Blog

Tanda Teks Menampilkan Berita Industri. Teks foto bisnis menyampaikan berita kepada masyarakat umum atau target publik | Kredit Gambar: © Artur – © Artur – Stock.adobe.com

FDA mengumumkan pada 17 Juni 2025 bahwa mereka telah menciptakan program Voucher Prioritas Nasional (CNPV) Komisaris untuk membantu memperpendek waktu peninjauan untuk persetujuan obat. Program ini memberikan voucher bahwa pengembang obat dapat menebus sehingga mereka dapat berpartisipasi dalam program prioritas baru yang akan memperpendek waktu tinjauan pengajuan aplikasi obat akhir dari 10-12 bulan menjadi satu hingga dua bulan. Program ini akan dimulai pada tahun 2025 dengan fase percontohan satu tahun. Jumlah voucher akan terbatas pada tahun pertama program untuk “perusahaan yang selaras dengan prioritas nasional AS” (1,2).

Para ahli dari kantor FDA akan bertemu untuk “tinjauan berbasis tim” sebagai bagian dari proses CNPV baru, dengan tim multidisiplin dokter dan ilmuwan yang meninjau informasi klinis dan pra-persiapan informasi yang diserahkan dalam pertemuan “gaya papan tumor” satu hari.

Peserta dalam program ini juga dapat diberikan persetujuan yang dipercepat jika persyaratan hukum yang berlaku dipenuhi. Selain itu, program ini akan menawarkan komunikasi yang ditingkatkan antara agensi dan sponsor.

Untuk memenuhi syarat untuk program ini, pelamar harus memenuhi kriteria berikut:

• Harus mengatasi krisis kesehatan di Amerika Serikat
• Harus memberikan obat yang lebih inovatif untuk rakyat Amerika
• Harus memenuhi kebutuhan kesehatan masyarakat yang belum terpenuhi
• Harus meningkatkan manufaktur obat domestik sebagai masalah keamanan nasional.

Pelamar harus menyerahkan bagian kimia, manufaktur, dan mengontrol bagian dari aplikasi mereka dan draft pelabelan setidaknya 60 hari sebelum mengajukan aplikasi akhir mereka. Sponsor diharapkan tersedia untuk komunikasi yang cepat dan berkelanjutan dengan agensi selama CNPV Review. “FDA berhak untuk memperluas jendela tinjauan jika data atau komponen aplikasi yang dikirimkan tidak cukup atau tidak lengkap, jika hasil uji coba penting ambigu, atau jika ulasannya sangat kompleks,” agensi tersebut menyatakan dalam siaran pers.

FDA dapat mengarahkan voucher ke obat -obatan baru yang diselidiki atau memberikan voucher kepada perusahaan sebagai voucher yang tidak dirancang, yang akan memungkinkan voucher digunakan untuk obat baru atas kebijakan perusahaan sponsor. Voucher, bagaimanapun, tidak dapat ditransfer ke perusahaan lain tetapi akan tetap valid melalui perubahan kepemilikan perusahaan. Voucher harus digunakan dalam waktu dua tahun setelah diterimanya (2).

“Menggunakan pendekatan yang masuk akal, Program Tinjauan Prioritas Nasional akan memungkinkan perusahaan untuk menyerahkan bagian terbesar dari aplikasi obat sebelum uji klinis selesai sehingga kami dapat mengurangi ketidakefisienan. Tujuan utamanya adalah untuk membawa lebih banyak obat dan perawatan yang bermakna bagi publik Amerika,” kata Komisaris FDA Marty Makary dalam siaran pers (1). “Sebagai ahli onkologi bedah, kami sering membuat keputusan multidisiplin dengan tim dokter tentang pertanyaan hidup dan kematian utama untuk pasien, menggabungkan studi medis terbaru dalam diskusi gaya dewan tumor satu hari. Voucher ini memanfaatkan model yang memberikan keputusan tepat waktu untuk pengembang obat.”

“Pendekatan ini memanfaatkan komunikasi yang sering dengan sponsor, yang dapat menjadi alat yang ampuh dalam mengurangi waktu yang terbuang. Kami yakin proses yang lebih efisien ini dapat dicapai tanpa memotong sudut apa pun pada evaluasi keselamatan atau ilmiah,” kata Wakil Komisaris Kepala FDA Sara Brenner.

Program Voucher Voucher (PRV) prioritas FDA yang ada akan berlanjut sebagaimana adanya dan terpisah dari CNPV baru. PRV akan memiliki garis waktu yang berbeda untuk ditinjau (2).

