Blog

Pria muda mengalami serangan asma atau tersedak menderita masalah pernapasan | Kredit Gambar: © Feodora – Stock.adobe.com

Badan Pengatur Obat-obatan dan Produk Kesehatan (MHRA) telah menyetujui Eurneffy 2 mg, semprotan hidrenalin bebas jarum yang dirancang untuk mengobati anafilaksis pada orang dewasa dan anak-anak dengan berat 30 kilogram (66 pound) atau lebih di Inggris (1). Ini adalah produk pertama dari jenisnya yang berwenang di negara ini, dan peluncurannya diantisipasi pada paruh kedua tahun 2025, setelah negosiasi akses pasar akhir.

Persetujuan tonggak ini memperkenalkan rute administrasi yang berbeda secara fundamental untuk adrenalin darurat, disampaikan secara intranasal daripada melalui injektor otomatis (1). Pergeseran datang ketika produsen dan pengembang di seluruh industri farmasi terus mengeksplorasi format pengiriman obat yang lebih intuitif dan kurang invasif yang dapat memenuhi tuntutan dunia nyata, terutama dalam kasus penggunaan berisiko tinggi seperti reaksi alergi (2-6).

Mendesain ulang perawatan darurat dengan inovasi perangkat

Desain Eurneffy menghilangkan jarum sepenuhnya, keberangkatan dari beberapa dekade ketergantungan pada pengiriman berbasis injeksi (1). Untuk pasien dan perawat, ini menyederhanakan penggunaan selama momen kacau anafilaksis, ketika kecepatan dan kepercayaan diri sangat penting. Ini juga membuka pertimbangan baru untuk pengembangan perangkat obat: merancang untuk kegunaan intuitif sambil mempertahankan kesetaraan farmakologis dengan format yang dapat disuntikkan.

Henriette Mersebach, MD, Wakil Presiden Eksekutif Penelitian dan Pengembangan di ALK, menekankan hal ini dalam sebuah pernyataan, menyatakan, “Persetujuan Eurneffy 2 mg di Inggris memperkenalkan alternatif alternatif dan Eurneffy dapat meningkatkan kehidupan orang-orang dengan allergi yang mengancam jiwa. Kemana pun mereka pergi “(1).

Produk ini juga diformulasikan agar stabil hingga 30 bulan dan pada kisaran suhu yang lebih luas daripada injektor otomatis yang ada (1). Stabilitas yang diperluas ini berarti lebih sedikit kendala dalam transportasi dan penyimpanan, memungkinkan untuk jangkauan yang lebih luas dan berpotensi mengurangi limbah dari inventaris yang kadaluwarsa. Ini juga mencerminkan fokus yang berkembang dalam farmasi pada formulasi yang memudahkan persyaratan rantai dingin tanpa mengorbankan kemanjuran (7-11).

Program klinis mendukung kinerja farmakologis

Persetujuan MHRA mengikuti tinjauan data dari lebih dari 700 peserta yang terdaftar dalam Program Pengembangan Eurneffy (1). Di berbagai skenario dosis, profil farmakokinetik dan farmakodinamik dari semprotan hidung konsisten dengan yang dari injektor otomatis tradisional. Tidak ada efek samping serius yang dilaporkan selama studi klinis.

Anafilaksis mempengaruhi sekitar delapan dalam setiap 100.000 orang setiap tahun di Eropa, dan sekitar satu dari 300 akan mengalaminya di beberapa titik dalam hidup mereka (1). Terlepas dari prevalensi ini, keraguan dan penyalahgunaan di sekitar injektor otomatis tetap umum. Eurneffy menyoroti bagaimana desain dan inovasi pengiriman yang bijaksana dapat membantu meningkatkan kepatuhan dengan meminimalkan beban pengguna.

Semprotan hidung awalnya dikembangkan oleh ARS Pharmaceuticals, yang berbasis di Amerika Serikat (1). Pada tahun 2024, ALK menandatangani perjanjian lisensi dengan ARS untuk mengkomersialkan produk di luar Amerika Serikat, Australia, Selandia Baru, Jepang, dan Cina. Kemitraan diperluas pada tahun 2025 untuk memasukkan promosi bersama di pasar AS.

Meskipun persetujuan menandai pengembangan produk yang signifikan dan tonggak peraturan, perusahaan mencatat tidak akan memengaruhi panduan keuangannya untuk tahun 2025 (1).

