Blog

Darmstadt, Jerman – 10 November 2021: Sebuah bangunan di markas besar perusahaan sains dan teknologi Merck KGaA. | Kredit Gambar: © Anne Czichos – Stock.adobe.com

Simtra Biopharma Solutions, sebuah organisasi pengembangan kontrak dan manufaktur suntikan yang steril di luar Bloomington, di Amerika Serikat, telah mengumumkan aliansi strategis dengan divisi ilmu kehidupan Merck KGaA, Darmstadt, Jerman-yang dikenal sebagai Milliporesigma di AS dan Kanada-untuk membantu perusahaan-perusahaan dalam bioface nabaticutikal di AS. BioConjugates, termasuk linker dan manufaktur muatan, pengembangan formulasi produk obat, dan layanan pengisian/finish (1).

Tantangan dalam proses ADC

Seperti yang dijelaskan oleh Simtra Simtra, pembuatan ADC adalah proses kompleks yang melibatkan menggabungkan antibodi monoklonal, muatan sitotoksik, dan penghubung menjadi satu terapi yang stabil dan efektif (1). Rantai nilai pengembangan dan pembuatan kontrak yang dibuat oleh kemitraan baru ini mengikat zat obat curah yang dibuat oleh Milliporesigma bersama dengan kemampuan pengisian/finish produk obat Simtra. Manajer produk yang berdedikasi di masing -masing situs mitra akan tersedia untuk mempercepat kebutuhan dan permintaan pelanggan.

“Dengan menyatukan dua ahli dalam rantai nilai ADC, perusahaan biofarmasi harus mendapat manfaat dari jadwal yang lebih pendek dan lebih sedikit kompleksitas, memungkinkan mereka untuk memfokuskan upaya mereka pada penemuan obat,” kata Franco Negron, CEO Simtra Biopharma Solutions, dalam siaran pers (1). “Menyelaraskan proses kami dengan manajemen program yang ditunjuk dari awal hingga akhir akan memberi pelanggan keyakinan yang lebih besar bahwa produk mereka akan dikirimkan tepat waktu dan dengan standar kualitas tertinggi-secara umum mempercepat pengiriman terapi yang mengubah hidup kepada pasien yang paling membutuhkannya.”

Pertumbuhan manufaktur ADC

Menurut siaran pers, pipa ADC telah tumbuh dalam beberapa tahun terakhir, didorong oleh keberhasilan awal terhadap penyakit seperti reseptor faktor pertumbuhan epidermal manusia 2 (HER2)-kanker payudara positif; Saat ini, 70% dari obat ini diproduksi oleh CDMOS (1). Sebuah studi oleh Roots Analysis menghargai pasar manufaktur ADC di $ 1,79 miliar saat ini, tetapi memproyeksikannya untuk mencapai $ 7 miliar pada tahun 2035 diberi tingkat pertumbuhan tahunan gabungan sebesar 13%.

“Pasien tidak bisa menunggu. Dengan lebih dari 200 ADC baru dalam uji klinis aktif, sangat penting bagi kami untuk mempercepat proses pembuatan, mengurangi risiko pengetahuan atau kehilangan waktu selama handoff, dan memungkinkan klien kami untuk memajukan program mereka,” kata Benjamin Hein, Kepala Layanan Life Science, bisnis sains kehidupan Merck KGaA, dalam rilis (1). “Menghubungkan langkah biokonjugasi dan mengisi/menyelesaikan akan menjadi nilai tambah bagi klien kami, pada akhirnya memenuhi jadwal ambisius mereka dan memungkinkan jumlah pasien yang paling luas untuk mendapat manfaat dengan cara tercepat dan teraman yang mungkin.”

Minggu yang sibuk untuk Merck Kgaa

Hanya satu hari sebelum pengumuman kemitraan 11 Juni, Merck KGaA mengatakan bahwa Pusat Evaluasi Obat China dari National Medical Products Association (NMPA) telah menerima aplikasi perusahaan untuk otorisasi pemasaran untuk pimicotinib, sebuah novel, yang diberikan secara oral (untuk pengobatan molekul coloni yang menstimulasi reseptor 1, atau CSF-1R, untuk colecule komplotan coloni. Perawatan sistemik (2).

Dan pada bulan Maret 2025, kepala layanan pengembangan Simtra Lidia Serina, PhD, berbicara dengan Teknologi Farmasi® Group di The Drug, Chemical & Associated Technologies Association (DCAT) Minggu 2025 tentang tantangan utama dalam pemrosesan aseptik untuk injeksi steril. Klik di sini untuk melihat wawancara itu secara keseluruhan.

Referensi

1. Solusi Simtra Biopharma. SIMTRA Biopharma Solutions dan Milliporesigma mengumumkan Aliansi Strategis untuk Obat Antibodi Konjugasi Obat Layanan Pembuatan Produk Obat dan Obat. Siaran pers. 11 Juni 2025.
2. Merck Kgaa. Pusat Evaluasi Obat China menerima Merck KGaA, Darmstadt, aplikasi Jerman untuk otorisasi pemasaran pimicotinib untuk pengobatan tumor sel raksasa tenosinovial. Siaran pers. 10 Juni 2025.
3. Mirasol, F. DCAT Minggu 2025: Mempertahankan integritas aseptik dan stabilitas dalam manufaktur injeksi steril. Biopharminternational.com18 Maret 2025.

Logo Merck KGA, Merck adalah perusahaan sains dan teknologi multinasional Jerman. | Kredit Gambar: © Robert – Stock.adobe.com

Merck KGaA, Darmstadt, Jerman, diumumkan dalam siaran pers pada 10 Juni 2025 bahwa Pusat Evaluasi Obat (CDE) dari China National Medical Products Association (NMPA) telah menerima aplikasi perusahaan untuk otorisasi pemasaran untuk pimicotinib, sebuah novel, yang dikelola secara oral, 1 inhibitor colony. Persetujuan CDE adalah untuk pengobatan pasien dewasa dengan tumor sel raksasa tenosinovial (TGCT) yang membutuhkan perawatan sistemik.

Pimicotinib, yang sedang dalam pengembangan oleh Abbisko Therapeutics, diberikan tinjauan prioritas oleh CDE pada Mei 2025, serta penunjukan terapi terobosan oleh NMPA (1).

TGCT dan hasil percobaan menjelaskan

TGCT digambarkan sebagai tumor sendi yang agresif secara lokal, sering berulang yang dapat menyebabkan pembengkakan, nyeri, kekakuan, dan mobilitas terbatas dari sendi yang terkena, berpotensi menghasilkan morbiditas tinggi dalam kasus berulang atau jika dibiarkan tidak diobati (1). Aplikasi Merck KGaA-dan tindakan yang dihasilkan dari NMPA dan CDE-didasarkan pada hasil dari bagian pertama dari uji coba fase III global (manuver) yang menunjukkan keunggulan dalam pemberian pimicotinib versus plasebo yang sekali sehari pada 25 minggu.

“Dengan penerimaan aplikasi kami untuk pimicotinib dan inisiasi tinjauan prioritas, kami bertujuan untuk menawarkan pasien di Cina terapi sistemik pertama yang disetujui untuk TGCT, menangani kebutuhan yang tidak terpenuhi yang luar biasa di negara ini,” kata Hong Chow, kepala Cina dan internasional, bisnis perawatan kesehatan Merck KGAA, dalam rilis pers (1). “Pimicotinib telah menunjukkan kemampuan untuk tidak hanya mengecilkan tumor yang mempengaruhi sendi mereka tetapi juga meningkatkan hasil seperti mobilitas, rasa sakit dan kekakuan, menyoroti potensinya untuk menjadi perawatan terbaik di kelas untuk TGCT. Secara paralel, kami bekerja untuk mengajukan aplikasi obat baru ke (FDA), dengan pengarsipan tambahan yang direncanakan di pasar lain.

Perawatan TGCT lainnya dalam karya

FDA telah memberikan persetujuan penuh untuk setidaknya satu perawatan untuk TGCT. Pada bulan Februari 2025, agensi ini menyetujui Vimseltinib Ono Phamaceutical yang berbasis di Jepang, inhibitor kinase (nama merek Romvimza), pada pasien dewasa dengan TGCT yang reseksi bedahnya berpotensi menyebabkan pembatasan fungsional yang memburuk atau morbiditas parah (2). Perawatan ini datang dalam bentuk oral, kapsul dan sebelumnya menerima penunjukan trek cepat dan tinjauan prioritas dari FDA.