Referensi

1. FDA. FDA untuk mengeluarkan voucher prioritas nasional Komisaris Baru kepada perusahaan yang mendukung kepentingan nasional AS. Siaran pers. 17 Juni 2025. Https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-issue-new-commissioners-national-pioritity-voucher-companies-supporting-us-national-minat
2. FDA. FAQ: Program Voucher Prioritas Nasional Komisaris. Fda.gov (Diakses 18 Juni 2025). https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/faqs-commissioners-national-piority-voucher-program

Pintu dan Dinding Stainless Steel, Ruang Bersih | Kredit Gambar: © Alexandr – Stock.adobe.com

Chrysalis, Praktik Manufaktur yang Baik (GMP)-Penyedia Layanan dan Layanan yang Dibangun dengan Fasilitas di Massachusetts dan North Carolina, telah secara resmi diluncurkan setelah investasi kepemilikan strategis dan akuisisi aset fasilitas dari Azzur Group, siaran pers dari perusahaan baru mengatakan pada 16 Juni 2025 (1).

Dirancang untuk berbagai kemitraan

Aset yang diakuisisi memberi perusahaan ruang bersih yang sesuai dengan GMP yang menurut Chrysalis akan fleksibel dan mampu disesuaikan dengan inovator ilmu kehidupan dan perusahaan biofarmasi, dengan waktu masuk sesingkat empat hingga enam minggu (1). Ketika perusahaan bekerja untuk membersihkan tonggak penting untuk mendapatkan terapi transformatif ke klinik, keterlibatan Chrysalis memungkinkan para inovator ini untuk mempertahankan kepemilikan penuh dari program mereka sehingga mereka dapat memenuhi jadwal waktu dan persyaratan teknis individu.

“Model kami sangat berharga untuk program di mana mempertahankan kontrol proses, melindungi IP (kekayaan intelektual), dan meminimalkan risiko adalah pertimbangan penting,” kata Sarah Stevens, CEO Chrysalis, dalam siaran pers (1). “Pendekatan kami memberi pelanggan kami fleksibilitas untuk mengambil hanya ruang dan layanan yang mereka butuhkan, ketika mereka membutuhkannya. Dengan memberikan akses cepat ke ruang yang sesuai dengan GMP dan dukungan operasional, kami memberdayakan pelanggan kami untuk maju dengan persyaratan mereka sendiri, mengubah janji ilmiah menjadi kemajuan nyata tanpa beban penjadwalan kendala atau pengeluaran yang tidak perlu berkelanjutan.”

Dalam siaran pers, Chrysalis terdaftar di antara mitra-mitranya perusahaan bioteknologi tahap awal, organisasi penelitian kontrak, perusahaan farmasi top-10, dan berbagai pemangku kepentingan ilmu kehidupan lainnya (1). Fasilitas perusahaan dimaksudkan untuk mengakomodasi berbagai kebutuhan dan modalitas terapi.

“Apakah klien menavigasi pengembangan awal atau mempersiapkan komersialisasi, kami di sini untuk tumbuh bersama mereka,” kata Stevens (1). “Kami tidak hanya menyediakan ruang, kami membangun kemitraan yang didasarkan pada keunggulan operasional kolaboratif dan pemahaman yang mendalam tentang apa yang diperlukan untuk beroperasi di lingkungan GMP.”

Tweak untuk Prosedur Cleanroom

Edisi Mei 2025 Teknologi Farmasi® Meneliti evolusi prosedur ruang bersih dalam konteks pergeseran pasar menuju obat -obatan yang dipersonalisasi, mencantumkan tantangan dalam mempertahankan lingkungan yang steril (2).

“Persyaratan peraturan yang berkembang selama bertahun -tahun serta meningkatnya kompleksitas biofarmasi dan meningkatnya permintaan untuk pemrosesan aseptik telah mendorong kemajuan yang signifikan dalam teknologi bersih dan metode pengujian analitik,” kata artikel itu (2). “Inovasi-inovasi ini telah didorong oleh kebutuhan akan deteksi kontaminasi yang lebih cepat dan lebih akurat, peningkatan pemantauan lingkungan, dan fleksibilitas yang lebih besar dalam pembuatan bioman. Inovasi meliputi metode mikrobiologis yang cepat, sekuensing generasi berikutnya, pemantauan lingkungan waktu nyata, dan penggunaan digitalisasi dan kecerdasan buatan dalam analitik kamar bersih.”

Chrysalis mengatakan berencana untuk skala dengan cepat setelah peluncurannya, meningkatkan infrastruktur dan memperluas ke wilayah geografis lainnya (1).

Referensi

1. Chrysalis. Chrysalis diluncurkan dengan aset Cleanroom yang diperoleh untuk memberikan solusi manufaktur yang fleksibel. Siaran pers. 16 Juni 2025.
2. Mirasol, F. Mengembangkan Prosedur Cleanroom dan Tantangan Sterilitas. Teknologi Farmasi 202549 (4) 28–29.

