therapeutic categories. In the United States, Europe, and Japan, orphan drug policies have reduced development risk, enabled smaller and more flexible trials, and extended market exclusivity for therapies targeting small patient populations. As a result, rare disease therapies now account for more than 40% of new drug approvals in recent years.1

Yet the success of rare disease innovation has exposed a new and increasingly consequential challenge: access. While regulatory systems have adapted to scientific realities, reimbursement and health technology assessment (HTA) frameworks have not kept pace. Patients, clinicians, and manufacturers are encountering a growing disconnect between approval and real-world availability, a phenomenon that has become known as the value–access paradox. Therapies that regulators deem appropriate for patients often struggle to secure timely, consistent, or equitable reimbursement once they enter the market.

This article, the second installment in a broader rare disease thought leadership series, examines the economic and structural forces driving this access gap. Drawing on global pricing and reimbursement data, it argues that the central bottleneck facing rare disease therapies today is not regulatory feasibility, but the misalignment between pricing models, evidence standards, and payer decision-making across markets.

What are the economics behind rare disease pricing?

Public discourse around rare disease drugs often centers on price. Annual costs exceeding hundreds of thousands or even millions of dollars have drawn scrutiny from payers, policymakers, and the media. These concerns are not unfounded, but they are frequently oversimplified. The economics of orphan drug pricing reflect a more complex interaction between development costs, investor expectations, regulatory incentives, and market size.

Contrary to common assumptions, rare disease drug development is not uniformly more expensive than development in larger indications. Analyses adjusting for trial size, duration, and capitalized costs suggest that average research and development expenditures for orphan drugs may be lower than for non-orphan therapies.2.3 Smaller trials, greater acceptance of surrogate endpoints, and more flexible regulatory pathways reduce development burden. High prices, therefore, cannot be explained by cost alone.

Instead, pricing in rare disease markets is best understood through an innovation premium lens. Because patient populations are small, often numbering in the hundreds or thousands, manufacturers must generate sufficient revenue per patient to justify investment, compensate for risk, and support continued innovation. This logic underpins pricing models that incorporate not only cost recovery, but also the monetized value of health gains and avoided downstream medical expenses.

This dynamic has evolved over time in the United States. While median orphan drug prices have remained relatively stable over the past decade, mean prices have increased sharply (Figure 1). This divergence reflects the growing influence of ultra-high-cost therapies, particularly gene therapies, cell therapies, enzyme replacement products, and oligonucleotide-based treatments, that pull the average upward without redefining the entire orphan drug category.

The significant difference in mean median pricing has important implications. It suggests that access pressure is not driven by orphan drugs as a class, but by a subset of therapies whose pricing challenges legacy payer financing models. Historically, payers tolerated high orphan drug prices because patient populations were small and budget impact was limited. Today, that assumption is increasingly strained. An estimated 25–30 million Americans live with a rare disease, and as multiple therapies launch within the same indications, cumulative spending can escalate rapidly.4 The result is mounting payer scrutiny and heightened sensitivity to affordability, conditions that set the stage for access friction once therapies move beyond approval.

Regulatory success, access failure

From a regulatory perspective, rare disease drug development has never been more efficient. Scientific standards and review processes have converged across major markets, enabling faster designation, parallel scientific advice, and more predictable approval pathways. Orphan drug frameworks in the US, European Union, and Japan now share common principles, including incentives for unmet need, flexibility in trial design, and expedited review.

This convergence results in a dramatic reduction in the time lag between orphan drug designation in the US and subsequent designation in Europe and Japan over the past decade (Figure 2A). What once took years now often occurs within months, signaling increasing alignment across regulatory agencies.

However, regulatory harmonization has not translated into harmonized outcomes. Interestingly, only a fraction of orphan drug designations ultimately convert into approvals across all major markets, and this conversion rate has not improved commensurately with regulatory alignment (Figure 2B) In recent years, no therapy designated as orphan in the US has achieved designation and approval across the US, EU, and Japan simultaneously (data not shown).1

This divergence underscores a critical insight: regulation is no longer the primary constraint on global rare disease development. Instead, downstream factors, most notably reimbursement expectations and market access feasibility, are increasingly shaping launch sequencing, geographic prioritization, and investment decisions. In many cases, manufacturers delay or forgo filings in certain markets due to anticipated reimbursement challenges rather than regulatory hurdles.