Adapun Merck KGaA, berita persetujuan China tentang pimicotinib datang pada tumit pengumuman perusahaan Jerman pada Mei 2025 bahwa mereka akan bermitra dengan Peregrine Ventures yang berbasis di Israel, menjadi mitra strategis di salah satu kendaraan investasi Peregrine yang berdedikasi, inkubator insentif (3). Di bawah perjanjian ini, Merck akan mendapatkan paparan awal untuk peluang tertentu untuk dan pengembangan inovasi dari perusahaan startup sains farmasi dan ilmu kehidupan, membantu mendorong kesuksesan perusahaan di masa depan tersebut.

Referensi

1. Merck Kgaa. Pusat Evaluasi Obat China menerima Merck KGaA, Darmstadt, aplikasi Jerman untuk otorisasi pemasaran pimicotinib untuk pengobatan tumor sel raksasa tenosinovial. Siaran pers. 10 Juni 2025.
2. Ono Farmasi. US FDA memberikan persetujuan penuh romvimza deciphera (Vimseltinib) untuk pengobatan tumor sel raksasa tenosinovial simtomatik (TGCT). Siaran pers. 14 Februari 2025.
3. Merck Kgaa. Merck menjadi mitra strategis dalam inkubator insentif Peregrine Ventures. Siaran pers (diterima melalui email). 15 Mei 2025.

Orlando, Florida, AS – 8 Februari 2020: Markas Hesperos di Orlando, Florida, AS. Hesperos adalah perusahaan bioteknologi yang mengembangkan sistem manusia-on-chip. | Kredit Gambar: © jhvephoto – stock.adobe.com

Psilera, sebuah perusahaan bioteknologi dengan fokus pada pengembangan terapi untuk gangguan neurologis yang sulit diobati, dan Hesperos, seorang pemimpin industri dalam teknologi organ-on-a-chip, telah mengumumkan perjanjian strategis untuk tujuan mempercepat pengembangan praklinis dari senyawa utama Psilera yang menargetkan demensia frontotemporal (1).

Menargetkan kebutuhan yang tidak terpenuhi

Senyawa, yang dikenal sebagai PSIL-006, mengintegrasikan neuroplastogen generasi berikutnya, dan kemitraan dengan Hesperos akan memanfaatkan bahwa platform biologis canggih perusahaan untuk mengembangkan pengobatan yang ditargetkan untuk kebutuhan medis yang tidak terpenuhi yang berkaitan dengan demensia frontotemporal, gangguan neurologis progresif yang pilihan pengobatan saat ini terbatas (1).

“Kolaborasi kami dengan Hesperos merupakan langkah maju yang signifikan dalam misi kami untuk mengembangkan perawatan baru untuk penyakit neurodegeneratif,” kata Chris Witowski, co-founder dan CEO Psilera, dalam siaran pers (1). “Memanfaatkan platform mutakhir mereka memungkinkan kita untuk mendapatkan wawasan yang lebih dalam tentang mekanisme aksi PSIL-006 saat kita mendekati uji coba manusia pertama.”

Platform Hesperos, yang mengintegrasikan sel induk pluripoten yang diturunkan yang diturunkan pasien ke dalam sistem multi-organ yang saling berhubungan, telah diakui karena kemampuannya untuk mereplikasi respons fisiologis manusia, menurut Hesperos, dan telah berhasil mendukung beberapa obat baru yang diselidiki oleh FDA dan aplikasi penunjukan obat Orphan (1).

“Kami sangat senang dapat bermitra dengan Psilera saat mereka memajukan neuroplastogen generasi berikutnya untuk berpotensi mengobati berbagai penyakit yang sulit diobati,” kata James Hickman, PhD, co-founder dan kepala ilmuwan di Hesperos, dalam siaran pers (1). “Platform kami menawarkan peluang unik untuk menilai efek senyawa pada jaringan saraf yang berasal dari pasien dengan neurodegenerasi, berpotensi mempercepat pengembangan terapi yang sangat dibutuhkan yang menggunakan pembacaan fungsional yang relevan secara klinis.”

Prevalensi organ-on-a-chip

Teknologi organ-on-a-chip berada di pusat kemitraan lain, diumumkan pada April 2025, antara penyedia CN Bio dan perusahaan R&D yang berbasis di China Pharmaron (2). Di bawah perjanjian itu, Pharmaron ditugaskan untuk memvalidasi teknologi fisiomimix CN Bio di seluruh aplikasi yang ada, sambil mengintegrasikan teknologi organ-on-a-chip ke dalam platform R&D-nya. Juga dalam kesepakatan itu, para mitra sepakat untuk mengeksplorasi aplikasi baru yang potensial yang akan memenuhi kebutuhan yang tidak terpenuhi dalam penemuan dan pengembangan obat (3).

Juga pada bulan April 2025, organ-on-a-chip disebutkan sebagai salah satu model lab berbasis manusia bahwa FDA akan bergeser ke, khususnya sistem yang meniru jantung dan hati, dalam tujuannya untuk mengurangi dan akhirnya menggantikan pengujian hewan dalam evaluasi keamanan antibodi monoklonal (4).

“Untuk pasien, ini berarti pipa yang lebih efisien untuk perawatan baru,” kata Komisaris FDA Marty Makary, PhD, pada saat itu (4). “Ini juga berarti tambahan keselamatan, karena sistem uji berbasis manusia dapat lebih memprediksi hasil dunia nyata. Untuk kesejahteraan hewan, itu merupakan langkah besar menuju mengakhiri penggunaan hewan laboratorium dalam pengujian narkoba. Ribuan hewan, termasuk anjing dan primata, pada akhirnya dapat dihindarkan setiap tahun karena metode baru ini berakar.”

Dalam siaran pers yang mengumumkan perjanjian antara Hesperos dan Psilera, penyesuaian kebijakan oleh FDA disebut sebagai sarana untuk mempromosikan manfaat organ-on-a-chip-untuk tidak hanya mengurangi ketergantungan pada pengujian hewan, tetapi juga memungkinkan evaluasi yang tepat dari kemanjuran obat dan keamanan yang berpotensi mempercepat data yang siap dengan klinik (1).

Referensi

1. Hesperos. Psilera berkolaborasi dengan pemimpin pengembangan obat Hesperos untuk memajukan pemodelan praklinis PSIL-006 untuk demensia frontotemporal. Siaran pers. 9 Juni 2025.
2. CN Bio. CN Bio dan Pharmaron membangun kemitraan strategis jangka panjang untuk mengembangkan teknologi OOC pada platform R&D global. Siaran pers. 24 April 2025.
3. Mirasol, F. CN Bio dan Mitra Pharmaron untuk mengembangkan teknologi OOC untuk R&D global. Biopharminternational.com26 April 2025.
4. FDA. FDA mengumumkan rencana untuk menghapus persyaratan pengujian hewan untuk antibodi monoklonal dan obat -obatan lainnya. Siaran pers. 10 April 2025.

A magnifying glass examining a vintage vaccine vial surrounded by four minimalistic chart icons, symbolizing healthcare, medicine, and analytics in the context of global health monitoring. | Image source: ©huiying – stock.adobe.com

Biopharmaceutical product development is burgeoning with developments in treatment approaches, chemistries, and vectors giving companies new strategies for targeting disease. Biosimilars continue to build as a sector of this market with an estimated 2025 value in the region of US$42 billion (1). Many other products are also under development with innovative designs in the areas of fusion proteins, antibody drug conjugates (ADCs) and related species, peptides, and oligonucleotides.

No matter the nature of the product under development, one of the single most important factors during that development phase is the analytical characterization of the product. The need to characterize goes beyond the obvious requirement for demonstration of correct structure of the API itself but also demonstrates control of the manufacturing process, assesses impurity profiles, and ultimately feeds back to changes and improvements in the manufacturing process to ensure the best quality product. Characterization data also builds in quality to the product by having that deep knowledge of its structure and compositional profile. A detailed and thorough characterization is required to be presented to regulatory authorities as part of any submission for regulatory approval and marketing authorization.