Farmtech Group berbicara dengan Andy Burns, wakil presiden pengembangan bisnis MDI di Kindeva, tentang tren yang dia amati di bidang pengiriman obat paru sebagai bagian dari pratinjau Konvensi Internasional Bio kami, yang diadakan sejak 16-19 Juni 2025 di Boston.

Menurut Burns, keberlanjutan adalah fokus dari banyak perusahaan farmasi dan pemangku kepentingan. “Banyak klien dan pelanggan kami memiliki serangkaian kebijakan dan prosedur yang dikembangkan dengan baik yang mereka ingin oleh organisasi mitra mereka berlangganan, dan tentu saja sangat progresif di Eropa dan Inggris dan juga di (Amerika Serikat),” kata Burns. “Jadi, keberlanjutan dan dampak pada rantai pasokan, baik di dalam farmasi besar, tetapi juga produsen kontrak terkait, tentu saja merupakan tema yang saya lihat berkembang selama beberapa tahun terakhir.”

Klik video di atas tonton wawancara.

Tentang pembicara

Andy Burns, wakil presiden pengembangan bisnis MDI di Kindeva.

Artikel

Perusahaan farmasi kecil terus -menerus mencari solusi inovatif untuk merampingkan uji klinis awal. Uji klinis adaptif menawarkan manfaat penting bagi sponsor dan pasien, baik dari sudut pandang komersial dan etika. Uji coba ini menawarkan fleksibilitas dan efisiensi, terutama pada tahap awal, di mana protokol uji dapat disesuaikan berdasarkan data sementara, seperti memperkenalkan dosis baru atau memodifikasi ukuran sampel peserta. Namun, menyesuaikan permintaan manufaktur selama uji coba adaptif bisa rumit, dan persyaratan peraturan yang ketat menghadirkan tantangan yang signifikan. Manufaktur sesuai permintaan memberikan solusi yang kuat, memungkinkan penyesuaian penawaran waktu nyata dan permintaan dan peningkatan fleksibilitas uji coba. Makalah ini mengeksplorasi bagaimana manufaktur sesuai permintaan memenuhi kebutuhan operasional uji adaptif dan selaras dengan harapan peraturan.

SELATAN SAN FRANCISCO, CA, AS – 24 Februari 2021: Closeup dari Kantor Perusahaan Bangunan AstraZeneca, sebuah perusahaan bioteknologi farmasi -swedish -swedish dengan kantor pusatnya di Cambridge, Inggris | Kredit Gambar: © Valeriya Zankovych – Stock.adobe.com

Dalam siaran pers pada 13 Juni 2025, AstraZeneca mengumumkan masuknya kolaborasi penelitian strategis dengan CSPC Pharmaceuticals Group, yang berbasis di Kota Shijiazhuang, Cina (1). Kedua perusahaan berencana untuk bekerja sama untuk memajukan penemuan dan pengembangan kandidat oral baru untuk beberapa target prioritas tinggi.

Dalam siaran pers, AstraZeneca mengatakan terapi oral ini – yang termasuk kandidat molekul kecil untuk penyakit imunologis – memiliki potensi kolektif untuk mengobati penyakit di berbagai indikasi kronis (1).

Platform AI di panggung tengah

Perjanjian baru ini menyerukan CSPC untuk melakukan penelitian di kampus Kota Shijiazhuang-nya menggunakan platform penemuan obat yang efisien dan intelijen buatannya (AI). Menurut rilis, platform ini memanfaatkan kekuatan AI untuk menganalisis pola pengikatan protein target dengan molekul senyawa yang ada dan melakukan optimasi yang ditargetkan, dengan tujuan akhir memilih molekul kecil yang tidak hanya sangat efektif tetapi juga menunjukkan pengembangan yang sangat baik.

“Kolaborasi penelitian strategis ini menggarisbawahi komitmen kami terhadap inovasi untuk mengatasi penyakit kronis yang berdampak lebih dari 2 miliar orang secara global,” Sharon Barr, wakil presiden eksekutif AstraZeneca dan kepala R&D biofarmasi, mengatakan dalam rilis (1). “Membentuk kolaborasi yang kuat memungkinkan kami untuk memanfaatkan keahlian ilmiah komplementer kami untuk mendukung penemuan cepat molekul terapeutik baru berkualitas tinggi untuk memberikan obat-obatan generasi berikutnya.”

