Blog

Tutup piring media di tangan teknisi medis yang bekerja pada kultur bakteri dan resistensi obat patogen di laboratorium. | Kredit Gambar: © Analisis121980 – Stock.adobe.com

Prokaryotics yang berbasis di Union, NJ telah menandatangani perjanjian lisensi dengan perusahaan Finlandia Northern Antibiotics yang akan memberikan hak global prokariotik untuk mengembangkan, memproduksi, dan mengkomersialkan perlakuan yang saat ini dikenal sebagai NAB741, sebelumnya SPR741 (1). NAB741 adalah polimissin non-bioaktif yang bertindak sebagai potensium antibiotik gram negatif, yang dirancang untuk meningkatkan permeabilitas membran luar bakteri gram negatif-karenanya membuat bakteri tersebut lebih rentan terhadap antibiotik lain.

Perjanjian tersebut dicapai pada 4 Juni 2025, tetapi prokariotik mempublikasikan pengumuman pada 26 Juni (1).

Opsi yang menjanjikan

“Kami sangat senang bekerja dengan antibiotik utara dan menambahkan NAB741 ke portofolio antibiotik kelas satu yang dikembangkan oleh prokariotik,” Terry Roemer, PhD, pendiri dan Kepala Pejabat Ilmiah Prokaryotic, mengatakan dalam siaran pers (1). “NAB741 menunjukkan aktivitas luar biasa dalam meningkatkan kemanjuran, memperluas spektrum, dan mengurangi resistensi spontan dengan masing-masing kelas timbal antibiotik baru yang secara mekanis. Kami percaya bahwa menggabungkan NAB741 dengan agen-agen ini menawarkan strategi yang kuat dan berisiko untuk mengembangkan agen kombinasi dosis tetap yang efektif dalam mengobati bakteri yang resisten dengan resisten yang ada.

Prokaryotic didirikan di Merck & Co. (dikenal sebagai MSD di luar Amerika Serikat dan Kanada) di luar lisensi aset antibiotik yang sedang dikembangkan untuk pengobatan infeksi resisten antimikroba (AMR) yang mengancam jiwa (1). AMR dianggap sebagai ancaman mendesak bagi kesehatan masyarakat dan telah diproyeksikan untuk berkontribusi pada 39 juta kematian di seluruh dunia pada tahun 2050; Pada tahun 2021 saja, menurut Abbvie, diperkirakan 1,14 juta kematian disebabkan oleh bakteri AMR (2). Organisasi Kesehatan Dunia memproyeksikan bahwa dampak resistensi obat antibiotik terhadap kesehatan manusia dan biaya ekonomi pada akhirnya akan menyaingi pemanasan global, dan dalam dua hingga tiga dekade berikutnya, mungkin ada “era pra-antibiotik” di mana antibiotik yang ada akan menjadi sangat tidak efektif dalam mengobati penyakit serius atau mengancam jiwa (1).

Menghormati warisan

NAB741 dikembangkan oleh Martti Vaara, MD, PhD, pendiri Antibiotik Utara, yang meninggal pada tahun 2021 pada usia 68 (1,3).

“Martti selalu percaya bahwa NAB741 adalah potensiator yang kuat dengan kepentingan klinis,” kata saudaranya, Timo Vaara, dalam rilisnya (1,3). Nilai sebenarnya tidak dengan sendirinya, tetapi dalam keunikan antibiotik mitranya. Prokaryotics sedang mengerjakan tidak kurang dari tiga novel dan mengesankan kelas-kelas utama antibiotik, penentuan yang sempurna. Martti juga selalu menekankan bahwa ini bukan hanya tentang molekul, tetapi juga tentang orang-orang yang dikombinasikan dengan molekul, dengan molekul, dengan molekul, dengan molekul. telah berkembang menjadi persahabatan yang merupakan prasyarat dari kemajuan asli apa pun. ”

Dampak bakteri gram-negatif

Infeksi intra-abdominal yang rumit (CIAI) adalah salah satu kategori penyakit dapat disebabkan oleh bakteri gram negatif, dan pada bulan Februari 2025, FDA disetujui emblaveo (Aztreonam dan Avibactam) dengan kombinasi yang tidak ada dalam dosis tetap, monobaktamase, monobaktamase yang tidak ada di negara bagian, monobaktamase. Metronidazole pada orang dewasa dengan pilihan terbatas atau tidak ada lain untuk mengobati CIAI (2).

Dalam siaran pers pada waktu itu, Abbvie mengidentifikasi mikroorganisme gram negatif Mereka memamerkan dingin, Klebsiella pneumoniae, Klebsiella Oxytoca, Kompleks Enterobacter cloacae, Kompleks Citrobacter freundiiDan Serratia Marcescens Sebagai penyebab potensial CIAI, dengan mengatakan bahwa infeksi seperti itu adalah “di antara yang paling menantang” untuk diobati oleh para profesional medis karena AMR mereka yang tinggi (2).

Referensi

1. Prokaryotic. Prokaryotics mengumumkan perjanjian lisensi dengan antibiotik utara untuk potensi antibiotik gram-negatif baru. Siaran pers. 26 Juni 2025.
2. Abbvie. US FDA menyetujui Emblaveo (Aztreonam dan Avibactam) untuk pengobatan orang dewasa dengan infeksi intra-abdominal yang rumit dengan pilihan pengobatan yang terbatas atau tidak ada. Siaran pers. 7 Februari 2025.
3. Antibiotik Utara. Profesor Martti Vaara, MD, PhD, 29 Maret 1953 – 25 Agustus 2021. Northernantibiotics.com25 Agustus 2021 (diakses 26 Juni 2025).

Komunikasi antara pabrik manufaktur dan toko ritel. | Kredit Gambar: © Cagkan – © Cagkan – Stock.adobe.com

Pada 24 Juni 2025, Cambridge Healthcare Innovations (CHI), sebuah teknologi inhaler yang sedang berkembang, mengumumkan bahwa mesin inhaler bubuk kering (DPI), quattrii, adalah yang pertama dari jenisnya untuk memberikan volume besar molekul biologis dan RNA utusan dalam satu inhalasi tunggal (1). DPI akan tersedia untuk digunakan oleh perusahaan farmasi pada kuartal keempat 2025.

Dirancang untuk memberikan obat -obatan untuk mengobati penyakit yang berdampak pada paru -paru dan saluran udara dan kondisi sistemik yang pengirimannya ke paru -paru mungkin lebih disukai, quattrii memberikan setidaknya 70% obat dalam satu inhalasi, menurut Chi (1). Sebagai perbandingan, inhaler yang ada biasanya menghasilkan antara 10% dan 50% obat ke paru -paru. Obat ini biasanya merupakan sebagian kecil dari formulasi dalam DPI, dengan sisa bahan termasuk hal -hal seperti laktosa untuk membuat obat mudah ditangani dan diisi. Namun, menurut Chi, bubuk ekstra dapat mendarat di mulut dan tenggorokan pasien, yang mungkin tidak menyenangkan.

Quattrii memisahkan bahan aktif dari laktosa dan mempertahankan fraksi laktosa di dalam lepuh, yang dihasilkan lebih sedikit bubuk total yang dihirup oleh pasien dan bahan yang lebih aktif dikirim ke paru -paru dalam satu inhalasi (1). Mesin DPI mendukung muatan antara 30 mg dan 100 mg dan dirancang di sekitar kemasan primer blister, yang dapat menguntungkan biologis yang peka terhadap kelembaban.