The expectations for structural analysis are clearly laid out in a guideline published a number of years ago by the International Council for Harmonisation of Technical Requirements for Pharmaceuticals for Human Use (ICH). ICH Q6B provides a clear framework for expectations regarding the structural characterization of biopharmaceutical products (2). While the document itself is a quarter of a century old at this point, it is laid out in such a way that relevancy is maintained. It uses terms like “to the extent possible”, thus allowing for methodological developments pushing the ability to detect structural details in ever greater and more precise ways. That being said, it is recognized that an update is due to acknowledge and bring into focus current analytical practices and to align it with other ICH guidelines. This guideline forms the key document referenced by regulatory authority documents that detail structural characterization requirements of biopharmaceuticals. This covers new biotechnologically derived protein, glycoprotein, and peptide products as well as biosimilars (3, 4). So why is ICH Q6B so important, and what does it outline?

Biopharmaceuticals, which are produced either in cellular systems or created through chemical synthesis, are molecules with incredible complexity. They can be orders of magnitude larger than what we may consider basic pharmaceuticals to be and with this increased size comes not only increased complexity but increased ways in which this complexity manifests. One must consider not only the basic linear structure of the molecule but also the three-dimensional (3D) shape, modifications (either wanted or unwanted) that occur on the molecule, and interactions that may occur within and between molecules themselves (e.g., disulfide bridges and aggregation). Also, consideration must be given to impurities that may arise as a result of the manufacturing or purification processes. All these must be investigated to give as a full a structural characterization of the product as possible and also to use the data as a tool to hone the manufacturing process itself to produce the best quality drug possible. ICH Q6B details the aspects of molecular structure for which characterization is expected.

Primary structural characterization

Firstly, and perhaps most importantly, ICH Q6B requires that the primary amino acid sequence of the product (protein or polypeptide) is determined. This is crucial because a recombinant protein or synthesized peptide must have a known and specific amino acid sequence to fulfill its function. No precise methodology is given for how this should be performed, but modern methods of sequencing rely heavily on state-of-the-art mass spectrometry to provide the most complete and accurate data. Depending on the instrument type, mass spectrometers (e.g., quadrupole time-of-flight (Q-TOF) geometry and similar instruments) can generate mass values with very high mass accuracy (low ppm). This high mass accuracy in combination with this type of instruments’ ability to fragment peptides generates precise sequence information.

Proteins are proteolytically digested to peptides using strategies tailored to the protein under investigation. Peptides are separated and analyzed by on-line liquid chromatography–mass spectrometry (LC-MS), and fragmentation data generated are then used to determine peptide and ultimately protein sequence. This is not to say that MS will be able to generate 100% of the sequence coverage. There may be regions of the protein where peptide generation is difficult or fragment ions are weak or ambiguous. In these instances, gas phase sequencing of purified peptides (also known as Edman sequencing) can be performed to sequentially identify amino acids based on their chromatographic elution positions following specific, sequential chemical labeling.

Amino acid composition

ICH Q6B also requires that the overall amino acid composition of the product is investigated. To achieve this, the relative molar amounts of each amino acid in the product need to be determined. This is typically carried out using relative quantitation of amino acids following acid hydrolysis of the product and chromatographic separation of the released and derivatized amino acids. Comparison to known amounts of standard amino acids allows for accurate quantitation of each amino acid. It is recognized that no single acid hydrolysis condition will be suitable for all amino acids, so this must be taken into account in terms of recoveries of amino acids and if necessary alternate hydrolytic approaches taken.

Terminal amino acid sequence

Both the N- and C-termini of the product are required to be assessed to demonstrate the degree of homogeneity in each case. Post-translational processing may result in changes to the termini (e.g., ragged ends or N-terminal pyroglutamination), and these must be investigated. N-terminal analysis can be performed by gas phase sequencing if there is a free amine group at the N-terminus (e.g., no pyroglutamination or other blocking group), but there is no equivalent analysis for the C-terminus. Therefore, these terminal investigations are often performed as part of the peptide mapping study.

Peptide mapping

Peptide mapping is one of the most data-rich analyses that ICH Q6B requires. This investigation is, in some ways, associated with the procedure for primary amino acid sequencing discussed previously. However, peptide mapping focuses on mass analysis of proteolytically released peptides and comparison to the expected masses. The use of high-end mass spectrometers that can generate real-time fragmentation data allows a further confirmation of the identity of peptides detected. Peptide mapping generates a wealth of data, because the combination of specific proteolytic digest and on-line LC-MS analysis of the digest products allows not only accurate mass identification of the peptides themselves but also the identification of any post translational modifications (Figure 1). These may either be specific to the production process itself (such as pyroglutamination of the N-terminus as is frequently seen in monoclonal antibodies (mAbs) or may be the result of purification processes (such as amino acid oxidation or deamidation events) and may indicate that process change is required. Peptide mapping also generates data that are required for other areas of ICH Q6B, specifically terminal amino acid sequence identification and disulfide bridge analysis. It also identifies glycosylation sites and can be used to assess the degree of glycosylation site occupancy for glycoproteins. It thus fits well into a multi-attribute monitoring workflow.

Figure 1: Examples of the most commonly found post-translational

modifications on proteins. These can be identified and investigated through

peptide mapping studies with detailed glycan characterization taking place

through specific studies. (Figure courtesy of the authors)

Disulfide bridge analysis

Disulfide bridges are links formed across a protein chain, or between protein chains, via the side chain thiol groups of the amino acid cysteine. These bridges serve to maintain the correct 3D shape of the molecule and are very precisely formed, such that the same bridges will be formed from the same pair of cysteine residues in each copy of the protein. The disulfide bridges in a protein are required to be identified to confirm that first they are present and secondly that they are correctly formed. The presence of incorrect disulfide bridges is termed “scrambling” and indicates the presence of a misfolded protein population. This population is likely to result in inactive material but could at worst lead to an immunogenic response in the patient or product aggregation. Disulfide bridges can be identified through targeted proteolytic and/or chemical digestion strategies and MS-based analyses and can be seen as akin to peptide mapping, albeit focused specifically on the bridges (Figure 2). It is also important to assess for any unbridged cysteine residues.

Figure 2: Disulfide bridge analysis. Bridged peptides are identified by mass following proteolytic digestion. Fragment ions or a reduction step are then used to confirm the bridge identification. (Figure courtesy of the authors)

Carbohydrate structure

Many of the biopharmaceutical products on the market today are glycoproteins with mAbs being the most widespread example. For glycosylated products, it is a requirement that the sugar structures of the molecule (known collectively as glycosylation) are thoroughly characterized. This requires a quantitative analysis of the individual monosaccharides in the glycans (which can be performed by gas chromatography (GC)-MS or LC with fluorescence detection for sialic acids), but most significantly the overall glycan profile must be investigated. This usually involves release of the glycans, and either fluorescent labeling and analysis by on-line LC-MS with fluorescence detection (Figure 3) or MS analysis of released glycans following chemical derivatization, depending on the type of glycan being analyzed. This process allows the relative abundances of each glycan to be assessed along with the identification of each glycan’s composition through mass values detected.

Figure 3: Fluorescence profile of released N-glycans from a monoclonal antibody following fluorescent labelling and liquid chromatography-mass spectrometry (LC-MS) analysis. MS provides mass information allowing identification of N-glycan compositions. (Figure courtesy of the authors)

To be able to fully define their structures, the linkages between the monosaccharides must also be characterized. Linkage analysis can be performed through a series of elegant chemical steps culminating in GC-MS analysis of the end products. The elution positions and fragmentation patterns identify the original linkage and type of each monosaccharide. Knowing the biosynthetic pathways of glycosylation along with the data generated, it is then possible to define the population of glycans on the product to the extent possible. ICH Q6B also requires that, for glycoproteins with more than one glycosylation site, the glycan profile at each site must also be characterized. Glycosylation is not a templated post-translational modification (PTM) and can be highly heterogenous, depending on the glycoprotein. A detailed knowledge of glycan biosynthesis is needed to fully interpret the data and define the glycan structures indicated by the data.