Lebih banyak ekspansi AstraZeneca di Cina

Seperti yang dicatat AstraZeneca dalam rilis, kemitraan dengan CSPC semakin memperkuat jejak AstraZeneca di Cina. Perusahaan mengumumkan pada bulan Maret 2025 bahwa, sebagai bagian dari kemitraan strategis dengan pemerintah kota Beijing dan Kantor Administrasi Area Pengembangan Ekonomi-Teknologi Beijing, dan termasuk perjanjian dengan perusahaan biotekhan Harbor Biomed, Syneron Bio, dan Biokangtai, mereka berencana untuk berinvestasi $ 2,5 miliar di Beijing pada tahun lima tahun (2 tahun (2 tahun, berencana untuk berinvestasi $ 2,5 miliar di Beijing pada tahun ke lima tahun. Tujuan utama dari investasi ini adalah untuk membangun pusat R&D strategis global yang mendukung riset besar dan perjanjian manufaktur untuk memajukan ilmu kehidupan lebih lanjut di negara ini.

Pengumuman itu sendiri datang hanya beberapa hari setelah AstraZeneca setuju untuk mengakuisisi Esobiotec yang berbasis di Belgia, sebuah perusahaan bioteknologi yang berspesialisasi dalam in-vivo Terapi sel, dengan harga pembayaran awal $ 425 juta oleh AstraZeneca setelah penutupan kesepakatan (4).

Ketentuan keuangan perjanjian antara AstraZeneca dan CSPC menetapkan bahwa yang terakhir menerima pembayaran di muka sebesar $ 110 juta dan akan memenuhi syarat untuk menerima hingga $ 1,62 miliar dalam pembayaran potensial untuk tonggak pengembangan, ditambah tambahan maksimum $ 3,6 miliar dalam pembayaran tonggak penjualan (1). Royalti satu digit potensial juga dapat dibayar, berdasarkan penjualan bersih produk tahunan. AstraZeneca, sementara itu, mempertahankan hak -hak dunia atas opsi olahraga untuk lisensi eksklusif untuk mengembangkan dan mengkomersialkan kandidat.

Referensi

1. AstraZeneca. AstraZeneca memasuki kolaborasi strategis dengan CSPC Pharmaceuticals yang berfokus pada penelitian yang mendukung AI. Siaran pers. 13 Juni 2025.
2. AstraZeneca. AstraZeneca untuk menginvestasikan $ 2,5 miliar di pusat R&D strategis global baru, perjanjian biotek dan manufaktur di Beijing. Siaran pers. 21 Maret 2025.
3. Mirasol, F. AstraZeneca menginvestasikan $ 2,5 miliar untuk mendirikan pusat R&D strategis global, mendukung perjanjian biotek, dan meningkatkan manufaktur di Cina. Biopharminternational.com24 Maret 2025.
4. AstraZeneca. AstraZeneca untuk memperoleh Esobiotec untuk memajukan ambisi terapi sel. Siaran pers. 17 Maret 2025.

Mainz, Rhineland -Palatinate /Jerman – 16 07 2022: Gedung Perusahaan Biontech dan Bendera di Mainz Jerman | Kredit Gambar: © Tobias Arhelger – Stock.adobe.com

Dalam sebuah langkah untuk dilaporkan mengkonsolidasikan dan memperluas kemampuannya dalam obat-obatan berbasis RNA RNA (MRNA), Biontech telah mengumumkan rencana untuk mengakuisisi Curevac melalui transaksi all-stock senilai sekitar $ 1,25 miliar (1). Akuisisi ini bertujuan untuk mempercepat pengembangan dan pembuatan imunoterapi mRNA generasi berikutnya untuk onkologi dan penyakit menular dengan menggabungkan kekuatan dua perusahaan bioteknologi yang berbasis di Jerman.

Kesesuaian Strategis untuk Memperkuat Pipa Onkologi Biontech

Akuisisi ini membentuk landasan strategi onkologi jangka panjang Biontech. Perusahaan bermaksud untuk mengintegrasikan platform mRNA eksklusif Curevac dan infrastruktur penelitian lanjutan, khususnya R&D dan fasilitas manufaktur di Tübingen, Jerman, untuk melengkapi upaya yang ada di seluruh program imunoterapi Biontech (1).

“Transaksi ini adalah blok bangunan lain dalam strategi onkologi Biontech dan investasi di masa depan kedokteran kanker,” kata Ugur Sahin, MD, CEO dan salah satu pendiri Biontech (1). “Kami bermaksud untuk menyatukan kemampuan pelengkap dan memanfaatkan teknologi dengan tujuan memajukan pengembangan perawatan kanker yang inovatif dan transformatif dan menetapkan standar perawatan baru untuk berbagai jenis kanker di tahun -tahun mendatang.”

Keahlian ilmiah Curevac dan kemajuannya dalam desain mRNA dan sistem pengiriman nanopartikel lipid diharapkan untuk mendukung kandidat imunoterapi pan-tumor Biontech, termasuk antibodi bispecific PD-L1XVEGF-A, BNT327 (1,2).