In other words, regulatory success has exposed the limits of access systems that were never designed to absorb a growing pipeline of high-cost, evidence-constrained therapies.

Why does geography matter in global access?

While regulatory approval is increasingly harmonized, access to rare disease therapies remains profoundly shaped by national, and sometimes regional, reimbursement systems. Analysis performed by Arya illustrates the magnitude of this divergence, showing that the time from approval to pricing, reimbursement, and positive HTA outcome can vary from weeks to several years depending on geography (Figure 3A-C).1 A summary of US, United Kingdom, EU4 (i.e., Germany, France, Italy and Spain), and Japan access systems is described in Figure 4.

United States: speed with fragmentation

The US remains the largest and fastest-moving orphan drug market globally, largely because it lacks a centralized HTA body that formally evaluates cost-effectiveness at launch. Manufacturers set list prices upon approval, and coverage decisions are made by a fragmented mix of commercial insurers, Medicare, and Medicaid programs. Mandatory coverage requirements for Medicaid and limited price negotiation mechanisms in Medicare have historically enabled rapid uptake of orphan drugs, even at very high prices.5.6

However, this permissive pricing environment comes at the cost of uneven and unpredictable access. Commercial payers frequently impose prior authorization requirements, restrictive clinical criteria, and step therapy, while state Medicaid programs vary widely in how they interpret medical necessity for ultra-high-cost therapies. As orphan drug spending grows, payers have increasingly relied on utilization management rather than price controls, shifting access risk onto providers and patients. The result is a system that enables fast market entry but produces some of the most pronounced disparities in real-world access across payer types.

EU4: centralized approval, divergent economics

In Europe, the contrast between centralized regulation and decentralized reimbursement is most visible in Germany, France, Italy, and Spain. All four countries receive the same European Medicines Agency (EMA) approval, yet access outcomes differ dramatically.

Germany operates the most permissive access model. Under the AMNOG framework, orphan drugs enter the market immediately at the manufacturer’s list price following EMA approval, with an automatic assumption of additional benefit at launch.7 Price negotiations occur only after real-world uptake begins, enabling rapid access and relatively predictable reimbursement. However, reassessments frequently lead to price reductions, particularly when benefit is deemed non-quantifiable or marginal.

France offers early access through its Accès Précoce program, allowing patients to receive therapies prior to full HTA review and price negotiation.8 While this accelerates initial availability, final reimbursement decisions are heavily dependent on clinical added value (ASMR) ratings, which are often constrained by limited comparative evidence. This frequently results in lower negotiated prices and delayed confirmation of long-term access.

Italy employs a nationally coordinated but operationally complex system. Managed entry agreements, often tied to patient registries and outcomes tracking, are common, reflecting an explicit attempt to manage uncertainty.9 However, sequential national and regional decision-making introduces substantial delays, meaning access can vary widely across regions even after reimbursement approval.

Spain represents the slowest and most fragmented of the EU4 systems. Multiple layers of national, regional, and hospital-level evaluation create prolonged timelines, particularly for high-cost orphan therapies.10 Limited use of outcomes-based agreements further constrains flexibility, making Spain one of the most challenging major markets for timely rare disease access.

United Kingdom: structured rigor with high evidentiary Bar

The United Kingdom’s National Institute for Health and Care Excellence (NICE) operates one of the most transparent yet demanding HTA systems for rare disease therapies. While the Highly Specialised Technologies (HST) pathway offers higher cost-effectiveness thresholds for ultra-rare conditions, most orphan drugs are assessed under the standard Technology Appraisal process, where traditional quality-adjusted life year-based (or QALY) thresholds and penalties for uncertainty dominate decision-making.

Although appraisal timelines have improved over the past decade, the UK continues to exhibit some of the longest delays between approval and reimbursement among major markets. Positive outcomes are less frequent, and access is often conditional on confidential discounts or managed access agreements, reinforcing the UK’s reputation as a high-bar, slower-access environment.

Japan: fast access with predictable price erosion

Japan presents a distinct access archetype. Orphan drugs benefit from priority review and, once approved, receive automatic national reimbursement, eliminating regional variability and ensuring rapid, equitable access. However, Japan balances this speed with systematic price control. National list prices incorporate premiums for innovation and unmet need at launch, but mandatory annual or biannual price revisions steadily reduce reimbursement levels based on real-world utilization and updated value assessments.