Molecular weight or size

Modern MS instruments have very high mass accuracy and resolution, allowing an accurate assessment of the molecular weight of the intact product and associated heterogeneity (low ppm). It not only provides data related to the size of the molecule but also may provide orthogonal data supporting other primary assessments of key molecular characteristics including post-translational modifications. Analysis under various conditions (e.g., native (Figure 4), reduced, and/or following deglycosylation) allows for an assessment of the overall product mass as well as individual protein chains in multimeric species and protein chains in the absence of glycan heterogeneity.

Figure 4: Intact molecular weight of a sample of Herceptin (trastuzumab). On-line liquid chromatography-mass spectrometry (LC-MS) of the sample was performed followed by transformation of the raw mass data to generate the intact mass values. The mass differences observed between the major signals are consistent with differing levels of galactose on the N-glycans. Minor signals indicate that other sources of heterogeneity exist in the sample,and these can be further investigated. (Figure courtesy of the authors)

The MS data should be used alongside data from more traditional methods such as sodium dodecyl sulfate polyacrylamide gel electrophoresis (SDS-PAGE) (or its more modern capillary-based equivalent of capillary electrophoresis-SDS) and size-exclusion chromatography (SEC) when compiling a robust characterization package, to generate orthogonal data sets. With their technical and methodological improvements, advanced techniques provide valuable information on overall product mass profiles. With properly designed experiments, these analyses provide data that will be indicative of the quality of the manufacturing process and the product itself.

Isoform patterns

Charge isoform analysis provides a profile of species within the sample based on separation of the various charge states. There are many structural attributes within a protein that can affect the charge profile, the most frequently encountered being the post-translational modification deamidation, the presence of sialic acid in glycoproteins, or in the case of monoclonal antibodies (mAbs) the presence of pyroglutamate or heavy chain C-terminal lysine.

ICH Q6B notes the isoform pattern can be assessed using isoelectric focusing or other appropriate techniques. Frequently the capillary-based technique of image capillary isoelectric focusing (icIEF) is used due to its speed, resolution, reproducibility, and reliability of UV and fluorescence-based detection for relative quantitation. Data generated gives charge profile information, which can be further investigated using specific sample treatments prior to reanalysis. This is another area where collection of orthogonal data builds a thorough understanding of the product. For example, charge-based PTMs detected during peptide mapping or glycan analysis experiments may give rise to unique isoform profiles. Along with isoelectric focusing, ion-exchange chromatography can be used to assess isoforms as well as chromatographic patterns.

Extinction coefficient

It is vital to be sure of the amount of product being administered to ensure patient safety and for product bioassay data generation. A common UV absorption reading can be used to measure protein content. When this strategy is applied, it is critical to determine the extinction coefficient. This determination can be achieved using a combination of ultraviolet-visible spectroscopy spectrophotometry and optimized amino acid analysis that has been assessed specifically on the product to demonstrate its suitability. Very often this encompasses a qualification or validation of the method to ICH Q2(R2) specifications (5,6).

Electrophoretic patterns

Some aspects of structural characterization requirements specified by ICH Q6B overlap with one another. In the case of electrophoretic patterns for example, the same icIEF and CE-SDS experiments applied under the headings of size and/or isoform patterns can be used to provide the required data on identity, homogeneity, and purity for the characterization dossier that this analytical section covers.

Chromatographic patterns

The identity, homogeneity, and purity of biologic products needs to be evaluated, and this can be carried out using a variety of chromatographic techniques. The most commonly employed are reverse-phase, SEC, and ion exchange chromatography, each evaluating a different physicochemical characteristic of the molecule. As with other characterization assays, additional or substitute methods such as HIC or HILIC (hydrophilic interaction chromatography), can be used to enhance knowledge and understanding of the product depending on its structural characteristics. Several chromatographic techniques are expected to be applied to separate out components based on different physical properties such as charge, hydrophobicity, and mass. This gives the most comprehensive investigation into the overall composition of the sample because any coeluting species in one technique will likely separate in others.

Spectroscopic profiles

Spectroscopic techniques are applied during characterization to assess the higher order (secondary and tertiary) structure. The 3D shape of a biological product plays a critical role in its function and therefore must be characterized to the extent possible. The higher order structures of molecules can be composed of different types of structural features, depending on the nature of the primary amino acid sequence and how it interacts with itself in its solution environment to produce the final 3D shape. At the secondary structural level, ordered structural features such as alpha helices or beta sheet structures can be produced, depending on the amino acid sequence, but regions of more random-type structure can also be found. How these secondary structural units interact with one another and assemble in three dimensions gives rise to the tertiary level of molecular structure. Various techniques should be applied during characterization, each of which has its own relative strengths and will thus probe the structure in different and orthogonal ways. The techniques of circular dichroism (CD), Fourier transform infrared spectroscopy (FT-IR), fluorescence analysis, microfluidic modulation spectroscopy (MMS) and nuclear magnetic resonance (NMR, both 1D and 2D) are all appropriate for higher order structural (HOS) analysis and provide a meaningful orthogonal dataset (7).

Aggregation

An assessment of aggregation is important as part of an investigation into product related impurities, which is also covered by ICH Q6B. Orthogonality is again important here and the application of two techniques such as SEC-multi-angle light scattering (MALS) (a column-based method, Figure 5) and SV-AUC (a non-column-based method), which work on different physical principles, gives meaningful data.

Figure 5: Size exclusion chromatography-multi-angle light scattering (SEC-MALS) analysis of a protein showing the presence of mostly monomer (peak eluting at approx. 6 mins) but other higher mass species are also detected such as dimer, and trimer eluting at approx. 5.5 mins and 5.0 mins respectively. Lower levels of other higher oligomeric states are also present. The UV profile is shown with the MALS mass data given a discreet lines across peaks in the upper portion of the image. (Figure courtesy of the authors)

Conclusion

The ICH Q6B guidance document has been adopted by regulatory agencies due to its comprehensive coverage of structural requirements both for the product itself but also for impurities found within it. These in-depth characterization studies must be performed during product development and following significant process changes and are expected to be present in any drug application document.

The nature of biologically produced biopharmaceuticals inevitably results in some level of heterogeneity that must be assessed and for which techniques must be used that can provide clear and detailed analytical data. Researchers who follow the suggested guidelines outlined in ICH Q6B, using state-of-the-art analytical equipment and techniques, will be well-positioned to move their product through the regulatory processes and also for critically assessing the production process itself.

References

1. Mordor Intelligence. Biosimilars Market Size | Industry Growth & Forecast Report. Mordorintelligence.com (accessed May 5, 2025).
2. ICH. Specifications. Q6B. Test Procedures and Acceptance Criteria for Biotechnological/Biological Products (ICH, March 1999).
3. FDA. Development of Therapeutic Protein Biosimilars: Comparative Analytical Assessment and Other Quality-Related Considerations, Draft Guidance for Industry (CDER, CBER, 2019).
4. EMA. Guideline on Similar Biological Medicinal Products Containing Biotechnology-derived Proteins as Active Substances: Quality Issues (revision 1) (May 22, 2014).
5. ICH. Q2(R2). Analytical Validation (ICH, 2023).
6. Easton, R.L. Structural Characterization Methods for Biosimilars: Fit-for-Purpose, Qualified, or Validated. GaBI J., 2022 11, 41-44
7. Greer, F and Easton, R.L. Biosimilars–Increasing Regulatory Focus on Orthogonal Analytical Characterization. International Biopharmaceutical Industry, 2021 4, 10-13.

About the authors

Richard Easton, PhD, is Technical Director–Structural Analysis, BioPharmaSpec Ltd, and Christopher Ziegenfuss is Vice President, at BioPharmaSpec, Inc.

Article details

Pharmaceutical Technology®
Volume 49, No. 5
June 2025
Page: 22–28

Citation

When referring to this article, please cite it as Easton, R. and Ziengenfuss, R. ICH Q6B for Analytics. Pharmaceutical Technology 2025 49 (5).

Pil kapsul biru dan putih dalam paket blister diatur dengan pola yang indah. Konsep perawatan kesehatan global. Resistensi obat antibiotik. Pil kapsul antimikroba. Industri farmasi. | Kredit Gambar: © Artinun – Stock.adobe.com

Di konferensi dan perdagangan menunjukkan naik dan turun kalender, perusahaan bio/farmasi mengambil kesempatan untuk memamerkan peralatan baru, diperbarui, atau didesain ulang, menanggapi tidak hanya tuntutan pasar terbaru, tetapi juga inovasi pesaing. Dalam wawancara ini dengan Teknologi Farmasi®, Sheikh Akbar Ali, PhD, General Manager dan Kepala Pengembangan dan Teknologi untuk Bahan Pengemasan ACG, meninjau keadaan inovasi peralatan, teknologi yang muncul yang membentuk standar efisiensi baru, bagaimana tekanan global mempengaruhi rantai pasokan untuk bahan baku, dan opsi apa yang tersedia untuk produsen yang ingin membuat proses mereka lebih berkelanjutan.