“Potensi besar”

Menurut Chi, desain unik ini memungkinkan DPI digunakan untuk memberikan terapi kanker paru -paru baru (1). Mesin DPI CHI akan memungkinkan pasien yang memenuhi syarat untuk menghirup perawatan mereka secara langsung ke paru -paru. Manfaat dari teknologi inhalasi ini – di tempat kemoterapi intravena tradisional dan/atau imunoterapi – adalah pengurangan jumlah yang harus diterima pasien, daripada beberapa tahun yang diperlukan, dan tidak ada dampaknya pada saat ini, dan tidak ada dampaknya pada saat ini, dan tidak ada dampaknya pada saat ini, dan tidak ada dampaknya pada saat ini, dan tidak ada dampaknya dari pada pasien dan nonga. dinyatakan dalam siaran pers (1). Konsistensi dosis yang disampaikan biasanya dicapai pada tingkat yang melebihi persyaratan peraturan saat ini dari +/- 25% dari klaim label. Oleh karena itu, terapi baru mungkin memiliki peluang yang lebih baik untuk melewati uji klinis.

“Ada upaya penelitian di seluruh dunia yang cukup besar yang masuk ke dalam biologik yang dihirup baru dan molekul besar lainnya; namun, teknologi inhaler yang ada tidak dirancang untuk memenuhi tantangan memberikan obat -obatan blockbuster potensial ini kepada pasien,” Jenny Lam, associate professor farmasi di UCL dan ahli biologi yang menghirup, mengatakan dalam siaran pers (1). “Chi's Quattrii DPI benar -benar unik dan menawarkan potensi besar bagi mereka yang mengembangkan berbagai macam obat yang dapat menyelamatkan nyawa jutaan orang.”

“Rute pengiriman pernapasan menawarkan begitu banyak keuntungan bagi pasien,” Omar Usmani, profesor kedokteran pernapasan dan direktur klinis uji coba pernapasan di Imperial College Respiratory Research Unit, dalam rilis (1). “Beberapa molekul berpotensi rendah baru yang sedang dikembangkan akan membutuhkan teknologi inhaler yang lebih tepat, lebih efektif, dan mampu memberikan dosis yang lebih tinggi. Saya senang dengan platform inhaler quattrii Chi karena ia membahas masalah ini dan membantu membuka masa depan pengobatan pernapasan.”

“Obat -obatan yang ternoda dapat menawarkan begitu banyak potensi, tetapi terlalu lama kurangnya inovasi dalam teknologi inhaler telah menjadi faktor yang sangat terbatas,” kata CEO dan pendiri Chi, David Harris, dalam rilisnya. “Mereka tidak mampu menawarkan perlindungan kelembaban yang cukup, atau memberikan jumlah obat yang dibutuhkan pasien dalam sekali jalan, terlepas dari sejumlah besar kapasitas paru -paru dan inhalasi. Ada cara yang lebih baik – dan dengan menciptakan inhaler dari bawah ke atas, yang dirancang untuk memanfaatkan energi inhalasi yang lebih besar.

Perjanjian Komersialisasi dengan Aptar Pharma

Pada bulan November 2024, CHI menandatangani perjanjian dengan Aptar Pharma untuk mengkomersialkan platform DPI Quattrii (2). Sebagai bagian dari perjanjian, Aptar akan memberikan dukungan dan berfungsi sebagai titik kontak utama bagi pelanggan.

“Tim CHI membawa pengetahuan, pengalaman, dan inovasi yang mendalam ke lanskap inhaler bubuk kering,” Howard Burnett, wakil presiden, kategori paru global, Aptar Pharma, dinyatakan dalam siaran pers November (2). “Aptar Pharma sangat senang menawarkan teknologi quattrii dalam kemitraan dengan keahlian Chi. Hal ini memungkinkan kami untuk memberikan dukungan penuh dari portofolio layanan kami hingga semua pengembang obat, dari pengembangan formulasi hingga orientasi pasien.”

Referensi

1. Inovasi Kesehatan Cambridge. Pertama -tama inhaler jenisnya untuk kondisi di luar asma dan COPD untuk membentuk kembali pengiriman obat pernapasan. Siaran pers. 24 Juni 2025.
2. Aptar Pharma. Aptar Pharma menandatangani perjanjian eksklusif dengan Cambridge Healthcare Innovations untuk mengkomersilkan platform inhaler bubuk kering Quattrii. Siaran pers. 7 November 2024.

The mRNA or messenger Ribonucleic Acid white text for medical or outbreak concept 3d rendering | Image Credit: ©niphon – adobe.stock.com

During the past decade, messenger RNA (mRNA)-based therapeutics have shown great promise in immunotherapy (e.g., cancer and vaccines), and non-immunogenic applications (e.g., protein replacement/supplementation therapy, regenerative medicine therapy, and genetic editing) (1). Several types of mRNA-based vaccines have emerged, namely non-replicating linear mRNAs (NRM), self-amplifying mRNAs (saRNAs), and circular mRNAs (circRNAs). Each mRNA type offers advantages and disadvantages (Table I) (2).

Table I. Types of messenger RNA (mRNA)-based vaccines. LNP is lipid nanoparticle.

mRNA-based vaccines

Technological advances in the design and delivery of mRNA have catalysed the rapid development of mRNA COVID-19 vaccines by Pfizer-BioNTech and Moderna Therapeutics (3–4). Now, mRNA vaccines can be quickly created against different antigenic targets by changing the mRNA sequence, and companies are looking beyond COVID-19 at other infectious diseases, including Epstein-Barr virus, influenza, and Zika (Table II). In May 2024, the US Food and Drug Administration (FDA) approved Moderna’s next-generation base-modified mRNA-lipid nanoparticle (LNP) respiratory syncytial virus (RSV) vaccine mRESVIA (mRNA-1345) in adults aged 60 years and older with lower respiratory tract disease (5).

Table II. Immunogenic messenger RNA (mRNA) vaccines and therapies in development.

In addition, manufacturers have begun to evaluate next-generation vaccine modalities in cancer (6). Although therapeutic mRNA-based cancer vaccines have yet to be approved, encouraging results have been reported by CureVac with CVGBM, its LNP-SAM mRNA vaccine CV0905010 in Phase I for glioblastoma (7). Some companies are combining mRNA vaccines with programmed cell death protein 1 (PD-1) inhibitors to activate the immune system and elicit tumour-specific T-cell responses. These include BioNTech/Regeneron with BNT111 plus Libtayo (cemiplimab) for patients with melanoma and Merck & Co./Moderna with LNP-delivered mRNA-4157/V940 in combination with Keytruda (pembrolizumab) also for melanoma (8–9).

mRNA-based therapies

Historically, production costs for mRNA therapies have been high, stability has been poor, and products have been associated with high immunogenicity. However, new strategies in mRNA modification, purification, and sequence design have led to the development of next-generation mRNA-based therapies (Table III). In 2018, following decades of research and development, the first RNA-based therapy, Onpattro (patisiran), from Alnylam Pharmaceuticals reached the market (10). The LNP-encapsulated small interfering RNA (siRNA) was approved by FDA for the treatment of hereditary transthyretin amyloidosis (ATTR), and this opened the door for mRNA-based drugs in many applications. Numerous mRNA technologies are currently under evaluation at various stages of drug development, including Intellia Therapeutics NTLA-2001, an in vivo gene-editing clustered regularly interspaced short palindromic repeats (CRISPR) agent and associated Cas9 endonuclease (CRISPR-Cas9) therapy that uses an mRNA-LNP system to inactivate the TTR gene to treat ATTR amyloidosis (11).