Referensi

1. Alk. Eurneffy disetujui sebagai pengobatan anafilaksis bebas jarum pertama dan anak-anak di Inggris. Siaran pers. 18 Juli 2025.
2. Penelitian dan Konsultasi Kecerdasan. Ukuran Pasar Teknologi Pengiriman Obat Nasal – Industri Global, Saham, Analisis, Tren dan Prakiraan 2024 – 2032 (diakses 18 Juli 2025).
3. Perusahaan riset bisnis. Nasal Drug Delivery Technology Global Market Report 2025 – By Dosage Form (Nasal Spray, Nasal Drops, Nasal Gels And Ointments, Nasal Powders, Other Dosage Forms), By Container Type (Pressurized Containers, Non-Pressurized Containers), By Therapeutic Application (Allergic And Non-Allergic Rhinitis, Nasal Congestion, Asthma, Vaccination, Other Therapeutic Applications), Dengan saluran distribusi (apotek rumah sakit, apotek ritel, apotek online), oleh pengguna akhir (pengaturan perawatan di rumah, rumah sakit)-ukuran pasar, tren, dan perkiraan global 2025-2034 (diakses 18 Juli 2025).
4. Kecerdasan Mordor. Ukuran Pasar & Analisis Pasar Pengiriman Obat Nasal – Tren & Prakiraan Pertumbuhan (2025 – 2030) (Akses 18 Juli 2025).
5. Penelitian Grand View. Ukuran Pasar Pengiriman Obat dan Vaksin Intranasal, Laporan Analisis Saham & Tren berdasarkan Produk, berdasarkan Dosis (Pembelajaran mendalam, Pembelajaran Mesin), berdasarkan aplikasi, berdasarkan saluran distribusi, berdasarkan wilayah, dan ramalan segmen, 2025 – 2030 (akses 18 Juli 2025).
6. Wawasan Bisnis Keberuntungan. Ukuran Pasar Pengiriman Obat Nasal, Analisis Saham dan Industri, Berdasarkan Jenis (Inhaler Bubuk Kering (DPI), Penghapusan Dosis Terkukur (MDI), dan Nebulizer), berdasarkan aplikasi (asma, penyakit paru obstruktif kronis (COPD), dan lainnya.
7. Goebel, A. Meningkatkan keberlanjutan dalam rantai dingin farmasi. Pharmamanbanufacturing.com. 9 Desember 2024.
8. Pengemasan Web Wire. Suhu suhu farmasi yang dikendalikan solusi pengukuran pasar akselerasi pertumbuhan selama 2023-2032 (diakses 18 Juli 2025).
9. Shelley, S. Jalan di depan untuk rantai dingin farmasi. Biopharminternational.com. 1 Juli 2022.
10. Kecerdasan riset pasar. Inovasi Rantai Dingin – Mengubah Industri Kemasan Farmasi (diakses 18 Juli 2025).
11. Menuju kemasan. Solusi Pengemasan Suhu Farmasi Solusi Investasi Peluang Investasi & Benchmarking Kompetitif (diakses 18 Juli 2025).

Render 3D, nomor enam bersinar dalam cahaya neon biru merah muda yang gelap | Kredit Gambar: © Neoleo – Stock.adobe.com

Perpenahan farmasi, khususnya di lingkungan 503A dan 503B, melibatkan formulasi yang kompleks dan tantangan peraturan yang jauh melampaui teori akademik. Ringkasan artikel kami yang luas tentang topik ini-ditulis oleh para profesional industri Paul Pluta RPH, PhD, Alan Mancini RPH, Nishant Thakar, RPH, PharmD, dan Varanya Chaiyaperm, RPH, PharmD-mengabaikan takeaway teknis dan operasional yang komprehensif, model farmasi yang komprehensif, enam tahap. Ideal untuk para profesional dalam pengembangan obat, manufaktur, QA/QC, dan kepatuhan peraturan, ringkasan ini menekankan aplikasi dunia nyata, mitigasi risiko, dan keselarasan dengan kerangka kerja kualitas seperti kualitas berdasarkan desain, praktik manufaktur yang baik (GMP), dan manajemen risiko kualitas (QRM).

Tahap 1: Desain Cetak Biru Bertabungan

• Tetapkan rencana lengkap termasuk bahan, pengemasan, perhitungan, pelabelan, dan faktor khusus pasien.
• Integrasi standar peraturan (US Pharmacopeia, Daftar Massal FDA, GMP) dan secara proaktif mengidentifikasi risiko menggunakan alat QRM.

Tahap 2: Pra-Bersumpah & Eksekusi

1. Pastikan pengaturan aseptik, bahan terverifikasi, dan kesiapan teknisi-terutama penting untuk senyawa steril dan berisiko tinggi.
2. Membutuhkan peralatan khusus atau sekali pakai untuk obat-obatan berbahaya atau kontaminasi silang (misalnya, antineoplastik, alergen).

Tahap 3: Penyelesaian Formulir Dosis & Evaluasi Kualitas

1. Melakukan pengujian fisik dan analitik yang ketat; Batch 503b harus memenuhi standar tingkat GMP.
2. Finalisasi dokumentasi dengan keterlacakan penuh dan pastikan persiapan dikarantina sampai diverifikasi.