Lompatan ke depan dalam akurasi

PharmTech: Untuk memulai, apa saja tren umum yang Anda lihat di peralatan? Alat pintar dan pencetakan tiga dimensi (3D) adalah dua bidang spesifik di mana kami telah mengamati kemajuan sejauh ini pada tahun 2025, dan kecerdasan buatan (AI) terus menjadi faktor yang berkembang dalam semua jenis proses. Apa yang paling diminati pada saat ini?

Akbar (ACG): Salah satu tren yang berkembang dalam kemasan farmasi adalah langkah menuju teknologi pencetakan digital dan laser. Digital, atau sesuai permintaan, pencetakan semakin populer untuk memungkinkan informasi tingkat batch dicetak tepat sebelum obat-obatan dikemas. Ini mendukung keterlacakan, menghilangkan kesalahan, dan meningkatkan keamanan pasien serta fleksibilitas, terutama dalam batch obat yang lebih kecil atau personal. Pencetakan laser juga muncul, menawarkan alternatif bebas berenergi tinggi, tinta untuk tanda tahan lama dan tamper-terbukti. ACG telah berinvestasi secara signifikan di AI untuk mengembangkan peralatan yang lebih cerdas. Sebagai contoh, sistem inspeksi penglihatan kami mampu mendeteksi bahkan cacat manufaktur sekecil apa pun, memastikan hanya produk tanpa cacat yang diproduksi. Integrasi AI telah menghasilkan lompatan kuantum ke depan dalam akurasi deteksi cacat, terutama untuk kombinasi produk kontras rendah dan foil. Juga, melatih sistem ini sekarang membutuhkan keterlibatan manusia yang minimal, dengan mesin terus belajar dan memperbaiki kinerjanya melalui pembelajaran yang mendalam, dan meningkatkan efisiensi sendiri secara bertahap.

PharmTech: Banyak perusahaan mengambil langkah -langkah untuk meningkatkan kapasitas untuk memenuhi permintaan pelanggan mereka. Apakah ada kategori peralatan yang perusahaan cenderung termasuk dalam rencana ekspansi mereka?

Akbar (ACG): Seperti banyak sektor lainnya, perusahaan farmasi sangat selaras dengan efisiensi biaya dan manajemen inventaris. Dengan penekanan yang semakin besar pada keberlanjutan, mereka sekarang sama -sama memperhatikan jejak karbon produk mereka. Akibatnya, perusahaan pengemasan berfokus tidak hanya pada pengembangan kapasitas, tetapi pada pengembangan kemampuan untuk menghasilkan pengemasan dengan dampak lingkungan serendah mungkin. Perhatian khusus diberikan pada perekat bebas pelarut dan menyegel pernis. Garis pelapis dan laminasi yang mengakomodasi bahan bebas pelarut ini menjadi semakin berharga. Efisiensi energi adalah pertimbangan utama lainnya. Teknologi yang menangkap panas limbah dari stack proses dan menggunakannya kembali untuk mengurangi konsumsi energi secara keseluruhan semakin mendapatkan daya tarik. Dan permintaan untuk bahan pengemasan berkelanjutan telah mempercepat kebutuhan akan jalur lanjutan, dan sistem yang lebih cepat, modular, dan dapat dikonfigurasi ulang dengan perubahan minimal dari waktu ke waktu. Inovasi ini memungkinkan produsen untuk secara efisien menangani berbagai bahan ramah lingkungan tanpa mengurangi produktivitas atau kualitas. Selain itu, perusahaan yang menyiapkan jalur produksi baru atau fasilitas memprioritaskan infrastruktur pencetakan digital dan sesuai permintaan. Ini memungkinkan fleksibilitas operasional yang lebih besar dan mendukung kepatuhan dengan persyaratan peraturan yang berkembang.

Memperkuat keberlanjutan

PharmTech: Bagaimana hubungan outsourcing dan kemitraan berevolusi untuk memenuhi kebutuhan manufaktur semua yang bersangkutan – terutama mengingat iklim geopolitik yang saat ini lemah?

Akbar (ACG): Gangguan rantai pasokan global – Didorong oleh ketegangan geopolitik – secara signifikan mempengaruhi sumber bahan baku dan pengiriman bahan pengemasan yang tepat waktu ke perusahaan farmasi. Ini menciptakan kemacetan dalam produksi dan pengiriman. Masalah ini sangat parah untuk bahan berkelanjutan yang diperlukan untuk memenuhi tujuan net-nol, karena bahan-bahan ini langka atau tidak terjangkau.

PharmTech: Bagaimana dengan teknologi sekali pakai? Di mana Anda memperkirakan tahap inovasi selanjutnya di bidang itu, dan bagaimana hal itu selaras dengan tujuan keberlanjutan untuk industri?

Akbar (ACG): Dalam aplikasi farmasi, kembali kemasan tidak layak karena risiko kontaminasi. Oleh karena itu, penggunaan tunggal tetap menjadi standar industri. Namun, inovasi yang signifikan terjadi untuk menyelaraskan kemasan sekali pakai dengan tujuan keberlanjutan. Perkembangan utama termasuk, pertama, alternatif polivinil klorida (PVC)- dan bebas halogen dalam aplikasi thermoforming dan pembentukan dingin, seperti lepuh termoform di mana PVC diganti dengan apet (amorf polietilen tereftalat), PP (polypropylene), atau PE (poliethylene); Lepuh bentuk dingin di mana PVC diganti dengan PP, PE, atau BOPET (polyethylene terephthalate yang berorientasi biaksial), foil lidding di mana primer terhalogenasi dan pernis segel panas (HSL) diganti dengan alternatif bebas halogen, atau pernis penyegelan universal alih-alih lacquer spesifik untuk lapisan spesifik. Pengembangan kunci kedua adalah dalam pengurangan massa, dibuktikan dengan lepuh kompak di mana dimensi lepuh telah dikurangi untuk mengakomodasi peningkatan jumlah lepuh per gorongan garis lepuh. Perkembangan ketiga adalah bahan yang dapat didaur ulang, yaitu material termoforming di mana baik bahan pembentukan dan lidding terbuat dari bahan yang sama dan dapat didaur ulang pada infrastruktur daur ulang yang ada. Dan yang terakhir adalah dalam bahan biodegradable dan kompos-PVC yang dapat terurai, yang disertifikasi untuk menurunkan lebih cepat daripada PVC biasa, dan paket blister berbasis kertas, yang terbuat dari bahan kompos bersertifikat. Perkembangan ini meningkatkan daur ulang, meminimalkan penggunaan material, dan menawarkan opsi pembuangan yang lebih aman, membawa keberlanjutan ke kemasan sekali pakai tanpa mengorbankan keselamatan atau fungsionalitas.

Apa yang ada di cakrawala

PharmTech: Apakah ada perubahan peraturan baru, yang akan segera terjadi, atau yang diharapkan yang harus diperhatikan oleh perusahaan dan klien mereka?

Akbar (ACG): Ada kesenjangan penting dalam peraturan global untuk bahan pengemasan berkelanjutan alternatif. Standar saat ini terutama mencakup bahan tradisional seperti PVC, yang menghambat adopsi opsi yang lebih ramah lingkungan. Vakum peraturan ini menyulitkan perusahaan farmasi untuk beralih ke format berkelanjutan, meskipun ada kesiapan teknologi. Selain itu, mekanisme penyesuaian perbatasan karbon Uni Eropa (UE) merupakan masalah yang mendesak. Ini membebankan pajak pada produk impor, meningkatkan biaya bahan pengemasan non-UE. Ini dapat berdampak pada harga dan daya saing untuk perusahaan seperti ACG yang mengekspor ke pasar UE.

Tentang penulis

Patrick Lavery adalah editor untuk Teknologi Farmasi^®.