Table III. Non-immunogenic mRNA therapies in development.

European biotech is leading the field in mRNA technologies

Several European biotech companies are leading the field in mRNA technology, including BioNTech, CureVac, eTheRNA, and Ethris. These companies compete with innovative biotech companies in the United States, such as ADARx Pharmaceuticals, Dicerna Pharmaceuticals, Greenlight Biosciences, Orna Therapeutics, Regulus Therapeutics, and Sirnaomics, as well as Abogen Biosciences and Stemirna Therapeutics in Asia.

BioNTech. German biotech, BioNTech, is developing next-generation personalised therapies, focusing on oncology, cerebral diseases, and COVID-19 vaccines. It co-developed Comirnaty, the COVID-19 vaccine in partnership with Pfizer, and is gearing up for the commercial launch of its variant-adapted COVID-19 vaccine for the 2025/2026 season, pending regulatory approval. It is also developing BNT165e, an RNA-based vaccine for the prevention of P. falciparum malaria. However, FDA has placed the Phase I/II trial on hold, and BioNTech is taking actions to address FDA’s requests and will work with the agency to assess the next steps.

In oncology, the company is leveraging its proprietary cancer vaccine platforms FixVac and iNeST to tailor treatment, and its RiboMab, RiboCytokine, and intratumoural immunotherapy platforms to target tumours directly. It is currently developing multivalent mRNA cancer Immunotherapeutics, which include BNT111 (Phase II, advanced melanoma), BNT113 (Phase II, metastatic head and neck cancer), BNT116 (Phase II metastatic NSCLC), BNT142 (Phase I/II, multiple solid tumours), and combination therapies, such as mRNA-based cancer immunotherapies for the early, adjuvant setting, and an anti-PDL1/ vascular endothelial growth factor A (VEGF-A) bispecific antibody candidate BNT327/PM8002 for the treatment of advanced solid tumours.

The company is developing modified RNA that includes methyl-pseudouridine modifications, nucleoside modifications, saRNAs, and trans-amplifying mRNA, with an improved immunogenetic profile. It is also developing novel delivery formulations to improve the targeted delivery of mRNA; these include lipoplex, LNPs, and polyplexes (12).

BioNTech has collaborations with Bayer, Genentech, Genevant, Fosun Pharma, Pfizer, and Regeneron. In February 2025, BioNTech completed the acquisition of Biotheus to obtain full global rights to BNT327 and all other pipeline candidates for US$800 million, plus additional performance-based payments of up to US$150 million (12). It signed a $1.5 billion strategic partnership in June 2025 with Bristol Myers Squibb to co-develop and co-commercialize next-generation bispecific antibody BNT327 targeted to PDL1 and VEGF-A for multiple solid tumours (13).

CureVac. German biopharmaceutical company CureVac N.V. was founded in 2000 and specialises in the development of mRNA-based vaccines and therapeutics. CureVac leverages its proprietary mRNA technology, with advanced omics and computational tools, to design and develop off-the-shelf and personalised precision immunotherapies to treat cancer (14). The company has been issued more than 1000 patents and is currently involved in patent litigation with BioNTech regarding the application of poly-A tail technology in mRNA constructs (15). In the US, seven patents are being assessed, and the trial is expected to start in September 2025.

CureVac has a broad product portfolio, which includes CVGBM, an off-the-shelf precision immunotherapy in Phase I for glioblastoma, and CVHNLC, a multiepitope mRNA-based precision immunotherapy in Phase I for squamous non-small cell lung cancer. It is also developing prophylactic vaccines for urinary tract infections and influenza/COVID-19, the latter being co-developed by GlaxoSmithKline (14).

The company has established collaborations with myNEO Therapeutics and MD Anderson Cancer Center in the oncology field, CRISPR Therapeutics on the development of gene-based medicines, and Acuitas Therapeutics to develop novel LNP delivery systems and LNP-formulated mRNA candidates. In February 2023, CureVac closed a US$250 million public offering and has a strong cash position to continue the development of its promising pipeline (14, 16).

eTheRNA. Belgium-based eTheRNA was founded in 2013 and developed mRNA and LNP technologies. In 2022, the company raised €39 million in a series B round that included the participation of Chien and Dekkers, co-founders of Dropshot Therapeutics. The company’s lead programme is a triple combination mRNA cancer vaccine that targets cytokines IL-21 and IL-7 and the membrane-bound co-stimulator 4-1BBL, which has shown promising results in triple-negative breast cancer (17). The LNPs provide targeted delivery of the mRNA directly to tumours, resulting in strong immune activation, tumour elimination, and durable immunological responses.

In January 2025, eTheRNA established a collaboration with Dropshot Therapeutics to develop RNA-based therapeutics for multiple new drug candidates across several indications in cardiac and renal diseases. The company will receive up to US$950 million, which includes an upfront payment plus milestone payments and tiered royalties following product launch (18). eTheRNA is working with Hasselt University on autoimmune mRNA therapeutics and Almirall on a multi-target alliance in medical dermatology (19–20).

Ethris. Ethris GmbH was founded in Germany in 2009 and is a clinical-stage biotechnology company developing next-generation RNA therapeutics and vaccines based on non-immunogenic messenger RNA (SNIM RNA) and lipidoid nanoparticle (SNaPL). Its lead candidate, ETH47, is a broad-spectrum antiviral with a virus and mutation-independent mechanism, encoding interferon lambda. The product uses the SNaPL technology for inhalation or intranasal delivery and can be combined with existing antivirals to improve clinical outcomes in respiratory diseases such as uncontrolled asthma. In May 2025, the company was awarded a €10 million EU4Health Grant to support clinical development and expand antiviral applications of ETH47 and US$5 million from Coalition for Epidemic Preparedness Innovations (CEPI) and US$5 million from the Gates Foundation to develop its next-generation RNA therapeutics and vaccines (21–23). Etheris has collaborations with Lonza to develop spray-dried mRNA vaccines for respiratory diseases and HEQET Therapeutics to develop RNA-based therapeutics for heart attack and heart failure (24-25).

The future of mRNA vaccines and therapies

The global mRNA therapeutics and vaccines market is estimated at US$64.5 billion in 2024 and is forcasted to reach US$71.7 billion by 2034, exhibiting a compound average growth rate of 1.2% during 2025–2034 (26). The market will be driven by the rising incidence of chronic diseases and increasing awareness of the widespread potential of mRNA technology, the emergence of next-generation immunotherapy and non-immunotherapy drugs, and vaccines. Leading pharma and biotech companies, such as AstraZeneca, Daiichi Sankyo, GlaxoSmithKline, Moderna, Pfizer, Sangamo Therapeutics, and Sanofi, have made significant investments in this field, and numerous mRNA therapies and vaccines have entered clinical development (27).

To date, mRNA-based products have demonstrated great potential in combating a broad range of diseases either as monotherapies or in combination with approved agents. mRNA technology is constantly evolving, and the next-generation circRNA and saRNAs are likely to supersede mRNA linear formats in vaccine development due to increased immunogenicity and durability. However, the successful implementation of these next-generation products will rely on the development of targeted delivery vehicles and may also require additional modification to the mRNA molecule to improve safety and efficacy.