This model enables early patient access while maintaining long-term budget discipline, though it limits revenue durability relative to the United States and Germany. Japan’s approach illustrates that rapid access and affordability controls can coexist, albeit with trade-offs for manufacturers.

The evidence–value gap

At the heart of the access challenge lies a fundamental misalignment between regulatory and payer evidence requirements. Regulators assess whether a therapy’s benefit–risk profile justifies approval, given the realities of rare disease science. HTA bodies, by contrast, must determine whether the magnitude and certainty of benefit justify reimbursement within finite healthcare budgets.

This divergence creates what is often referred to as the evidence–value gap. Regulators accept single-arm trials, surrogate endpoints, adaptive designs, and natural history comparisons when randomized controlled trials are infeasible. Payers and HTA bodies, however, rely on comparative effectiveness, durability of response, and cost-effectiveness metrics, criteria that are difficult to satisfy at launch in small populations.

Cost-per-QALY frameworks exacerbate this tension. Designed for common conditions with large datasets and established comparators, these models systematically disadvantage rare disease therapies. High per-patient costs distributed across small populations yield unfavorable ratios, even when therapies deliver substantial clinical benefit or address severe, life-threatening conditions. Although societal preferences often support higher willingness-to-pay thresholds for severe or pediatric diseases, these considerations are inconsistently reflected in formal HTA criteria.

The result is a paradox: therapies that meet regulatory standards and address profound unmet need may still fail to secure timely reimbursement. Conditional approvals and post-launch evidence requirements offer partial solutions, but they also introduce circular dependencies, manufacturers need reimbursement to generate real-world evidence, while payers require real-world evidence to justify reimbursement.

How do you close the gap between approval and access?

As rare disease innovation accelerates, the defining challenge of the next decade will be access sustainability. Addressing this challenge does not require dismantling existing regulatory or reimbursement systems. Instead, it demands better alignment between them.

First, evidence planning must begin earlier. Historically, manufacturers engaged regulators early and payers late. In rare disease development, this sequencing no longer works. Joint scientific advice mechanisms, such as parallel regulatory-HTA consultations, can help align expectations around endpoints, comparators, and evidence generation before pivotal trials begin.

Second, trial design and data infrastructure must evolve. Adaptive and platform trials, shared control arms, and multinational natural history databases can strengthen evidence packages without expanding patient burden. High-quality registries and real-world evidence systems are essential to demonstrating durability and comparative value post-approval, but they require coordination and methodological consistency to influence HTA outcomes meaningfully.

Third, payment models must better reflect clinical reality. Outcomes-based agreements, annuity-style payments, and managed entry schemes offer mechanisms to align cost with demonstrated benefit, particularly for one-time or high-cost therapies. While operational complexity has limited adoption, these models are increasingly necessary as traditional insurance structures strain under cumulative orphan drug spending.

Ultimately, closing the rare disease access gap requires reframing success. Scientific breakthroughs and regulatory approvals are necessary, but they are no longer sufficient. The true measure of progress lies in whether patients can access therapies in a timely, equitable, and sustainable manner.

Rare disease drug development has proven that innovation is possible. Ensuring that innovation reaches patients will be the next, and perhaps most important, test for global healthcare systems.

Methodology

Figure 1: Analysis for Figure 1 was conducted using data from Global Data (December 2025), following the subsequent methodology. Annual cost for all drugs receiving an Orphan Drug Designation and approval in any indication in the US is calculated based on the ex-manufacturer cost for each designated daily dose recommended by the FDA for the given drug in the US, projected out over one year. This sample is divided based on the year in which the drug was first approved in the United States, spanning from 2012 to 2022.

Figure 2: Analysis was conducted using data from Global Data (November 2025), following the subsequent methodologies. A) Average Gap from US to ex-US Orphan Designation Date represents the average number of days between the US Orphan Designation Date and the Orphan Designation Date in the EU and Japan. Values are calculated as the average of all drugs with a US Orphan Designation date within one of three distinct five-year periods from 2010 to 2014, 2015 to 2019, and 2020 to 2024. B.) The percentage of US Orphan Drug Designations was calculated, including all indications in which a drug received the designation, that then received an Orphan Drug Designation in the UK, EU, or Japan in the same indication. Data is organized by the year that the US Orphan Drug Designation was received for the specific indication, from 2007 to 2024.