“Bagi saya, transaksi ini lebih dari sekadar keputusan bisnis, itu merupakan komitmen bersama untuk memanfaatkan potensi penuh mRNA sebagai teknologi yang mengganggu untuk mengembangkan terapi transformatif dengan skala dan kecepatan yang lebih besar,” kata Alexander Zehnder, MD, CEO Curevac (1). “Selama lebih dari dua dekade, kedua perusahaan telah beroperasi dengan ambisi terkait, sering menangani tantangan dari berbagai sudut. Transaksi ini bertujuan menggabungkan kemampuan ilmiah yang saling melengkapi, teknologi kepemilikan, dan keahlian manufaktur di bidang mRNA di bawah satu atap.”

Memperluas platform mRNA dalam onkologi dan penyakit menular

Akuisisi Curevac Biontech mencerminkan ambisi yang lebih luas untuk mendominasi lanskap terapi mRNA di luar Covid-19 (1). Sementara Biontech terkenal karena mengembangkan vaksin mRNA yang disetujui pertama dengan Pfizer, perusahaan terus berinvestasi besar-besaran dalam penelitian mRNA yang menargetkan berbagai tumor padat dan penyakit menular.

Curevac menambah upaya ini dengan pipa R&D yang mencakup vaksin kanker mRNA di luar rak dan yang dipersonalisasi, dan kandidat vaksin profilaksis (1). Platform teknologinya dibangun untuk meningkatkan imunogenisitas sambil mempertahankan efisiensi dosis rendah-faktor kunci untuk skalabilitas dan keamanan. Dengan menggabungkan aset, kedua perusahaan bertujuan untuk merampingkan pipa pengembangan obat mRNA dan manufaktur alur kerja, berpotensi mengurangi jadwal untuk memberikan terapi tahap klinis kepada pasien. Platform terintegrasi akan diposisikan untuk mendukung aplikasi mRNA dari penemuan ke komersialisasi.

Bergerak dan gemetar

Kesepakatan itu, yang disetujui dengan suara bulat oleh dewan dari kedua perusahaan, diperkirakan akan ditutup pada tahun 2025, menunggu izin peraturan adat dan tingkat penerimaan saham minimum 80% dari pemegang saham Curevac – meskipun Biontech mempertahankan opsi untuk mengurangi ambang ini menjadi 75% (1).

Berita ini datang hanya 10 hari setelah Biontech mengumumkan perjanjian pengembangan bersama dan komersialisasi bersama global senilai hingga $ 11,1 miliar untuk BNT327 (2). Di bawah kesepakatan itu, BMS akan memberikan pembayaran di muka sebesar $ 1,5 miliar dan tambahan $ 2 miliar dalam pembayaran ulang tahun yang tidak berkontingen hingga 2028. Biontech juga berhak menerima tonggak pengembangan, peraturan, dan komersial hingga $ 7,6 miliar.

Referensi

1. Curevac. Biontech mengumumkan transaksi strategis untuk mengakuisisi Curevac dalam penawaran pertukaran publik. Siaran pers. 12 Juni 2025.

2. Cole, C. Biontech untuk menerima hingga $ 11,1 miliar dalam kesepakatan dengan BMS untuk mengembangkan agen imuno-onkologi. Biopharminternational.com2 Juni 2025.

Darmstadt, Jerman – 10 November 2021: Sebuah bangunan di markas besar perusahaan sains dan teknologi Merck KGaA. | Kredit Gambar: © Anne Czichos – Stock.adobe.com

Simtra Biopharma Solutions, sebuah organisasi pengembangan kontrak dan manufaktur suntikan yang steril di luar Bloomington, di Amerika Serikat, telah mengumumkan aliansi strategis dengan divisi ilmu kehidupan Merck KGaA, Darmstadt, Jerman-yang dikenal sebagai Milliporesigma di AS dan Kanada-untuk membantu perusahaan-perusahaan dalam bioface nabaticutikal di AS. BioConjugates, termasuk linker dan manufaktur muatan, pengembangan formulasi produk obat, dan layanan pengisian/finish (1).

Tantangan dalam proses ADC

Seperti yang dijelaskan oleh Simtra Simtra, pembuatan ADC adalah proses kompleks yang melibatkan menggabungkan antibodi monoklonal, muatan sitotoksik, dan penghubung menjadi satu terapi yang stabil dan efektif (1). Rantai nilai pengembangan dan pembuatan kontrak yang dibuat oleh kemitraan baru ini mengikat zat obat curah yang dibuat oleh Milliporesigma bersama dengan kemampuan pengisian/finish produk obat Simtra. Manajer produk yang berdedikasi di masing -masing situs mitra akan tersedia untuk mempercepat kebutuhan dan permintaan pelanggan.