References

1. Shi, Y.; Shi, M.; Wang, Y. et al. Progress and Prospects of mRNA-based Drugs in Pre-clinical and Clinical Applications. Signal Transduction Targeted Therapy 2024 9, 322.
2. Lu, R.M.; Hsu, H.E.; Perez, S.J.L.P. et al. Current Landscape of mRNA Technologies and Delivery Systems for New Modality Therapeutics. Journal of Biomedical Science 3, 2024 1, 89.
3. Mullard, A. Pfizer’s COVID-19 Vaccine Secures First Full FDA Approval. Nature Reviews Drug Discovery 2021 20, 728.
4. Moderna. Moderna Receives Full U.S. FDA Approval for COVID-19 Vaccine Spikevax. News Release. 31 Jan. 2022
5. Mullard, A. FDA Approves mRNA-based RSV Vaccine. Nature Reviews Drug Discovery 2024 23, 487, 2024.
6. Dolgin, E. Personalized Cancer Vaccines Pass First Major Clinical Test. Nature Reviews Drug Discovery 2023 22, 607-609.
7. CureVac. CureVac’s CVGBM Cancer Vaccine Induces Promising Immune Responses in Phase 1 Study in Glioblastoma Presented at the ESMO 2024 Congress. News Release. 13 Sept. 2024.
8. Cancer Network. BNT111/Cemiplimab Combo Significantly Improves ORR in Unresectable Melanoma. 30 July 2024.
9. Moderna. Moderna & Merck Announce 3-Year Data For mRNA-4157 (V940) in Combination With KEYTRUDA(R) (pembrolizumab) Demonstrated Sustained Improvement in Recurrence-Free Survival & Distant Metastasis-Free Survival Versus KEYTRUDA in Patients With High-Risk Stage III/IV Melanoma Following Complete Resection. News Release. 3 June 2024.
10. Alnylam. Alnylam Pharmaceuticals Press Release | Aug 10, 2018 | Alnylam Announces First-Ever FDA Approval of an RNAi Therapeutic, ONPATTRO™ (patisiran) for the Treatment of Hereditary Transthyretin-Mediated Amyloidosis in Adults. News Release. 10 Aug. 2018.
11. Intellia Therapeutics. Intellia Therapeutics Announces First Patient Dosed in the Phase 3 MAGNITUDE Study of NTLA-2001 as a Single-Dose CRISPR-Based Treatment for Transthyretin Amyloidosis with Cardiomyopathy. News Release. 18 Mar. 2024.
12. BioNTech. BioNTech Announces First Quarter 2025 Financial Results and Corporate Update | BioNTech. News Release. 5 May 2025.
13. BioNTech. BioNTech and Bristol Myers Squibb Announce Global Strategic Partnership to Co-Develop and Co-Commercialize Next-generation Bispecific Antibody Candidate BNT327 Broadly for Multiple Solid Tumor Types. News Release. 2 June 2025.
14. CureVac. CureVac Announces Financial Results for the Fourth Quarter and Full-Year 2024 and Provides Business Update.News Release. 10 Apr. 2025
15. CureVac. CureVac Receives Additional Positive Validity Decision from European Patent Office in Ongoing Litigation Against BioNTech SE. News Release. 15 May 2025.
16. CureVac. CureVac Announces Closing of $250 million Follow-on Public Offering of Common Shares. News Release. 10 Feb. 2023
17. Etherna. The Discovery of mRNA Therapy that Eradicates Tumours in Preclinical Trials. News Release. 10 Dec. 2024.
18. Etherna. Strategic Multi-target Collaboration with Dropshot Therapeutics. News Release. 9 Jan 2025.
19. Etherna. Etherna and Hasselt University Announce Autoimmune mRNA Therapeutics Research Collaboration. News Release. 21 May 2024.
20. Etherna. Almirall and Etherna Enter into a Multi-target Alliance to Develop mRNA-based Therapies in Medical Dermatology., News Release 12 Dec. 2023.
21. Ethris. €10M EU4Health Grant for ETH47. News Release. 6 May 2025.
22. Ethris. $5M CEPI Grant for Spray-dried Mucosal Vaccines. News Release 11 Feb. 2025.
23. Ethris. $5M ETH47 Funding. News Release. 18 June 2024.
24. Ethris. €10M EU4Health Grant for ETH47. News Release. 6 May 2025.
25. Ethris. Heqet Collaboration. News Release. 13 Nov. 2023.
26. Expert Market Research mRNA Vaccines and Therapeutics Market Report and Forecast 2025-2034. 2 Jan. 2025.
27. EMR. Top 8 mRNA Vaccines and Therapeutics Companies. 2025.

About the author

Cheryl Barton, PhD, is founder and director of PharmaVision, Pharmavision.co.uk.

Tanda Teks Menampilkan Berita Industri. Teks foto bisnis menyampaikan berita kepada masyarakat umum atau target publik | Kredit Gambar: © Artur – © Artur – Stock.adobe.com

Komite Badan Obat Eropa untuk Produk Obat untuk Penggunaan Manusia (CHMP) merekomendasikan 13 obat untuk otorisasi pemasaran pada pertemuan 16-19 Juni (1). Di antara obat -obatan resmi adalah enam biosimilar dan dua obat generik. Persetujuan ini membawa total obat -obatan yang disetujui untuk otorisasi pada tahun 2025 sejauh ini hingga 56.

Austedo (deutetrabenazine) diberikan otorisasi pemasaran untuk perawatan orang dewasa dengan dyskinesia tardive sedang hingga berat. Pasien dengan tardive dyskinesia mengalami gerakan paksa abnormal yang dihasilkan dari paparan kronis atau episodik terhadap antagonis reseptor dopamin.

Pendapat positif diberikan kepada Imreplys (Sargramostim) untuk pengobatan sindrom radiasi akut hematopoietik, ketika sumsum tulang tidak menghasilkan cukup sel darah, yang menyebabkan infeksi dan pendarahan, setelah terpapar radiasi. Otorisasi diberikan dalam keadaan luar biasa, karena kelangkaan kondisi dan kurangnya data komprehensif (2).

Obat yatim, Ogsiveo (nirogacestat), disetujui untuk pengobatan orang dewasa dengan kemajuan tumor desmoid. Ini adalah tumor jaringan lunak yang terbentuk di jaringan berserat di daerah -daerah seperti perut, lengan, dan kaki, tetapi tidak menyebar ke lokasi lain.

Zemcelpro (sel -sel umbilikal dorocubicel/yang tidak perlu diperluas) diberikan otorisasi pemasaran bersyarat untuk pengobatan orang dewasa dengan keganasan hematologis (kanker sel darah). Zemcelpro digunakan untuk mengobati pasien yang membutuhkan transplantasi sel induk hematopoietik alogenik setelah kemoterapi atau radioterapi ketika tidak ada jenis sel donor yang sesuai yang tersedia.

EMA juga memberikan otorisasi pemasaran bersyarat untuk rezdiffra (resmetirom) untuk mengobati orang dewasa dengan steatohepatitis terkait disfungsi metabolik nonkirotik. Tumbuk adalah suatu kondisi di mana sel -sel lemak menumpuk di hati dan menyebabkan peradangan kronis. Saat ini, tidak ada perawatan resmi untuk steatohepatitis terkait disfungsi metabolik di Uni Eropa.

Enam biosimilar berikut diberi pendapat positif pada pertemuan Juni:

• Perawatan untuk pengobatan degenerasi makula dan gangguan penglihatan yang berhubungan dengan usia: mynzepli (aflibercept), dan duplikatnya Afiveg (Aflibercept), Vgenfli (Aflibercept), dan duplikat Eiyzey (Aflibercept)
• USYMRO (Ustekinumab) Untuk pengobatan psoriasis plak, artritis psoriatik, dan penyakit Crohn
• Vivlipeg (Pegfilgrastim) untuk mengurangi durasi neutropenia dan kejadian neutropenia demam setelah kemoterapi sitotoksik.