Tahap 4: Pengemasan & Pengiriman Siap Pasien

1. Merakit informasi pasien/klien yang setara dengan produk komersial. Pastikan semua pengemasan, pelabelan, dan logistik pengiriman memenuhi standar peraturan dan klinis.
2. Menerapkan perlindungan untuk kontrol suhu dan perlindungan cahaya selama distribusi.

Tahap 5: Verifikasi Independen Sebelum Rilis

1. Libatkan pengamat independen untuk memverifikasi integritas formulasi, hasil pengujian, dokumentasi, dan akurasi pelabelan.
2. Gunakan daftar periksa untuk mencegah kesalahan kritis dan mempertahankan protokol persetujuan yang konsisten.

Tahap 6: Pemeriksaan Distribusi, Distribusi & Keselamatan Akhir

1. Membuang hanya setelah persetujuan apoteker akhir, memastikan verifikasi ID pasien dua poin.
2. Pantau bahaya umum seperti campuran nama, kesalahan transkripsi, dan penundaan pengiriman.

Manajemen Takeaways: Kualitas dimulai dari atas

1. Kepemimpinan harus memprioritaskan perekrutan, kepatuhan SOP, pelatihan berkelanjutan, dan menumbuhkan budaya yang didorong oleh kualitas.
2. Manajemen memikul tanggung jawab utama untuk eksekusi SOP, kinerja staf, dan hasil keselamatan pasien.

Kesimpulan

Model peracikan enam tahap menawarkan pendekatan terstruktur dan sadar risiko untuk pengembangan obat yang diperparah. Untuk profesional manufaktur farmasi, ini memastikan penyelarasan peraturan, meningkatkan proses reproduksi, dan memperkuat budaya kualitas dan akuntabilitas di seluruh siklus hidup peracikan.

*Lihat artikel lengkapnya di sini!

Dalam klip video ini dari wawancara Outlook industri kami dengannya pada bulan Maret 2025, Tore Bergsteiner, Mitra Pengelola di Main5, sebuah perusahaan konsultan Eropa yang berspesialisasi dalam perubahan yang memungkinkan secara digital untuk ilmu R&D ilmu kehidupan, membahas bagaimana AI semakin meningkatkan diagnostik dan patologi dengan pengaman pasien. Dia juga mencatat bagaimana AI membantu mengatasi kekurangan patologi global dengan meningkatkan efisiensi dan akurasi diagnostik. Kedua poin masih berlaku 4 bulan kemudian.

Lihatlah wawancara lengkap kami dengan Tore di sini!

Artikel

Produk obat dalam pengembangan membutuhkan kemasan yang kompatibel untuk memenuhi tonggak sejarah dan mendapatkan persetujuan. Barat mendukung mitra farmasi dengan proses berbasis data untuk memberi Anda kepercayaan diri dengan penahanan penutupan yang memenuhi persyaratan dalam lanskap peraturan modern.

Thornhill, Ontario, Kanada – 31 Oktober 2020: Leo Pharma Kanada menandatangani di luar gedung kantor pusat mereka di Thornhill, Ontario, Kanada. Leo Pharma seperti perusahaan farmasi Denmark multinasional | Kredit Gambar: © Jhvephoto – Stock.adobe.com.

Leo Pharma telah menandatangani perjanjian lisensi dan transfer global dengan Boehringer Ingelheim untuk komersialisasi dan pengembangan spesolimab yang berkelanjutan, dipasarkan sebagai Spevigo (1). Antibodi monoklonal (MAb) adalah perlakuan target pertama yang disetujui untuk suar psoriasis pustular (GPP) umum, kondisi kulit inflamasi yang langka dan berpotensi mengancam jiwa.

Perjanjian tersebut menempatkan Leo Pharma di pucuk pimpinan fase Spevigo berikutnya, membangun kehadirannya di lebih dari 40 negara – termasuk Amerika Serikat, Jepang, Cina, dan di seluruh Eropa – di mana ia disetujui untuk pengobatan suar GPP pada orang dewasa. Otorisasi peraturan juga telah diberikan untuk indikasi GPP yang lebih luas di AS, Uni Eropa, dan Cina (2).

Menargetkan kebutuhan yang tidak terpenuhi pada penyakit dermatologis langka

Spesolimab adalah mAb yang dimanusiakan dan selektif yang menghalangi aktivasi reseptor interleukin-36 (IL-36), jalur pensinyalan pusat untuk pengembangan beberapa penyakit kulit autoinflamasi (3-5). Di GPP, jalur IL-36 dianggap sebagai pendorong kritis aktivitas penyakit, menjadikannya target utama untuk intervensi terapeutik.