Figure 3:Analysis was conducted using data from Global Data (November 2025), following the subsequent methodologies. A) Average Time to Pricing represents the average number of days between the Approval Date and the date of the first pricing entry across all drugs receiving an Orphan Drug Designation in the given country (US, UK, Germany, France, Italy, Spain, and Japan). This sample is organized into three distinct five-year segments based on the first approval date for a drug in the given country—2010 to 2014, 2015 to 2019, and 2020 to 2024—and each data point represents the Rare Disease Access Gap: Navigating the Economics of Global Innovation | 36 average time to pricing for selected drugs approved in the country in the given period. B) Average Time to Reimbursement represents the average number of days between the Approval Date and the date of the first reimbursement entry across all drugs receiving an Orphan Drug Designation in the given country (UK, Germany, France, Italy, Spain, and Japan). This sample is also organized into 3 distinct 5-year segments based on the first approval date for a drug in the given country, and each data point represents the average time to reimbursement for selected drugs approved in the country in the given period. C) Average Time to HTA Outcome represents the average number of days between the Approval Date and the date of the first positive HTA assessment result across all drugs receiving an Orphan Drug Designation in the given country (UK, Germany, France, Italy, Spain, and Japan). This sample is also organized into 3 distinct five-year segments based on the first approval date for a drug in the given country, and each data point represents the average time to HTA outcome for selected drugs approved in the country in the given period.

References

  1. Edwards, N.; Bianco, M.; Spruce, J.; Khan, N. The Orphan Advantage: How Rare Disease Assets Are Redefining Biopharma Deal Strategy. ARYA Consulting Partners. 2026.
  2. Edwards, N.; Spruce, J.; Bianco, M.; Kim, K.; Law, P.; and Khan, N. Beyond the Odds: The Rare Disease Winning Formula. ARYA Consulting Partners. 2025.
  3. Jayasundara, K.; Hollis, A.; Krahn, M.; Mamdani, M.; Hoch, J. S.; and Grootendorst, P. Estimating the Clinical Cost of Drug Development for Orphan versus Non-Orphan Drugs. Orphanet Journal of Rare Diseases, 2019 14(1).
  4. Han, Q.; Fu, H.; Chu, X.; Wen, R.; Zhang, M.; You, T.; Fu, P.; Qin, J.; and Cui, T. Research Advances in Treatment Methods and Drug Development for Rare Diseases. Frontiers in Pharmacology, 2022 13, 971541.
  5. Ollendorf, D. A.; Chapman, R. H.; and Pearson, S. D. Evaluating and Valuing Drugs for Rare Conditions: No Easy Answers. Value in Health: The Journal of the International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research, 2018 21(5), 547–552.
  6. Costa, E.; Ajith, V.; Al Khaldi, A. F.; Isgrò, A.; Lee, K. J.; Luigetti, R.; Pasmooij, A. M. G.; StoyanovaBeninska, V.; Trachsel, E.; Vaillancourt, J.; and Thirstrup, S. Addressing Global Regulatory Challenges in Rare Disease Drug Development. Drug Discovery Today, 2025 30(10), 104462.
  7. Gandjour, A.; Schüßler, S.; Hammerschmidt, T.; and Dintsios, C. M. Predictors of Negotiated Prices for New Drugs in Germany. The European Journal of Health Economics : HEPAC : Health Economics in Prevention and Care, 2020 21(7), 1049–1057.
  8. Bourdoncle, M.; Juillard-Condat, B.; and Taboulet, F. Patient Access to Orphan Drugs in France. Orphanet Journal of Rare Diseases, 2019 14(1), 47.
  9. Villa, F.; Di Filippo, A.; Pierantozzi, A.; Genazzani, A.; Addis, A.; Trifirò, G.; Cangini, A.; Tafuri, G.; Settesoldi, D.; and Trotta, F. Orphan Drug Prices and Epidemiology of Rare Diseases: A Cross Sectional Study in Italy in the Years 2014-2019. Frontiers in Medicine, 2022 9, 820757.
  10. Zozaya, N.; Villaseca, J.; Abdalla, F.; Ancochea, A.; Málaga, I.; Trapero-Bertran, M.; Martín-Sobrino, N.; Delgado, O.; Ferré, P.; and Hidalgo-Vega, A. Strategic Discussion on Funding and Access to Therapies Targeting Rare Diseases in Spain: An Expert Consensus Paper. Orphanet Journal of Rare Diseases, 2023 18(1), 41.