Dua obat generik juga disetujui. Emtricitabine/rilpivirine/Tenofovir alafenamide viatris (emtricitabine/rilpivirine/Tenofovir alafenamide) disetujui untuk mengobati orang dewasa dan remaja dengan pulkas nintedanib yang disetujui oleh HIV dengan kawan -kawan. Fenotip progresif, dan sklerosis sistemik yang terkait dengan penyakit paru interstitial.

CHMP juga memperluas indikasi untuk Benlysta, Cabometyx, Darzalex, Imbruvica, Nubeqa, dan Sarclisa. Indikasi untuk penggunaan cincin vagina dapivirine 25 mg (dapivirine) di luar UE dan oleh wanita berusia 16 tahun juga diperpanjang.

Selain itu, pada pertemuan tersebut, CHMP mengumumkan bahwa ia sedang memeriksa kembali pendapat negatifnya tentang Atropine Sulfate FGK (atropin), obat yang dimaksudkan untuk memperlambat perkembangan miopia pada anak -anak berusia 6 hingga 10 tahun dengan refraksi ekivalen bola dalam kisaran -0,50 hingga 6.00 Peri. Ini juga memeriksa kembali pendapat negatifnya tentang obat penyakit Alzheimer, Kisunla (Donanemab).

Referensi

1. EMA. Sorotan pertemuan dari Komite Produk Obat untuk Penggunaan Manusia (CHMP) 16–19 Juni 2025. Siaran Pers. 20 Juni 2025.

2. EMA. Keadaan luar biasa. Ema.europa.eu (diakses 23 Juni 2025). https://www.ema.europa.eu/en/glossary-terms/exceptional-circumstances

Komunikasi antara pabrik manufaktur dan toko ritel. | Kredit Gambar: © Cagkan – © Cagkan – Stock.adobe.com

BASF mengumumkan pada 17 Juni 2025 bahwa mereka telah membuka fasilitas praktik manufaktur (GMP) yang baik di Wyandotte, Mich. Sebagai bagian dari komitmen perusahaan untuk menyediakan pasokan bahan bioprosis yang andal dan eksipen ke industri biofara dan farmasi. Fasilitas ini memperluas jaringan situs GMP BASF yang ada. Solusi BASF Pharma adalah produsen eksipien dan API.

Fasilitas baru ini akan menampilkan kemasan cleanroom canggih dan kemampuan pengujian analitik sensitivitas tinggi. Ini akan memungkinkan perusahaan untuk menyesuaikan kimia untuk pengembangan produk dan memberikan parameter yang lebih terkontrol di luar batas kompendial dan sistem kontrol yang divalidasi, menurut siaran pers (1).

“Pusat Solusi GMP baru kami mencontohkan dedikasi BASF untuk memahami dan menangani kebutuhan pelanggan kami yang berkembang baik di industri biofarma dan farmasi,” Marion Kuhn, wakil presiden manajemen bisnis, Solusi Farmasi BASF, dalam siaran pers. “Fasilitas canggih ini akan memainkan peran mendasar dalam memungkinkan kami untuk berkolaborasi erat dengan pelanggan kami di seluruh dunia tentang pengembangan produk dan manufaktur GMP dengan cara yang unik bagi industri, semakin memperkuat posisi kami sebagai inovator di sektor farmasi.”

“Pusat Solusi GMP baru Wyandotte adalah contoh utama komitmen BASF terhadap keunggulan inovatif,” tambah Benjamin Knudsen, wakil presiden penelitian Amerika Utara di BASF Corporation. “Ekspansi ini tidak hanya menampilkan dedikasi kami untuk mengembangkan solusi khusus, tetapi juga menyoroti kemampuan kami untuk beradaptasi dan berinovasi dalam menanggapi kebutuhan pelanggan kami. Bersama -sama, kami membuka jalan bagi solusi inovatif baru.”

Kualitas bahan farmasi sangat penting untuk memastikan rantai pasokan obat yang kuat dan aman. API berkualitas buruk yang tidak memenuhi standar dapat mengacaukan formulasi obat, menciptakan masalah kontrol kualitas dan tindakan peraturan yang mengakibatkan penarikan obat (2).

“Dari perspektif rantai pasokan, API berkualitas buruk meningkatkan kemungkinan gangguan produksi, yang mengganggu pasokan ke pasar,” Qixuan Lu, wakil presiden kimia proses di Bioduro, mengatakan dalam sebuah wawancara tentang kualitas API dengan Teknologi Farmasi® (2). “Karena API berkualitas buruk, langkah-langkah kontrol kualitas tambahan menjadi perlu, menaikkan biaya dan mengurangi margin laba. Jika masalah seperti itu muncul berulang kali, mereka dapat membahayakan reputasi perusahaan dan merusak kepercayaan pasar terhadap produknya. Di luar kemunduran komersial ini, produsen juga menghadapi risiko hukum dan peraturan yang besar.

Di sebuah Pencernaan Narkoba Wawancara video, para ahli membahas tren utama yang berdampak pada API dan eksipien molekul kecil, pentingnya ketahanan rantai pasokan, cara-cara di mana pendekatan manufaktur canggih dapat membuktikan manfaat, dan rintangan potensial yang dihadapi perusahaan yang ingin mengamankan API molekul kecil mereka dan rantai pasokan eksipien (3).

Mengunjungi Pharmtech.com Untuk lebih lanjut tentang API dan kualitas eksipien dan manufaktur.

Referensi

1. BASF. BASF memperkuat komitmennya terhadap industri biofarma dan bahan -bahan farmasi melalui investasi baru di Amerika Utara. Siaran pers. 17 Juni 2025.
2. Haigney, S. Kualitas API yang buruk mengancam pasokan yang sehat. Teknologi Farmasi 2025 49 (4). https://www.pharmtech.com/view/poor-api-quality-reatens-a-healthy-supply
3. Thomas, F. Obat Digest: Mengamankan rantai pasokan untuk API dan eksipien molekul kecil. Pharmtech.com. 4 Oktober 2024. Https://www.pharmtech.com/view/drug-digest-securing-tupply-chain-for-small-molecule-apis-and-excipients

Di belakang berita utama adalah diskusi panel dua mingguan yang meneliti tren terbaru, pembacaan, dan faktor-faktor lain yang mendorong berita dan inovasi farmasi. Setiap episode menampilkan konsultan, pemodal ventura, ilmuwan, advokat pasien, dan jurnalis yang membahas berita utama minggu -minggu sebelumnya sambil berusaha menyoroti pelajaran yang lebih bertahan lama yang bersembunyi di balik berita utama.

Dalam episode ini, tiga ahli dari seluruh ekosistem terapi lanjutan memeriksa rasa sakit komersial dari terapi sel dan gen (CGT), upaya berkelanjutan untuk menurunkan biaya, dan apa yang diungkapkan oleh tawaran CUIONTECH untuk CUIONDEVAC tentang lanskap RNA RNA (MRNA). Fabian Gerlinghaus, CEO Cellares; Alexander Seyf, co-founder dan CEO Autolomous; dan Knut Steffensen, direktur Karolinska Institutet dan University Hospital ATMP Center, menawarkan perspektif mereka tentang kebutuhan mendesak untuk integrasi yang lebih baik di seluruh rantai nilai terapi.