GPP adalah kondisi yang parah dan tidak dapat diprediksi yang ditandai oleh pustula steril yang meluas, peradangan kulit, dan gejala sistemik seperti demam, kelelahan, dan dalam beberapa kasus, gagal organ (6-10). Pasien mungkin mengalami kambuh atau penyakit persisten dengan intensitas yang bervariasi, dan kualitas hidup seringkali mengalami gangguan signifikan. Studi klinis menunjukkan GPP berbeda dari psoriasis plak, dengan patologi dan kebutuhan pengobatan yang unik (6,7).

Spevigo telah dievaluasi dalam program pengembangan klinis terbesar yang didedikasikan untuk GPP hingga saat ini (1). Itu tetap satu-satunya pengobatan untuk suar GPP yang secara khusus menargetkan IL-36 dan telah divalidasi dalam uji coba acak yang dikendalikan plasebo. Investigasi lebih lanjut sedang dilakukan untuk menilai potensinya pada penyakit dermatologis yang dimediasi IL-36 lainnya dengan opsi pengobatan terbatas.

Pergeseran strategis untuk memperluas akses global

Berdasarkan perjanjian tersebut, Leo Pharma memikul tanggung jawab untuk komersialisasi global dan pengembangan klinis lebih lanjut dari obat (1). Perusahaan berencana untuk memanfaatkan infrastruktur dermatologi medis yang ada untuk meningkatkan kesadaran dan akses pasien ke perawatan.

“Bermitra untuk membawa Spevigo ke lebih banyak pasien lebih dari sekadar langkah strategis – itu berarti kesempatan untuk membantu orang yang hidup dengan GPP dengan mengatasi penyakit dengan pilihan perawatan terbatas dan bertujuan untuk meningkatkan kualitas hidup mereka,” kata Christophe Bourdon, CEO Leo Pharma (1). “Kami terinspirasi oleh upaya perintis Boehringer Ingelheim dan senang membangun di atas fondasi itu.”

Kesepakatan itu diperkirakan akan ditutup pada paruh kedua tahun 2025, clearance regulasi yang tertunda (1). Boehringer Ingelheim akan menerima pembayaran di muka sebesar EUR 90 juta, selain pembayaran tonggak potensial dan royalti berjenjang berdasarkan kinerja komersial.

Pekerjaan dasar dan arah masa depan

Perkembangan awal Spevigo Boehringer Ingelheim menandai tonggak penting bagi pasien GPP dan dermatologi medis (1).

“Kami sangat bangga dengan apa yang diwakili Spevigo bagi orang -orang yang hidup dengan GPP dan membawa inovasi kepada komunitas pasien ini telah menjadi cerminan yang kuat dari tujuan kami untuk mengubah kehidupan,” kata Shashank Deshpande, ketua dewan direksi pengelola dan kepala farmasi manusia di Boehringer Ingelheim (1). “Spevigo memegang janji yang signifikan, dan memastikannya mencapai potensi penuhnya membutuhkan fokus yang berkelanjutan, dan keahlian dalam dermatologi medis. Dengan lebih dari enam dekade dedikasi tunggal untuk bidang ini, Leo Pharma sangat diposisikan dengan baik untuk membangun di atas fondasi yang kuat yang telah kami letakkan.”

GPP tetap merupakan kondisi yang sangat kompleks dan kurang terlayani (1). Tingkat kematian untuk kasus yang parah dapat berkisar dari 2% hingga 16%, seringkali karena komplikasi seperti kegagalan organ multisistem dan sepsis. Banyak pasien juga mengalami komorbiditas yang meningkatkan beban sistem pribadi dan perawatan kesehatan.