“Dengan menyatukan dua ahli dalam rantai nilai ADC, perusahaan biofarmasi harus mendapat manfaat dari jadwal yang lebih pendek dan lebih sedikit kompleksitas, memungkinkan mereka untuk memfokuskan upaya mereka pada penemuan obat,” kata Franco Negron, CEO Simtra Biopharma Solutions, dalam siaran pers (1). “Menyelaraskan proses kami dengan manajemen program yang ditunjuk dari awal hingga akhir akan memberi pelanggan keyakinan yang lebih besar bahwa produk mereka akan dikirimkan tepat waktu dan dengan standar kualitas tertinggi-secara umum mempercepat pengiriman terapi yang mengubah hidup kepada pasien yang paling membutuhkannya.”

Pertumbuhan manufaktur ADC

Menurut siaran pers, pipa ADC telah tumbuh dalam beberapa tahun terakhir, didorong oleh keberhasilan awal terhadap penyakit seperti reseptor faktor pertumbuhan epidermal manusia 2 (HER2)-kanker payudara positif; Saat ini, 70% dari obat ini diproduksi oleh CDMOS (1). Sebuah studi oleh Roots Analysis menghargai pasar manufaktur ADC di $ 1,79 miliar saat ini, tetapi memproyeksikannya untuk mencapai $ 7 miliar pada tahun 2035 diberi tingkat pertumbuhan tahunan gabungan sebesar 13%.

“Pasien tidak bisa menunggu. Dengan lebih dari 200 ADC baru dalam uji klinis aktif, sangat penting bagi kami untuk mempercepat proses pembuatan, mengurangi risiko pengetahuan atau kehilangan waktu selama handoff, dan memungkinkan klien kami untuk memajukan program mereka,” kata Benjamin Hein, Kepala Layanan Life Science, bisnis sains kehidupan Merck KGaA, dalam rilis (1). “Menghubungkan langkah biokonjugasi dan mengisi/menyelesaikan akan menjadi nilai tambah bagi klien kami, pada akhirnya memenuhi jadwal ambisius mereka dan memungkinkan jumlah pasien yang paling luas untuk mendapat manfaat dengan cara tercepat dan teraman yang mungkin.”

Minggu yang sibuk untuk Merck Kgaa

Hanya satu hari sebelum pengumuman kemitraan 11 Juni, Merck KGaA mengatakan bahwa Pusat Evaluasi Obat China dari National Medical Products Association (NMPA) telah menerima aplikasi perusahaan untuk otorisasi pemasaran untuk pimicotinib, sebuah novel, yang diberikan secara oral (untuk pengobatan molekul coloni yang menstimulasi reseptor 1, atau CSF-1R, untuk colecule komplotan coloni. Perawatan sistemik (2).

Dan pada bulan Maret 2025, kepala layanan pengembangan Simtra Lidia Serina, PhD, berbicara dengan Teknologi Farmasi® Group di The Drug, Chemical & Associated Technologies Association (DCAT) Minggu 2025 tentang tantangan utama dalam pemrosesan aseptik untuk injeksi steril. Klik di sini untuk melihat wawancara itu secara keseluruhan.

Referensi

1. Solusi Simtra Biopharma. SIMTRA Biopharma Solutions dan Milliporesigma mengumumkan Aliansi Strategis untuk Obat Antibodi Konjugasi Obat Layanan Pembuatan Produk Obat dan Obat. Siaran pers. 11 Juni 2025.
2. Merck Kgaa. Pusat Evaluasi Obat China menerima Merck KGaA, Darmstadt, aplikasi Jerman untuk otorisasi pemasaran pimicotinib untuk pengobatan tumor sel raksasa tenosinovial. Siaran pers. 10 Juni 2025.
3. Mirasol, F. DCAT Minggu 2025: Mempertahankan integritas aseptik dan stabilitas dalam manufaktur injeksi steril. Biopharminternational.com18 Maret 2025.

Logo Merck KGA, Merck adalah perusahaan sains dan teknologi multinasional Jerman. | Kredit Gambar: © Robert – Stock.adobe.com

Merck KGaA, Darmstadt, Jerman, diumumkan dalam siaran pers pada 10 Juni 2025 bahwa Pusat Evaluasi Obat (CDE) dari China National Medical Products Association (NMPA) telah menerima aplikasi perusahaan untuk otorisasi pemasaran untuk pimicotinib, sebuah novel, yang dikelola secara oral, 1 inhibitor colony. Persetujuan CDE adalah untuk pengobatan pasien dewasa dengan tumor sel raksasa tenosinovial (TGCT) yang membutuhkan perawatan sistemik.