Fragmentasi dan redundansi dalam manufaktur CGT

Panel ini menyoroti inefisiensi persisten dalam manufaktur CGT, termasuk fasilitas yang digandakan, alur kerja digital yang terfragmentasi, dan meningkatkan ketegangan dari tekanan biaya eksternal seperti harga energi dan tarif. Kurangnya infrastruktur bersama dan sistem yang harmonis terus menghambat skalabilitas dan akses, sementara biaya manufaktur yang tinggi tetap menjadi penghalang utama bagi pengembang dan pasien.

CAR-T Akademik dan Model Rumah Sakit Spanyol

Beralih ke model alternatif, panel ini membahas munculnya manufaktur antigen accademic chimeric (CAR) -T di Spanyol, dimungkinkan oleh fleksibilitas peraturan yang memungkinkan produksi di kamar bersih kelas C daripada fasilitas B grade B yang lebih mahal. Pendekatan ini-digunakan di pusat-pusat rumah sakit Spanyol-telah mengurangi biaya per perawatan menjadi di bawah € 100.000, berbeda dengan produk komersial yang melebihi US $ 400.000. Model akademik juga mendapat manfaat dari desain “bangku-ke-tempat tidur” yang lebih terintegrasi yang meningkatkan koordinasi antara penelitian, manufaktur, dan perawatan klinis (1).

Tawaran Biontech untuk Curevac

Diskusi diakhiri dengan implikasi yang diusulkan oleh Biontech yang diusulkan dari Curevac (2). Sementara beberapa berspekulasi langkah ini terkait dengan perselisihan paten yang sedang berlangsung, panel menyarankan transaksi juga mencerminkan masalah strategis yang lebih luas, termasuk pasar vaksin pendingin dan keinginan untuk meningkatkan kemampuan onkologi dan skala manufaktur mRNA. Kesepakatan Curevac dapat menandakan pergeseran dalam strategi akuisisi di sektor mRNA karena perusahaan ingin menopang keunggulan kompetitif di bidang yang berkembang pesat.

Tonton episode lengkap di atas untuk lebih banyak wawasan tentang lanskap biopharma yang berkembang, dan catat episode sebelumnya Di belakang berita utama di sini.

Referensi

1. Li, F. CAR-T berbasis rumah sakit Spanyol menjadi global: terapi, sistem, atau paradigma baru? 14 April 2025, LinkedIn Post.

2. Biontech. Biontech mengumumkan transaksi strategis untuk mengakuisisi Curevac dalam penawaran pertukaran publik. Siaran pers. 12 Juni 2025.

Bendera UEA melambai di langit, simbol nasional UEA | Kredit Gambar: © Freelancer – Stock.adobe.com

Departemen Kesehatan Abu Dhabi, di Uni Emirat Arab, mengatakan telah mencapai perjanjian kemitraan dengan Abbott, Boehringer Ingelheim (BI), dan Sanofi, bersamaan dengan misi strategis delegasi tingkat tinggi ke Amerika Serikat dari 14-21 Juni 2025 (1). Ini termasuk kehadiran di Konvensi Internasional Organisasi Inovasi Bioteknologi (BIO) di Boston, dari 16-19 Juni, dan kunjungan ke kota -kota besar AS lainnya termasuk Philadelphia dan Washington, DC (1).

Berbagi pengetahuan, mengeksplorasi investasi

Maksud misi, menurut pejabat Abu Dhabi, adalah untuk menegaskan kembali posisi emirat dalam kepemimpinan inovasi perawatan kesehatan di seluruh dunia, yang menurut para pejabat dibuktikan dengan pencapaiannya dalam kecerdasan buatan, kesehatan digital, penelitian klinis, dan genomik – wilayah yang terakhir. Selama misi selama seminggu, delegasi merencanakan lebih dari 20 pertemuan strategis dengan pemimpin sektor publik dan swasta di AS untuk keperluan pertukaran pengetahuan dan mengeksplorasi peluang investasi.

“Misi ini mencerminkan komitmen kami untuk membentuk masa depan kesehatan melalui kolaborasi, inovasi, dan tujuan bersama,” Yang Mulia Dr. Noura Khamis al Ghaithi, Wakil Menteri Departemen Kesehatan – Abu Dhabi, mengatakan dalam siaran pers (1). Visi kami adalah untuk membangun sistem kesehatan yang memprediksi, mencegah, bertindak untuk memulihkan, dan bertindak untuk disembuhkan, oleh karena itu memastikan hasil yang lebih baik bagi komunitas kami dan seterusnya. Ini hanya dapat dicapai melalui kemitraan yang bermakna dan ambisi bersama untuk meningkatkan kehidupan. Kami bangga untuk bergabung dengan mitra kami di Amerika Serikat untuk mengeksplorasi peluang baru yang maju, baik di UAE dan baik di UAE dan secara dunia.

Penawaran yang dicapai dengan pemain industri utama

Seiring berjalannya misi, Departemen Kesehatan membuat kemajuan pada beberapa aliansi dengan perusahaan -perusahaan besar. Yang pertama, diumumkan pada 16 Juni, adalah penandatanganan nota kesepahaman (MOU) dengan BI terutama mengenai pemberian akses ke, dan memanfaatkan kemampuan, platform OPNME BI, yang memanfaatkan empat program andalan untuk memungkinkan komunitas riset untuk mengakses senyawa canggih, jaringan ahli, dan dukungan dan peluang kolaboratif lainnya (2).

Pada 18 Juni, pejabat Abu Dhabi mengatakan mereka telah menandatangani MOU lain, kali ini dengan Sanofi (3). Melalui peluang kemitraan ini, siaran pers mengatakan, ekosistem teknologi kesehatan emirat dan infrastruktur penelitian canggih akan dimanfaatkan untuk mendorong pengembangan vaksin global baru dan memperkuat kemampuan manufaktur vaksin regional.

Pakta ketiga diungkapkan pada 19 Juni, ketika Abbott sepakat untuk melokalisasi pembuatan obat -obatan di Abu Dhabi, dan memajukan solusi kesehatan digital. Departemen Kesehatan mengatakan ini pada akhirnya akan memperkuat ketahanan rantai pasokan dan menumbuhkan ekosistem perawatan kesehatan yang berkelanjutan dan mandiri (4).

“Membangun atas komitmen lama Abbott terhadap sistem perawatan kesehatan UEA, kemitraan ini akan fokus pada pelokalan produk farmasi yang ada, dan bersama-sama mengeksplorasi pengembangan biosimilars, didukung oleh peraturan peraturan,” Mazen Bachir, Direktur Regional, dan Kata Pengeluaran yang Didirikan di Abbott di Markus, Kata Embott di Mata Lampai, Emerging. “Kolaborasi ini juga mencakup inisiatif untuk mendigitalkan informasi produk sains kehidupan melalui selebaran elektronik yang sejajar dengan strategi kesehatan digital UEA.”

Semua cakupan BIO 2025 kami dapat ditemukan di halaman ini.

Referensi

1. Departemen Kesehatan – Abu Dhabi. Abu Dhabi memperkuat kepemimpinan global dalam inovasi perawatan kesehatan dengan kunjungan AS tingkat tinggi. Siaran pers. 15 Juni 2025.
2. Departemen Kesehatan – Abu Dhabi. DOH dan Boehringer Ingelheim Tinta Kemitraan Strategis untuk memajukan inovasi sains kehidupan di seluruh emirat. Siaran pers. 16 Juni 2025.
3. Departemen Kesehatan – Abu Dhabi. Departemen Kesehatan – Abu Dhabi dan Sanofi Forge Strategic Alliance untuk mempercepat pengembangan vaksin global baru di Abu Dhabi. Siaran pers. 18 Juni 2025.
4. Departemen Kesehatan – Abu Dhabi. Departemen Kesehatan – Abu Dhabi dan Abbott bersatu untuk memproduksi obat -obatan lokal di Abu Dhabi. Siaran pers. 19 Juni 2025.