Referensi

1. Leo Pharma. Boehringer Ingelheim dan Leo Pharma memasuki kemitraan untuk mengkomersialkan dan lebih lanjut mengembangkan Spevigo (Spesolimab). Siaran pers. 14 Juli 2025.
2. Boehringer Ingelheim. Komisi Eropa menyetujui Spevigo untuk indikasi baru dan diperluas dalam psoriasis pustular umum. Siaran pers. 30 September 2024.
3. Morita. A.; Strober, B.; Beban, iklan; et al. Kemanjuran dan keamanan spesolimab subkutan untuk pencegahan general psoriasis flare (Effisayil 2): uji coba internasional, multisenter, acak, terkontrol plasebo. Lanset. 2023 402: 1541–1551.
4. Choon, S.; Lebwohl, M.; Marrakchi, S.; et al. Protokol studi Global Effisayil 1 Fase II, multisenter, acak, double-blind, percobaan spesolimab terkontrol plasebo pada pasien dengan psoriasis pustular umum yang disajikan dengan suar akut. Bmj terbuka. 2021 11: E043666.
5. Bachelez, H.; Choon, S.; Marrakchi, S.; et al. Percobaan spesolimab untuk psoriasis pustular umum. N engl j with. 2021 385: 2431–2440.
6. Marrakchi, S.; Puig, L. Patofisiologi psoriasis pustular umum. Am J Clin Dermatol. 2022 23: 13–19.
7. Prinz, J.; Choon, S.; Griffiths, C.; et al. Prevalensi, komorbiditas dan kematian psoriasis pustular umum: tinjauan literatur. J eur acad dermatol venereol. 2023 37: 256–273.
8. Choon, S.; Navarini, A.; Pinter, A. Kursus klinis dan karakteristik psoriasis pustular umum. Am J Clin Dermatol. 2022 23: 21–29.
9. Gooderham, M.; Van Voorhees, A.; Lebwohl, M. Pembaruan tentang psoriasis pustular umum. Expert Rev Clin Immunol. 2019 15: 907–919.
10. Reisner, D.; Johnsson, F.; Kotowsky, N.; et al. Dampak psoriasis pustular umum dari perspektif orang yang hidup dengan kondisi: hasil survei online. Am J Clin Dermatol. 2022 23: 65–71.

Cedera otak, darah pada otak yang terluka (stroke, perdarahan otak, perdarahan intraserebral, perdarahan subaraknoid, malformasi arteriovenous, ruptur aneurisma otak, cedera otak traumatis) | Kredit Gambar: © A banyak pica – stock.adobe.com

Proteros biostructures GmbH, an early-stage drug discovery services provider in Germany, has announced an agreement with Qanatpharma of Switzerland, Zuse Institute Berlin (ZIB), and Ukraine-based Enamine to launch a research collaboration intending to leverage innovations from all four partners—notably, ZIB's artificial intelligence (AI)-based generative ligand design—to accelerate discovery of novel Terapi yang menargetkan defisit perfusi serebral yang terkait dengan perdarahan subarachnoid (SAH) (1).

Mitra mengatakan dalam siaran pers pada 9 Juli 2025 bahwa mereka berharap kolaborasi akan menetapkan preseden untuk AI generatif untuk digunakan dalam penemuan tahap awal untuk mengobati kondisi serebrovaskular (1). Fokus awal kemitraan adalah target protein yang diidentifikasi oleh qanatpharma yang membantu mengatur resistensi serebrovaskular di otak, mekanisme yang telah terbukti terganggu pada pasien dengan SAH, yang merupakan bentuk stroke yang parah.

Kebutuhan yang tidak terpenuhi untuk penderita stroke

Komplikasi terkemuka, dan sebelumnya kebutuhan yang tidak terpenuhi, karena SAH yang selamat ditunda iskemia serebral (DCI), yang mengurangi perfusi otak dan dapat mengakibatkan kerusakan neurologis jangka panjang, kecacatan, atau kematian (1). Standar perawatan saat ini untuk SAH gagal menargetkan mekanisme molekuler yang mendorong terjadinya DCI.

“Tertunda iskemia serebral adalah kontributor utama untuk hasil yang buruk setelah perdarahan subarachnoid, dan pilihan pengobatan saat ini tetap terbatas,” Steffen-Sebastian Bolz, MD, PhD, kepala petugas medis dan ilmiah di Qanatpharma, mengatakan dalam rilis (1). “Dengan membangun konsorsium ini, kami menyatukan insinyur pembelajaran mesin yang paling cerdas, ahli kimia, ahli biologi struktural, dan ilmuwan lain untuk mengatasi komplikasi kritis ini. Bersama-sama, kami bertujuan untuk mempercepat pengembangan terapi yang ditargetkan yang dapat secara signifikan meningkatkan pemulihan dan hasil jangka panjang untuk pasien yang terkena SAH.”

Keempat mitra mengatakan mereka sudah memulai upaya penyaringan majemuk dan berencana untuk melanjutkan in-vitro Studi validasi sebagai paruh kedua dari 2025 berlangsung (1).

Perusahaan yang berkolaborasi dalam inovasi AI

Other partnerships involving, at least in part, the adoption of generative-AI approaches have been announced in 2025. In February, two United States companies, Delaware-based Incyte and California-based Genesis Therapeutics, agreed to a strategic collaboration making use of generative and predictive AI to help research, discover, and develop novel small-molecule medicines for various targets (2).

Beberapa perusahaan sedang mengerjakan teknologi generatif-AI ke dalam alur kerja mereka bahkan ketika mereka tetap berhati-hati tentang penggunaan berlebihan atau paparan berlebih. Pada bulan Mei 2025, Emerson yang berbasis di St. Louis, yang sedang dalam akuisisi Teknologi Aspen, mengumumkan pendekatan baru yang digerakkan AI yang bertujuan meningkatkan keandalan dan kinerja operasi manufaktur kritis misi, termasuk yang ada di sektor farmasi (3). Namun, pada saat yang sama, perusahaan memperingatkan bahwa alat-alat generatif-AI publik-setidaknya sampai pada titik ini, setidaknya-tidak cocok untuk pengaturan industri karena masalah keamanan dan keandalan.