About the Author

Nathan Edwards, PhD specializes in business development, new product planning and early brand strategy. He helps companies lay the foundation for successful launches through data-backed strategies spanning pricing and contracting and indication assessment to portfolio strategy. Nathan integrates both commercial and access insights into early asset development to maximize market opportunity.

About Ayra Consulting Partners

Arya Consulting Partners is a global, full-service boutique consulting firm that partners with biopharma companies to navigate complexity and support growth. We combine deep therapeutic expertise, real-world insights, and end-to-end commercialization capabilities with a people-first approach. Our mission is simple: deliver strategies that create measurable results and lasting impact for our clients, our people, and the communities we serve.

Perempuan di STEM: Menumbuhkan Kepercayaan Ilmiah

Bagi para pemimpin di bidang manufaktur farmasi dan bioteknologi, mempertahankan sumber daya manusia yang berbakat di bidang teknis sangat penting untuk inovasi. Elisabeth Gardiner, chief scientist di Tevard Biosciences, menyoroti bahwa meskipun industri farmasi bergantung pada talenta multidisiplin—termasuk pakar di bidang teknik kimia, ilmu data, dan ilmu regulasi—masih terdapat kesenjangan gender yang signifikan dalam peran penting ini.

“Dari sudut pandang ekonomi, memiliki orang-orang yang berbakat dan terlibat dalam STEM merupakan sebuah kemenangan bagi Amerika Serikat dan, tentu saja, bagi dunia,” kata Gardiner. “Teknologi baru dan obat-obatan baru datang dari pikiran yang cerdas.”

Bagaimana kondisi perempuan di dunia kerja farmasi

Meskipun industri ini mengalami pertumbuhan, keterwakilan perempuan di bidang sains, teknologi, teknik, dan matematika (STEM) mengalami stagnasi. Gardiner menunjukkan beberapa statistik mengenai angkatan kerja saat ini:

• Ketidakseimbangan gender. Di AS, perempuan mencakup hampir separuh angkatan kerja secara umum, namun hanya menempati 35% pekerjaan di bidang STEM.

• Perwakilan farmasi: Khususnya dalam industri farmasi, perempuan hanya memegang 20–30% peran STEM, yang berarti sekitar 70% sektor ini masih didominasi laki-laki.

• Stagnasi global. Secara global, 35% lulusan STEM adalah perempuan, angka yang tidak berubah selama lebih dari satu dekade.

Kesenjangan kepercayaan vs meningkatnya minat

Menurut Gardiner, hal penting yang dapat diambil oleh pemangku kepentingan industri adalah “paradoks kepercayaan”. Meskipun minat terhadap STEM telah meningkat selama dekade terakhir, kepercayaan diri anak perempuan dan perempuan terhadap kemampuan ilmiah dan matematika mereka telah menurun dari 70% menjadi 60%. Investasi saat ini di bidang tersebut mungkin tidak memberikan pelatihan atau bimbingan khusus yang membangun kepercayaan diri yang diperlukan untuk mempertahankan karir jangka panjang di bidang manufaktur farmasi.

Bagaimana perusahaan dapat membangun saluran talenta masa depan?

Gardiner berpendapat bahwa industri farmasi dan bioteknologi harus mendukung paparan langsung sejak dini untuk mengungkap konsep-konsep kompleks. Karena STEM memerlukan pelaksanaan dan pengulangan fisik, keterlibatan dini membantu siswa—khususnya anak perempuan—melihat diri mereka sebagai pembelajar STEM yang kompeten.

Bagi sektor manufaktur, landasan ini sangat penting karena beberapa alasan. Pemaparan awal membangun dasar untuk keterampilan penting seperti pengkodean, otomatisasi, dan desain eksperimental.

Minat awal membimbing siswa menuju jurusan biokimia, biologi molekuler, dan bioinformatika, yang merupakan sumber utama karir farmasi.

Obat-obatan baru dan teknologi global bergantung pada tenaga kerja yang berbakat dan terlibat; oleh karena itu, melibatkan beragam “orang cerdas” adalah sebuah langkah strategis. Melampaui investasi umum menuju bimbingan dan pelatihan terstruktur akan menumbuhkan kepercayaan diri ilmiah sejak usia dini.