Mengguncang tangan yang mencetak layar pada blok kubus kayu di depan ikon manusia untuk kesepakatan bisnis dan konsep perjanjian. | Kredit Gambar: © Dilok – Stock.adobe.com

Institut Nasional untuk Penelitian dan Pelatihan Bioprocessing (NIBRT), Pusat Keunggulan Berbasis Irlandia dalam Manufaktur Biofarmasi; Firefinch Software, konsultasi perangkat lunak berbasis Inggris; dan misalnya teknologi, desain produk, rekayasa, dan spesialis pengembangan dengan kantor di Inggris dan Irlandia, bergabung dengan EIT Health Ireland-UK, pusat lokasi EIT Health, yang merupakan bagian dari Institut Inovasi dan Teknologi Eropa Uni Eropa (1).

EIT Health adalah jaringan organisasi yang kuat 100 anggota di berbagai bidang-bisnis, pendidikan, pemerintah, penelitian, dan pemberian layanan kesehatan-yang bekerja bersama untuk mengatasi tantangan perawatan kesehatan di seluruh Eropa dengan pengetahuan dan inovasi teknologi kolektif (1).

Jaringan Inovasi Pan-Eropa

“Kami sangat senang menyambut teknologi NIBRT, Firefinch, dan misalnya ke jaringan EIT Health Ireland-UK,” kata Graham Armitage, direktur pelaksana EIT Health Ireland-UK, dalam siaran pers (1). “Masing-masing membawa kekuatan unik bagi jaringan kami. Dari pelatihan bioprosesing kelas dunia dan desain produk yang siap-pasar hingga solusi ahli yang dapat mempercepat adopsi inovasi, keahlian mereka meningkatkan misi kolaboratif kami untuk menciptakan solusi kesehatan yang bermakna dan dapat diskalakan untuk Eropa.”

Dengan bergabung dengan jaringan, NIBRT, Firefinch, dan misalnya teknologi mendapatkan akses ke apa yang disebut EIT Health sebagai basis inovasi pan-Eropa. Peluang akan tersedia untuk tiga anggota jaringan baru untuk berkontribusi pada think tank EIT Health dan inisiatif yang didukung UE lainnya.

“Di NIBRT, kami berkomitmen untuk memajukan keunggulan dalam bioproses melalui pelatihan dan penelitian yang memenuhi kebutuhan yang berkembang dari sektor biofarma,” Fiona Killard-Lynch, Kepala Pejabat Ilmiah dan Direktur Penelitian dan Inovasi di NIBRT, mengatakan dalam rilis (1). “Menjadi bagian dari jaringan Eropa yang bersemangat ini membuka peluang menarik untuk bekerja dengan mitra yang berpikiran sama dan membawa solusi kesehatan yang bermakna dan dapat diskalakan bagi pasien di seluruh Eropa.”

“Kami sangat senang bisa bergabung dengan komunitas yang menarik dan dinamis seperti EIT Health,” kata Isabel Vincent, Manajer Pengembangan Pasar, Perangkat Lunak Firefinch, dalam rilis (1). “Dari putaran universitas hingga multi-nasional besar, kami ingin bekerja dengan perusahaan inovatif yang ingin meningkatkan hasil kesehatan di seluruh Eropa.”

“Kemitraan kami yang berkelanjutan dengan EIT Health memperkuat komitmen Teknologi EG untuk mempercepat inovasi perawatan kesehatan di seluruh Eropa,” Rouzet Agiiby, direktur di EG Technology, mengatakan dalam rilis (1). “Dengan lebih lanjut mendukung start-up berpotensi tinggi dan berkontribusi pada pengembangan teknologi medis mutakhir, kita dapat terus memainkan peran aktif dalam pengiriman perbaikan yang berarti untuk hasil pasien.”

Pergeseran geopolitik Eropa

Dalam dua angsuran Teknologi FarmasiSeri “Industry Outlook 2025” ®, Alexander Seyf, CEO dan salah satu pendiri Autolomous, dan Edwin Stone, CEO Cellular Origins, membahas dampak politik Eropa pada industri farmasi pada umumnya, dan rantai pasokan farmasi khususnya. Wawancara -wawancara tersebut dapat dilihat secara lengkap di tautan yang disediakan di sini dan di sini, masing -masing.

EIT Health Ireland – Inggris mengatakan masih berharap untuk menumbuhkan keanggotaannya lebih jauh untuk menghubungkan lebih banyak pemangku kepentingan perawatan kesehatan. Pihak yang berkepentingan dapat mempelajari lebih lanjut di tautan ini.

Referensi

1. EIT Kesehatan. Teknologi Nibrt, Firefinch dan EG bergabung dengan EIT Health Ireland-UK Network untuk meningkatkan inovasi kesehatan pan-Eropa. Siaran pers. 12 Juni 2025.
2. Thomas, F. dan Haigney, S. Industry Outlook 2025: Dampak geopolitik Eropa pada farmasi. Pharmtech.com30 April 2025.
3. Thomas, F. dan Haigney, S. Industry Outlook 2025: Dampak politik Eropa pada rantai pasokan. Pharmtech.com8 Mei 2025.

Tanda Teks Menampilkan Berita Industri. Teks foto bisnis menyampaikan berita kepada masyarakat umum atau target publik | Kredit Gambar: © Artur – © Artur – Stock.adobe.com

FDA mengumumkan pada 17 Juni 2025 bahwa mereka telah menciptakan program Voucher Prioritas Nasional (CNPV) Komisaris untuk membantu memperpendek waktu peninjauan untuk persetujuan obat. Program ini memberikan voucher bahwa pengembang obat dapat menebus sehingga mereka dapat berpartisipasi dalam program prioritas baru yang akan memperpendek waktu tinjauan pengajuan aplikasi obat akhir dari 10-12 bulan menjadi satu hingga dua bulan. Program ini akan dimulai pada tahun 2025 dengan fase percontohan satu tahun. Jumlah voucher akan terbatas pada tahun pertama program untuk “perusahaan yang selaras dengan prioritas nasional AS” (1,2).

Para ahli dari kantor FDA akan bertemu untuk “tinjauan berbasis tim” sebagai bagian dari proses CNPV baru, dengan tim multidisiplin dokter dan ilmuwan yang meninjau informasi klinis dan pra-persiapan informasi yang diserahkan dalam pertemuan “gaya papan tumor” satu hari.

Peserta dalam program ini juga dapat diberikan persetujuan yang dipercepat jika persyaratan hukum yang berlaku dipenuhi. Selain itu, program ini akan menawarkan komunikasi yang ditingkatkan antara agensi dan sponsor.

Untuk memenuhi syarat untuk program ini, pelamar harus memenuhi kriteria berikut:

• Harus mengatasi krisis kesehatan di Amerika Serikat
• Harus memberikan obat yang lebih inovatif untuk rakyat Amerika
• Harus memenuhi kebutuhan kesehatan masyarakat yang belum terpenuhi
• Harus meningkatkan manufaktur obat domestik sebagai masalah keamanan nasional.