Sebagai bagian dari Teknologi FarmasiSeri “Outlook Industri” ® Group untuk tahun 2025, Preeya Beczek, direktur pelaksana dan salah satu pendiri Beczek.com Ltd, seorang spesialis dalam urusan dan kepatuhan peraturan, secara keseluruhan, AI generatif adalah tren teratas untuk ditonton karena berkaitan dengan cara-cara di mana perusahaan dalam operasi industri (4).

“Saya pikir kita hanya akan memiliki lebih banyak orang mengadopsi (AI generatif dan) cara kerja, dalam pekerjaan sehari-hari mereka,” kata Beczek dalam wawancara (4). “Saya pikir akan ada beberapa dorongan untuk mendapatkan kecepatan, (dalam) hal -hal seperti pembuatan jadwal, (jadi) mereka menjadi lebih pendek.”

Klik di sini untuk melihat wawancara lengkap.

Referensi

1. Proteros Biostruktur GmbH. Qanatpharma, Zuse Institute Berlin, Enamine, dan Proteros Biostruktur mengumumkan kolaborasi penemuan utama yang digerakkan oleh generatif. Siaran pers. 9 Juli 2025.
2. Incyte. Incyte dan Genesis Therapeutics mengumumkan kolaborasi penelitian yang berfokus pada AI strategis. Siaran pers. 20 Februari 2025.
3. Emerson. Portofolio AI yang diperluas Emerson membuka jalan bagi operasi otonom yang lebih dioptimalkan. Siaran pers. 22 Mei 2025.
4. Thomas, F. Outlook Industri 2025: Personalisasi Kedokteran Presisi dan Mengadopsi AI. Pharmtech.com20 Februari 2025.

Artikel

Produk obat dalam pengembangan membutuhkan kemasan yang kompatibel untuk memenuhi tonggak sejarah dan mendapatkan persetujuan. Barat mendukung mitra farmasi dengan proses berbasis data untuk memberi Anda kepercayaan diri dengan penahanan penutupan yang memenuhi persyaratan dalam lanskap peraturan modern.

Silver Spring, MD, USA – 25 Juni 2022: Kampus Oak White FDA, markas besar Administrasi Makanan dan Obat -obatan Amerika Serikat, sebuah agen federal dari Departemen Kesehatan dan Layanan Kemanusiaan (HHS) | Kredit Gambar: © TADA Images – stock.adobe.com

Pada 10 Juli 2025, FDA membuat publik lebih dari 200 surat keputusan rahasia yang sebelumnya – dikenal sebagai Lengkapi Surat Respons Lengkap (CRLS) – dikeluarkan antara tahun 2020 dan 2024 untuk aplikasi obat dan biologis yang tidak disetujui selama siklus peninjauan awal mereka (1). Surat -surat ini memberikan alasan terperinci mengapa suatu aplikasi tidak dapat disetujui dalam bentuk yang diajukan, termasuk masalah yang terkait dengan keamanan, kemanjuran, kekurangan manufaktur, dan bioequivalensi (1).

Langkah yang belum pernah terjadi sebelumnya

Sebelumnya, FDA tidak secara rutin berbagi CRL di depan umum. Sponsor sering mengungkapkan informasi minimal saat mengumumkan tidak persetujuan. Sebuah studi cross-sectional 2015 yang diterbitkan di BMJ menemukan bahwa pengembang obat menghilangkan sekitar 85% dari kekhawatiran keselamatan dan kemanjuran yang dicatat oleh FDA dalam pernyataan publik mereka (2). Selain itu, ketika FDA merekomendasikan uji klinis baru, fakta itu ditinggalkan dari komunikasi sponsor pada sekitar 40% kasus.

Surat -surat yang baru dirilis tersedia melalui platform OpenFDA dan dihapus untuk menghapus rahasia dagang atau informasi komersial rahasia (1). Menurut agensi tersebut, hanya CRL yang terkait dengan produk yang disetujui kemudian dimasukkan dalam batch awal ini. FDA sedang meninjau arsipnya dan telah mengindikasikan dapat merilis surat tambahan di masa depan sebagai bagian dari inisiatif transparansi yang lebih luas (1,3).

Tanggapan campuran

Komisaris FDA Marty Makary, MD, MPH, menyatakan bahwa langkah tersebut dimaksudkan untuk mengurangi “permainan menebak” untuk pengembang obat dan investor dan membantu menumbuhkan jalur yang lebih dapat diprediksi untuk persetujuan terapeutik (1).