Detail Artikel

Teknologi Farmasi®
Vol. 49, No. 5
Juni 2025
Halaman: 20–21

Kutipan

Saat merujuk pada artikel ini, silakan kutip sebagai Lavery, P. Bagaimana teknologi cerdas membantu mencapai tujuan keberlanjutan dalam pengemasan obat. Teknologi Farmasi 2025 49 (5).

Mesin otomatis untuk mengisi ampul dan botol. Peralatan farmasi modern. | Kredit Gambar: © Nordroden – Stock.adobe.com

Solusi Pengemasan Turbofil memperkenalkan peralatan terbarunya, yang disebut Medifil Cart (1). Dalam siaran pers pada tanggal 4 Juni 2025, perusahaan menggambarkan hal ini sebagai sistem pengisi vial keramik yang sepenuhnya dikendalikan servo, yang dirancang sebagai modul yang dipasang di gerobak yang menyediakan kenyamanan dan kemudahan portabilitas antar jalur.

Keranjang medifil ramah operator, fleksibel, dan tepat

Sistem ringkas memiliki potensi untuk dilengkapi dengan hingga 12 pompa piston, dengan masing -masing saluran pengisian digerakkan oleh penggerak motornya sendiri, menurut Turbofil (1). Desain ini memungkinkan setiap saluran dioptimalkan secara individual untuk akurasi terbaik, sementara fitur pengisap-belakang dirancang untuk meminimalkan tetesan. Perumahan pompa stainless steel dimaksudkan untuk kemudahan pembongkaran dan pemasangan kembali. Secara keseluruhan, perusahaan mengatakan, sistem ini menawarkan desain ergonomis yang ramah operator, fleksibilitas untuk lantai produksi, dan ketepatan dosis toleransi ketat.

Selain itu, Turbofil mengatakan sistem ini mudah diatur dan memberikan kontrol atas semua parameter pengisian-dapat/dinonaktifkan, volume, kecepatan, akselerasi, dan pengisap-belakang (1). Konektivitas Ethernet dapat memberikan kontrol sistem jarak jauh atau integrasi ke jalur produksi yang lebih besar.

“Karena kedua toleransi dan jendela penjadwalan produksi semakin ketat, produsen farmasi mencari solusi yang menggabungkan presisi dengan kemitraan dan fleksibilitas,” kata Deborah Smook, wakil presiden pemasaran & pengembangan bisnis untuk mesin pengemasan turbofil, mengatakan dalam siaran pers perusahaan (1). “Keranjang medifil dirancang sebagai pengisi serbaguna yang memungkinkan operator melakukan pengaturan yang dihapus dari jalur produksi, kemudian mengintegrasikan unit dengan cara tepat waktu yang memaksimalkan uptime dan efisiensi keseluruhan.”

Operasi semi-otomatis vs sepenuhnya otomatis

Teknologi Farmasi® Group mendapatkan beberapa perspektif dari turbofil tentang operasi otomatis, terutama perbedaan antara pendekatan sepenuhnya otomatis dan semi-otomatis, dalam cakupan tren kemasan 2024. Pada saat itu, perusahaan mempromosikan pengisi penarik benchtop yang dibuat khusus, yang menawarkan akurasi yang lebih baik dan pengaturan yang kurang padat karya daripada pengisian manual (2).

Bahkan saat menggembar -gemborkan keunggulan sistem itu, bagaimanapun, Smook memperingatkan terhadap ketergantungan yang berlebihan pada praktik otomatis.

“Otomatisasi jarang sesederhana menyusun mesin untuk mengganti proses manual,” katanya dalam artikel itu, yang diterbitkan di keduanya Biopharm International® Dan Teknologi Farmasi®. “Masalah yang berdekatan seperti sterilitas dan inspeksi, yang dapat menjadi lebih menantang pada kecepatan garis yang lebih tinggi, juga harus ditangani.”

Inovasi Peralatan

Turbofil sekarang menambahkan kereta medifil ke portofolio peralatan standar yang luas, dan perusahaan mengatakan juga sering berkolaborasi dengan pelanggan dalam desain, pengembangan, dan konstruksi industri yang disesuaikan, dibangun-spesifikasi untuk industri farmasi, medis, kesehatan & kecantikan, dan bahan kimia (1).

Untuk lebih lanjut tentang tren peralatan, awasi edisi Juni 2025 Teknologi FarmasiDi mana Sheikh Akbar Ali, manajer umum dan kepala pengembangan dan teknologi untuk bahan pengemasan ACG, meninjau keadaan inovasi peralatan, teknologi yang muncul yang membentuk standar efisiensi baru, bagaimana tekanan global mempengaruhi rantai pasokan untuk bahan baku, dan opsi apa yang tersedia untuk produsen yang ingin membuat proses mereka lebih berkelanjutan (3).

Referensi

1. Mesin pengemasan turbofil. Turbofil memperkenalkan gerobak pengisi vial multiheaded serbaguna dengan pompa keramik yang dikendalikan servo. Siaran pers. 4 Juni 2025.
2. Forcinio, H. Inovasi dalam biologi prefilled. Biopharm International 202437 (6).
3. Lavery, P. Bagaimana teknologi cerdas membantu mencapai tujuan keberlanjutan dalam pengemasan obat. Teknologi Farmasi 202549 (5).

Adam Covitt, presiden Federal Equipment Company, berbagi pembaruan menarik dari TechCeuticals-pusat pelatihan canggih perusahaan di Cleveland, Ohio-di mana teknologi baru meningkatkan pembelajaran langsung dan keterlibatan klien. Dia juga membahas PharmParts, platform eCommerce yang ramping yang dirancang untuk membantu CDMOS dengan cepat sumber suku cadang kritis dengan pengiriman hari berikutnya. Pelajari lebih lanjut tentang:

• TechCeuticals dan PharmParts, bisnis bernilai tambah yang berfokus pada teknologi baru, pelatihan komprehensif, dan kesederhanaan untuk CDMO.
• Bagaimana tarif perdagangan memicu pergeseran kembali ke produk dosis solid oral (OSD) seperti tablet dan kapsul.
• Bagaimana Lelang Industri Online memberi produsen farmasi cara yang lebih cerdas untuk memonetisasi peralatan surplus dan berinvestasi kembali dalam teknologi siap-masa depan.

Di belakang berita utama adalah diskusi panel dua mingguan yang meneliti tren terbaru, pembacaan, dan faktor-faktor lain yang mendorong berita dan inovasi farmasi. Setiap episode menampilkan konsultan, pemodal ventura, ilmuwan, advokat pasien, dan jurnalis yang membahas berita utama minggu -minggu sebelumnya sambil berusaha menyoroti pelajaran yang lebih bertahan lama yang bersembunyi di balik berita utama.

Dalam episode 18, kami bergabung dengan panelis Jon Ellis, co-founder dan CEO Trenchant Bio, dan Simon Vanstone, PhD, konsultan di Sivan Consulting Ltd, yang menganalisis gelombang terbaru dari pembentuk headlines industri-pengaruh strategis yang tidak dikeluarkan, inovasi biotek, dan geopolitik kreasi geopolitik.

Penawaran M&A utama

Panelis mulai dengan menyoroti beberapa penawaran penting menjadi berita utama baru -baru ini. Akuisisi obat cetak biru Sanofi – dinilai sebesar $ 9,1 miliar – alis yang disusun tidak hanya untuk skalanya tetapi juga untuk pengembalian modalitas yang lebih tradisional (1). CEO Paul Hudson menyebut kesepakatan itu “langkah strategis ke depan” dalam memperkuat portofolio penyakit dan imunologi langka perusahaan. Ellis mencatat ironi inhibitor tirosin kinase – yang merupakan anak poster dari gelombang biotek sebelumnya – menampung hampir 30% premi pada harga saham cetak biru sebelumnya.

Selanjutnya, akuisisi Eli Lilly senilai $ 1 miliar dari inhibitor non-opioid NAV1.8 SiteOne Therapoid menambahkan momentum lebih lanjut untuk manajemen nyeri non-tekad R&D (2). Vanstone mencatat kecocokan strategis yang diberikan kolaborasi SiteOne sebelumnya dengan Vertex pada senyawa Journavx.