Pelamar harus menyerahkan bagian kimia, manufaktur, dan mengontrol bagian dari aplikasi mereka dan draft pelabelan setidaknya 60 hari sebelum mengajukan aplikasi akhir mereka. Sponsor diharapkan tersedia untuk komunikasi yang cepat dan berkelanjutan dengan agensi selama CNPV Review. “FDA berhak untuk memperluas jendela tinjauan jika data atau komponen aplikasi yang dikirimkan tidak cukup atau tidak lengkap, jika hasil uji coba penting ambigu, atau jika ulasannya sangat kompleks,” agensi tersebut menyatakan dalam siaran pers.

FDA dapat mengarahkan voucher ke obat -obatan baru yang diselidiki atau memberikan voucher kepada perusahaan sebagai voucher yang tidak dirancang, yang akan memungkinkan voucher digunakan untuk obat baru atas kebijakan perusahaan sponsor. Voucher, bagaimanapun, tidak dapat ditransfer ke perusahaan lain tetapi akan tetap valid melalui perubahan kepemilikan perusahaan. Voucher harus digunakan dalam waktu dua tahun setelah diterimanya (2).

“Menggunakan pendekatan yang masuk akal, Program Tinjauan Prioritas Nasional akan memungkinkan perusahaan untuk menyerahkan bagian terbesar dari aplikasi obat sebelum uji klinis selesai sehingga kami dapat mengurangi ketidakefisienan. Tujuan utamanya adalah untuk membawa lebih banyak obat dan perawatan yang bermakna bagi publik Amerika,” kata Komisaris FDA Marty Makary dalam siaran pers (1). “Sebagai ahli onkologi bedah, kami sering membuat keputusan multidisiplin dengan tim dokter tentang pertanyaan hidup dan kematian utama untuk pasien, menggabungkan studi medis terbaru dalam diskusi gaya dewan tumor satu hari. Voucher ini memanfaatkan model yang memberikan keputusan tepat waktu untuk pengembang obat.”

“Pendekatan ini memanfaatkan komunikasi yang sering dengan sponsor, yang dapat menjadi alat yang ampuh dalam mengurangi waktu yang terbuang. Kami yakin proses yang lebih efisien ini dapat dicapai tanpa memotong sudut apa pun pada evaluasi keselamatan atau ilmiah,” kata Wakil Komisaris Kepala FDA Sara Brenner.

Program Voucher Voucher (PRV) prioritas FDA yang ada akan berlanjut sebagaimana adanya dan terpisah dari CNPV baru. PRV akan memiliki garis waktu yang berbeda untuk ditinjau (2).

Referensi

1. FDA. FDA untuk mengeluarkan voucher prioritas nasional Komisaris Baru kepada perusahaan yang mendukung kepentingan nasional AS. Siaran pers. 17 Juni 2025. Https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-issue-new-commissioners-national-pioritity-voucher-companies-supporting-us-national-minat
2. FDA. FAQ: Program Voucher Prioritas Nasional Komisaris. Fda.gov (Diakses 18 Juni 2025). https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/faqs-commissioners-national-piority-voucher-program

Pintu dan Dinding Stainless Steel, Ruang Bersih | Kredit Gambar: © Alexandr – Stock.adobe.com

Chrysalis, Praktik Manufaktur yang Baik (GMP)-Penyedia Layanan dan Layanan yang Dibangun dengan Fasilitas di Massachusetts dan North Carolina, telah secara resmi diluncurkan setelah investasi kepemilikan strategis dan akuisisi aset fasilitas dari Azzur Group, siaran pers dari perusahaan baru mengatakan pada 16 Juni 2025 (1).

Dirancang untuk berbagai kemitraan

Aset yang diakuisisi memberi perusahaan ruang bersih yang sesuai dengan GMP yang menurut Chrysalis akan fleksibel dan mampu disesuaikan dengan inovator ilmu kehidupan dan perusahaan biofarmasi, dengan waktu masuk sesingkat empat hingga enam minggu (1). Ketika perusahaan bekerja untuk membersihkan tonggak penting untuk mendapatkan terapi transformatif ke klinik, keterlibatan Chrysalis memungkinkan para inovator ini untuk mempertahankan kepemilikan penuh dari program mereka sehingga mereka dapat memenuhi jadwal waktu dan persyaratan teknis individu.

“Model kami sangat berharga untuk program di mana mempertahankan kontrol proses, melindungi IP (kekayaan intelektual), dan meminimalkan risiko adalah pertimbangan penting,” kata Sarah Stevens, CEO Chrysalis, dalam siaran pers (1). “Pendekatan kami memberi pelanggan kami fleksibilitas untuk mengambil hanya ruang dan layanan yang mereka butuhkan, ketika mereka membutuhkannya. Dengan memberikan akses cepat ke ruang yang sesuai dengan GMP dan dukungan operasional, kami memberdayakan pelanggan kami untuk maju dengan persyaratan mereka sendiri, mengubah janji ilmiah menjadi kemajuan nyata tanpa beban penjadwalan kendala atau pengeluaran yang tidak perlu berkelanjutan.”

Dalam siaran pers, Chrysalis terdaftar di antara mitra-mitranya perusahaan bioteknologi tahap awal, organisasi penelitian kontrak, perusahaan farmasi top-10, dan berbagai pemangku kepentingan ilmu kehidupan lainnya (1). Fasilitas perusahaan dimaksudkan untuk mengakomodasi berbagai kebutuhan dan modalitas terapi.

“Apakah klien menavigasi pengembangan awal atau mempersiapkan komersialisasi, kami di sini untuk tumbuh bersama mereka,” kata Stevens (1). “Kami tidak hanya menyediakan ruang, kami membangun kemitraan yang didasarkan pada keunggulan operasional kolaboratif dan pemahaman yang mendalam tentang apa yang diperlukan untuk beroperasi di lingkungan GMP.”

Tweak untuk Prosedur Cleanroom

Edisi Mei 2025 Teknologi Farmasi® Meneliti evolusi prosedur ruang bersih dalam konteks pergeseran pasar menuju obat -obatan yang dipersonalisasi, mencantumkan tantangan dalam mempertahankan lingkungan yang steril (2).

“Persyaratan peraturan yang berkembang selama bertahun -tahun serta meningkatnya kompleksitas biofarmasi dan meningkatnya permintaan untuk pemrosesan aseptik telah mendorong kemajuan yang signifikan dalam teknologi bersih dan metode pengujian analitik,” kata artikel itu (2). “Inovasi-inovasi ini telah didorong oleh kebutuhan akan deteksi kontaminasi yang lebih cepat dan lebih akurat, peningkatan pemantauan lingkungan, dan fleksibilitas yang lebih besar dalam pembuatan bioman. Inovasi meliputi metode mikrobiologis yang cepat, sekuensing generasi berikutnya, pemantauan lingkungan waktu nyata, dan penggunaan digitalisasi dan kecerdasan buatan dalam analitik kamar bersih.”

Chrysalis mengatakan berencana untuk skala dengan cepat setelah peluncurannya, meningkatkan infrastruktur dan memperluas ke wilayah geografis lainnya (1).

Referensi

1. Chrysalis. Chrysalis diluncurkan dengan aset Cleanroom yang diperoleh untuk memberikan solusi manufaktur yang fleksibel. Siaran pers. 16 Juni 2025.
2. Mirasol, F. Mengembangkan Prosedur Cleanroom dan Tantangan Sterilitas. Teknologi Farmasi 202549 (4) 28–29.