Kritik terhadap sistem sebelumnya telah lama menunjukkan kurangnya transparansi sebagai faktor dalam kesalahan langkah peraturan berulang di seluruh industri. Ketidakmampuan untuk belajar dari kegagalan orang lain dapat dibilang berkontribusi pada inefisiensi dalam pengembangan klinis dan perencanaan strategis. Publikasi CRLS diharapkan memberi perusahaan dan investor wawasan yang lebih dalam tentang proses pengambilan keputusan agensi dan menyoroti perangkap umum di seluruh domain klinis, manufaktur, dan peraturan (4).

Namun, beberapa pengamat mencatat bahwa rilis menimbulkan pertanyaan tentang konsistensi, waktu, dan ruang lingkup. Misalnya, masih belum jelas apakah CRL di masa depan untuk aplikasi yang tidak disetujui akan dipublikasikan atau apakah sponsor akan memiliki input ke dalam proses redaksi. Analis hukum juga telah menandai pentingnya menjaga perlindungan kerahasiaan sambil memperluas akses ke sejarah peraturan (5).

Sementara reaksi terhadap pergeseran kebijakan telah beragam, publikasi CRLS mewakili perubahan penting dalam bagaimana FDA mengomunikasikan keputusan ulasannya dan dapat menandakan evolusi yang lebih luas dalam standar transparansi peraturan AS.

Referensi

1. FDA. FDA mencakup transparansi radikal dengan menerbitkan huruf respons lengkap. Siaran pers. 10 Juli 2025.
2. Downing N, Ross J, dkk. Menjelaskan konten surat tanggapan lengkap FDA dan bagaimana sponsor melaporkannya secara publik: studi cross sectional. BMJ 2015; 350: H2758.
3. Mason, G.FDA melepaskan 'batch awal' dari lebih dari 200 surat penolakan narkoba. Biotech sengit.
4. Halpern L. FDA menerbitkan ratusan surat tanggapan lengkap dari paruh pertama dekade ini. Waktu farmasi.
5. Hogan Lovells. Penciptaan database publik FDA yang terdiri dari 200 CRL menimbulkan pertanyaan. Siaran pers. 10 Juli 2025.

Tanda Teks Menampilkan Berita Industri. Teks foto bisnis menyampaikan berita kepada masyarakat umum atau target publik | Kredit Gambar: © Artur – © Artur – Stock.adobe.com

Badan Obat Eropa (EMA) dan Kepala Badan Obat-obatan (HMA) telah mengeluarkan rekomendasi melalui kelompok pengarah eksekutif tentang kekurangan dan keamanan produk obat (MSSG) untuk mengamankan pasokan imunoglobulin anti-D yang digunakan untuk mencegah imunisasi RHD selama kehamilan di Uni Eropa. Pasokan dalam masalah karena jumlah donor plasma telah menurun. Donor dengan imunoglobulin anti-D adalah satu-satunya sumber untuk memproduksi obat-obatan ini, menurut EMA, dan perawatan ini adalah satu-satunya pilihan untuk mencegah imunisasi RHD selama kehamilan.

Imunisasi PhD terjadi, menurut EMA, ketika orang hamil dengan darah RHD-negatif terpapar darah RHD-positif dari janin yang tumbuh dalam tubuh mereka. Reaksi kekebalan yang berpotensi fatal dapat terjadi akibat paparan dan berdampak pada kesehatan janin serta setelah bayi lahir (1).

Kerentanan dalam rantai pasokan

Selama penilaian mereka, MMSG mengidentifikasi kerentanan kunci berikut dalam rantai pasokan (2):

• Jumlah donor yang diimunisasi terbatas dan ada penurunan donor yang ada.
• Ada tantangan dalam koleksi, manufaktur, dan pengumpulan batch plasma kecil.
• Kapasitas global dibatasi oleh sejumlah terbatas pemegang otorisasi pemasaran dan pusat-pusat yang mengumpulkan plasma untuk imunoglobulin anti-D.
• Ada ketergantungan pada negara -negara di luar UE untuk pasokan plasma untuk produk -produk ini.

Rekomendasi untuk regulator, industri, dan pemangku kepentingan lainnya

MMSG mengeluarkan rekomendasi kepada regulator nasional, Komisi Eropa, industri plasma, dan organisasi penelitian. Rekomendasi baru adalah untuk negara-negara anggota UE untuk membuat rencana untuk mengamankan pasokan imunoglobulin anti-D di UE yang mencakup pertimbangan keselamatan, hukum, etika, dan peraturan. Mengurangi penggunaan yang tidak perlu melalui prosedur seperti skrining prenatal non-invasif harus difokuskan. Perawatan alternatif juga harus diteliti dan dikembangkan. Kampanye komunikasi tentang produk obat yang diturunkan plasma juga harus diimplementasikan.