Watch akuisisi berlanjut dengan pengumuman GSK tentang kesepakatan senilai hingga $ 2 miliar untuk seorang kandidat yang menargetkan penyakit hati terkait alkohol (ALD) —syaratan yang mempengaruhi lebih dari 26 juta orang secara global (3). Obat ini datang melalui Boston Pharmaceuticals dan menandakan dorongan terus -menerus GSK ke kebutuhan yang tidak terpenuhi dalam hepatologi.

Menavigasi tarif dan kepercayaan jatuh

Percakapan bergeser ke berita yang kurang perayaan: tantangan yang ditimbulkan oleh tarif yang tumbuh dan sentimen pendinginan terhadap vaksin berbasis mRNA. Dengan laporan bahwa pemerintah AS telah membatalkan $ 700 juta dalam pendanaan untuk Program Vaksin Flu Burung Modern (4), Ellis dan Vanstone menekankan pentingnya strategi kolaboratif untuk mengisolasi terapi yang muncul – terutama dalam terapi sel dan gen – dari gangguan rantai pasokan dan volatilitas dana.

Inovasi dalam proteomik

Akhirnya, episode ini menyoroti peluncuran Nomic Bio dari Omni 1000, platform terobosan untuk proteomik tinggi-plex (5). Dengan kemampuan untuk mengukur 1.000 protein hanya dengan $ 50 per sampel, teknologi ini berjanji untuk mendemokratisasi studi proteomik skala besar. “Memasangkan proteomik plasma dengan hasil kesehatan pada skala memiliki potensi untuk merevolusi cara kami merawat pasien,” kata Allie Greenplate, PhD, direktur Aliansi Strategis dan Operasi untuk Kesehatan Kekebalan di University of Pennsylvania's Perelman School of Medicine.

Tonton episode lengkap di atas untuk lebih banyak wawasan tentang lanskap biofarma yang berkembang, dan mengejar episode sebelumnya dari Balik Berita Utama di sini.

Referensi:

1. Sanofi untuk memperoleh obat-obatan cetak biru, memperluas portofolio pada penyakit imunologis yang jarang dan menambahkan pipa tahap awal dalam imunologi. Sanofi. Siaran pers. 2 Juni 2025. Https://www.globenewswire.com/news-release/2025/06/02/3091538/0/en/press-release-sanofi-to-cquire-lueprint-medicines- expanding-portfolio-in-rare-imimmunologi-dan-stunologis-dan-stunologi-dan-stunologis-munologi-dan-stunologis-munologis-munologis-munologicding

2. Lilly untuk memperluas pipa nyeri dengan akuisisi terapi SiteOne. Eli Lilly. Siaran pers. 27 Mei 2025. Https://investor.lilly.com/news-releases/news-release-details/lilly-expand-its-pain-pipeline-acquisition-siteone-therapeutics

3. GSK to AcquireEfimosfermin, obat khusus terbaik di kelas terbaik untuk mengobati dan mencegah perkembangan penyakit hati steatotic (SLD). Farmasi Boston. Siaran pers. 14 Mei 2025. Https://www.businesswire.com/news/home/20250513598541/en/gsk-to-acquire-efimosfermin-a-phase-iii-ready-potensial-s-stasiun-s-sdas-s-stasiun-s-sdas-s-stasiun-sti-s-stasiun-potensial-potensial-potensial-pada-sta-stasiun

4. MODERNA mengumumkan pembaruan tentang program influenza pandemi yang diselidiki. Modern. Siaran pers. 28 Mei 2025. Https://investors.modernatx.com/news/news-details/2025/moderna-announces-putdate-on-investigational-pandemic-fluenza-pogram-/default.aspx

5. Nomic Bio debut $ 50 proteome dengan kuantifikasi absolut melalui peluncuran Omni 1000. Nomic Bio. Siaran pers. 13 Mei 2025. Https://www.businesswire.com/news/home/20250513956212/en/nomic-lio-debuts-$50-proteome-with-absolute-quantification-through-launch-of-omni-000

Aerial dari Kampus UC Berkeley | Kredit Gambar: © Coralimages – Stock.adobe.com

University of California, Berkeley (UC Berkeley) Life Sciences Entrepreneurship Center (LSEC) telah mengumumkan bahwa hypo₂Regen Therapeutics adalah penerima Program Hibah Ventura 2025, yang menawarkan pendanaan minimal $ 200.000, masuk ke akselerator startup pusat dan pusat kewirausahaan global (Berkeley Skydeck), dan akses ke sumber daya UC Berkeley lainnya (1).

Hypo₂Misi Regen adalah untuk mengembangkan dan membawa ke pasar baru, terapi pemodifikasi penyakit untuk penyakit radang kronis yang tidak dapat diatasi, terutama termasuk apa yang akan menjadi pengobatan sel induk bebas sel pertama yang menginduksi regenerasi jaringan yang benar yang rusak oleh peradangan kronis (1). Fokus perusahaan saat ini adalah pada peningkatan kehidupan lebih dari 300 juta orang di Amerika Serikat dan Eropa dengan periodontitis sedang hingga berat, hingga 70% di antaranya dapat diawasi atau tidak diobati.

Rincian pendanaan

Program hibah ventura berada di tahun ketiga, dan pengaturan keuangannya terdiri dari hibah translasi akademik $ 100.000 dari Berkeley LSEC dan investasi $ 100.000 dari Berkeley Skydeck Fund, yang memiliki opsi untuk menginvestasikan $ 100.000 lebih (1). Berkeley Skydeck adalah salah satu akselerator paling kompetitif di dunia (tingkat penerimaan sekitar 1%) menurut universitas, dan hypo₂Regen akan berpartisipasi dalam kohort batch 20 -nya, yang dimulai 5 Mei 2025.

“UC Berkeley memiliki tradisi pendukung pendukung yang kaya, dengan beberapa perusahaan terkemuka di dunia dan penelitian terpenting yang datang dari kampus kami,” kata Darren Cooke, Kepala Inovasi dan Wirausaha Sementara di UC Berkeley dan direktur eksekutif Berkeley LSEC, dalam siaran pers pada 3 Juni 3, 2025 (1). “Program Hibah Ventura LSEC melanjutkan warisan itu, dan kami telah melihat hasil yang mengesankan dari penerima perdana kami. Kami sangat senang melihat apa hypo₂Tim Regen akan mencapai, dan berharap dapat mendukung mereka di setiap langkah perjalanan mereka. ”

Koneksi ke UC Berkeley

Untuk memenuhi syarat untuk Program Hibah Ventura, seorang pelamar harus siap untuk dimasukkan sebagai perusahaan dengan inovasi di bidang Ilmu Kehidupan yang didasarkan pada kekayaan intelektual yang ditemukan di UC Berkeley. Selain itu, tim harus memiliki setidaknya dua anggota dan terhubung ke Berkeley dalam beberapa cara – apakah personelnya adalah fakultas, mahasiswa PhD, postdocs, atau mahasiswa pascasarjana di salah satu dari beberapa disiplin ilmu (1).

Dalam kasus hypo₂Regen, perusahaan ini didirikan oleh ketua departemen bioengineering Philip Messersmith dan pengusaha Isabelle Gorrillot.

“Program Hibah Ventura LSEC telah menjadi tambahan yang menarik bagi Berkeley Skydeck, dan jalur kesehatan Bio+kami telah berperan dalam mendukung penerima hibah saat mereka memulai perjalanan startup mereka,” kata Caroline Winnett, direktur eksekutif Berkeley Skydeck, dalam siaran pers (1). “Kami sangat senang menyambut hypo₂Regen ke kohort batch 20 kami. Terobosan mereka – terapi sel STEM tanpa sel induk – memiliki potensi terapi yang benar -benar luar biasa. “

Terapi baru yang menarik perhatian

Hibah dari UC Berkeley datang pada saat bentuk -bentuk pemberian obat baru sedang diselidiki dan diuji untuk menilai kelayakannya di seluruh populasi pasien besar. Ini adalah topik Teknologi Farmasi® Mei 2025 “Podcast Solusi Narkoba.” Dalam episode itu, Nicholas Giovannone, ilmuwan utama senior di Regeneron, dan Bernie Owusu-yaw, peneliti di Brigham dan Rumah Sakit Wanita di Boston, membahas tantangan yang harus diatasi dalam menggunakan vektor virus adeno (AAV) sebagai mekanisme pengiriman dalam terapi gen (2).