Pimicotinib, yang sedang dalam pengembangan oleh Abbisko Therapeutics, diberikan tinjauan prioritas oleh CDE pada Mei 2025, serta penunjukan terapi terobosan oleh NMPA (1).

TGCT dan hasil percobaan menjelaskan

TGCT digambarkan sebagai tumor sendi yang agresif secara lokal, sering berulang yang dapat menyebabkan pembengkakan, nyeri, kekakuan, dan mobilitas terbatas dari sendi yang terkena, berpotensi menghasilkan morbiditas tinggi dalam kasus berulang atau jika dibiarkan tidak diobati (1). Aplikasi Merck KGaA-dan tindakan yang dihasilkan dari NMPA dan CDE-didasarkan pada hasil dari bagian pertama dari uji coba fase III global (manuver) yang menunjukkan keunggulan dalam pemberian pimicotinib versus plasebo yang sekali sehari pada 25 minggu.

“Dengan penerimaan aplikasi kami untuk pimicotinib dan inisiasi tinjauan prioritas, kami bertujuan untuk menawarkan pasien di Cina terapi sistemik pertama yang disetujui untuk TGCT, menangani kebutuhan yang tidak terpenuhi yang luar biasa di negara ini,” kata Hong Chow, kepala Cina dan internasional, bisnis perawatan kesehatan Merck KGAA, dalam rilis pers (1). “Pimicotinib telah menunjukkan kemampuan untuk tidak hanya mengecilkan tumor yang mempengaruhi sendi mereka tetapi juga meningkatkan hasil seperti mobilitas, rasa sakit dan kekakuan, menyoroti potensinya untuk menjadi perawatan terbaik di kelas untuk TGCT. Secara paralel, kami bekerja untuk mengajukan aplikasi obat baru ke (FDA), dengan pengarsipan tambahan yang direncanakan di pasar lain.

Perawatan TGCT lainnya dalam karya

FDA telah memberikan persetujuan penuh untuk setidaknya satu perawatan untuk TGCT. Pada bulan Februari 2025, agensi ini menyetujui Vimseltinib Ono Phamaceutical yang berbasis di Jepang, inhibitor kinase (nama merek Romvimza), pada pasien dewasa dengan TGCT yang reseksi bedahnya berpotensi menyebabkan pembatasan fungsional yang memburuk atau morbiditas parah (2). Perawatan ini datang dalam bentuk oral, kapsul dan sebelumnya menerima penunjukan trek cepat dan tinjauan prioritas dari FDA.

Adapun Merck KGaA, berita persetujuan China tentang pimicotinib datang pada tumit pengumuman perusahaan Jerman pada Mei 2025 bahwa mereka akan bermitra dengan Peregrine Ventures yang berbasis di Israel, menjadi mitra strategis di salah satu kendaraan investasi Peregrine yang berdedikasi, inkubator insentif (3). Di bawah perjanjian ini, Merck akan mendapatkan paparan awal untuk peluang tertentu untuk dan pengembangan inovasi dari perusahaan startup sains farmasi dan ilmu kehidupan, membantu mendorong kesuksesan perusahaan di masa depan tersebut.

Referensi

1. Merck Kgaa. Pusat Evaluasi Obat China menerima Merck KGaA, Darmstadt, aplikasi Jerman untuk otorisasi pemasaran pimicotinib untuk pengobatan tumor sel raksasa tenosinovial. Siaran pers. 10 Juni 2025.
2. Ono Farmasi. US FDA memberikan persetujuan penuh romvimza deciphera (Vimseltinib) untuk pengobatan tumor sel raksasa tenosinovial simtomatik (TGCT). Siaran pers. 14 Februari 2025.
3. Merck Kgaa. Merck menjadi mitra strategis dalam inkubator insentif Peregrine Ventures. Siaran pers (diterima melalui email). 15 Mei 2025.

Orlando, Florida, AS – 8 Februari 2020: Markas Hesperos di Orlando, Florida, AS. Hesperos adalah perusahaan bioteknologi yang mengembangkan sistem manusia-on-chip. | Kredit Gambar: © jhvephoto – stock.adobe.com

Psilera, sebuah perusahaan bioteknologi dengan fokus pada pengembangan terapi untuk gangguan neurologis yang sulit diobati, dan Hesperos, seorang pemimpin industri dalam teknologi organ-on-a-chip, telah mengumumkan perjanjian strategis untuk tujuan mempercepat pengembangan praklinis dari senyawa utama Psilera yang menargetkan demensia frontotemporal (1).