Rekomendasi juga menyatakan, “Negara -negara Anggota, bekerja sama dengan para ahli, termasuk masyarakat yang terpelajar, organisasi pasien, dan pemangku kepentingan terkait lainnya harus mengembangkan pedoman nasional untuk memfasilitasi prioritas pasien yang memerlukan obat -obatan ini selama situasi kekurangan, jika perlu. MSSG dapat mengoordinasikan pengembangan tingkat prioritas serikat pekerja untuk mengelola kekurangan kritis, terkoordinasi di tingkat serikat” (2).

EMA menyatakan dalam siaran pers bahwa EC harus mengidentifikasi langkah -langkah untuk memastikan pasokan perawatan ini dan berkoordinasi dengan negara -negara anggota UE (1). “Langkah -langkah kebijakan yang ditetapkan dalam Undang -Undang Obat Kritis yang diusulkan dapat dimanfaatkan, seperti pengadaan bersama layanan manufaktur untuk membangun atau meningkatkan pasokan obat -obatan ini ke UE,” kata agen tersebut dalam rilis. Dokumen rekomendasi mengatakan EC juga harus “memfasilitasi kerja sama antara pemangku kepentingan utama, termasuk otoritas darah yang kompeten nasional dan otoritas obat -obatan yang kompeten nasional untuk memastikan koherensi di seluruh kerangka kerja legislatif yang relevan.”

Industri juga didorong untuk memastikan pasokan perawatan ini di Eropa dengan berinvestasi dalam kapasitas manufaktur dan pengembangan alternatif untuk imunoglobulin anti-D yang diturunkan plasma.

Rekomendasi (2) menyatakan bahwa industri plasma dan organisasi penelitian harus “berkolaborasi dengan negara-negara anggota dan Komisi Eropa untuk mengidentifikasi mekanisme yang efektif untuk mendukung pengumpulan dan penggunaan plasma. Pertimbangkan inisiatif dan alat yang diterapkan oleh otoritas pengatur untuk mengamankan pasokan imunoglobulin anti-D dan jika diperlukan, menyediakan data yang relevan yang diperlukan untuk mengidentifikasi dan mengembangkan mekanisme ini.

Referensi

1. Ema. Memperkuat rantai pasokan imunoglobulin anti-D. Siaran pers. 4 Juli 2025. Https://www.ema.europa.eu/en/news/strenghening-supply-chain-anti-d-immunoglobulins
2. Ema. Rekomendasi Kelompok Pengarah Eksekutif tentang kekurangan dan keamanan produk obat untuk mengatasi kerentanan rantai pasokan imunoglobulin anti-D. EMA/135603/2025. 23 Juni 2025. Https://www.ema.europa.eu/en/documents/other/recommendations-executive-steering-group-safety-safety-medicinal-products-address-ian–Munoglobulin-supply-chain-vulnerability_en.pdress

Dalam video Digest obat eksklusif ini, para ahli dari beberapa pemain utama di bidang biologi merangkum tren saat ini, mengidentifikasi strategi utama untuk mempercepat pengembangan fase awal, berbagi pendekatan untuk mempercepat jadwal untuk format yang paling kompleks, dan melihat ke masa depan kemajuan dalam pembuatan molekul besar.

Daftar gratis: https://www.pharmtech.com/pt_w/large-molecule-trends

Tinjauan Acara:

Ketika format kompleks mendominasi generasi obat biologis berikutnya, tren dalam pembuatan molekul besar berkembang. Episode ini Pencernaan Narkoba Mengidentifikasi apa tren itu, apa yang saat ini beberapa pendekatan untuk mempercepat jadwal pengembangan tanpa mengorbankan kualitas, bagaimana produsen strategi untuk mempercepat tahap awal pengembangan, dan apa yang akan terjadi di masa depan dalam hal kemajuan generasi berikutnya.

Tujuan Pembelajaran Utama:

• Apa tren saat ini dalam manufaktur molekul besar
• Strategi untuk mempercepat pengembangan fase awal sambil mengurangi risiko
• Pendekatan untuk mempercepat jadwal obat baru yang diselidiki bahkan untuk format yang kompleks
• Cara untuk menjaga proses CMC tetap fleksibel dan memastikan kualitas produk secara bersamaan

Siapa yang harus hadir:

• Pengembang Biologi
• Produsen Biologi
• Ilmuwan formulasi
• Ilmuwan pembangunan
• Peneliti atau inovator dengan fokus pada molekul besar

Pembicara:

Matthew Minakowski
Direktur, Komersial
Pengembangan, mamalia,
Biologi Terpadu
Lonza

Daftar gratis: https://www.pharmtech.com/pt_w/large-molecule-trends