Angsuran podcast itu dapat didengar secara lengkap Teknologi Farmasi® Situs web dan banyak platform media streaming, dan semua episode podcast Solutions Obat sebelumnya juga dapat diakses di pharmtech.com.

Referensi

1. UC Berkeley. UC Berkeley Life Sciences Entrepreneurship Center mengumumkan 2025 penerima hibah ventura. Siaran pers. 3 Juni 2025.
2. Lavery, P. P. Podcast Solusi Obat: Pendekatan Pengiriman Obat Baru: Memperbaiki pengiriman vektor AAV. Pharmtech.com30 Mei 2025.

CAMBRIDGE, MA, AS – 29 Juni 2022: Logo Moderna terlihat di pintu masuk kantor pusatnya di Cambridge, Massachusetts. Moderna, Inc., adalah perusahaan farmasi dan bioteknologi Amerika. | Kredit Gambar: © TADA Images – stock.adobe.com

Modern telah mengumumkan persetujuan FDA dari vaksin RNA messenger (mRNA) baru, dosis rendah terhadap COVID-19, yang disebut MNEXSPIKE (mRNA-1283) (1). Produk ini bergabung dengan vaksin Covid asli Modern, Spikevax (mRNA-1273), dan MRESVIA, vaksin untuk virus syncytial pernapasan, di antara properti perusahaan yang telah disetujui oleh FDA (1,2).

MRNA-1283 disetujui, menurut siaran pers 31 Mei 2025 dari Moderna, untuk digunakan pada semua orang dewasa berusia 65 dan lebih tua, dan orang berusia 12 hingga 64 tahun yang memiliki setidaknya satu kondisi yang mendasarinya menempatkan mereka pada risiko tinggi untuk infeksi parah sebagaimana didefinisikan oleh Pusat Pengendalian dan Pencegahan Penyakit Amerika Serikat (CDC) (1).

“Persetujuan FDA dari produk ketiga kami, Mnexspike, menambahkan alat baru yang penting untuk membantu melindungi orang dengan risiko tinggi penyakit parah dari Covid-19,” kata Stéphane Bancel, Chief Executive Officer Moderna, dalam siaran pers (1). “Covid-19 tetap menjadi ancaman kesehatan masyarakat yang serius, dengan lebih dari 47.000 orang Amerika meninggal karena virus tahun lalu saja. Kami menghargai tinjauan tepat waktu FDA dan berterima kasih kepada seluruh tim Moderning atas kerja keras mereka dan komitmen berkelanjutan terhadap kesehatan masyarakat.”

Persetujuan meskipun mengubah kebijakan AS

Siaran pers tidak menentukan apakah vaksin baru menargetkan strain spesifik SARS-COV-2; Pada Mei 2025, Badan Obat -obatan Eropa mengumumkan akan merekomendasikan bahwa vaksin Covid diperbarui untuk kampanye vaksinasi 2025-2026 untuk menargetkan LP.8.1, varian yang paling umum beredar di seluruh dunia pada paruh pertama 2025 (3). FDA telah memberikan otorisasi penggunaan darurat kepada Moderna dan Pfizer pada Agustus 2024 untuk versi terbaru dari vaksin mRNA mereka yang menargetkan strain KP.2 yang dominan saat itu, tembakan yang tersedia untuk umum dalam beberapa hari dari keputusan itu (4).

Tetapi persetujuan modern baru datang pada saat ketidakpastian untuk masa depan kebijakan penasihat AS tentang administrasi vaksin COVID-19 di bawah pemerintahan Presiden Donald Trump. Pada tanggal 27 Mei 2025, Sekretaris Kesehatan dan Layanan Kemanusiaan AS Robert F. Kennedy Jr. Diposting dalam sebuah video tentang X yang mengumumkan pemindahan oleh pemerintah federal tentang rekomendasi bahwa anak-anak dan wanita hamil mendapatkan vaksin COVID-19 rutin.

“Saya tidak bisa lebih senang mengumumkan bahwa hingga hari ini vaksin Covid untuk anak -anak yang sehat dan wanita hamil yang sehat telah dikeluarkan dari jadwal imunisasi CDC yang direkomendasikan,” kata Kennedy dalam video (5). “Kami sekarang selangkah lebih dekat untuk mewujudkan janji Presiden Trump untuk membuat Amerika sehat lagi.”

Namun, pengungkapan Kennedy dilaporkan membutakan staf CDC, yang tidak diberitahu tentang perubahan kebijakan sebelum dipublikasikan di media sosial (6). Dan ada lebih banyak nuansa untuk perubahan daripada yang dikemukakan Kennedy.

Tidak ada rekomendasi khusus untuk wanita hamil untuk menerima vaksinasi COVID-19, karena ada dengan vaksin lain tertentu, menurut grafik CDC (7). Dan jadwal vaksin CDC sekarang mengatakan bahwa penentuan apakah anak -anak harus terus menerima vaksin Covid harus menjadi keputusan yang dibuat dalam diskusi antara keluarga dan dokter mereka.

Komisaris FDA mengatakan studi yang lebih baik dibutuhkan

Komisaris FDA Marty Makary, MD, muncul di Program Berita CBS “Face the Nation” pada 1 Juni 2025, dan menegaskan kembali posisi baru bahwa vaksinasi Covid remaja harus menjadi percakapan yang dapat dilakukan antara dokter dan keluarga, mengatakan studi yang lebih terkontrol akan diperlukan untuk menawarkan culing yang lebih otoritatif tentang vaksin di masa depan, dan mengkritik metode ini.

“Kami tahu data CDC terkontaminasi dengan banyak positif palsu dari tes Covid positif insidental dengan pengujian rutin setiap anak yang berjalan di rumah sakit,” kata Makary pada program (8).

In the case of mRNA-1283, Moderna said FDA's approval was based on results from a Phase III trial that enrolled approximately 11,400 participants aged 12 and older, which demonstrated a 9.3% higher relative vaccine efficiency (rVE)—in a 10-μg dose—than Moderna's previously-approved mRNA-1273 when administered in 50-μg dose (1). Pada orang dewasa berusia 65 dan lebih tua dalam persidangan, RVE mRNA-1283 adalah 13,5%. Lebih sedikit reaksi lokal dicatat bila dibandingkan dengan mRNA-1273, dengan reaksi yang sebanding yang mencakup nyeri situs injeksi, kelelahan, sakit kepala, dan mialgia.

Modern mengatakan mereka mengharapkan mRNA-1283 tersedia, dengan nama merek MNEXSPIKE, untuk populasi yang ditunjukkan di AS untuk musim virus pernapasan 2025-2026, dan bahwa vaksin tersebut saat ini sedang ditinjau di negara-negara lain (1). Perusahaan itu mengatakan MRNA-1273, atau Spikevax, masih akan tersedia di AS juga.

Referensi

1. Modern. MODERNA MENERIMA US FDA PERSETUJUAN UNTUK COVID-19 VECCINE MNEXSPIKE. Siaran pers. 31 Mei 2025.
2. FDA. Mresvia. Fda.govTerakhir diperbarui 26 Desember 2024 (diakses 2 Juni 2025).
3. EMA. ETF merekomendasikan memperbarui vaksin COVID-19 untuk menargetkan varian LP.8.1 baru. Siaran pers. 16 Mei 2025.
4. FDA. FDA menyetujui dan mengesahkan vaksin mRNA Covid-19 yang diperbarui untuk melindungi lebih baik terhadap varian yang sedang bersirkulasi. Siaran pers. 22 Agustus 2024.
5. Sekretaris Kennedy (@seckennedy) di XXCOM, 27 Mei 2025 (diakses 2 Juni 2025).
6. Huang, P. dan Stein, R. CDC merekomendasikan orang tua berbicara dengan dokter tentang mendapatkan covid-19 suntikan untuk anak-anak. Npr.org, 30 Mei 2025 (diakses 2 Juni 2025).
7. CDC. Jadwal imunisasi dewasa berdasarkan usia. CDC.GovTerakhir diperbarui 29 Mei 2025 (diakses 2 Juni 2025).
8. Cohen, D. Kepala FDA waspada terhadap rekomendasi federal untuk vaksin COVID-19. Politico.com1 Juni 2025 (diakses 2 Juni 2025).