Menargetkan kebutuhan yang tidak terpenuhi

Senyawa, yang dikenal sebagai PSIL-006, mengintegrasikan neuroplastogen generasi berikutnya, dan kemitraan dengan Hesperos akan memanfaatkan bahwa platform biologis canggih perusahaan untuk mengembangkan pengobatan yang ditargetkan untuk kebutuhan medis yang tidak terpenuhi yang berkaitan dengan demensia frontotemporal, gangguan neurologis progresif yang pilihan pengobatan saat ini terbatas (1).

“Kolaborasi kami dengan Hesperos merupakan langkah maju yang signifikan dalam misi kami untuk mengembangkan perawatan baru untuk penyakit neurodegeneratif,” kata Chris Witowski, co-founder dan CEO Psilera, dalam siaran pers (1). “Memanfaatkan platform mutakhir mereka memungkinkan kita untuk mendapatkan wawasan yang lebih dalam tentang mekanisme aksi PSIL-006 saat kita mendekati uji coba manusia pertama.”

Platform Hesperos, yang mengintegrasikan sel induk pluripoten yang diturunkan yang diturunkan pasien ke dalam sistem multi-organ yang saling berhubungan, telah diakui karena kemampuannya untuk mereplikasi respons fisiologis manusia, menurut Hesperos, dan telah berhasil mendukung beberapa obat baru yang diselidiki oleh FDA dan aplikasi penunjukan obat Orphan (1).

“Kami sangat senang dapat bermitra dengan Psilera saat mereka memajukan neuroplastogen generasi berikutnya untuk berpotensi mengobati berbagai penyakit yang sulit diobati,” kata James Hickman, PhD, co-founder dan kepala ilmuwan di Hesperos, dalam siaran pers (1). “Platform kami menawarkan peluang unik untuk menilai efek senyawa pada jaringan saraf yang berasal dari pasien dengan neurodegenerasi, berpotensi mempercepat pengembangan terapi yang sangat dibutuhkan yang menggunakan pembacaan fungsional yang relevan secara klinis.”

Prevalensi organ-on-a-chip

Teknologi organ-on-a-chip berada di pusat kemitraan lain, diumumkan pada April 2025, antara penyedia CN Bio dan perusahaan R&D yang berbasis di China Pharmaron (2). Di bawah perjanjian itu, Pharmaron ditugaskan untuk memvalidasi teknologi fisiomimix CN Bio di seluruh aplikasi yang ada, sambil mengintegrasikan teknologi organ-on-a-chip ke dalam platform R&D-nya. Juga dalam kesepakatan itu, para mitra sepakat untuk mengeksplorasi aplikasi baru yang potensial yang akan memenuhi kebutuhan yang tidak terpenuhi dalam penemuan dan pengembangan obat (3).

Juga pada bulan April 2025, organ-on-a-chip disebutkan sebagai salah satu model lab berbasis manusia bahwa FDA akan bergeser ke, khususnya sistem yang meniru jantung dan hati, dalam tujuannya untuk mengurangi dan akhirnya menggantikan pengujian hewan dalam evaluasi keamanan antibodi monoklonal (4).

“Untuk pasien, ini berarti pipa yang lebih efisien untuk perawatan baru,” kata Komisaris FDA Marty Makary, PhD, pada saat itu (4). “Ini juga berarti tambahan keselamatan, karena sistem uji berbasis manusia dapat lebih memprediksi hasil dunia nyata. Untuk kesejahteraan hewan, itu merupakan langkah besar menuju mengakhiri penggunaan hewan laboratorium dalam pengujian narkoba. Ribuan hewan, termasuk anjing dan primata, pada akhirnya dapat dihindarkan setiap tahun karena metode baru ini berakar.”

Dalam siaran pers yang mengumumkan perjanjian antara Hesperos dan Psilera, penyesuaian kebijakan oleh FDA disebut sebagai sarana untuk mempromosikan manfaat organ-on-a-chip-untuk tidak hanya mengurangi ketergantungan pada pengujian hewan, tetapi juga memungkinkan evaluasi yang tepat dari kemanjuran obat dan keamanan yang berpotensi mempercepat data yang siap dengan klinik (1).

Referensi

1. Hesperos. Psilera berkolaborasi dengan pemimpin pengembangan obat Hesperos untuk memajukan pemodelan praklinis PSIL-006 untuk demensia frontotemporal. Siaran pers. 9 Juni 2025.
2. CN Bio. CN Bio dan Pharmaron membangun kemitraan strategis jangka panjang untuk mengembangkan teknologi OOC pada platform R&D global. Siaran pers. 24 April 2025.
3. Mirasol, F. CN Bio dan Mitra Pharmaron untuk mengembangkan teknologi OOC untuk R&D global. Biopharminternational.com26 April 2025.
4. FDA. FDA mengumumkan rencana untuk menghapus persyaratan pengujian hewan untuk antibodi monoklonal dan obat -obatan lainnya. Siaran pers. 10 April 2025.