Tentang pembicara

Elisabeth Gardiner adalah kepala petugas ilmiah di Tevard Biosciences, bergabung dengan tim kepemimpinan pada tahun 2025 untuk memelopori terapi gen berbasis tRNA yang menjadi perintis perusahaan untuk penyakit langka dengan kebutuhan tinggi yang belum terpenuhi. Dengan pengalaman lebih dari 25 tahun di industri biofarmasi, beliau telah mengarahkan dan mengelola upaya penemuan dan pengembangan obat yang menghasilkan 11 pengajuan obat baru yang sedang diselidiki, empat kandidat uji coba Tahap I/II, dan satu kandidat Tahap III. Sebelum di Tevard, Dr. Gardiner memegang peran kepemimpinan senior R&D di Tactile Therapeutics, Alterome Therapeutics, Aravive, dan Kinnate Biopharma, di mana ia mengarahkan tim multidisiplin dan program lanjutan mulai dari penemuan hingga pengembangan tahap klinis di bidang neurologi, onkologi, dan penyakit langka. Dr Gardiner memperoleh pengalaman dalam biologi tRNA saat bekerja di aTyr Pharma dan di Scripps Research Institute di laboratorium Paul Schimmel. Komitmen Dr. Gardiner terhadap pengembangan etis obat-obatan yang efektif dan mudah diakses adalah fokus utama hidupnya. Selain pekerjaan profesionalnya, Dr. Gardiner bertindak sebagai advokat pasien di bidang penyakit langka dan onkologi. Beliau memperoleh gelar PhD dari University of Wisconsin-Madison dan meraih gelar BS dan MS dari Texas A&M University.

Salinan

Catatan Editor: Transkrip ini adalah rendering konten audio/video asli yang sedikit diedit. Ini mungkin mengandung kesalahan, bahasa informal, atau kelalaian seperti yang diucapkan dalam rekaman aslinya.

Nama saya Elisabeth Gardiner. Saya adalah Kepala Staf Ilmiah di Tevard Biosciences. Kami berbasis di Boston, Massachusetts. Tevard Biosciences adalah perusahaan pengembangan obat yang berfokus pada penyakit langka.

Kami secara khusus berfokus pada penyakit genetik yang disebabkan oleh mutasi yang tidak masuk akal yang mengakibatkan kodon penghentian prematur, yaitu jenis mutasi yang sebenarnya bertanggung jawab atas 10–40% dari semua penyakit genetik.

Kami bekerja keras untuk mencoba menghadirkan terapi ke klinik untuk kardiomiopati dilatasi yang ditentukan secara genetik dan distrofi otot yang disebabkan oleh mutasi yang tidak masuk akal.

Saya pikir mendorong orang-orang dari semua lapisan masyarakat untuk memasuki bidang STEM sangatlah penting.

Berinteraksi dengan siswa ketika mereka masih muda dan menunjukkan kepada mereka bahwa sains itu menarik, dan kemudian memberi mereka ide dan contoh pekerjaan yang dapat mereka lakukan di bidang STEM adalah hal yang sangat penting untuk memiliki komunitas ilmiah yang berkembang secara umum, dan sangat penting bagi kesehatan manusia dan teknologi global.

Dari sudut pandang ekonomi, memiliki orang-orang yang berbakat dan terlibat dalam STEM merupakan sebuah kemenangan bagi Amerika Serikat dan, tentu saja, bagi dunia. Teknologi baru dan obat-obatan baru datang dari pikiran yang cerdas.

Khususnya, pada perempuan, penelitian menunjukkan bahwa anak perempuan melaporkan peningkatan kepercayaan diri jika mereka terpapar STEM sejak dini, dan hal ini memungkinkan mereka untuk lebih percaya diri secara ilmiah dan teknis terhadap kemampuan mereka sendiri setelah terpapar STEM di sekolah. Mereka mulai melihat diri mereka sebagai pembelajar STEM yang kompeten, dan menurut saya hal ini penting untuk menentukan apakah mereka akan melanjutkan kursus lanjutan, pendidikan lanjutan, atau karier STEM atau tidak.

STEM adalah sesuatu yang benar-benar harus dapat Anda laksanakan secara fisik, dan tidak masalah apakah Anda mengerjakan matematika atau pemrograman komputer, atau Anda seorang dokter, perawat, atau seseorang yang bekerja di laboratorium, hal ini mengharuskan Anda memahami konsepnya, namun hal ini memerlukan pemaparan langsung dan pengulangan. Jadi melakukan itu sejak dini jauh lebih baik. Anda tahu, semakin dini hal itu terjadi, semakin banyak otak Anda belajar berpikir seperti itu.

Saya pikir itu adalah sesuatu yang sangat disukai dan membuat otak sebagian orang bersemangat. Jika Anda belum pernah terpapar STEM, Anda tidak akan tahu apakah otak Anda akan menyukainya atau tidak.

Industri farmasi dan bioteknologi sangat bergantung pada pelatihan ilmiah yang mendalam, begitu pula biologi, kimia, teknik, ilmu data, dan ilmu regulasi.

Setiap paparan STEM memiliki efek jangka panjang pada representasi tempat kerja, dan jika Anda terpapar di sekolah dasar, sekolah menengah pertama, atau sekolah menengah atas, maka hal tersebut dapat memandu pilihan jurusan perguruan tinggi Anda. Jadi, jika jurusan kuliah Anda adalah biokimia, biologi molekuler, kimia—Anda tahu, beberapa jenis kimia lainnya, bioinformatika, ilmu komputer, teknik kimia, Anda sebenarnya, setelah menghabiskan waktu di perguruan tinggi, mungkin akan memasuki karier yang mewakili pembelajaran tersebut. Jadi itu menarik.

Dan dari penyelarasan untuk industri farmasi, pekerjaan farmasi sebenarnya bergantung pada bakat teknis multidisiplin, dan paparan STEM sejak dini benar-benar membangun landasan.

Jadi, apakah Anda bekerja di laboratorium, apakah Anda hanya belajar cara berpikir dan merancang eksperimen, dari sudut pandang pengkodean dan otomatisasi, maksud saya, sekali lagi, hal itu memerlukan paparan, memerlukan pelatihan, memerlukan semacam bimbingan.

Dan kemudian saya pikir banyak orang takut, belajar matematika dan memikirkan tentang data, sehingga paparan dini membantu mengungkap misteri tersebut dan menjadikannya konsep yang lebih mudah dipahami oleh orang-orang.

Bukti menunjukkan bahwa investasi memang ada, namun hal tersebut mungkin tidak cukup untuk menutup kesenjangan gender yang ada saat ini, dan mungkin masih banyak yang perlu dilakukan.

Jadi secara global, sekitar 35% lulusan STEM adalah perempuan, dan angka tersebut berlaku secara keseluruhan. Dan sayangnya, angka 35% ini tidak berubah selama lebih dari satu dekade. Jadi, ini adalah pemantauan global, pemantauan AS. Dan di AS, sebenarnya, perempuan mencakup 48–49% angkatan kerja, namun mereka hanya menempati 35% pekerjaan STEM, dan faktanya, hanya 20–30% peran STEM di industri farmasi yang benar-benar dipegang oleh perempuan. Artinya hampir 70% tenaga kerja STEM di industri farmasi masih didominasi laki-laki.

Ini bukan hal yang buruk, tapi itu hanya berarti ada perbedaan representasi yang pasti. Salah satu alasan mengapa hal ini terjadi adalah selama 8-10 tahun terakhir, meskipun minat anak perempuan dan perempuan terhadap STEM sebenarnya meningkat, Anda sebenarnya melihat kepercayaan global yang dimiliki anak perempuan dan perempuan terhadap diri mereka di bidang STEM sebenarnya menurun.

Jadi, 10 tahun yang lalu, jika Anda bertanya kepada remaja putri bagaimana perasaan mereka, Anda pasti tahu, “Apakah Anda merasa pandai dalam matematika dan sains?” Anda tahu, 70% persen dari mereka berkata, “Ya, saya merasa saya pandai dalam matematika dan sains.” Namun kini angkanya hanya 60%, dan angka tersebut tampaknya terus menurun, dan tidak jelas mengapa hal tersebut terjadi. Bukankah ada mentoringnya? Apakah mereka putus asa? Tidak jelas.

Jadi, hal ini menunjukkan bahwa meskipun minat meningkat dan jelas ada investasi di bidang ini, investasi tersebut kemungkinan besar tidak sesuai dengan kebutuhan, dan tidak benar-benar memberikan pelatihan yang membangun kepercayaan diri yang akan mengarah pada karir jangka panjang di industri Farmasi.